Kontrollerad studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av Azficel-T för stämbandsärrbildning och åldersrelaterad dysfoni
En fas II, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerheten och effekten av Azficel-T för behandling av stämbandsärrbildning och åldersrelaterad dysfoni
Studieöversikt
Status
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Tjugo försökspersoner med dysfoni orsakad av stämbandsärrbildning eller åldersrelaterad dysfoni kommer att randomiseras för behandling med autologa odlade fibroblaster (azficel-T, n=14) eller placebo (saltlösning, n=6). Försökspersonerna kommer att få behandling av stämbandet/stämmorna i lamina propria-facket.
Försökspersoner med både unilateral och bilateral stämbandsärr kommer att behandlas i denna studie. Endast ett stämband kommer att behandlas vid varje behandlingstillfälle omväxlande med det motsatta stämbandet (om tillämpligt) vid nästa behandling. Försökspersonerna ska få totalt tre behandlingar med studieläkemedlet (azficel-T eller placebo) om ett stämband ska behandlas och upp till totalt sex behandlingar med studieläkemedlet (azficel-T eller placebo) om två stämband är ska behandlas med cirka 2 veckors intervall. Uppföljningsundersökningar kommer att utföras 1, 4, 8 och 12 månader efter avslutad behandling. Om det finns några uppenbara säkerhetsproblem kommer uppföljningsbehandlingar att försenas eller skjutas in.
I den blindade fasen av studien kommer försökspersoner att följas för säkerhet och effekt i 4 månader efter den sista behandlingen. Efter att alla försökspersoner har genomfört det fyra månader långa uppföljningsbesöket kommer studien att avblindas och försökspersonerna kommer att fortsätta att följas för säkerhets skull i 12 månader efter den sista behandlingen. Effektbedömningar kommer att göras under det 12 månader långa uppföljningsbesöket för att dokumentera eventuell effekt. Alla biverkningar som har ett startdatum från biopsi till det 4-månaders uppföljningsbesöket kommer att registreras.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- Surgery/Head and Neck, David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Stanford, California, Förenta staterna, 94305-5328
- Dept of Otolaryngology, Stanford Univ Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- NYU Langone Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersonen har läst och undertecknat den institutionella granskningsnämnden (IRB)-godkända informerade samtyckesformuläret (ICF) före behandlingen
- Ämnet är minst 18 år
- Försökspersonen har närvaro av unilaterala eller bilaterala stämbandsärr eller åldersrelaterad dysfoni, som diagnostiserats av medicinsk historia och fysisk undersökning
- Försökspersonen måste ha slemhinnevågor av grad 1-2 enligt videostroboskopi
- Försökspersonen har misslyckats med någon eller flera av följande behandlingar inklusive, men inte begränsat till, anti-refluxbehandling, talterapi eller förstärkning av stämbandsinjektion före screening
- Försökspersonen upplever att deras röstkvalitet är ett stort handikapp
- Försökspersonen måste ha ett blodprov undersökt och visat sig vara icke-reaktivt för humant immunbristvirus-1 (HIV-1) antikropp, hepatit B ytantigen och hepatit C virus (HCV) antikropp
- Om försökspersonen är kvinna och i fertil ålder måste hon gå med på att använda ett medicinskt godtagbart preventivmedel och testa negativt på ett uringraviditetstest
- Försökspersonen måste vara villig och kunna följa studieprocedurer och instruktioner
Exklusions kriterier:
- Försökspersonen är gravid eller ammar
- Ämnet är en rökare
- Försökspersonen har en övre luftvägsinfektion vid baslinjen (försökspersonen kan bokas om efter fyra veckor)
- Försökspersonen deltar redan eller har deltagit i en annan klinisk prövning som involverar terapeutisk intervention inom 30 dagar före inskrivning
- Försökspersonen planerar att påbörja eller fortsätta andra stämbandsterapier under studiens gång
- Försökspersonen har annan samtidig larynxpatologi, inklusive lesioner som skulle kräva avlägsnande
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Azficel-T (autologa fibroblaster)
Azficel-T kommer att injiceras i stämbandet tre gånger med två veckors mellanrum.
|
Autologa fibroblaster kommer att odlas från tre 3-mm post auricular punch biopsier. Biopsier kommer att skickas från de kliniska ställena till Fibrocells tillverkningsställe där cellerna kommer att skördas, testas för sterilitet, endotoxinnivå, cellidentitet, livsduglighet och koncentration. När det önskade cellnumret har uppnåtts kommer cellerna att transporteras till undersökningsplatsen som en suspension i transportmedia. Beroende på de kliniska omständigheterna för varje försöksperson, kommer stämbanden att injiceras transoralt eller perkutant för att avsätta 1,0 ml studieläkemedel i lamina propria-skiktet i varje stämband. Injektionsprocessen kommer att visualiseras via ett flexibelt fiberoptiskt laryngoskop som förs in genom näsborren.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Kontrollera
Steril koksaltlösning kommer att injiceras i stämbandet/vokalbanden tre gånger med två veckors mellanrum.
|
Försökspersoner som randomiserats till placebo kommer att få injektioner av steril koksaltlösning i stämbanden.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med någon förbättring från baslinjen i mukosal våggrad
Tidsram: Fyra månader efter avslutad behandling, eller upp till totalt 25 veckor från baslinjen med ensidig behandling och 27 veckor från baslinjen för bilateral behandling
|
Varje förbättring från baslinjen i slemhinnevågsgrad med hjälp av videostrobskopi för att bedöma flexibiliteten hos stämvecken, vilket visualiseras som slemhinnevågor på stämbandets yta medan en deltagare fonerar ett ihållande vokalljud.
|
Fyra månader efter avslutad behandling, eller upp till totalt 25 veckor från baslinjen med ensidig behandling och 27 veckor från baslinjen för bilateral behandling
|
|
Antal deltagare med en absolut förändring i rösthandikappindexpoäng (minskning med 18 eller fler poäng) från baslinjen
Tidsram: Fyra månader efter avslutad behandling, eller upp till totalt 25 veckor från baslinjen med ensidig behandling och 27 veckor från baslinjen för bilateral behandling
|
Absolut förändring (minskning med 18 eller fler poäng) från baslinjen i Voice Handicap Index (VHI) poäng 4 månader efter den sista behandlingen. VHI är ett test med 30 punkter med 10 objekt i 3 underskalor: emotionell, fysisk och funktionell. Varje punkt poängsätts på en 5-gradig skala: "0" vilket indikerar att försökspersonen aldrig kände så här om röstproblemet och "4" som anger att försökspersonen alltid ansåg att det var fallet. En skillnad på 8 poäng på vilken delskala som helst (underskala 0-40, högre värden representerar sämre resultat) har visat sig vara signifikant, liksom en skillnad på 18 poäng i den totala VHI-poängen (Totalt skalområde 0-120, högre värden representerar sämre resultat). |
Fyra månader efter avslutad behandling, eller upp till totalt 25 veckor från baslinjen med ensidig behandling och 27 veckor från baslinjen för bilateral behandling
|
|
Genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen i rösthandikappindexpoäng
Tidsram: Fyra månader efter avslutad behandling, eller upp till totalt 25 veckor från baslinjen med ensidig behandling och 27 veckor från baslinjen för bilateral behandling
|
Genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen i Voice Handicap Index (VHI) poäng 4 månader efter den sista behandlingen.
VHI är ett test med 30 punkter med 10 objekt i 3 underskalor: emotionell, fysisk och funktionell.
Varje punkt poängsätts på en 5-gradig skala: "0" vilket indikerar att försökspersonen aldrig kände så här om röstproblemet och "4" som anger att försökspersonen alltid ansåg att det var fallet.
En skillnad på 8 poäng på vilken delskala som helst (underskala 0-40, högre värden representerar sämre resultat) har visat sig vara signifikant, liksom en skillnad på 18 poäng i den totala VHI-poängen (Totalt skalområde 0-120, högre värden representerar sämre resultat).
|
Fyra månader efter avslutad behandling, eller upp till totalt 25 veckor från baslinjen med ensidig behandling och 27 veckor från baslinjen för bilateral behandling
|
|
Antal deltagare med minst en nivå av förbättring i perceptuell analys av dysfoni med GRBAS-skala.
Tidsram: Fyra månader efter avslutad behandling, eller upp till totalt 25 veckor från baslinjen med ensidig behandling och 27 veckor från baslinjen för bilateral behandling
|
Perceptuell analys av dysfoni med hjälp av Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain (GRBAS)-skalan bedöms av en blindad röstläkare 4 månader efter den sista behandlingen.
Röstläkaren överväger röstinspelningar före och efter behandling och kategoriserar de individuella parametrarna på GRBAS-skalan (frånvarande, mild, måttlig och svår).
Poäng av mild, måttlig eller svår representerar allt sämre resultat än ett poäng frånvarande.
|
Fyra månader efter avslutad behandling, eller upp till totalt 25 veckor från baslinjen med ensidig behandling och 27 veckor från baslinjen för bilateral behandling
|
|
Antal deltagare med minst en nivå av förbättring i perceptuell analys av grovhet med GRBAS-skala.
Tidsram: Fyra månader efter avslutad behandling, eller upp till totalt 25 veckor från baslinjen med ensidig behandling och 27 veckor från baslinjen för bilateral behandling
|
Perceptuell analys av grovhet med hjälp av Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain (GRBAS)-skalan bedöms av en blind röstklinik 4 månader efter den sista behandlingen.
Röstläkaren överväger röstinspelningar före och efter behandling och kategoriserar de individuella parametrarna på GRBAS-skalan (frånvarande, mild, måttlig och svår).
Poäng av mild, måttlig eller svår representerar allt sämre resultat än ett poäng frånvarande.
|
Fyra månader efter avslutad behandling, eller upp till totalt 25 veckor från baslinjen med ensidig behandling och 27 veckor från baslinjen för bilateral behandling
|
|
Antal deltagare med minst en nivå av förbättring i perceptuell analys av andning med GRBAS-skalan.
Tidsram: Fyra månader efter avslutad behandling, eller upp till totalt 25 veckor från baslinjen med ensidig behandling och 27 veckor från baslinjen för bilateral behandling
|
Perceptuell analys av andningsförmåga med hjälp av Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain (GRBAS) skalan bedöms av en blindad röstläkare 4 månader efter den sista behandlingen.
Röstläkaren överväger röstinspelningar före och efter behandling och kategoriserar de individuella parametrarna på GRBAS-skalan (frånvarande, mild, måttlig och svår).
Poäng av mild, måttlig eller svår representerar allt sämre resultat än ett poäng frånvarande.
|
Fyra månader efter avslutad behandling, eller upp till totalt 25 veckor från baslinjen med ensidig behandling och 27 veckor från baslinjen för bilateral behandling
|
|
Antal deltagare med minst en nivå av förbättring i perceptuell analys av asteni med GRBAS-skalan.
Tidsram: Fyra månader efter avslutad behandling, eller upp till totalt 25 veckor från baslinjen med ensidig behandling och 27 veckor från baslinjen för bilateral behandling
|
Perceptuell analys av asteni med hjälp av Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain (GRBAS)-skalan bedöms av en blindad röstläkare 4 månader efter den sista behandlingen.
Röstläkaren överväger röstinspelningar före och efter behandling och kategoriserar de individuella parametrarna på GRBAS-skalan (frånvarande, mild, måttlig och svår).
Poäng av mild, måttlig eller svår representerar allt sämre resultat än ett poäng frånvarande.
|
Fyra månader efter avslutad behandling, eller upp till totalt 25 veckor från baslinjen med ensidig behandling och 27 veckor från baslinjen för bilateral behandling
|
|
Antal deltagare med minst en nivå av förbättring i perceptuell analys av stam med GRBAS-skala.
Tidsram: Fyra månader efter avslutad behandling, eller upp till totalt 25 veckor från baslinjen med ensidig behandling och 27 veckor från baslinjen för bilateral behandling
|
Perceptuell analys av stam med hjälp av Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain (GRBAS)-skalan bedöms av en blindad röstläkare 4 månader efter den sista behandlingen.
Röstläkaren överväger röstinspelningar före och efter behandling och kategoriserar de individuella parametrarna på GRBAS-skalan (frånvarande, mild, måttlig och svår).
Poäng av mild, måttlig eller svår representerar allt sämre resultat än ett poäng frånvarande.
|
Fyra månader efter avslutad behandling, eller upp till totalt 25 veckor från baslinjen med ensidig behandling och 27 veckor från baslinjen för bilateral behandling
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Dinesh Chhetri, MD, University of California, Los Angeles
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- FI-V-002
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .