Estudo controlado para avaliar a segurança e a eficácia do Azficel-T para cicatrização da prega vocal e disfonia relacionada à idade
Um estudo de fase II, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança e a eficácia do Azficel-T no tratamento de cicatrizes nas pregas vocais e disfonia relacionada à idade
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Vinte indivíduos com disfonia causada por cicatriz de prega vocal ou disfonia relacionada à idade serão randomizados para tratamento com cultivo autólogo de fibroblastos (azficel-T, n=14) ou placebo (solução salina, n=6). Os indivíduos receberão tratamento para a(s) prega(s) vocal(is) no compartimento da lâmina própria.
Indivíduos com cicatrizes unilaterais e bilaterais nas pregas vocais serão tratados neste estudo. Apenas uma prega vocal será tratada em cada sessão de tratamento alternando para a prega vocal oposta (se aplicável) no próximo tratamento. Os indivíduos devem receber um total de três tratamentos com o medicamento do estudo (azficel-T ou placebo) se uma prega vocal for tratada e até um total de seis tratamentos com o medicamento do estudo (azficel-T ou placebo) se duas pregas vocais forem devem ser tratados em intervalos de aproximadamente 2 semanas. Exames de acompanhamento serão realizados em 1, 4, 8 e 12 meses após o tratamento final. Se houver algum problema de segurança evidente, os tratamentos de acompanhamento serão adiados ou retidos.
Na Fase Cega do estudo, os indivíduos serão acompanhados quanto à segurança e eficácia por 4 meses após o tratamento final. Depois que todos os indivíduos tiverem concluído a visita de acompanhamento de 4 meses, o estudo será desvendado e os indivíduos continuarão a ser acompanhados por segurança por 12 meses após o tratamento final. As avaliações de eficácia serão feitas durante a visita de acompanhamento de 12 meses para documentar qualquer duração do efeito. Todos os EAs que têm uma data de início desde a biópsia até a visita de acompanhamento de 4 meses serão registrados.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Surgery/Head and Neck, David Geffen School of Medicine at UCLA
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305-5328
- Dept of Otolaryngology, Stanford Univ Medical Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Langone Medical Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O sujeito leu e assinou o formulário de consentimento informado (ICF) aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB) antes do tratamento
- Sujeito tem pelo menos 18 anos de idade
- O sujeito tem presença de cicatriz unilateral ou bilateral nas pregas vocais ou disfonia relacionada à idade, conforme diagnosticado pelo histórico médico e exame físico
- O sujeito deve ter ondas mucosas de Grau 1-2 conforme determinado por videoestroboscopia
- O sujeito falhou em qualquer um ou mais dos seguintes tratamentos, incluindo, mas não limitado a, regime anti-refluxo, terapia da fala ou aumento de injeção nas pregas vocais antes da triagem
- Sujeito sente que sua qualidade de voz é uma grande desvantagem
- O sujeito deve ter uma amostra de sangue testada e considerada não reativa para o anticorpo do vírus da imunodeficiência humana 1 (HIV-1), antígeno de superfície da hepatite B e anticorpo do vírus da hepatite C (HCV)
- Se o sujeito for do sexo feminino e com potencial para engravidar, ela deve concordar em usar um meio de controle de natalidade clinicamente aceitável e testar negativo em um teste de gravidez na urina
- O sujeito deve estar disposto e capaz de seguir os procedimentos e instruções do estudo
Critério de exclusão:
- Sujeito está grávida ou amamentando
- O sujeito é fumante
- O sujeito tem uma infecção respiratória superior no início do estudo (o sujeito pode ser reagendado após quatro semanas)
- O sujeito já está participando ou participou de outro ensaio clínico envolvendo intervenção terapêutica dentro de 30 dias antes da inscrição
- O sujeito planeja iniciar ou continuar outras terapias de prega vocal durante o curso deste estudo
- O sujeito tem outra patologia laríngea concomitante, incluindo lesões que exigiriam remoção
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Azficel-T (fibroblastos autólogos)
Azficel-T será injetado na(s) prega(s) vocal(is) três vezes em intervalos de duas semanas.
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Fibroblastos autólogos serão cultivados a partir de três biópsias pós-punção auricular de 3 mm. As biópsias serão enviadas dos locais clínicos para o local de fabricação da Fibrocell, onde as células serão colhidas, testadas quanto à esterilidade, nível de endotoxina, identidade celular, viabilidade e concentração. Quando o número de células desejado for alcançado, as células serão transportadas para o local de investigação como uma suspensão no meio de transporte. Dependendo das circunstâncias clínicas de cada indivíduo, a(s) prega(s) vocal(is) será(ão) injetada(s) por via transoral ou percutânea para depositar 1,0 mL da droga do estudo na camada da lâmina própria de cada prega vocal. O processo de injeção será visualizado por meio de um laringoscópio flexível de fibra óptica inserido pela narina.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Ao controle
Solução salina estéril será injetada na(s) prega(s) vocal(is) três vezes em intervalos de duas semanas.
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Indivíduos randomizados para placebo receberão injeções de solução salina estéril na(s) prega(s) vocal(is).
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com qualquer melhora da linha de base no grau de onda da mucosa
Prazo: Quatro meses após o tratamento final, ou até um total de 25 semanas a partir da linha de base com tratamento unilateral e 27 semanas a partir da linha de base para tratamento bilateral
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Qualquer melhora da linha de base no grau da onda mucosa usando videostroboscopia para avaliar a flexibilidade das pregas vocais que é visualizada como ondas mucosas na superfície da prega vocal enquanto um participante está fonando um som de vogal sustentado.
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Quatro meses após o tratamento final, ou até um total de 25 semanas a partir da linha de base com tratamento unilateral e 27 semanas a partir da linha de base para tratamento bilateral
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Número de participantes com uma mudança absoluta na pontuação do Índice de Handicap de voz (redução de 18 ou mais pontos) a partir da linha de base
Prazo: Quatro meses após o tratamento final, ou até um total de 25 semanas a partir da linha de base com tratamento unilateral e 27 semanas a partir da linha de base para tratamento bilateral
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Alteração absoluta (diminuição de 18 ou mais pontos) desde a linha de base na pontuação do Voice Handicap Index (VHI) 4 meses após o tratamento final. O VHI é um teste de 30 itens com 10 itens em 3 subescalas: emocional, físico e funcional. Cada item é pontuado em uma escala de 5 pontos: "0" indicando que o sujeito nunca sentiu isso em relação ao problema de voz e "4" indicando que o sujeito sempre sentiu isso. Uma diferença de 8 pontos em qualquer subescala (intervalo de subescala 0-40, valores mais altos representam resultados piores) foi considerada significativa, assim como uma diferença de 18 pontos na pontuação total do VHI (intervalo total da escala 0-120, valores mais altos representam resultados piores). |
Quatro meses após o tratamento final, ou até um total de 25 semanas a partir da linha de base com tratamento unilateral e 27 semanas a partir da linha de base para tratamento bilateral
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Mudança Percentual Média da Linha de Base na Pontuação do Índice de Desvantagem Vocal
Prazo: Quatro meses após o tratamento final, ou até um total de 25 semanas a partir da linha de base com tratamento unilateral e 27 semanas a partir da linha de base para tratamento bilateral
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Alteração percentual média desde a linha de base na pontuação do Voice Handicap Index (VHI) 4 meses após o tratamento final.
O VHI é um teste de 30 itens com 10 itens em 3 subescalas: emocional, físico e funcional.
Cada item é pontuado em uma escala de 5 pontos: "0" indicando que o sujeito nunca sentiu isso em relação ao problema de voz e "4" indicando que o sujeito sempre sentiu isso.
Uma diferença de 8 pontos em qualquer subescala (intervalo de subescala 0-40, valores mais altos representam resultados piores) foi considerada significativa, assim como uma diferença de 18 pontos na pontuação total do VHI (intervalo total da escala 0-120, valores mais altos representam resultados piores).
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Quatro meses após o tratamento final, ou até um total de 25 semanas a partir da linha de base com tratamento unilateral e 27 semanas a partir da linha de base para tratamento bilateral
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Número de participantes com pelo menos um nível de melhoria na análise perceptiva da disfonia usando a escala GRBAS.
Prazo: Quatro meses após o tratamento final, ou até um total de 25 semanas a partir da linha de base com tratamento unilateral e 27 semanas a partir da linha de base para tratamento bilateral
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A análise perceptiva da disfonia usando a escala Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Astenia, Strain (GRBAS) é avaliada por um clínico de voz cego 4 meses após o tratamento final.
O clínico de voz considera as gravações de voz pré e pós-tratamento e categoriza os parâmetros individuais na escala GRBAS (ausente, leve, moderado e grave).
Pontuações de leve, moderado ou grave representam resultados cada vez piores do que uma pontuação de ausente.
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Quatro meses após o tratamento final, ou até um total de 25 semanas a partir da linha de base com tratamento unilateral e 27 semanas a partir da linha de base para tratamento bilateral
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Número de participantes com pelo menos um nível de melhoria na análise perceptiva de rugosidade usando a escala GRBAS.
Prazo: Quatro meses após o tratamento final, ou até um total de 25 semanas a partir da linha de base com tratamento unilateral e 27 semanas a partir da linha de base para tratamento bilateral
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A análise perceptiva da aspereza usando a escala Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Astenia, Strain (GRBAS) é avaliada por um clínico de voz cego 4 meses após o tratamento final.
O clínico de voz considera as gravações de voz pré e pós-tratamento e categoriza os parâmetros individuais na escala GRBAS (ausente, leve, moderado e grave).
Pontuações de leve, moderado ou grave representam resultados cada vez piores do que uma pontuação de ausente.
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Quatro meses após o tratamento final, ou até um total de 25 semanas a partir da linha de base com tratamento unilateral e 27 semanas a partir da linha de base para tratamento bilateral
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Número de participantes com pelo menos um nível de melhoria na análise perceptiva da respiração usando a escala GRBAS.
Prazo: Quatro meses após o tratamento final, ou até um total de 25 semanas a partir da linha de base com tratamento unilateral e 27 semanas a partir da linha de base para tratamento bilateral
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A análise perceptiva da soprosidade usando a escala Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Astenia, Strain (GRBAS) é avaliada por um clínico de voz cego 4 meses após o tratamento final.
O clínico de voz considera as gravações de voz pré e pós-tratamento e categoriza os parâmetros individuais na escala GRBAS (ausente, leve, moderado e grave).
Pontuações de leve, moderado ou grave representam resultados cada vez piores do que uma pontuação de ausente.
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Quatro meses após o tratamento final, ou até um total de 25 semanas a partir da linha de base com tratamento unilateral e 27 semanas a partir da linha de base para tratamento bilateral
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Número de participantes com pelo menos um nível de melhoria na análise perceptiva de astenia usando a escala GRBAS.
Prazo: Quatro meses após o tratamento final, ou até um total de 25 semanas a partir da linha de base com tratamento unilateral e 27 semanas a partir da linha de base para tratamento bilateral
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A análise perceptiva da astenia usando a escala Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Astenia, Strain (GRBAS) é avaliada por um clínico de voz cego 4 meses após o tratamento final.
O clínico de voz considera as gravações de voz pré e pós-tratamento e categoriza os parâmetros individuais na escala GRBAS (ausente, leve, moderado e grave).
Pontuações de leve, moderado ou grave representam resultados cada vez piores do que uma pontuação de ausente.
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Quatro meses após o tratamento final, ou até um total de 25 semanas a partir da linha de base com tratamento unilateral e 27 semanas a partir da linha de base para tratamento bilateral
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Número de participantes com pelo menos um nível de melhoria na análise perceptiva de tensão usando a escala GRBAS.
Prazo: Quatro meses após o tratamento final, ou até um total de 25 semanas a partir da linha de base com tratamento unilateral e 27 semanas a partir da linha de base para tratamento bilateral
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A análise perceptiva da tensão usando a escala Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Astenia, Strain (GRBAS) é avaliada por um clínico de voz cego 4 meses após o tratamento final.
O clínico de voz considera as gravações de voz pré e pós-tratamento e categoriza os parâmetros individuais na escala GRBAS (ausente, leve, moderado e grave).
Pontuações de leve, moderado ou grave representam resultados cada vez piores do que uma pontuação de ausente.
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Quatro meses após o tratamento final, ou até um total de 25 semanas a partir da linha de base com tratamento unilateral e 27 semanas a partir da linha de base para tratamento bilateral
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Colaboradores e Investigadores
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Investigadores
- Investigador principal: Dinesh Chhetri, MD, University of California, Los Angeles
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- FI-V-002
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