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Studio controllato per valutare la sicurezza e l'efficacia di Azficel-T per la cicatrizzazione delle pieghe vocali e la disfonia legata all'età

10 maggio 2021 aggiornato da: Castle Creek Biosciences, LLC.

Uno studio di fase II, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di Azficel-T per il trattamento delle cicatrici delle corde vocali e della disfonia correlata all'età

Gli obiettivi di questo studio sono valutare la sicurezza del trattamento con azficel-T per la disfonia correlata alla funzione delle corde vocali e valutare l'efficacia di azficel-T per il trattamento della disfonia correlata alla funzione delle corde vocali.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Venti soggetti con disfonia causata da cicatrici delle corde vocali o disfonia correlata all'età saranno randomizzati per il trattamento con fibroblasti autologhi in coltura (azficel-T, n=14) o placebo (soluzione fisiologica, n=6). I soggetti riceveranno un trattamento alle corde vocali nel compartimento della lamina propria.

In questo studio verranno trattati soggetti con cicatrici delle corde vocali sia unilaterali che bilaterali. Ad ogni sessione di trattamento verrà trattata una sola corda vocale alternata alla corda vocale opposta (se applicabile) al trattamento successivo. I soggetti devono ricevere un totale di tre trattamenti con il farmaco oggetto dello studio (azficel-T o placebo) se deve essere trattata una corda vocale e fino a un totale di sei trattamenti con il farmaco oggetto dello studio (azficel-T o placebo) se devono essere trattate due corde vocali da trattare a intervalli di circa 2 settimane. Gli esami di follow-up verranno eseguiti a 1, 4, 8 e 12 mesi dopo il trattamento finale. Se ci sono evidenti problemi di sicurezza, i trattamenti di follow-up saranno ritardati o sospesi.

Nella fase in cieco dello studio, i soggetti saranno seguiti per sicurezza ed efficacia per 4 mesi dopo il trattamento finale. Dopo che tutti i soggetti avranno completato la visita di follow-up di 4 mesi, lo studio verrà aperto e i soggetti continueranno a essere seguiti per la sicurezza per 12 mesi dopo il trattamento finale. Le valutazioni dell'efficacia saranno effettuate durante la visita di follow-up di 12 mesi al fine di documentare l'eventuale durata dell'effetto. Verranno registrati tutti gli eventi avversi che hanno una data di insorgenza dalla biopsia fino alla visita di follow-up di 4 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Surgery/Head and Neck, David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305-5328
        • Dept of Otolaryngology, Stanford Univ Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Langone Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il soggetto ha letto e firmato il modulo di consenso informato (ICF) approvato dall'Institutional Review Board (IRB) prima del trattamento
  2. Il soggetto ha almeno 18 anni di età
  3. Il soggetto ha la presenza di cicatrici delle corde vocali unilaterali o bilaterali o disfonia correlata all'età, come diagnosticato dall'anamnesi e dall'esame obiettivo
  4. Il soggetto deve avere onde della mucosa di grado 1-2 come determinato dalla videostroboscopia
  5. Il soggetto ha fallito uno o più dei seguenti trattamenti inclusi, ma non limitati a, regime anti-reflusso, logopedia o aumento dell'iniezione di corde vocali prima dello screening
  6. Il soggetto ritiene che la qualità della sua voce sia un grave handicap
  7. Il soggetto deve sottoporsi a un esame del campione di sangue e risultare non reattivo per l'anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana-1 (HIV-1), l'antigene di superficie dell'epatite B e l'anticorpo del virus dell'epatite C (HCV)
  8. Se il soggetto è di sesso femminile e in età fertile, deve accettare di utilizzare un mezzo di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico e risultare negativo al test di gravidanza sulle urine
  9. Il soggetto deve essere disposto e in grado di seguire le procedure e le istruzioni dello studio

Criteri di esclusione:

  1. Il soggetto è in gravidanza o in allattamento
  2. Il soggetto è un fumatore
  3. Il soggetto ha un'infezione delle vie respiratorie superiori al basale (il soggetto può essere riprogrammato dopo quattro settimane)
  4. Il soggetto sta già partecipando o ha partecipato a un altro studio clinico che prevede un intervento terapeutico entro 30 giorni prima dell'arruolamento
  5. Il soggetto prevede di iniziare o continuare altre terapie delle corde vocali durante il corso di questo studio
  6. Il soggetto ha altre patologie laringee concomitanti incluse lesioni che richiederebbero la rimozione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Azficel-T (fibroblasti autologhi)
Azficel-T verrà iniettato nelle corde vocali tre volte a intervalli di due settimane.
Biologico: Azficel-T (fibroblasti autologhi)

I fibroblasti autologhi saranno coltivati ​​da tre biopsie post-auricolari da 3 mm. Le biopsie verranno spedite dai siti clinici al sito di produzione di Fibrocell dove le cellule saranno raccolte, testate per sterilità, livello di endotossina, identità cellulare, vitalità e concentrazione. Quando viene raggiunto il numero di cellule desiderato, le cellule verranno trasportate al sito investigativo come sospensione nei supporti di spedizione.

A seconda delle circostanze cliniche per ciascun soggetto, le corde vocali verranno iniettate per via transorale o percutanea per depositare 1,0 ml di farmaco in studio nello strato di lamina propria di ciascuna corda vocale. Il processo di iniezione verrà visualizzato tramite un laringoscopio a fibre ottiche flessibile inserito attraverso la narice.

Altri nomi:
  • LAVIV®
Comparatore placebo: Controllo
La soluzione salina sterile verrà iniettata nelle corde vocali tre volte a intervalli di due settimane.
Droga: Placebo
I soggetti randomizzati al placebo riceveranno iniezioni di soluzione salina sterile nelle corde vocali.
Altri nomi:
  • Soluzione salina sterile per iniezione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con qualsiasi miglioramento rispetto al basale nel grado delle onde mucose
Lasso di tempo: Quattro mesi dopo il trattamento finale o fino a un totale di 25 settimane dal basale con trattamento unilaterale e 27 settimane dal basale per trattamento bilaterale
Qualsiasi miglioramento rispetto al basale nel grado dell'onda della mucosa utilizzando la videostroscopia per valutare la flessibilità delle corde vocali che viene visualizzata come onde della mucosa sulla superficie delle corde vocali mentre un partecipante sta fonando un suono vocale sostenuto.
Quattro mesi dopo il trattamento finale o fino a un totale di 25 settimane dal basale con trattamento unilaterale e 27 settimane dal basale per trattamento bilaterale
Numero di partecipanti con una variazione assoluta del punteggio Voice Handicap Index (diminuzione di 18 o più punti) rispetto al basale
Lasso di tempo: Quattro mesi dopo il trattamento finale o fino a un totale di 25 settimane dal basale con trattamento unilaterale e 27 settimane dal basale per trattamento bilaterale

Variazione assoluta (diminuzione di 18 o più punti) rispetto al basale nel punteggio Voice Handicap Index (VHI) 4 mesi dopo il trattamento finale.

Il VHI è un test di 30 item con 10 item in 3 sottoscale: emotivo, fisico e funzionale. Ogni item è valutato su una scala a 5 punti: "0" indica che il soggetto non ha mai sentito questo riguardo al problema della voce e "4" che indica che il soggetto ha sempre pensato che fosse così. Una differenza di 8 punti su qualsiasi sottoscala (intervallo di sottoscala 0-40, valori più alti rappresentano esiti peggiori) è risultata significativa, così come una differenza di 18 punti nel punteggio VHI totale (intervallo di scala totale 0-120, valori più alti rappresentano esiti peggiori).
Quattro mesi dopo il trattamento finale o fino a un totale di 25 settimane dal basale con trattamento unilaterale e 27 settimane dal basale per trattamento bilaterale
Variazione percentuale media rispetto al basale nel punteggio dell'indice di handicap vocale
Lasso di tempo: Quattro mesi dopo il trattamento finale o fino a un totale di 25 settimane dal basale con trattamento unilaterale e 27 settimane dal basale per trattamento bilaterale
Variazione percentuale media rispetto al basale nel punteggio Voice Handicap Index (VHI) 4 mesi dopo il trattamento finale. Il VHI è un test di 30 item con 10 item in 3 sottoscale: emotivo, fisico e funzionale. Ogni item è valutato su una scala a 5 punti: "0" indica che il soggetto non ha mai sentito questo riguardo al problema della voce e "4" che indica che il soggetto ha sempre pensato che fosse così. Una differenza di 8 punti su qualsiasi sottoscala (intervallo di sottoscala 0-40, valori più alti rappresentano esiti peggiori) è risultata significativa, così come una differenza di 18 punti nel punteggio VHI totale (intervallo di scala totale 0-120, valori più alti rappresentano esiti peggiori).
Quattro mesi dopo il trattamento finale o fino a un totale di 25 settimane dal basale con trattamento unilaterale e 27 settimane dal basale per trattamento bilaterale
Numero di partecipanti con almeno un livello di miglioramento nell'analisi percettiva della disfonia utilizzando la scala GRBAS.
Lasso di tempo: Quattro mesi dopo il trattamento finale o fino a un totale di 25 settimane dal basale con trattamento unilaterale e 27 settimane dal basale per trattamento bilaterale
L'analisi percettiva della disfonia utilizzando la scala GRBAS (Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain) viene valutata da un medico vocale in cieco 4 mesi dopo il trattamento finale. Il medico vocale prende in considerazione le registrazioni vocali pre e post trattamento e classifica i singoli parametri sulla scala GRBAS (assente, lieve, moderato e grave). I punteggi di lieve, moderato o grave rappresentano esiti sempre peggiori rispetto a un punteggio di assente.
Quattro mesi dopo il trattamento finale o fino a un totale di 25 settimane dal basale con trattamento unilaterale e 27 settimane dal basale per trattamento bilaterale
Numero di partecipanti con almeno un livello di miglioramento nell'analisi percettiva della rugosità utilizzando la scala GRBAS.
Lasso di tempo: Quattro mesi dopo il trattamento finale o fino a un totale di 25 settimane dal basale con trattamento unilaterale e 27 settimane dal basale per trattamento bilaterale
L'analisi percettiva della rugosità utilizzando la scala GRBAS (Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain) viene valutata da un medico vocale in cieco 4 mesi dopo il trattamento finale. Il medico vocale prende in considerazione le registrazioni vocali pre e post trattamento e classifica i singoli parametri sulla scala GRBAS (assente, lieve, moderato e grave). I punteggi di lieve, moderato o grave rappresentano esiti sempre peggiori rispetto a un punteggio di assente.
Quattro mesi dopo il trattamento finale o fino a un totale di 25 settimane dal basale con trattamento unilaterale e 27 settimane dal basale per trattamento bilaterale
Numero di partecipanti con almeno un livello di miglioramento nell'analisi percettiva della respirazione utilizzando la scala GRBAS.
Lasso di tempo: Quattro mesi dopo il trattamento finale o fino a un totale di 25 settimane dal basale con trattamento unilaterale e 27 settimane dal basale per trattamento bilaterale
L'analisi percettiva della respirazione utilizzando la scala GRBAS (Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain) viene valutata da un medico vocale in cieco 4 mesi dopo il trattamento finale. Il medico vocale prende in considerazione le registrazioni vocali pre e post trattamento e classifica i singoli parametri sulla scala GRBAS (assente, lieve, moderato e grave). I punteggi di lieve, moderato o grave rappresentano esiti sempre peggiori rispetto a un punteggio di assente.
Quattro mesi dopo il trattamento finale o fino a un totale di 25 settimane dal basale con trattamento unilaterale e 27 settimane dal basale per trattamento bilaterale
Numero di partecipanti con almeno un livello di miglioramento nell'analisi percettiva dell'astenia utilizzando la scala GRBAS.
Lasso di tempo: Quattro mesi dopo il trattamento finale o fino a un totale di 25 settimane dal basale con trattamento unilaterale e 27 settimane dal basale per trattamento bilaterale
L'analisi percettiva dell'astenia utilizzando la scala GRBAS (Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain) viene valutata da un medico vocale in cieco 4 mesi dopo il trattamento finale. Il medico vocale prende in considerazione le registrazioni vocali pre e post trattamento e classifica i singoli parametri sulla scala GRBAS (assente, lieve, moderato e grave). I punteggi di lieve, moderato o grave rappresentano esiti sempre peggiori rispetto a un punteggio di assente.
Quattro mesi dopo il trattamento finale o fino a un totale di 25 settimane dal basale con trattamento unilaterale e 27 settimane dal basale per trattamento bilaterale
Numero di partecipanti con almeno un livello di miglioramento nell'analisi percettiva della deformazione utilizzando la scala GRBAS.
Lasso di tempo: Quattro mesi dopo il trattamento finale o fino a un totale di 25 settimane dal basale con trattamento unilaterale e 27 settimane dal basale per trattamento bilaterale
L'analisi percettiva dello sforzo utilizzando la scala GRBAS (Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain) viene valutata da un medico vocale in cieco 4 mesi dopo il trattamento finale. Il medico vocale prende in considerazione le registrazioni vocali pre e post trattamento e classifica i singoli parametri sulla scala GRBAS (assente, lieve, moderato e grave). I punteggi di lieve, moderato o grave rappresentano esiti sempre peggiori rispetto a un punteggio di assente.
Quattro mesi dopo il trattamento finale o fino a un totale di 25 settimane dal basale con trattamento unilaterale e 27 settimane dal basale per trattamento bilaterale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Castle Creek Biosciences, LLC.

Investigatori

  • Investigatore principale: Dinesh Chhetri, MD, University of California, Los Angeles

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

21 dicembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 marzo 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 aprile 2014

Primo Inserito (Stima)

23 aprile 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FI-V-002

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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