Kontrollert studie for å evaluere sikkerheten og effekten av Azficel-T for stemmefoldsarrdannelse og aldersrelatert dysfoni
En fase II, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten og effekten av Azficel-T for behandling av stemmefoldsarrdannelse og aldersrelatert dysfoni
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Tjue forsøkspersoner med dysfoni forårsaket av stemmefoldsarrdannelse eller aldersrelatert dysfoni vil bli randomisert for behandling med autologe dyrkede fibroblaster (azficel-T, n=14) eller placebo (saltvann, n=6). Forsøkspersonene vil motta behandling av stemmefolden(e) i lamina propria-rommet.
Personer med både unilateral og bilateral stemmefold arr vil bli behandlet i denne studien. Kun ett stemmebånd vil bli behandlet ved hver behandlingsøkt vekslende til det motsatte stemmebåndet (hvis aktuelt) ved neste behandling. Forsøkspersonene skal motta totalt tre behandlinger med studiemedikament (azficel-T eller placebo) hvis ett stemmebånd skal behandles og opptil totalt seks behandlinger med studiemedisin (azficel-T eller placebo) hvis to stemmebånd er skal behandles med ca. 2 ukers mellomrom. Oppfølgingsundersøkelser vil bli utført 1, 4, 8 og 12 måneder etter avsluttet behandling. Hvis det er noen åpenbare sikkerhetsproblemer, vil oppfølgingsbehandlinger bli forsinket eller holdt tilbake.
I den blindede fasen av studien vil forsøkspersonene følges for sikkerhet og effekt i 4 måneder etter den endelige behandlingen. Etter at alle forsøkspersonene har fullført det 4-måneders oppfølgingsbesøket, vil studien bli deaktivert, og forsøkspersonene vil fortsette å bli fulgt for sikkerhets skyld i 12 måneder etter den endelige behandlingen. Effektvurderinger vil bli gjort gjennom det 12 måneder lange oppfølgingsbesøket for å dokumentere eventuell effektvarighet. Alle bivirkninger som har en startdato fra biopsi til det 4-måneders oppfølgingsbesøket vil bli registrert.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- Surgery/Head and Neck, David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Stanford, California, Forente stater, 94305-5328
- Dept of Otolaryngology, Stanford Univ Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- NYU Langone Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Forsøkspersonen har lest og signert Institutional Review Board (IRB)-godkjent informert samtykkeskjema (ICF) før behandling
- Emnet er minst 18 år
- Personen har tilstedeværelse av ensidig eller bilateral stemmefold arrdannelse eller aldersrelatert dysfoni, som diagnostisert av medisinsk historie og fysisk undersøkelse
- Forsøkspersonen må ha grad 1-2 slimhinnebølger som bestemt ved videostroboskopi
- Forsøkspersonen har mislyktes med én eller flere av de følgende behandlingene, inkludert, men ikke begrenset til, anti-refluksregime, logopedi eller forsterkning av stemmefoldinjeksjon før screening
- Subjektet føler at stemmekvaliteten deres er et stort handikap
- Forsøkspersonen må ha en blodprøve testet og funnet å være ikke-reaktiv for humant immunsviktvirus-1 (HIV-1) antistoff, hepatitt B overflateantigen og hepatitt C virus (HCV) antistoff
- Hvis forsøkspersonen er kvinne og i fertil alder, må hun godta å bruke et medisinsk akseptabelt prevensjonsmiddel og teste negativt på en uringraviditetstest
- Emnet må være villig og i stand til å følge studieprosedyrer og instruksjoner
Ekskluderingskriterier:
- Personen er gravid eller ammer
- Emnet er en røyker
- Forsøkspersonen har en øvre luftveisinfeksjon ved baseline (forsøkspersonen kan endres etter fire uker)
- Forsøkspersonen deltar allerede, eller har deltatt i en annen klinisk studie som involverer terapeutisk intervensjon innen 30 dager før påmelding
- Faget planlegger å begynne eller fortsette andre stemmefoldterapier i løpet av denne studien
- Personen har annen samtidig larynxpatologi, inkludert lesjoner som vil kreve fjerning
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Azficel-T (autologe fibroblaster)
Azficel-T vil bli injisert i stemmefolden(e) tre ganger med to ukers mellomrom.
|
Autologe fibroblaster vil bli dyrket fra tre 3-mm post auricular punch biopsier. Biopsier vil bli sendt fra de kliniske stedene til Fibrocell-produksjonsstedet hvor cellene vil bli høstet, testet for sterilitet, endotoksinnivå, celleidentitet, levedyktighet og konsentrasjon. Når ønsket cellenummer er nådd, vil celler bli transportert til undersøkelsesstedet som en suspensjon i transportmedier. Avhengig av de kliniske omstendighetene for hvert individ, vil stemmefolden(e) injiseres transoralt eller perkutant for å avsette 1,0 ml studiemedikament i lamina propria-laget til hver stemmefold. Injeksjonsprosessen vil bli visualisert via et fleksibelt fiberoptisk laryngoskop satt inn gjennom neseboret.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Kontroll
Sterilt saltvann vil bli injisert i stemmefolden(e) tre ganger med to ukers mellomrom.
|
Personer randomisert til placebo vil få injeksjoner med sterilt saltvann i stemmefolden(e).
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med noen forbedring fra baseline i slimhinnebølgegrad
Tidsramme: Fire måneder etter avsluttende behandling, eller opptil totalt 25 uker fra baseline med ensidig behandling og 27 uker fra baseline for bilateral behandling
|
Enhver forbedring fra baseline i slimhinnebølgegrad ved bruk av videostrobskopi for å vurdere bøyligheten til stemmefolder, som visualiseres som slimhinnebølger på stemmefoldoverflaten mens en deltaker fonerer en vedvarende vokallyd.
|
Fire måneder etter avsluttende behandling, eller opptil totalt 25 uker fra baseline med ensidig behandling og 27 uker fra baseline for bilateral behandling
|
|
Antall deltakere med en absolutt endring i stemmehandicapindekspoeng (reduksjon på 18 eller flere poeng) fra baseline
Tidsramme: Fire måneder etter avsluttende behandling, eller opptil totalt 25 uker fra baseline med ensidig behandling og 27 uker fra baseline for bilateral behandling
|
Absolutt endring (reduser med 18 eller flere poeng) fra baseline i Voice Handicap Index (VHI) poengsum 4 måneder etter siste behandling. VHI er en test med 30 elementer med 10 elementer i 3 underskalaer: emosjonell, fysisk og funksjonell. Hvert element scores på en 5-punkts skala: "0" som indikerer at personen aldri har følt dette om stemmeproblemet og "4" som indikerer at personen alltid har følt at dette er tilfelle. En 8-poengs forskjell på en hvilken som helst underskala (underskalaområde 0-40, høyere verdier representerer dårligere utfall) har vist seg å være signifikant, og det samme var en 18-poengs forskjell i total VHI-score (Totalt skalaområde 0-120, høyere verdier representerer dårligere resultater). |
Fire måneder etter avsluttende behandling, eller opptil totalt 25 uker fra baseline med ensidig behandling og 27 uker fra baseline for bilateral behandling
|
|
Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline i stemmehandicapindekspoeng
Tidsramme: Fire måneder etter avsluttende behandling, eller opptil totalt 25 uker fra baseline med ensidig behandling og 27 uker fra baseline for bilateral behandling
|
Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline i Voice Handicap Index (VHI) score 4 måneder etter den endelige behandlingen.
VHI er en test med 30 elementer med 10 elementer i 3 underskalaer: emosjonell, fysisk og funksjonell.
Hvert element scores på en 5-punkts skala: "0" som indikerer at personen aldri har følt dette om stemmeproblemet og "4" som indikerer at personen alltid har følt at dette er tilfelle.
En 8-poengs forskjell på en hvilken som helst underskala (underskalaområde 0-40, høyere verdier representerer dårligere utfall) har vist seg å være signifikant, og det samme var en 18-poengs forskjell i total VHI-score (Totalt skalaområde 0-120, høyere verdier representerer dårligere resultater).
|
Fire måneder etter avsluttende behandling, eller opptil totalt 25 uker fra baseline med ensidig behandling og 27 uker fra baseline for bilateral behandling
|
|
Antall deltakere med minst ett nivå av forbedring i perseptuell analyse av dysfoni ved bruk av GRBAS-skala.
Tidsramme: Fire måneder etter avsluttende behandling, eller opptil totalt 25 uker fra baseline med ensidig behandling og 27 uker fra baseline for bilateral behandling
|
Perseptuell analyse av dysfoni ved bruk av Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain (GRBAS) skalaen vurderes av en blindet stemmekliniker 4 måneder etter den endelige behandlingen.
Stemmeklinikeren vurderer stemmeopptak før og etter behandling, og kategoriserer de individuelle parameterne på GRBAS-skalaen (fraværende, mild, moderat og alvorlig).
Score på mild, moderat eller alvorlig representerer stadig dårligere utfall enn en score på fraværende.
|
Fire måneder etter avsluttende behandling, eller opptil totalt 25 uker fra baseline med ensidig behandling og 27 uker fra baseline for bilateral behandling
|
|
Antall deltakere med minst ett nivå av forbedring i perseptuell analyse av grovhet ved bruk av GRBAS-skala.
Tidsramme: Fire måneder etter avsluttende behandling, eller opptil totalt 25 uker fra baseline med ensidig behandling og 27 uker fra baseline for bilateral behandling
|
Perseptuell analyse av ruhet ved bruk av Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain (GRBAS) skalaen vurderes av en blindet stemmekliniker 4 måneder etter den endelige behandlingen.
Stemmeklinikeren vurderer stemmeopptak før og etter behandling, og kategoriserer de individuelle parameterne på GRBAS-skalaen (fraværende, mild, moderat og alvorlig).
Score på mild, moderat eller alvorlig representerer stadig dårligere utfall enn en score på fraværende.
|
Fire måneder etter avsluttende behandling, eller opptil totalt 25 uker fra baseline med ensidig behandling og 27 uker fra baseline for bilateral behandling
|
|
Antall deltakere med minst ett nivå av forbedring i perseptuell analyse av pusteevne ved bruk av GRBAS-skala.
Tidsramme: Fire måneder etter avsluttende behandling, eller opptil totalt 25 uker fra baseline med ensidig behandling og 27 uker fra baseline for bilateral behandling
|
Perseptuell analyse av pusteevne ved bruk av Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain (GRBAS) skalaen vurderes av en blindet stemmekliniker 4 måneder etter den endelige behandlingen.
Stemmeklinikeren vurderer stemmeopptak før og etter behandling, og kategoriserer de individuelle parameterne på GRBAS-skalaen (fraværende, mild, moderat og alvorlig).
Score på mild, moderat eller alvorlig representerer stadig dårligere utfall enn en score på fraværende.
|
Fire måneder etter avsluttende behandling, eller opptil totalt 25 uker fra baseline med ensidig behandling og 27 uker fra baseline for bilateral behandling
|
|
Antall deltakere med minst ett nivå av forbedring i perseptuell analyse av asteni ved bruk av GRBAS-skala.
Tidsramme: Fire måneder etter avsluttende behandling, eller opptil totalt 25 uker fra baseline med ensidig behandling og 27 uker fra baseline for bilateral behandling
|
Perseptuell analyse av asteni ved bruk av Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain (GRBAS) skalaen vurderes av en blindet stemmekliniker 4 måneder etter den endelige behandlingen.
Stemmeklinikeren vurderer stemmeopptak før og etter behandling, og kategoriserer de individuelle parameterne på GRBAS-skalaen (fraværende, mild, moderat og alvorlig).
Score på mild, moderat eller alvorlig representerer stadig dårligere utfall enn en score på fraværende.
|
Fire måneder etter avsluttende behandling, eller opptil totalt 25 uker fra baseline med ensidig behandling og 27 uker fra baseline for bilateral behandling
|
|
Antall deltakere med minst ett nivå av forbedring i perseptuell analyse av belastning ved bruk av GRBAS-skala.
Tidsramme: Fire måneder etter avsluttende behandling, eller opptil totalt 25 uker fra baseline med ensidig behandling og 27 uker fra baseline for bilateral behandling
|
Perseptuell analyse av belastning ved bruk av Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain (GRBAS) skalaen vurderes av en blindet stemmekliniker 4 måneder etter den endelige behandlingen.
Stemmeklinikeren vurderer stemmeopptak før og etter behandling, og kategoriserer de individuelle parameterne på GRBAS-skalaen (fraværende, mild, moderat og alvorlig).
Score på mild, moderat eller alvorlig representerer stadig dårligere utfall enn en score på fraværende.
|
Fire måneder etter avsluttende behandling, eller opptil totalt 25 uker fra baseline med ensidig behandling og 27 uker fra baseline for bilateral behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Dinesh Chhetri, MD, University of California, Los Angeles
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- FI-V-002
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .