Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kontrolleret undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Azficel-T til stemmefoldsardannelse og aldersrelateret dysfoni

10. maj 2021 opdateret af: Castle Creek Biosciences, LLC.

En fase II, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Azficel-T til behandling af stemmefoldsardannelse og aldersrelateret dysfoni

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden af ​​azficel-T behandling for dysfoni relateret til stemmefoldsfunktion og at evaluere effektiviteten af ​​azficel-T til behandling af dysfoni relateret til stemmefoldsfunktion.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Tyve forsøgspersoner med dysfoni forårsaget af stemmefoldsardannelse eller aldersrelateret dysfoni vil blive randomiseret til behandling med autologe dyrkede fibroblaster (azficel-T, n=14) eller placebo (saltvand, n=6). Forsøgspersonerne vil modtage behandling af stemmefolden(e) i lamina propria-rummet.

Forsøgspersoner med både unilateral og bilateral stemmefoldsardannelse vil blive behandlet i denne undersøgelse. Kun ét stemmebånd vil blive behandlet ved hver behandlingssession skiftevis til det modsatte stemmebånd (hvis relevant) ved næste behandling. Forsøgspersonerne skal modtage i alt tre behandlinger med undersøgelseslægemiddel (azficel-T eller placebo), hvis et stemmelæber skal behandles og op til i alt seks behandlinger med undersøgelseslægemiddel (azficel-T eller placebo), hvis to stemmelæber er skal behandles med ca. 2 ugers mellemrum. Opfølgende undersøgelser vil blive udført 1, 4, 8 og 12 måneder efter den afsluttende behandling. Hvis der er nogen tydelige sikkerhedsproblemer, vil opfølgende behandlinger blive forsinket eller tilbageholdt.

I den blindede fase af studiet vil forsøgspersoner blive fulgt for sikkerhed og effekt i 4 måneder efter den afsluttende behandling. Efter at alle forsøgspersoner har gennemført det 4-måneders opfølgningsbesøg, vil undersøgelsen blive afblindet, og forsøgspersonerne vil fortsætte med at blive fulgt for en sikkerheds skyld i 12 måneder efter den sidste behandling. Effektvurderinger vil blive foretaget gennem det 12-måneders opfølgningsbesøg for at dokumentere en eventuel virkningsvarighed. Alle AE'er, der har en startdato fra biopsi til det 4-måneders opfølgningsbesøg, vil blive registreret.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Surgery/Head and Neck, David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305-5328
        • Dept of Otolaryngology, Stanford Univ Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Langone Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonen har læst og underskrevet den Institutionelle Review Board (IRB)-godkendte informerede samtykkeformular (ICF) før behandlingen
  2. Forsøgspersonen er mindst 18 år
  3. Forsøgsperson har tilstedeværelse af ensidig eller bilateral stemmefoldsardannelse eller aldersrelateret dysfoni, som diagnosticeret ved sygehistorie og fysisk undersøgelse
  4. Forsøgsperson skal have grad 1-2 slimhindebølger som bestemt ved videostroboskopi
  5. Forsøgspersonen har svigtet en eller flere af følgende behandlinger, herunder, men ikke begrænset til, anti-refluksbehandling, taleterapi eller forstærkning af stemmefoldsindsprøjtning før screening
  6. Forsøgspersonen føler, at deres stemmekvalitet er et stort handicap
  7. Forsøgspersonen skal have testet en blodprøve og fundet ikke-reaktiv for humant immundefekt virus-1 (HIV-1) antistof, hepatitis B overfladeantigen og hepatitis C virus (HCV) antistof
  8. Hvis forsøgspersonen er kvinde og i den fødedygtige alder, skal hun acceptere at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode og teste negativ på en uringraviditetstest
  9. Forsøgspersonen skal være villig og i stand til at følge undersøgelsesprocedurer og instruktioner

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonen er gravid eller ammer
  2. Emnet er ryger
  3. Forsøgspersonen har en øvre luftvejsinfektion ved baseline (personen kan omlægges efter fire uger)
  4. Forsøgspersonen deltager allerede eller har deltaget i et andet klinisk forsøg, der involverer terapeutisk intervention inden for 30 dage før tilmelding
  5. Forsøgspersonen planlægger at påbegynde eller fortsætte andre stemmefoldsterapier i løbet af denne undersøgelse
  6. Forsøgspersonen har anden samtidig larynxpatologi, herunder læsioner, der ville kræve fjernelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Azficel-T (autologe fibroblaster)
Azficel-T vil blive injiceret i stemmelæberne tre gange med to ugers mellemrum.
Biologisk: Azficel-T (autologe fibroblaster)

Autologe fibroblaster vil blive dyrket fra tre 3-mm post auricular punch biopsier. Biopsier vil blive sendt fra de kliniske steder til Fibrocell-produktionsstedet, hvor cellerne vil blive høstet, testet for sterilitet, endotoksinniveau, celleidentitet, levedygtighed og koncentration. Når det ønskede celleantal er nået, vil celler blive transporteret til undersøgelsesstedet som en suspension i forsendelsesmedier.

Afhængigt af de kliniske omstændigheder for hvert individ vil stemmefolden(e) blive injiceret transoralt eller perkutant for at afsætte 1,0 ml undersøgelseslægemiddel i lamina propria-laget af hver stemmefold. Injektionsprocessen vil blive visualiseret via et fleksibelt fiberoptisk laryngoskop indsat gennem næseboret.

Andre navne:
  • LAVIV™
Placebo komparator: Styring
Sterilt saltvand vil blive injiceret i stemmelæberne tre gange med to ugers mellemrum.
Medicin: Placebo
Forsøgspersoner, der er randomiseret til placebo, vil modtage injektioner af sterilt saltvand i stemmelæberne.
Andre navne:
  • Sterilt saltvand til injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med enhver forbedring fra baseline i slimhindebølgegrad
Tidsramme: Fire måneder efter afsluttende behandling eller op til i alt 25 uger fra baseline med ensidig behandling og 27 uger fra baseline for bilateral behandling
Enhver forbedring fra baseline i slimhindebølgekvalitet ved hjælp af videostrobskopi til at vurdere bøjeligheden af ​​stemmelæber, som visualiseres som slimhindebølger på stemmefoldeoverfladen, mens en deltager foniserer en vedvarende vokallyd.
Fire måneder efter afsluttende behandling eller op til i alt 25 uger fra baseline med ensidig behandling og 27 uger fra baseline for bilateral behandling
Antal deltagere med en absolut ændring i stemmehandicap-indeksscore (fald på 18 eller flere point) fra baseline
Tidsramme: Fire måneder efter afsluttende behandling eller op til i alt 25 uger fra baseline med ensidig behandling og 27 uger fra baseline for bilateral behandling

Absolut ændring (fald med 18 point eller mere) fra baseline i Voice Handicap Index (VHI) score 4 måneder efter den sidste behandling.

VHI er en test på 30 punkter med 10 punkter i 3 underskalaer: følelsesmæssig, fysisk og funktionel. Hvert element bedømmes på en 5-punkts skala: "0" angiver, at forsøgspersonen aldrig har følt dette om stemmeproblemet, og "4", som angiver, at emnet altid har følt, at dette er tilfældet. En 8-punkts forskel på enhver underskala (underskalaområde 0-40, højere værdier repræsenterer dårligere resultater) har vist sig at være signifikant, ligesom en 18-punkts forskel i den samlede VHI-score (Total skalaområde 0-120, højere værdier repræsenterer dårligere resultater).
Fire måneder efter afsluttende behandling eller op til i alt 25 uger fra baseline med ensidig behandling og 27 uger fra baseline for bilateral behandling
Gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline i stemmehandicapindeksscore
Tidsramme: Fire måneder efter afsluttende behandling eller op til i alt 25 uger fra baseline med ensidig behandling og 27 uger fra baseline for bilateral behandling
Gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline i Voice Handicap Index (VHI) score 4 måneder efter den endelige behandling. VHI er en test på 30 punkter med 10 punkter i 3 underskalaer: følelsesmæssig, fysisk og funktionel. Hvert element bedømmes på en 5-punkts skala: "0" angiver, at forsøgspersonen aldrig har følt dette om stemmeproblemet, og "4", som angiver, at emnet altid har følt, at dette er tilfældet. En 8-punkts forskel på enhver underskala (underskalaområde 0-40, højere værdier repræsenterer dårligere resultater) har vist sig at være signifikant, ligesom en 18-punkts forskel i den samlede VHI-score (Total skalaområde 0-120, højere værdier repræsenterer dårligere resultater).
Fire måneder efter afsluttende behandling eller op til i alt 25 uger fra baseline med ensidig behandling og 27 uger fra baseline for bilateral behandling
Antal deltagere med mindst ét ​​niveau af forbedring i perceptuel analyse af dysfoni ved brug af GRBAS-skala.
Tidsramme: Fire måneder efter afsluttende behandling eller op til i alt 25 uger fra baseline med ensidig behandling og 27 uger fra baseline for bilateral behandling
Perceptuel analyse af dysfoni ved hjælp af Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain (GRBAS) skalaen vurderes af en blindet stemmekliniker 4 måneder efter den endelige behandling. Stemmeklinikeren overvejer stemmeoptagelser før og efter behandling og kategoriserer de individuelle parametre på GRBAS-skalaen (fraværende, mild, moderat og svær). Score af mild, moderat eller svær repræsenterer stadigt værre resultater end en score for fraværende.
Fire måneder efter afsluttende behandling eller op til i alt 25 uger fra baseline med ensidig behandling og 27 uger fra baseline for bilateral behandling
Antal deltagere med mindst ét ​​niveau af forbedring i perceptuel analyse af ruhed ved brug af GRBAS-skala.
Tidsramme: Fire måneder efter afsluttende behandling eller op til i alt 25 uger fra baseline med ensidig behandling og 27 uger fra baseline for bilateral behandling
Perceptuel analyse af ruhed ved hjælp af Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain (GRBAS) skalaen vurderes af en blindet stemmekliniker 4 måneder efter den endelige behandling. Stemmeklinikeren overvejer stemmeoptagelser før og efter behandling og kategoriserer de individuelle parametre på GRBAS-skalaen (fraværende, mild, moderat og svær). Score af mild, moderat eller svær repræsenterer stadigt værre resultater end en score for fraværende.
Fire måneder efter afsluttende behandling eller op til i alt 25 uger fra baseline med ensidig behandling og 27 uger fra baseline for bilateral behandling
Antal deltagere med mindst ét ​​niveau af forbedring i perceptuel analyse af åndedræt ved brug af GRBAS-skala.
Tidsramme: Fire måneder efter afsluttende behandling eller op til i alt 25 uger fra baseline med ensidig behandling og 27 uger fra baseline for bilateral behandling
Perceptuel analyse af åndedræt ved brug af Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain (GRBAS) skalaen vurderes af en blindet stemmekliniker 4 måneder efter den endelige behandling. Stemmeklinikeren overvejer stemmeoptagelser før og efter behandling og kategoriserer de individuelle parametre på GRBAS-skalaen (fraværende, mild, moderat og svær). Score af mild, moderat eller svær repræsenterer stadigt værre resultater end en score for fraværende.
Fire måneder efter afsluttende behandling eller op til i alt 25 uger fra baseline med ensidig behandling og 27 uger fra baseline for bilateral behandling
Antal deltagere med mindst ét ​​niveau af forbedring i perceptuel analyse af asteni ved brug af GRBAS-skala.
Tidsramme: Fire måneder efter afsluttende behandling eller op til i alt 25 uger fra baseline med ensidig behandling og 27 uger fra baseline for bilateral behandling
Perceptuel analyse af asteni ved hjælp af Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain (GRBAS) skalaen vurderes af en blindet stemmekliniker 4 måneder efter den sidste behandling. Stemmeklinikeren overvejer stemmeoptagelser før og efter behandling og kategoriserer de individuelle parametre på GRBAS-skalaen (fraværende, mild, moderat og svær). Score af mild, moderat eller svær repræsenterer stadigt værre resultater end en score for fraværende.
Fire måneder efter afsluttende behandling eller op til i alt 25 uger fra baseline med ensidig behandling og 27 uger fra baseline for bilateral behandling
Antal deltagere med mindst ét ​​niveau af forbedring i perceptuel analyse af stamme ved brug af GRBAS-skala.
Tidsramme: Fire måneder efter afsluttende behandling eller op til i alt 25 uger fra baseline med ensidig behandling og 27 uger fra baseline for bilateral behandling
Perceptuel analyse af belastning ved brug af Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain (GRBAS) skalaen vurderes af en blindet stemmekliniker 4 måneder efter den endelige behandling. Stemmeklinikeren overvejer stemmeoptagelser før og efter behandling og kategoriserer de individuelle parametre på GRBAS-skalaen (fraværende, mild, moderat og svær). Score af mild, moderat eller svær repræsenterer stadigt værre resultater end en score for fraværende.
Fire måneder efter afsluttende behandling eller op til i alt 25 uger fra baseline med ensidig behandling og 27 uger fra baseline for bilateral behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Castle Creek Biosciences, LLC.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Dinesh Chhetri, MD, University of California, Los Angeles

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2016

Studieafslutning (Faktiske)

21. december 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. april 2014

Først opslået (Skøn)

23. april 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FI-V-002

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Azficel-T (autologe fibroblaster)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner