Kontrolloitu tutkimus Azficel-T:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi äänitahteen arpeutumiseen ja ikään liittyvään dysfoniaan
Vaiheen II, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus Azficel-T:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi äänitautteen arpeutumisen ja ikään liittyvän dysfonian hoidossa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kaksikymmentä henkilöä, joilla on äänihuutteen arpeutumisen tai ikään liittyvän dysfonian aiheuttama dysfonia, satunnaistetaan hoitoon autologisilla viljellyillä fibroblasteilla (azficel-T, n=14) tai lumelääkeaineella (suolaliuos, n=6). Koehenkilöt saavat hoitoa lamina propria -osastossa olevaan äänihuopuun (-huutoihin).
Tässä tutkimuksessa käsitellään koehenkilöitä, joilla on sekä yksi- että kaksipuolinen äänihuutteen arpeutuminen. Jokaisella hoitokerralla hoidetaan vain yksi äänihuuto vuorotellen vastakkaisen äänihuovan kanssa (jos mahdollista) seuraavassa hoidossa. Koehenkilöt saavat yhteensä kolme hoitoa tutkimuslääkkeellä (azficel-T tai lumelääke), jos hoidetaan yhtä äänihuutetta, ja yhteensä enintään kuusi hoitoa tutkimuslääkkeellä (azficel-T tai lumelääke), jos kaksi äänihuutetta hoidetaan noin 2 viikon välein. Seurantatutkimukset tehdään 1, 4, 8 ja 12 kuukauden kuluttua lopullisesta hoidosta. Jos ilmeisiä turvallisuusongelmia ilmenee, seurantahoitoja viivästetään tai ne keskeytetään.
Tutkimuksen sokkovaiheessa koehenkilöitä seurataan turvallisuuden ja tehokkuuden varmistamiseksi 4 kuukauden ajan viimeisen hoidon jälkeen. Kun kaikki koehenkilöt ovat suorittaneet 4 kuukauden seurantakäynnin, tutkimus tehdään sokkoutumattomaksi ja koehenkilöitä seurataan turvallisuuden vuoksi 12 kuukauden ajan viimeisen hoidon jälkeen. Tehoarvioinnit tehdään 12 kuukauden seurantakäynnin aikana, jotta vaikutuksen kesto voidaan dokumentoida. Kaikki haittavaikutukset, jotka ovat alkaneet biopsiasta 4 kuukauden seurantakäynnille, kirjataan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Surgery/Head and Neck, David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305-5328
- Dept of Otolaryngology, Stanford Univ Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU Langone Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittava on lukenut ja allekirjoittanut Institutional Review Boardin (IRB) hyväksymän tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) ennen hoitoa
- Kohde on vähintään 18-vuotias
- Tutkittavalla on yksi- tai molemminpuolinen äänihuutteen arpeutuminen tai ikään liittyvä dysfonia, joka on diagnosoitu sairaushistorian ja lääkärintarkastuksen perusteella
- Tutkittavalla on oltava 1-2 asteen limakalvoaaltoja videostroboskopialla määritettynä
- Tutkittava on epäonnistunut yhdessä tai useammassa seuraavista hoidoista, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, refluksihoito, puheterapia tai äänihuutteen lisäys ennen seulontaa
- Kohde kokee, että heidän äänenlaatunsa on suuri haitta
- Koehenkilölle on testattava verinäyte, joka ei ole reaktiivinen ihmisen immuunikatoviruksen (HIV-1) vasta-aineelle, hepatiitti B -pinta-antigeenille ja hepatiitti C -viruksen (HCV) vasta-aineelle
- Jos tutkittava on nainen ja hedelmällisessä iässä, hänen on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisykeinoa ja tulos negatiivinen virtsan raskaustestissä
- Tutkittavan tulee olla halukas ja kykenevä noudattamaan opiskelumenetelmiä ja ohjeita
Poissulkemiskriteerit:
- Kohde on raskaana tai imettää
- Kohde on tupakoitsija
- Tutkittavalla on alkuvaiheessa ylempien hengitysteiden tulehdus (potilas voidaan siirtää ajankohtaan neljän viikon kuluttua)
- Tutkittava osallistuu jo tai on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen, joka sisältää terapeuttista interventiota 30 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista
- Koehenkilö suunnittelee aloittavansa tai jatkavansa muita äänitaidehoitoja tämän tutkimuksen aikana
- Potilaalla on muita samanaikaisia kurkunpään patologioita, mukaan lukien leesiot, jotka vaatisivat poistamista
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Azficel-T (autologiset fibroblastit)
Azficel-T ruiskutetaan äänihuutteeseen kolme kertaa kahden viikon välein.
|
Autologisia fibroblasteja viljellään kolmesta 3 mm:n korvakuuloksen jälkeisestä biopsiasta. Biopsiat kuljetetaan kliinisistä paikoista Fibrocellin valmistuspaikalle, jossa solut kerätään, testataan steriiliyden, endotoksiinitason, solujen identiteetin, elinkelpoisuuden ja pitoisuuden suhteen. Kun haluttu solumäärä saavutetaan, solut kuljetetaan tutkimuspaikalle suspensiona kuljetusalustassa. Riippuen kunkin kohteen kliinisistä olosuhteista, äänihuuhe(t) injektoidaan transoraalisesti tai perkutaanisesti, jotta 1,0 ml tutkimuslääkettä kerrostuu kunkin äänihuutteen lamina propria -kerrokseen. Injektioprosessi visualisoidaan joustavan kuituoptisen laryngoskoopin avulla, joka työnnetään sieraimen läpi.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Ohjaus
Steriiliä suolaliuosta ruiskutetaan äänihuutteeseen kolme kertaa kahden viikon välein.
|
Koehenkilöt, jotka on satunnaistettu lumelääkkeeseen, saavat steriiliä suolaliuosta ruiskeena äänihuuteen (äänihuutteisiin).
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden limakalvoaaltoaste on parantunut lähtötasosta
Aikaikkuna: Neljä kuukautta lopullisen hoidon jälkeen tai yhteensä enintään 25 viikkoa lähtötilanteesta yksipuolisella hoidolla ja 27 viikkoa lähtötasosta kahdenvälisellä hoidolla
|
Mikä tahansa parannus limakalvon aaltoasteen lähtötasosta käyttämällä videostrobskopiaa äänihuippien taipuisuuden arvioimiseksi, mikä visualisoidaan limakalvoaaltoina äänihuipun pinnalla, kun osallistuja soittaa jatkuvaa vokaaliääntä.
|
Neljä kuukautta lopullisen hoidon jälkeen tai yhteensä enintään 25 viikkoa lähtötilanteesta yksipuolisella hoidolla ja 27 viikkoa lähtötasosta kahdenvälisellä hoidolla
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden äänivammaindeksin pisteet muuttuivat absoluuttisesti (vähintään 18 pisteen lasku) lähtötasosta
Aikaikkuna: Neljä kuukautta lopullisen hoidon jälkeen tai yhteensä enintään 25 viikkoa lähtötilanteesta yksipuolisella hoidolla ja 27 viikkoa lähtötasosta kahdenvälisellä hoidolla
|
Äänivammaindeksin (VHI) pistemäärän absoluuttinen muutos (vähintään 18 pisteen lasku) lähtötasosta 4 kuukautta viimeisen hoidon jälkeen. VHI on 30 kohdan testi, jossa on 10 kohtaa 3 ala-asteikolla: emotionaalinen, fyysinen ja toiminnallinen. Jokainen kohta pisteytetään 5 pisteen asteikolla: "0" osoittaa, että tutkittava ei ole koskaan tuntenut tätä ääniongelmasta ja "4" osoittaa, että tutkittava on aina tuntenut näin. 8 pisteen ero missä tahansa ala-asteikossa (ala-asteikkoalue 0-40, korkeammat arvot edustavat huonompia tuloksia) on havaittu olevan merkitsevä, samoin kuin 18 pisteen ero VHI-kokonaispisteissä (Asteikon kokonaisalue 0-120, korkeammat arvot tarkoittavat huonompia tuloksia). |
Neljä kuukautta lopullisen hoidon jälkeen tai yhteensä enintään 25 viikkoa lähtötilanteesta yksipuolisella hoidolla ja 27 viikkoa lähtötasosta kahdenvälisellä hoidolla
|
|
Äänivammaindeksipisteiden keskimääräinen prosenttimuutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Neljä kuukautta lopullisen hoidon jälkeen tai yhteensä enintään 25 viikkoa lähtötilanteesta yksipuolisella hoidolla ja 27 viikkoa lähtötasosta kahdenvälisellä hoidolla
|
Äänivammaindeksin (VHI) pistemäärän keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta 4 kuukautta viimeisen hoidon jälkeen.
VHI on 30 kohdan testi, jossa on 10 kohtaa 3 ala-asteikolla: emotionaalinen, fyysinen ja toiminnallinen.
Jokainen kohta pisteytetään 5 pisteen asteikolla: "0" osoittaa, että tutkittava ei ole koskaan tuntenut tätä ääniongelmasta ja "4" osoittaa, että tutkittava on aina tuntenut näin.
8 pisteen ero missä tahansa ala-asteikossa (ala-asteikkoalue 0-40, korkeammat arvot edustavat huonompia tuloksia) on havaittu olevan merkitsevä, samoin kuin 18 pisteen ero VHI-kokonaispisteissä (Asteikon kokonaisalue 0-120, korkeammat arvot tarkoittavat huonompia tuloksia).
|
Neljä kuukautta lopullisen hoidon jälkeen tai yhteensä enintään 25 viikkoa lähtötilanteesta yksipuolisella hoidolla ja 27 viikkoa lähtötasosta kahdenvälisellä hoidolla
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vähintään yksi parannus dysfonian havaintoanalyysissä GRBAS-asteikolla.
Aikaikkuna: Neljä kuukautta lopullisen hoidon jälkeen tai yhteensä enintään 25 viikkoa lähtötilanteesta yksipuolisella hoidolla ja 27 viikkoa lähtötasosta kahdenvälisellä hoidolla
|
Dysfonian havaintoanalyysi dysfonian asteikolla, karkeus, hengittävyys, voimattomuus, rasitus (GRBAS) arvioi sokea äänikliinikon 4 kuukautta viimeisen hoidon jälkeen.
Äänikliinikko ottaa huomioon ennen hoitoa ja sen jälkeiset äänitallenteet ja luokittelee yksittäiset parametrit GRBAS-asteikolla (poissa, lievä, kohtalainen ja vaikea).
Lievä, kohtalainen tai vakava pistemäärä edustaa yhä huonompia tuloksia kuin poissaolopisteet.
|
Neljä kuukautta lopullisen hoidon jälkeen tai yhteensä enintään 25 viikkoa lähtötilanteesta yksipuolisella hoidolla ja 27 viikkoa lähtötasosta kahdenvälisellä hoidolla
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vähintään yksi parannustaso karkeuden havainnollistamisessa GRBAS-asteikolla.
Aikaikkuna: Neljä kuukautta lopullisen hoidon jälkeen tai yhteensä enintään 25 viikkoa lähtötilanteesta yksipuolisella hoidolla ja 27 viikkoa lähtötasosta kahdenvälisellä hoidolla
|
Sokea äänikliinikko arvioi 4 kuukautta viimeisen hoidon jälkeen epätasaisuuden havainnointianalyysin käyttämällä asteikolla Dysphonia, Roughness, Breathness, Asthenia, Strain (GRBAS).
Äänikliinikko ottaa huomioon ennen hoitoa ja sen jälkeiset äänitallenteet ja luokittelee yksittäiset parametrit GRBAS-asteikolla (poissa, lievä, kohtalainen ja vaikea).
Lievä, kohtalainen tai vakava pistemäärä edustaa yhä huonompia tuloksia kuin poissaolopisteet.
|
Neljä kuukautta lopullisen hoidon jälkeen tai yhteensä enintään 25 viikkoa lähtötilanteesta yksipuolisella hoidolla ja 27 viikkoa lähtötasosta kahdenvälisellä hoidolla
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vähintään yksi parannus hengityksen havaintoanalyysissä GRBAS-asteikolla.
Aikaikkuna: Neljä kuukautta lopullisen hoidon jälkeen tai yhteensä enintään 25 viikkoa lähtötilanteesta yksipuolisella hoidolla ja 27 viikkoa lähtötasosta kahdenvälisellä hoidolla
|
Hengityksen havaintoanalyysi dysfonian, epätasaisuuden, hengityksen, voimattomuuden, rasituksen (GRBAS) asteikolla on sokea äänikliinikon toimesta 4 kuukautta viimeisen hoidon jälkeen.
Äänikliinikko ottaa huomioon ennen hoitoa ja sen jälkeiset äänitallenteet ja luokittelee yksittäiset parametrit GRBAS-asteikolla (poissa, lievä, kohtalainen ja vaikea).
Lievä, kohtalainen tai vakava pistemäärä edustaa yhä huonompia tuloksia kuin poissaolopisteet.
|
Neljä kuukautta lopullisen hoidon jälkeen tai yhteensä enintään 25 viikkoa lähtötilanteesta yksipuolisella hoidolla ja 27 viikkoa lähtötasosta kahdenvälisellä hoidolla
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vähintään yksi parannustaso astenian havaintoanalyysissä GRBAS-asteikolla.
Aikaikkuna: Neljä kuukautta lopullisen hoidon jälkeen tai yhteensä enintään 25 viikkoa lähtötilanteesta yksipuolisella hoidolla ja 27 viikkoa lähtötasosta kahdenvälisellä hoidolla
|
Astenian havaintoanalyysi käyttämällä asteena Dysphonia, Roughness, Breathness, Asthenia, Strain (GRBAS) -asteikolla sokea äänikliinikko arvioi 4 kuukautta viimeisen hoidon jälkeen.
Äänikliinikko ottaa huomioon ennen hoitoa ja sen jälkeiset äänitallenteet ja luokittelee yksittäiset parametrit GRBAS-asteikolla (poissa, lievä, kohtalainen ja vaikea).
Lievä, kohtalainen tai vakava pistemäärä edustaa yhä huonompia tuloksia kuin poissaolopisteet.
|
Neljä kuukautta lopullisen hoidon jälkeen tai yhteensä enintään 25 viikkoa lähtötilanteesta yksipuolisella hoidolla ja 27 viikkoa lähtötasosta kahdenvälisellä hoidolla
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vähintään yksi parannustaso venymän havaintoanalyysissä GRBAS-asteikolla.
Aikaikkuna: Neljä kuukautta lopullisen hoidon jälkeen tai yhteensä enintään 25 viikkoa lähtötilanteesta yksipuolisella hoidolla ja 27 viikkoa lähtötasosta kahdenvälisellä hoidolla
|
Sokeutunut äänikliinikon arvioi 4 kuukautta viimeisen hoidon jälkeen venymän havaintoanalyysin käyttämällä asteikolla Dysphonia, Roughness, Breathness, Asthenia, Strain (GRBAS).
Äänikliinikko ottaa huomioon ennen hoitoa ja sen jälkeiset äänitallenteet ja luokittelee yksittäiset parametrit GRBAS-asteikolla (poissa, lievä, kohtalainen ja vaikea).
Lievä, kohtalainen tai vakava pistemäärä edustaa yhä huonompia tuloksia kuin poissaolopisteet.
|
Neljä kuukautta lopullisen hoidon jälkeen tai yhteensä enintään 25 viikkoa lähtötilanteesta yksipuolisella hoidolla ja 27 viikkoa lähtötasosta kahdenvälisellä hoidolla
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Dinesh Chhetri, MD, University of California, Los Angeles
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- FI-V-002
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Azficel-T (autologiset fibroblastit)
-
Castle Creek Biosciences, LLC.ValmisKahdenväliset nasolabiaaliset rypytYhdysvallat