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Kontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Azficel-T bei Stimmlippennarben und altersbedingter Dysphonie

10. Mai 2021 aktualisiert von: Castle Creek Biosciences, LLC.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Azficel-T zur Behandlung von Stimmlippennarben und altersbedingter Dysphonie

Die Ziele dieser Studie bestehen darin, die Sicherheit der Azficel-T-Behandlung bei Dysphonie im Zusammenhang mit der Stimmlippenfunktion zu bewerten und die Wirksamkeit von Azficel-T zur Behandlung von Dysphonie im Zusammenhang mit der Stimmlippenfunktion zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Zwanzig Probanden mit Dysphonie, die durch Stimmlippennarben oder altersbedingte Dysphonie verursacht wird, werden randomisiert einer Behandlung mit autologen kultivierten Fibroblasten (Azficel-T, n=14) oder Placebo (Kochsalzlösung, n=6) zugeteilt. Die Probanden erhalten eine Behandlung der Stimmlippen im Lamina-propria-Kompartiment.

In dieser Studie werden Probanden mit sowohl einseitiger als auch beidseitiger Stimmlippennarbe behandelt. Bei jeder Behandlungssitzung wird nur eine Stimmlippe behandelt, bei der nächsten Behandlung wird abwechselnd (falls zutreffend) die andere Stimmlippe behandelt. Die Probanden erhalten insgesamt drei Behandlungen mit dem Studienmedikament (Azficel-T oder Placebo), wenn eine Stimmlippe behandelt werden soll, und bis zu insgesamt sechs Behandlungen mit dem Studienmedikament (Azficel-T oder Placebo), wenn zwei Stimmlippen behandelt werden sollen in etwa zweiwöchigen Abständen behandelt werden. Nachuntersuchungen werden 1, 4, 8 und 12 Monate nach der letzten Behandlung durchgeführt. Bei offensichtlichen Sicherheitsproblemen werden Folgebehandlungen verzögert oder unterlassen.

In der verblindeten Phase der Studie werden die Probanden nach der letzten Behandlung vier Monate lang auf Sicherheit und Wirksamkeit überwacht. Nachdem alle Probanden den 4-monatigen Nachuntersuchungsbesuch abgeschlossen haben, wird die Studie entblindet und die Probanden werden aus Sicherheitsgründen noch 12 Monate nach der letzten Behandlung weiter beobachtet. Wirksamkeitsbewertungen werden während des 12-monatigen Nachuntersuchungsbesuchs durchgeführt, um die Dauer der Wirkung zu dokumentieren. Alle unerwünschten Ereignisse, deren Beginn von der Biopsie bis zum 4-monatigen Nachuntersuchungstermin vorliegt, werden aufgezeichnet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Surgery/Head and Neck, David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305-5328
        • Dept of Otolaryngology, Stanford Univ Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Langone Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Proband hat vor der Behandlung das vom Institutional Review Board (IRB) genehmigte Einverständnisformular (Informed Consent Form, ICF) gelesen und unterschrieben
  2. Der Proband ist mindestens 18 Jahre alt
  3. Das Subjekt weist eine einseitige oder beidseitige Vernarbung der Stimmlippen oder eine altersbedingte Dysphonie auf, wie durch Anamnese und körperliche Untersuchung diagnostiziert
  4. Das Subjekt muss Schleimhautwellen vom Grad 1–2 aufweisen, wie durch Videostroboskopie bestimmt
  5. Der Proband hat vor dem Screening eine oder mehrere der folgenden Behandlungen versagt, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Anti-Reflux-Therapie, Sprachtherapie oder Stimmlippenvergrößerung
  6. Der Proband empfindet seine Stimmqualität als großes Handicap
  7. Bei der Person muss eine Blutprobe untersucht werden, bei der festgestellt wurde, dass sie nicht auf Antikörper gegen das humane Immundefizienzvirus 1 (HIV-1), Hepatitis-B-Oberflächenantigen und Antikörper gegen das Hepatitis-C-Virus (HCV) reagiert
  8. Wenn es sich bei der Testperson um eine Frau und im gebärfähigen Alter handelt, muss sie der Anwendung einer medizinisch akzeptablen Verhütungsmethode zustimmen und einen Urin-Schwangerschaftstest als negativ ausweisen
  9. Der Proband muss bereit und in der Lage sein, die Studienabläufe und -anweisungen zu befolgen

Ausschlusskriterien:

  1. Die Person ist schwanger oder stillt
  2. Das Subjekt ist Raucher
  3. Der Patient leidet zu Beginn an einer Infektion der oberen Atemwege (der Patient kann nach vier Wochen einen neuen Termin vereinbaren)
  4. Der Proband nimmt bereits an einer anderen klinischen Studie mit therapeutischer Intervention teil oder hat innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung daran teilgenommen
  5. Der Proband plant, im Verlauf dieser Studie mit anderen Stimmlippentherapien zu beginnen oder diese fortzusetzen
  6. Das Subjekt weist gleichzeitig andere Kehlkopfpathologien auf, einschließlich Läsionen, die entfernt werden müssten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Azficel-T (autologe Fibroblasten)
Azficel-T wird dreimal im Abstand von zwei Wochen in die Stimmlippe(n) injiziert.
Biologisch: Azficel-T (autologe Fibroblasten)

Autologe Fibroblasten werden aus drei 3-mm-Biopsien nach der Ohrmuschelstanze kultiviert. Biopsien werden von den klinischen Standorten zum Fibrocell-Produktionsstandort transportiert, wo die Zellen geerntet und auf Sterilität, Endotoxingehalt, Zellidentität, Lebensfähigkeit und Konzentration getestet werden. Wenn die gewünschte Zellzahl erreicht ist, werden die Zellen als Suspension in Versandmedien zum Untersuchungsort transportiert.

Abhängig von den klinischen Umständen jedes Probanden werden die Stimmlippen transoral oder perkutan injiziert, um 1,0 ml des Studienmedikaments in die Lamina propria-Schicht jeder Stimmlippe einzulagern. Der Injektionsvorgang wird über ein flexibles faseroptisches Laryngoskop sichtbar gemacht, das durch das Nasenloch eingeführt wird.

Andere Namen:
  • LAVIV™
Placebo-Komparator: Kontrolle
Dreimal im Abstand von zwei Wochen wird sterile Kochsalzlösung in die Stimmlippe(n) injiziert.
Arzneimittel: Placebo
Probanden, die randomisiert einer Placebogruppe zugewiesen wurden, erhalten Injektionen mit steriler Kochsalzlösung in die Stimmlippe(n).
Andere Namen:
  • Sterile Kochsalzlösung zur Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit einer Verbesserung des Schleimhautwellengrades gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vier Monate nach der letzten Behandlung oder bis zu insgesamt 25 Wochen ab Studienbeginn bei einseitiger Behandlung und 27 Wochen ab Studienbeginn bei bilateraler Behandlung
Jegliche Verbesserung des Schleimhautwellengrades gegenüber dem Ausgangswert mittels Videostrobskopie zur Beurteilung der Biegsamkeit der Stimmlippen, die als Schleimhautwellen auf der Stimmlippenoberfläche sichtbar gemacht wird, während ein Teilnehmer einen anhaltenden Vokalton ausgibt.
Vier Monate nach der letzten Behandlung oder bis zu insgesamt 25 Wochen ab Studienbeginn bei einseitiger Behandlung und 27 Wochen ab Studienbeginn bei bilateraler Behandlung
Anzahl der Teilnehmer mit einer absoluten Änderung des Stimmhandicap-Indexwerts (Abnahme von 18 oder mehr Punkten) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vier Monate nach der letzten Behandlung oder bis zu insgesamt 25 Wochen ab Studienbeginn bei einseitiger Behandlung und 27 Wochen ab Studienbeginn bei bilateraler Behandlung

Absolute Veränderung (Abnahme um 18 oder mehr Punkte) gegenüber dem Ausgangswert im Voice Handicap Index (VHI) 4 Monate nach der letzten Behandlung.

Der VHI ist ein 30-Item-Test mit 10 Items in 3 Subskalen: emotional, körperlich und funktionell. Jeder Punkt wird auf einer 5-Punkte-Skala bewertet: „0“ bedeutet, dass die Testperson das Stimmproblem nie so empfunden hat, und „4“ bedeutet, dass die Testperson dies immer so empfunden hat. Ein 8-Punkte-Unterschied auf jeder Subskala (Subskalenbereich 0–40, höhere Werte stellen schlechtere Ergebnisse dar) hat sich als signifikant erwiesen, ebenso wie ein 18-Punkte-Unterschied im VHI-Gesamtscore (Gesamtskalenbereich 0–120, höhere Werte bedeuten schlechtere Ergebnisse).
Vier Monate nach der letzten Behandlung oder bis zu insgesamt 25 Wochen ab Studienbeginn bei einseitiger Behandlung und 27 Wochen ab Studienbeginn bei bilateraler Behandlung
Mittlere prozentuale Änderung des Stimm-Handicap-Indexwerts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vier Monate nach der letzten Behandlung oder bis zu insgesamt 25 Wochen ab Studienbeginn bei einseitiger Behandlung und 27 Wochen ab Studienbeginn bei bilateraler Behandlung
Mittlere prozentuale Veränderung des Voice Handicap Index (VHI)-Scores gegenüber dem Ausgangswert 4 Monate nach der letzten Behandlung. Der VHI ist ein 30-Item-Test mit 10 Items in 3 Subskalen: emotional, körperlich und funktionell. Jeder Punkt wird auf einer 5-Punkte-Skala bewertet: „0“ bedeutet, dass die Testperson das Stimmproblem nie so empfunden hat, und „4“ bedeutet, dass die Testperson dies immer so empfunden hat. Ein 8-Punkte-Unterschied auf jeder Subskala (Subskalenbereich 0–40, höhere Werte stellen schlechtere Ergebnisse dar) hat sich als signifikant erwiesen, ebenso wie ein 18-Punkte-Unterschied im VHI-Gesamtscore (Gesamtskalenbereich 0–120, höhere Werte bedeuten schlechtere Ergebnisse).
Vier Monate nach der letzten Behandlung oder bis zu insgesamt 25 Wochen ab Studienbeginn bei einseitiger Behandlung und 27 Wochen ab Studienbeginn bei bilateraler Behandlung
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einer Verbesserungsstufe bei der Wahrnehmungsanalyse von Dysphonie mithilfe der GRBAS-Skala.
Zeitfenster: Vier Monate nach der letzten Behandlung oder bis zu insgesamt 25 Wochen ab Studienbeginn bei einseitiger Behandlung und 27 Wochen ab Studienbeginn bei bilateraler Behandlung
Die Wahrnehmungsanalyse der Dysphonie anhand der GRBAS-Skala (Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain) wird 4 Monate nach der letzten Behandlung von einem verblindeten Stimmarzt beurteilt. Der Stimmarzt berücksichtigt die Stimmaufzeichnungen vor und nach der Behandlung und kategorisiert die einzelnen Parameter auf der GRBAS-Skala (nicht vorhanden, leicht, mittelschwer und schwer). Die Werte „leicht“, „mittel“ oder „schwer“ stellen zunehmend schlechtere Ergebnisse dar als die Werte „abwesend“.
Vier Monate nach der letzten Behandlung oder bis zu insgesamt 25 Wochen ab Studienbeginn bei einseitiger Behandlung und 27 Wochen ab Studienbeginn bei bilateraler Behandlung
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einer Verbesserungsstufe bei der Wahrnehmungsanalyse der Rauheit mithilfe der GRBAS-Skala.
Zeitfenster: Vier Monate nach der letzten Behandlung oder bis zu insgesamt 25 Wochen ab Studienbeginn bei einseitiger Behandlung und 27 Wochen ab Studienbeginn bei bilateraler Behandlung
Die Wahrnehmungsanalyse der Rauheit anhand der GRBAS-Skala (Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain) wird 4 Monate nach der letzten Behandlung von einem verblindeten Stimmarzt beurteilt. Der Stimmarzt berücksichtigt die Stimmaufzeichnungen vor und nach der Behandlung und kategorisiert die einzelnen Parameter auf der GRBAS-Skala (nicht vorhanden, leicht, mittelschwer und schwer). Die Werte „leicht“, „mittel“ oder „schwer“ stellen zunehmend schlechtere Ergebnisse dar als die Werte „abwesend“.
Vier Monate nach der letzten Behandlung oder bis zu insgesamt 25 Wochen ab Studienbeginn bei einseitiger Behandlung und 27 Wochen ab Studienbeginn bei bilateraler Behandlung
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einer Verbesserungsstufe bei der Wahrnehmungsanalyse der Atmung mithilfe der GRBAS-Skala.
Zeitfenster: Vier Monate nach der letzten Behandlung oder bis zu insgesamt 25 Wochen ab Studienbeginn bei einseitiger Behandlung und 27 Wochen ab Studienbeginn bei bilateraler Behandlung
Die Wahrnehmungsanalyse der Atmung anhand der GRBAS-Skala (Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain) wird 4 Monate nach der letzten Behandlung von einem verblindeten Stimmarzt beurteilt. Der Stimmarzt berücksichtigt die Stimmaufzeichnungen vor und nach der Behandlung und kategorisiert die einzelnen Parameter auf der GRBAS-Skala (nicht vorhanden, leicht, mittelschwer und schwer). Die Werte „leicht“, „mittel“ oder „schwer“ stellen zunehmend schlechtere Ergebnisse dar als die Werte „abwesend“.
Vier Monate nach der letzten Behandlung oder bis zu insgesamt 25 Wochen ab Studienbeginn bei einseitiger Behandlung und 27 Wochen ab Studienbeginn bei bilateraler Behandlung
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einer Verbesserungsstufe bei der Wahrnehmungsanalyse von Asthenie mithilfe der GRBAS-Skala.
Zeitfenster: Vier Monate nach der letzten Behandlung oder bis zu insgesamt 25 Wochen ab Studienbeginn bei einseitiger Behandlung und 27 Wochen ab Studienbeginn bei bilateraler Behandlung
Die Wahrnehmungsanalyse der Asthenie anhand der GRBAS-Skala (Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain) wird 4 Monate nach der letzten Behandlung von einem verblindeten Stimmarzt beurteilt. Der Stimmarzt berücksichtigt die Stimmaufzeichnungen vor und nach der Behandlung und kategorisiert die einzelnen Parameter auf der GRBAS-Skala (nicht vorhanden, leicht, mittelschwer und schwer). Die Werte „leicht“, „mittel“ oder „schwer“ stellen zunehmend schlechtere Ergebnisse dar als die Werte „abwesend“.
Vier Monate nach der letzten Behandlung oder bis zu insgesamt 25 Wochen ab Studienbeginn bei einseitiger Behandlung und 27 Wochen ab Studienbeginn bei bilateraler Behandlung
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einer Verbesserungsstufe bei der Wahrnehmungsanalyse von Belastungen mithilfe der GRBAS-Skala.
Zeitfenster: Vier Monate nach der letzten Behandlung oder bis zu insgesamt 25 Wochen ab Studienbeginn bei einseitiger Behandlung und 27 Wochen ab Studienbeginn bei bilateraler Behandlung
Die Wahrnehmungsanalyse der Belastung anhand der GRBAS-Skala (Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain) wird 4 Monate nach der letzten Behandlung von einem verblindeten Stimmarzt beurteilt. Der Stimmarzt berücksichtigt die Stimmaufzeichnungen vor und nach der Behandlung und kategorisiert die einzelnen Parameter auf der GRBAS-Skala (nicht vorhanden, leicht, mittelschwer und schwer). Die Werte „leicht“, „mittel“ oder „schwer“ stellen zunehmend schlechtere Ergebnisse dar als die Werte „abwesend“.
Vier Monate nach der letzten Behandlung oder bis zu insgesamt 25 Wochen ab Studienbeginn bei einseitiger Behandlung und 27 Wochen ab Studienbeginn bei bilateraler Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Castle Creek Biosciences, LLC.

Ermittler

  • Hauptermittler: Dinesh Chhetri, MD, University of California, Los Angeles

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. Dezember 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. März 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. April 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

23. April 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FI-V-002

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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