Gecontroleerde studie om de veiligheid en werkzaamheid van Azficel-T voor stemplooilittekens en leeftijdsgebonden dysfonie te evalueren
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase II-studie om de veiligheid en werkzaamheid van Azficel-T voor de behandeling van stemplooilittekens en leeftijdsgebonden dysfonie te evalueren
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Twintig proefpersonen met dysfonie veroorzaakt door littekens in de stembanden of leeftijdsgebonden dysfonie zullen worden gerandomiseerd voor behandeling met autologe gekweekte fibroblasten (azficel-T, n=14) of placebo (zoutoplossing, n=6). Proefpersonen zullen een behandeling krijgen voor de stemplooi(en) in het lamina propria-compartiment.
In deze studie zullen proefpersonen met zowel unilaterale als bilaterale stemplooilittekens worden behandeld. Bij elke behandelsessie wordt slechts één stemplooi behandeld, afgewisseld met de tegenovergestelde stemplooi (indien van toepassing) bij de volgende behandeling. Proefpersonen krijgen in totaal drie behandelingen met het onderzoeksgeneesmiddel (azficel-T of placebo) als één stemplooi moet worden behandeld en tot in totaal zes behandelingen met het onderzoeksgeneesmiddel (azficel-T of placebo) als twee stemplooien worden behandeld. behandeld worden met tussenpozen van ongeveer 2 weken. Vervolgonderzoeken vinden plaats 1, 4, 8 en 12 maanden na de laatste behandeling. Als er duidelijke veiligheidsproblemen zijn, worden vervolgbehandelingen uitgesteld of achterwege gelaten.
In de geblindeerde fase van het onderzoek zullen proefpersonen gedurende 4 maanden na de laatste behandeling worden gevolgd op veiligheid en werkzaamheid. Nadat alle proefpersonen het follow-upbezoek van 4 maanden hebben voltooid, wordt de blindering van het onderzoek opgeheven en worden de proefpersonen gedurende 12 maanden na de laatste behandeling voor de veiligheid gevolgd. Tijdens het follow-upbezoek van 12 maanden zullen beoordelingen van de werkzaamheid worden uitgevoerd om de duur van het effect te documenteren. Alle AE's met een aanvangsdatum vanaf de biopsie tot en met het follow-upbezoek van 4 maanden zullen worden geregistreerd.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- Surgery/Head and Neck, David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Stanford, California, Verenigde Staten, 94305-5328
- Dept of Otolaryngology, Stanford Univ Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- NYU Langone Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De proefpersoon heeft vóór de behandeling het door de Institutional Review Board (IRB) goedgekeurde formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) gelezen en ondertekend
- Onderwerp is minimaal 18 jaar oud
- Proefpersoon heeft unilaterale of bilaterale stemplooilittekens of leeftijdsgebonden dysfonie, zoals gediagnosticeerd door medische voorgeschiedenis en lichamelijk onderzoek
- Proefpersoon moet mucosale golven van graad 1-2 hebben, zoals bepaald door videostroboscopie
- Proefpersoon heeft gefaald bij een of meer van de volgende behandelingen, waaronder, maar niet beperkt tot, anti-refluxbehandeling, logopedie of stemplooiinjectievergroting voorafgaand aan screening
- Subject vindt dat hun stemkwaliteit een grote handicap is
- Proefpersoon moet een bloedmonster laten testen en niet-reactief bevonden voor humaan immunodeficiëntievirus-1 (HIV-1) antilichaam, hepatitis B-oppervlakteantigeen en hepatitis C-virus (HCV) antilichaam
- Als de proefpersoon een vrouw is en zwanger kan worden, moet ze ermee instemmen een medisch aanvaardbare vorm van anticonceptie te gebruiken en negatief testen op een urine-zwangerschapstest
- De proefpersoon moet bereid en in staat zijn om studieprocedures en -instructies te volgen
Uitsluitingscriteria:
- Onderwerp is zwanger of geeft borstvoeding
- Onderwerp is een roker
- Proefpersoon heeft bij baseline een infectie van de bovenste luchtwegen (proefpersoon kan na vier weken opnieuw worden ingepland)
- Proefpersoon neemt al deel aan, of heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek met therapeutische interventie binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving
- Onderwerp is van plan om in de loop van dit onderzoek andere stemplooitherapieën te starten of voort te zetten
- Proefpersoon heeft andere gelijktijdige larynxpathologie inclusief laesies die verwijderd zouden moeten worden
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Azficel-T (autologe fibroblasten)
Azficel-T wordt driemaal met tussenpozen van twee weken in de stemplooi(en) geïnjecteerd.
|
Autologe fibroblasten zullen worden gekweekt uit drie post-auriculaire ponsbiopten van 3 mm. Biopsieën zullen worden verzonden van de klinische locaties naar de Fibrocell-productielocatie waar de cellen zullen worden geoogst, getest op steriliteit, endotoxineniveau, celidentiteit, levensvatbaarheid en concentratie. Wanneer het gewenste aantal cellen is bereikt, worden de cellen als een suspensie in verzendmedia naar de onderzoekslocatie vervoerd. Afhankelijk van de klinische omstandigheden voor elke proefpersoon, zullen de stembanden transoraal of percutaan worden geïnjecteerd om 1,0 ml van het onderzoeksgeneesmiddel in de lamina propria-laag van elke stemplooi te deponeren. Het injectieproces wordt gevisualiseerd via een flexibele fiberoptische laryngoscoop die door het neusgat wordt ingebracht.
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Controle
Steriele zoutoplossing wordt driemaal met tussenpozen van twee weken in de stemplooi(en) geïnjecteerd.
|
Proefpersonen gerandomiseerd naar placebo krijgen injecties met steriele zoutoplossing in de stemplooi(en).
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met enige verbetering ten opzichte van de uitgangswaarde in mucosale golfgraad
Tijdsspanne: Vier maanden na de laatste behandeling, of tot in totaal 25 weken vanaf baseline bij unilaterale behandeling en 27 weken vanaf baseline bij bilaterale behandeling
|
Elke verbetering ten opzichte van de uitgangswaarde in mucosale golfgraad met behulp van videostroboscopie om de plooibaarheid van stemplooien te beoordelen, wat wordt gevisualiseerd als mucosale golven op het stemplooioppervlak terwijl een deelnemer een aanhoudend klinkergeluid foneert.
|
Vier maanden na de laatste behandeling, of tot in totaal 25 weken vanaf baseline bij unilaterale behandeling en 27 weken vanaf baseline bij bilaterale behandeling
|
|
Aantal deelnemers met een absolute verandering in score stemhandicapindex (daling van 18 of meer punten) vanaf baseline
Tijdsspanne: Vier maanden na de laatste behandeling, of tot in totaal 25 weken vanaf baseline bij unilaterale behandeling en 27 weken vanaf baseline bij bilaterale behandeling
|
Absolute verandering (afname met 18 of meer punten) vanaf baseline in de Voice Handicap Index (VHI)-score 4 maanden na de laatste behandeling. De VHI is een test van 30 items met 10 items in 3 subschalen: emotioneel, fysiek en functioneel. Elk item wordt gescoord op een 5-puntsschaal: "0" geeft aan dat de proefpersoon dit nooit zo heeft gevoeld over het stemprobleem en "4" geeft aan dat de proefpersoon dit altijd zo heeft gevoeld. Een verschil van 8 punten op een willekeurige subschaal (subschaalbereik 0-40, hogere waarden vertegenwoordigen slechtere uitkomsten) is significant bevonden, evenals een verschil van 18 punten in de totale VHI-score (Totaal schaalbereik 0-120, hogere waarden vertegenwoordigen slechtere resultaten). |
Vier maanden na de laatste behandeling, of tot in totaal 25 weken vanaf baseline bij unilaterale behandeling en 27 weken vanaf baseline bij bilaterale behandeling
|
|
Gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de stemhandicapindexscore
Tijdsspanne: Vier maanden na de laatste behandeling, of tot in totaal 25 weken vanaf baseline bij unilaterale behandeling en 27 weken vanaf baseline bij bilaterale behandeling
|
Gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van baseline in de Voice Handicap Index (VHI)-score 4 maanden na de laatste behandeling.
De VHI is een test van 30 items met 10 items in 3 subschalen: emotioneel, fysiek en functioneel.
Elk item wordt gescoord op een 5-puntsschaal: "0" geeft aan dat de proefpersoon dit nooit zo heeft gevoeld over het stemprobleem en "4" geeft aan dat de proefpersoon dit altijd zo heeft gevoeld.
Een verschil van 8 punten op een willekeurige subschaal (subschaalbereik 0-40, hogere waarden vertegenwoordigen slechtere uitkomsten) is significant bevonden, evenals een verschil van 18 punten in de totale VHI-score (Totaal schaalbereik 0-120, hogere waarden vertegenwoordigen slechtere resultaten).
|
Vier maanden na de laatste behandeling, of tot in totaal 25 weken vanaf baseline bij unilaterale behandeling en 27 weken vanaf baseline bij bilaterale behandeling
|
|
Aantal deelnemers met ten minste één niveau van verbetering in perceptuele analyse van dysfonie met GRBAS-schaal.
Tijdsspanne: Vier maanden na de laatste behandeling, of tot in totaal 25 weken vanaf baseline bij unilaterale behandeling en 27 weken vanaf baseline bij bilaterale behandeling
|
Perceptuele analyse van dysfonie met behulp van de schaal van de graad van dysfonie, ruwheid, kortademigheid, asthenie, spanning (GRBAS) wordt 4 maanden na de laatste behandeling beoordeeld door een geblindeerde stemtherapeut.
De stembehandelaar beoordeelt de stemopnames voor en na de behandeling en categoriseert de individuele parameters op de GRBAS-schaal (afwezig, mild, matig en ernstig).
Scores van licht, matig of ernstig vertegenwoordigen steeds slechtere resultaten dan een score van afwezig.
|
Vier maanden na de laatste behandeling, of tot in totaal 25 weken vanaf baseline bij unilaterale behandeling en 27 weken vanaf baseline bij bilaterale behandeling
|
|
Aantal deelnemers met ten minste één niveau van verbetering in perceptuele analyse van ruwheid met GRBAS-schaal.
Tijdsspanne: Vier maanden na de laatste behandeling, of tot in totaal 25 weken vanaf baseline bij unilaterale behandeling en 27 weken vanaf baseline bij bilaterale behandeling
|
Perceptuele analyse van ruwheid met behulp van de Graad van Dysfonie, Ruwheid, Kortademigheid, Asthenie, Strain (GRBAS) schaal wordt beoordeeld door een blinde stem clinicus 4 maanden na de laatste behandeling.
De stembehandelaar beoordeelt de stemopnames voor en na de behandeling en categoriseert de individuele parameters op de GRBAS-schaal (afwezig, mild, matig en ernstig).
Scores van licht, matig of ernstig vertegenwoordigen steeds slechtere resultaten dan een score van afwezig.
|
Vier maanden na de laatste behandeling, of tot in totaal 25 weken vanaf baseline bij unilaterale behandeling en 27 weken vanaf baseline bij bilaterale behandeling
|
|
Aantal deelnemers met ten minste één niveau van verbetering in perceptuele analyse van ademen met behulp van de GRBAS-schaal.
Tijdsspanne: Vier maanden na de laatste behandeling, of tot in totaal 25 weken vanaf baseline bij unilaterale behandeling en 27 weken vanaf baseline bij bilaterale behandeling
|
Perceptuele analyse van kortademigheid met behulp van de Graad van Dysfonie, Ruwheid, Kortademigheid, Asthenie, Spanning (GRBAS) schaal wordt beoordeeld door een blinde stem clinicus 4 maanden na de laatste behandeling.
De stembehandelaar beoordeelt de stemopnames voor en na de behandeling en categoriseert de individuele parameters op de GRBAS-schaal (afwezig, mild, matig en ernstig).
Scores van licht, matig of ernstig vertegenwoordigen steeds slechtere resultaten dan een score van afwezig.
|
Vier maanden na de laatste behandeling, of tot in totaal 25 weken vanaf baseline bij unilaterale behandeling en 27 weken vanaf baseline bij bilaterale behandeling
|
|
Aantal deelnemers met ten minste één niveau van verbetering in perceptuele analyse van asthenie met GRBAS-schaal.
Tijdsspanne: Vier maanden na de laatste behandeling, of tot in totaal 25 weken vanaf baseline bij unilaterale behandeling en 27 weken vanaf baseline bij bilaterale behandeling
|
Perceptuele analyse van asthenie met behulp van de schaal van de graad van dysfonie, ruwheid, kortademigheid, asthenie, spanning (GRBAS) wordt 4 maanden na de laatste behandeling beoordeeld door een arts met een blinde stem.
De stembehandelaar beoordeelt de stemopnames voor en na de behandeling en categoriseert de individuele parameters op de GRBAS-schaal (afwezig, mild, matig en ernstig).
Scores van licht, matig of ernstig vertegenwoordigen steeds slechtere resultaten dan een score van afwezig.
|
Vier maanden na de laatste behandeling, of tot in totaal 25 weken vanaf baseline bij unilaterale behandeling en 27 weken vanaf baseline bij bilaterale behandeling
|
|
Aantal deelnemers met ten minste één niveau van verbetering in perceptuele analyse van spanning met behulp van de GRBAS-schaal.
Tijdsspanne: Vier maanden na de laatste behandeling, of tot in totaal 25 weken vanaf baseline bij unilaterale behandeling en 27 weken vanaf baseline bij bilaterale behandeling
|
Perceptuele analyse van spanning met behulp van de schaal van dysfonie, ruwheid, kortademigheid, asthenie, spanning (GRBAS) wordt 4 maanden na de laatste behandeling beoordeeld door een arts met een blinde stem.
De stembehandelaar beoordeelt de stemopnames voor en na de behandeling en categoriseert de individuele parameters op de GRBAS-schaal (afwezig, mild, matig en ernstig).
Scores van licht, matig of ernstig vertegenwoordigen steeds slechtere resultaten dan een score van afwezig.
|
Vier maanden na de laatste behandeling, of tot in totaal 25 weken vanaf baseline bij unilaterale behandeling en 27 weken vanaf baseline bij bilaterale behandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Dinesh Chhetri, MD, University of California, Los Angeles
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- FI-V-002
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .