성대 흉터 및 연령 관련 발성 장애에 대한 Azficel-T의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 통제 연구
성대 흉터 및 연령 관련 발성 장애 치료를 위한 Azficel-T의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
연구 개요
상세 설명
성대 흉터 또는 연령 관련 발성 장애로 인한 발성 장애가 있는 20명의 피험자가 자가 배양 섬유아세포(azficel-T, n=14) 또는 위약(식염수, n=6)으로 치료하기 위해 무작위 배정됩니다. 피험자는 고유판 구획의 성대에 대한 치료를 받게 됩니다.
편측성 및 양측성 성대 흉터가 있는 대상체를 이 연구에서 치료할 것입니다. 다음 치료에서 반대쪽 성대(해당되는 경우)와 교대로 각 치료 세션에서 하나의 성대만 치료됩니다. 피험자는 하나의 성대가 치료되는 경우 연구 약물(azficel-T 또는 위약)로 총 3회 치료를 받고 두 개의 성대 주름이 치료되는 경우 연구 약물(azficel-T 또는 위약)로 최대 총 6회의 치료를 받습니다. 약 2주 간격으로 치료한다. 최종 치료 후 1, 4, 8, 12개월에 추적 검사를 시행합니다. 명백한 안전 문제가 있는 경우 후속 치료가 지연되거나 보류됩니다.
연구의 맹검 단계에서 피험자는 최종 치료 후 4개월 동안 안전성과 효능을 추적하게 됩니다. 모든 피험자가 4개월 추적 방문을 완료한 후, 연구는 눈가림이 해제되고 피험자는 최종 치료 후 12개월 동안 안전을 위해 계속 추적될 것입니다. 효능 평가는 효과 지속 기간을 문서화하기 위해 12개월 후속 방문을 통해 이루어집니다. 생검으로부터 4개월 후속 방문을 통해 발병 날짜를 갖는 모든 AE를 기록할 것이다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- Surgery/Head and Neck, David Geffen School of Medicine at UCLA
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Stanford, California, 미국, 94305-5328
- Dept of Otolaryngology, Stanford Univ Medical Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- NYU Langone Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 피험자는 치료 전에 IRB(Institutional Review Board) 승인 정보에 입각한 동의서(ICF)를 읽고 서명했습니다.
- 피험자는 만 18세 이상입니다.
- 피험자는 병력 및 신체 검사로 진단된 바와 같이 편측 또는 양측 성대 흉터 또는 연령 관련 발성 장애가 있습니다.
- 피험자는 비디오 스트로보스코피에 의해 결정된 등급 1-2 점막파를 가지고 있어야 합니다.
- 피험자는 스크리닝 전에 항역류 요법, 언어 요법 또는 성대 주입 증강을 포함하나 이에 제한되지 않는 다음 치료 중 하나 이상에 실패했습니다.
- 피험자는 자신의 음성 품질이 주요 장애라고 생각합니다.
- 대상자는 인간 면역결핍 바이러스-1(HIV-1) 항체, B형 간염 표면 항원 및 C형 간염 바이러스(HCV) 항체에 대해 반응하지 않는 것으로 밝혀진 혈액 샘플을 가지고 있어야 합니다.
- 피험자가 여성이고 가임기인 경우 의학적으로 허용되는 피임 수단을 사용하는 데 동의해야 하며 소변 임신 검사에서 음성으로 판정되어야 합니다.
- 피험자는 연구 절차 및 지침을 따를 의지와 능력이 있어야 합니다.
제외 기준:
- 피험자가 임신 중이거나 수유 중인 경우
- 주제는 흡연자입니다.
- 피험자는 베이스라인에서 상부 호흡기 감염이 있습니다(피험자는 4주 후에 일정을 조정할 수 있음).
- 피험자는 등록 전 30일 이내에 이미 참여했거나 치료적 개입과 관련된 다른 임상 시험에 참여했습니다.
- 피험자는 이 연구 과정 동안 다른 성대 요법을 시작하거나 계속할 계획입니다.
- 피험자는 제거가 필요한 병변을 포함하여 동시에 발생하는 다른 후두 병리를 가지고 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Azficel-T(자가 조직 섬유아세포)
Azficel-T는 2주 간격으로 3회 성대에 주사됩니다.
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자가 조직 섬유아세포는 3개의 3-mm 귀 펀치 생검 후 배양됩니다. 생검은 임상 현장에서 Fibrocell 제조 현장으로 배송되어 세포를 수확하고 멸균성, 내독소 수준, 세포 식별, 생존력 및 농도를 테스트합니다. 원하는 세포 수에 도달하면 세포는 운송 매체의 현탁액으로 조사 현장으로 운송됩니다. 각 피험자의 임상 상황에 따라, 연구 약물 1.0mL를 각 성대 주름의 고유판 층에 침착시키기 위해 성대(들)를 경구 또는 경피 주사할 것입니다. 주사 과정은 콧구멍을 통해 삽입된 유연한 광섬유 후두경을 통해 시각화됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 제어
멸균 식염수를 2주 간격으로 세 번 성대에 주입합니다.
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위약으로 무작위 배정된 피험자는 성대에 멸균 식염수를 주사합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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점막파 등급의 기준선에서 개선된 참가자 수
기간: 최종 치료 후 4개월, 또는 편측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 총 25주, 양측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 27주
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참가자가 지속적인 모음 소리를 발성하는 동안 성대 표면의 점막파로 시각화되는 성대의 유연성을 평가하기 위해 비디오 스트로브스코피를 사용하여 점막파 등급의 기준선에서 모든 개선.
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최종 치료 후 4개월, 또는 편측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 총 25주, 양측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 27주
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베이스라인에서 보이스 핸디캡 인덱스 점수의 절대적 변화가 있는 참가자 수(18점 이상 감소)
기간: 최종 치료 후 4개월, 또는 편측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 총 25주, 양측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 27주
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최종 치료 4개월 후 음성 핸디캡 지수(VHI) 점수의 기준선에서 절대 변화(18점 이상 감소). VHI는 정서적, 신체적, 기능적 3가지 하위 척도의 10개 항목으로 구성된 30개 항목 테스트입니다. 각 항목은 5점 척도로 점수가 매겨집니다. "0"은 피험자가 목소리 문제에 대해 전혀 느끼지 못했음을 나타내고 "4"는 피험자가 항상 그렇다고 느꼈다는 것을 나타냅니다. 모든 하위 척도(하위 척도 범위 0-40, 높은 값은 더 나쁜 결과를 나타냄)에서 8점 차이가 중요한 것으로 밝혀졌으며 총 VHI 점수(총 척도 범위 0-120, 더 높은 값은 더 나쁜 결과를 나타냅니다). |
최종 치료 후 4개월, 또는 편측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 총 25주, 양측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 27주
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음성 핸디캡 지수 점수의 기준선 대비 평균 백분율 변화
기간: 최종 치료 후 4개월, 또는 편측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 총 25주, 양측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 27주
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최종 치료 4개월 후 음성 핸디캡 지수(VHI) 점수의 기준선 대비 평균 백분율 변화.
VHI는 정서적, 신체적, 기능적 3가지 하위 척도의 10개 항목으로 구성된 30개 항목 테스트입니다.
각 항목은 5점 척도로 점수가 매겨집니다. "0"은 피험자가 목소리 문제에 대해 전혀 느끼지 못했음을 나타내고 "4"는 피험자가 항상 그렇다고 느꼈다는 것을 나타냅니다.
모든 하위 척도(하위 척도 범위 0-40, 높은 값은 더 나쁜 결과를 나타냄)에서 8점 차이가 중요한 것으로 밝혀졌으며 총 VHI 점수(총 척도 범위 0-120, 더 높은 값은 더 나쁜 결과를 나타냅니다).
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최종 치료 후 4개월, 또는 편측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 총 25주, 양측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 27주
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GRBAS 척도를 사용한 발성장애 지각 분석에서 최소 한 단계 개선된 참여자 수.
기간: 최종 치료 후 4개월, 또는 편측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 총 25주, 양측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 27주
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GRBAS(Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain) 척도를 사용한 발성 장애의 지각 분석은 최종 치료 4개월 후 맹검 음성 임상의에 의해 평가됩니다.
음성 임상의는 치료 전 및 후 음성 녹음을 고려하고 GRBAS 척도(결석, 경도, 중등도 및 중증)에서 개별 매개변수를 분류합니다.
경도, 중등도 또는 중증 점수는 결석 점수보다 점점 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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최종 치료 후 4개월, 또는 편측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 총 25주, 양측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 27주
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GRBAS 척도를 사용한 거칠기의 지각 분석에서 적어도 한 단계 개선된 참가자 수.
기간: 최종 치료 후 4개월, 또는 편측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 총 25주, 양측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 27주
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GRBAS(Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain) 척도를 사용한 거칠기의 지각 분석은 최종 치료 4개월 후 맹검 음성 임상의에 의해 평가됩니다.
음성 임상의는 치료 전 및 후 음성 녹음을 고려하고 GRBAS 척도(결석, 경도, 중등도 및 중증)에서 개별 매개변수를 분류합니다.
경도, 중등도 또는 중증 점수는 결석 점수보다 점점 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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최종 치료 후 4개월, 또는 편측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 총 25주, 양측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 27주
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GRBAS 척도를 사용한 호흡 지각 분석에서 최소 한 수준의 개선을 보인 참여자 수.
기간: 최종 치료 후 4개월, 또는 편측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 총 25주, 양측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 27주
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GRBAS(발성곤란, 조도, 호흡곤란, 무력증, 긴장 등급) 척도를 사용한 호흡의 지각 분석은 최종 치료 4개월 후 맹검 음성 임상의에 의해 평가됩니다.
음성 임상의는 치료 전 및 후 음성 녹음을 고려하고 GRBAS 척도(결석, 경도, 중등도 및 중증)에서 개별 매개변수를 분류합니다.
경도, 중등도 또는 중증 점수는 결석 점수보다 점점 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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최종 치료 후 4개월, 또는 편측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 총 25주, 양측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 27주
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GRBAS 척도를 사용한 무력증 지각 분석에서 최소 한 수준의 개선을 보인 참여자 수.
기간: 최종 치료 후 4개월, 또는 편측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 총 25주, 양측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 27주
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GRBAS(Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain) 척도를 사용한 무력증의 지각 분석은 최종 치료 4개월 후 맹검 음성 임상의에 의해 평가됩니다.
음성 임상의는 치료 전 및 후 음성 녹음을 고려하고 GRBAS 척도(결석, 경도, 중등도 및 중증)에서 개별 매개변수를 분류합니다.
경도, 중등도 또는 중증 점수는 결석 점수보다 점점 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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최종 치료 후 4개월, 또는 편측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 총 25주, 양측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 27주
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GRBAS 척도를 사용한 변형의 지각 분석에서 적어도 한 수준의 개선을 보인 참여자 수.
기간: 최종 치료 후 4개월, 또는 편측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 총 25주, 양측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 27주
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GRBAS(Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain) 척도를 사용한 긴장의 지각 분석은 최종 치료 4개월 후 맹검 음성 임상의에 의해 평가됩니다.
음성 임상의는 치료 전 및 후 음성 녹음을 고려하고 GRBAS 척도(결석, 경도, 중등도 및 중증)에서 개별 매개변수를 분류합니다.
경도, 중등도 또는 중증 점수는 결석 점수보다 점점 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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최종 치료 후 4개월, 또는 편측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 총 25주, 양측 치료의 경우 기준선으로부터 최대 27주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Dinesh Chhetri, MD, University of California, Los Angeles
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