评估 Azficel-T 治疗声带疤痕和与年龄相关的发音困难的安全性和有效性的对照研究
一项评估 Azficel-T 治疗声带瘢痕和与年龄相关的发音困难的安全性和有效性的 II 期、随机、双盲、安慰剂对照研究
研究概览
详细说明
20 名因声带疤痕或与年龄相关的发音困难而导致发音困难的受试者将被随机分配接受自体培养的成纤维细胞 (azficel-T, n=14) 或安慰剂（生理盐水，n=6）治疗。 受试者将接受固有层腔室中声带的治疗。
在本研究中将治疗具有单侧和双侧声带疤痕的受试者。 每次治疗时只治疗一个声带，在下一次治疗时交替治疗另一个声带（如果适用）。 如果要治疗一个声带，受试者将接受总共 3 次研究药物（azficel-T 或安慰剂）治疗，如果要治疗两个声带，受试者将接受总共 6 次研究药物（azficel-T 或安慰剂）治疗大约每 2 周进行一次治疗。 末次治疗后1、4、8、12个月进行随访检查。 如果有任何明显的安全问题，后续治疗将被延迟或停止。
在研究的盲法阶段，将在最终治疗后的 4 个月内跟踪受试者的安全性和有效性。 在所有受试者完成 4 个月的随访后，研究将被揭盲，受试者将在最后一次治疗后继续安全随访 12 个月。 将通过 12 个月的后续访问进行疗效评估，以记录任何效果持续时间。 将记录从活组织检查到 4 个月随访的所有发病日期的 AE。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- Surgery/Head and Neck, David Geffen School of Medicine at UCLA
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Stanford、California、美国、94305-5328
- Dept of Otolaryngology, Stanford Univ Medical Center
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New York
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New York、New York、美国、10016
- NYU Langone Medical Center
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 受试者在治疗前已阅读并签署机构审查委员会 (IRB) 批准的知情同意书 (ICF)
- 受试者至少年满 18 岁
- 受试者存在单侧或双侧声带疤痕或与年龄相关的发音困难，如病史和体格检查所诊断
- 受试者必须具有 1-2 级粘膜波，由视频频闪法确定
- 受试者在筛选前未能通过以下任何一种或多种治疗，包括但不限于抗反流疗法、言语治疗或声带注射增强
- 受试者认为他们的语音质量是一个主要障碍
- 受试者必须接受血液样本检测，发现其对人类免疫缺陷病毒 1 (HIV-1) 抗体、乙型肝炎表面抗原和丙型肝炎病毒 (HCV) 抗体无反应
- 如果受试者是女性并且有生育能力，她必须同意使用医学上可接受的节育方法，并且尿妊娠试验呈阴性
- 受试者必须愿意并能够遵循研究程序和说明
排除标准：
- 受试者怀孕或哺乳
- 对象是吸烟者
- 受试者在基线时患有上呼吸道感染（受试者可在 4 周后重新安排）
- 受试者已经参加或在入组前 30 天内参加了另一项涉及治疗干预的临床试验
- 受试者计划在本研究过程中开始或继续其他声带治疗
- 受试者同时患有其他喉部病变，包括需要切除的病变
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Azficel-T（自体成纤维细胞）
Azficel-T 将每隔两周注射三次到声带。
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自体成纤维细胞将从三个 3 毫米耳后穿孔活组织检查中培养。 活组织检查将从临床地点运送到 Fibrocell 制造地点，在那里收集细胞，测试无菌性、内毒素水平、细胞身份、活力和浓度。 当达到所需的细胞数量时，细胞将作为运输介质中的悬浮液运输到研究地点。 根据每个受试者的临床情况，将经口或经皮注射声带，以便将 1.0 mL 研究药物沉积到每个声带的固有层中。 注射过程将通过插入鼻孔的柔性光纤喉镜进行可视化。
其他名称：
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安慰剂比较：控制
每隔两周将无菌盐水注射到声带 3 次。
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随机分配给安慰剂的受试者将接受无菌生理盐水注射到声带中。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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粘膜波等级从基线有任何改善的参与者人数
大体时间：最后一次治疗后四个月，或单侧治疗距基线最多 25 周，双侧治疗距基线最多 27 周
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使用 videostrobscopy 评估声带柔韧性的粘膜波等级基线的任何改善，当参与者发出持续的元音声音时，声带的柔韧性被可视化为声带表面的粘膜波。
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最后一次治疗后四个月，或单侧治疗距基线最多 25 周，双侧治疗距基线最多 27 周
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语音障碍指数得分相对于基线发生绝对变化（减少 18 分或更多）的参与者人数
大体时间：最后一次治疗后四个月，或单侧治疗距基线最多 25 周，双侧治疗距基线最多 27 周
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最终治疗后 4 个月，语音障碍指数 (VHI) 评分相对于基线的绝对变化（减少 18 分或更多）。 VHI 是一个 30 项测试，包含 3 个分量表中的 10 个项目：情绪、身体和功能。 每个项目均按 5 分制评分：“0”表示受试者从未对声音问题有这种感觉，“4”表示受试者始终有这种感觉。 已发现任何子量表的 8 分差异（子量表范围 0-40，较高的值表示较差的结果）是显着的，VHI 总分（总量表范围 0-120，较高的值表示较差的结果）。 |
最后一次治疗后四个月，或单侧治疗距基线最多 25 周，双侧治疗距基线最多 27 周
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语音障碍指数分数相对于基线的平均百分比变化
大体时间：最后一次治疗后四个月，或单侧治疗距基线最多 25 周，双侧治疗距基线最多 27 周
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最终治疗后 4 个月语音障碍指数 (VHI) 评分相对于基线的平均百分比变化。
VHI 是一个 30 项测试，包含 3 个分量表中的 10 个项目：情绪、身体和功能。
每个项目均按 5 分制评分：“0”表示受试者从未对声音问题有这种感觉，“4”表示受试者始终有这种感觉。
已发现任何子量表的 8 分差异（子量表范围 0-40，较高的值表示较差的结果）是显着的，VHI 总分（总量表范围 0-120，较高的值表示较差的结果）。
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最后一次治疗后四个月，或单侧治疗距基线最多 25 周，双侧治疗距基线最多 27 周
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使用 GRBAS 量表对发音困难的知觉分析至少有一级改进的参与者人数。
大体时间：最后一次治疗后四个月，或单侧治疗距基线最多 25 周，双侧治疗距基线最多 27 周
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在最后一次治疗后 4 个月，由盲法临床医生使用发音困难、粗糙、呼吸、乏力、紧张等级 (GRBAS) 量表对发音困难进行感知分析。
语音临床医生考虑治疗前和治疗后的录音，并根据 GRBAS 量表（缺席、轻度、中度和重度）对各个参数进行分类。
轻度、中度或重度的分数代表比缺席分数越来越差的结果。
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最后一次治疗后四个月，或单侧治疗距基线最多 25 周，双侧治疗距基线最多 27 周
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在使用 GRBAS 量表进行粗糙度感知分析方面至少有一级改进的参与者人数。
大体时间：最后一次治疗后四个月，或单侧治疗距基线最多 25 周，双侧治疗距基线最多 27 周
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在最后一次治疗后 4 个月，一位设盲的声音临床医生使用发音困难、粗糙、呼吸、乏力、紧张等级 (GRBAS) 量表对粗糙度进行感知分析。
语音临床医生考虑治疗前和治疗后的录音，并根据 GRBAS 量表（缺席、轻度、中度和重度）对各个参数进行分类。
轻度、中度或重度的分数代表比缺席分数越来越差的结果。
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最后一次治疗后四个月，或单侧治疗距基线最多 25 周，双侧治疗距基线最多 27 周
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使用 GRBAS 量表进行呼吸感知分析至少有一级改进的参与者人数。
大体时间：最后一次治疗后四个月，或单侧治疗距基线最多 25 周，双侧治疗距基线最多 27 周
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在最终治疗后 4 个月，盲法临床医生使用发音困难、粗糙、呼吸、乏力、紧张 (GRBAS) 量表对呼吸进行感知分析。
语音临床医生考虑治疗前和治疗后的录音，并根据 GRBAS 量表（缺席、轻度、中度和重度）对各个参数进行分类。
轻度、中度或重度的分数代表比缺席分数越来越差的结果。
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最后一次治疗后四个月，或单侧治疗距基线最多 25 周，双侧治疗距基线最多 27 周
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在使用 GRBAS 量表进行的无力知觉分析中至少有一级改进的参与者人数。
大体时间：最后一次治疗后四个月，或单侧治疗距基线最多 25 周，双侧治疗距基线最多 27 周
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在最终治疗后 4 个月，盲法临床医生使用发声困难、粗糙度、呼吸、乏力、紧张等级 (GRBAS) 量表对乏力进行感知分析。
语音临床医生考虑治疗前和治疗后的录音，并根据 GRBAS 量表（缺席、轻度、中度和重度）对各个参数进行分类。
轻度、中度或重度的分数代表比缺席分数越来越差的结果。
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最后一次治疗后四个月，或单侧治疗距基线最多 25 周，双侧治疗距基线最多 27 周
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在使用 GRBAS 量表进行应变感知分析方面至少有一级改进的参与者人数。
大体时间：最后一次治疗后四个月，或单侧治疗距基线最多 25 周，双侧治疗距基线最多 27 周
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在最后一次治疗后 4 个月，盲法临床医生使用发音困难、粗糙、呼吸、乏力、紧张等级 (GRBAS) 量表对紧张进行感知分析。
语音临床医生考虑治疗前和治疗后的录音，并根据 GRBAS 量表（缺席、轻度、中度和重度）对各个参数进行分类。
轻度、中度或重度的分数代表比缺席分数越来越差的结果。
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最后一次治疗后四个月，或单侧治疗距基线最多 25 周，双侧治疗距基线最多 27 周
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Dinesh Chhetri, MD、University of California, Los Angeles
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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