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未治療の血友病 A 患者における Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) の安全性と有効性 (pathfinder™6)

2025年12月5日 更新者：Novo Nordisk A/S

重度の血友病 A の未治療の小児患者における出血エピソードの予防と治療における N8-GP の安全性と有効性を調査する非盲検単群多施設非対照第 3a 相試験

この治験は世界的に実施されています。 この試験の目的は、未治療の血友病 A 患者（PUP）におけるツロクトコグ アルファ ペゴル（N8-GP）の安全性と有効性を調査することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

124

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016-7710
        • Arizona H&T Phoenix Child Hosp
    • California
      • Long Beach、California、アメリカ、90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Orange、California、アメリカ、92868-3835
        • Children's Hosp Of Orange
      • Torrance、California、アメリカ、90502-2004
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
        • Nemours Chld Clnc Jacksonville
      • Orlando、Florida、アメリカ
        • Nemours Child Orlando Hem/Onc
      • Tampa、Florida、アメリカ、33607
        • St Joseph's Hospital Foundation
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University_Atlanta_1
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • Medical College of Georgia
    • Idaho
      • Boise、Idaho、アメリカ、83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Rush University Med. Cntr
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198-6828
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89113
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Brooklyn、New York、アメリカ、11201-5425
        • The Brooklyn Hsptl Center
      • New Hyde Park、New York、アメリカ、11042
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
        • Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Dayton、Ohio、アメリカ、45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
        • Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health & Science University_Portland_5
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19134
        • St Christopher Hosp for Child
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University Of SC
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
        • University Of Virginia Hospitl
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • Children's Hsptl Of The Kings
  • アルジェリア
      • Algiers、アルジェリア、16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Sétif、アルジェリア、19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • アルゼンチン
      • CABA、アルゼンチン、C1245AAM
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba、アルゼンチン、X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • イスラエル
      • Tel Litwinsky、イスラエル、52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • イタリア
      • Florence、イタリア、50139
        • IRCCS Meyer Firenze
      • Florence、イタリア、50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
      • Torino、イタリア、10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
  • ウクライナ
      • Donetsk、ウクライナ、83045
        • SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
      • Lviv、ウクライナ、79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • オーストラリア
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • Royal Children's Hospital
  • オーストリア
      • Graz、オーストリア、8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck、オーストリア、6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
      • Klagenfurt、オーストリア、9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz、オーストリア、4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg、オーストリア、5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten、オーストリア、3100
        • LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
      • Vienna、オーストリア、A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • カナダ
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's、Newfoundland and Labrador、カナダ、A1B 3V6
        • Health Science Centre
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
      • Thessaloniki、ギリシャ、54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
  • スペイン
      • A Coruña、スペイン、15006
        • Hospital Teresa Herrera Materno Infantil . E.O.X.I. A Coruña
      • Esplugues Llobregat、スペイン、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid、スペイン、28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア、11000
        • University Children's Hospital Tirsova
  • タイ
      • Bangkok、タイ、10400
        • Ramathibodi Hospital_Paediatrics
      • Chiang Mai、タイ、50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
    • Mueang Distirct,
      • Ubon Ratchathani、Mueang Distirct,、タイ、34000
        • Sunpasitthiprasong Hospital_Pediatrics Department
  • ドイツ
      • Duisburg、ドイツ、47051
        • Coagulation Research Center
      • Frankfurt am Main、ドイツ、60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • Hanover、ドイツ、30159
        • Werlhof-Institut
      • Hanover、ドイツ
        • Werlhof-Institut
      • Homburg/Saar、ドイツ、66424
        • Universitätsklinikum des Saarlandes - Pädiatrische Onkologie und Hämatologie
  • フランス
      • Bron、フランス、69500
        • Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
      • Clermont-Ferrand、フランス、63003
        • CHU Estaing
      • Nantes、フランス、44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Paris、フランス、75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker-1
      • Paris La Défense、フランス、92936
        • Master centre for France
  • ブルガリア
      • Plovdiv、ブルガリア、4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • プエルトリコ
      • San Juan、プエルトリコ、00935
        • Pediatric Hemophilia Program University
  • ポルトガル
      • Lisbon、ポルトガル、1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
      • Porto、ポルトガル、4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • マレーシア
      • Kuala Lumpur、マレーシア、50400
        • National Blood Centre
      • Kuala Lumpur、マレーシア、50300
        • Hospital Wanita Dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
    • Pulau Pinang
      • George Town、Pulau Pinang、マレーシア、10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
  • メキシコ
    • México, D.F.
      • Mexico City、México, D.F.、メキシコ、06720
        • Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
    • Nuevo León
      • Monterrey、Nuevo León、メキシコ、64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
  • ルーマニア
      • Bucharest、ルーマニア、022328
        • 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
      • Constanța、ルーマニア、900591
        • Emergency County Hospital Constanta
    • Timiș County
      • Timișoara、Timiș County、ルーマニア、300011
        • ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
  • 台湾
      • Changhua、台湾、500
        • Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
      • Kaohsiung City、台湾、807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung、台湾、40447
        • China Medical University Children's Hospital
      • Taipei、台湾、100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • 日本
      • Aichi、日本、466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Hyōgo、日本、654-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital
      • Kyoto、日本、602-8566
        • Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
      • Saitama、日本、330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka、日本、420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo、日本、157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1秒～6年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -試験関連の活動の前にインフォームドコンセントが得られました。 治験関連活動とは、治験の一部として実施されるあらゆる手順であり、治験への適合性を判断するための活動を含みます。
  • -男性、インフォームドコンセントに署名した時点で6歳未満の年齢
  • -医療記録または中央検査結果に基づく重度の血友病A（FVIII活性レベル1％）の診断
  • -精製された凝固因子製品の以前の使用なし（血液成分への5回の以前の曝露は許容されます）

除外基準:

  • -FVIII阻害剤の病歴（医療記録によって定義） - 試験製品または関連製品に対する既知または過敏症の疑い
  • -この試験への以前の参加。 参加は、試験製品の初回投与として定義されます
  • -スクリーニング前の30日以内の治験薬の受領
  • 血友病A以外の先天性または後天性凝固障害
  • -治験責任医師の意見では、患者の安全またはプロトコルの遵守を危険にさらす可能性のある慢性障害または重度の疾患
  • 患者の親/法的に認められた代理人 (LAR) の精神的無能力、協力への不本意、または適切な理解と協力を妨げる言語の壁

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：50 ED（曝露日数）
薬：ツロクトコグ アルファ ペゴル
静脈内 (i.v.) 注射用。 頻度と投与量 (20-75 U/kg) は、出血エピソードの治療として投与されるか、予防として投与されるかによって異なります
他の名前：
  • NNC 0129-0000-1003
  • N8-GP

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
凝固第 VIII 因子 (FVIII) に対する阻害抗体を有する参加者の数
時間枠：治療開始から最長7年
凝固第 VIII 因子 (FVIII) に対する阻害抗体を有する参加者の数が、試験の主期および延長期中に報告されました。
治療開始から最長7年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
重篤な有害事象および特別に関心のある医療事象を含む有害事象の数
時間枠：治療開始から8.9年まで
治験の主段階および延長段階で報告された重篤な有害事象および特に関心のある医療事象を含む有害事象の数。 有害事象 (AE) とは、製品を投与された患者における望ましくない医療上の出来事であり、必ずしもこの治療との因果関係があるわけではありません。 重篤な有害事象 (SAE) とは、投与量を問わず、以下のいずれかを引き起こす経験です: 死亡、生命を脅かす経験、入院または既存の入院期間の延長、持続的または重大な障害または無能力、先天異常または先天異常死に至らない可能性がある、生命を脅かす可能性がある、または入院が必要な重要な医療事故。 特別な関心のある医療事象 (MESI) は、安全性の評価において特別な焦点を当てた事象です。
治療開始から8.9年まで
高力価阻害剤を確認された参加者の数（5 Bethesda Units（BU）を超える阻害剤力価として定義）
時間枠：治療開始から8.9年まで
確認された高力価阻害剤（5 Bethesda Units（BU）を超える阻害剤力価として定義される）を有する参加者の数が、試験の主要相および延長相中に報告された。
治療開始から8.9年まで
N8-GPによる予防中の破綻出血エピソードの数（年間出血率）
時間枠：治療開始から8.9年まで
N8-GPによる予防的治療中に報告された年間出血エピソードの数が報告されました。
治療開始から8.9年まで
出血エピソードの治療における N8-GP の止血効果。事前に定義された 4 段階の止血反応スケール (「優れた」、「良好」、「中程度」、「なし」) によって評価されました。
時間枠：治療開始から8.9年まで
出血エピソードの治療におけるツロクトコグ アルファ ペゴルの止血効果は、なし、中程度、良好、または優れた 4 段階の反応スケールによって評価されました。 優れた: 1 回の注射後約 8 時間以内に、突然の痛みの軽減および/または出血の客観的兆候の明らかな改善。良好: 1 回の注射後、約 8 時間以内に明確な痛みの軽減および/または出血の兆候の改善が見られますが、完全に解消するには複数回の注射が必要になる可能性があります。中程度: 最初の注射後約 8 時間以内に有益な効果が見られるかわずかですが、通常は複数回の注射が必要です。なし：症状の改善も悪化もありません。 各カテゴリーの出血エピソードの数が報告されます。
治療開始から8.9年まで
予防のための N8-GP の摂取量 (国際単位/キログラム (IU/Kg))
時間枠：治療開始から8.9年まで
予防目的での N8-GP の摂取が報告されています。 治療に使用される消費量には、投与されたすべての用量が含まれます。 年間消費量は、曝露時間が少なくとも 30 日の患者についてのみ計算されます。 主要相および延長相中の平均用量消費量が IU/kg で報告されます。
治療開始から8.9年まで
予防のためのN8-GPの摂取量（注射回数）
時間枠：治療開始から8.9年まで
予防目的での N8-GP の摂取が報告されています。 治療に使用される消費量には、投与されたすべての用量が含まれます。 年間消費量は、曝露時間が少なくとも 30 日の患者についてのみ計算されます。 メインフェーズと延長フェーズでの患者ごとの注射消費数が報告されます。
治療開始から8.9年まで
出血エピソードの治療のための N8-GP の摂取 (出血あたりのキログラムあたりの国際単位 (IU/kg/出血))
時間枠：治療開始から8.9年まで
出血エピソードの治療のための N8-GP の摂取 (IU/kg/出血) が報告されています。 主要相および延長相中の平均用量消費量が IU/kg/出血で報告されます。
治療開始から8.9年まで
出血エピソードの治療のための N8-GP の摂取 (注射回数)
時間枠：治療開始から8.9年まで
出血エピソードの治療のための N8-GP の摂取 (注射回数) が報告されています。 出血ごとの治療に必要な平均注射回数が報告されます。
治療開始から8.9年まで
患者ごとの N8-GP 総摂取量（出血エピソードの予防と治療）の年間値
時間枠：治療開始から8.9年まで
患者ごとの N8-GP の総摂取量 (出血エピソードの予防と治療) の年換算値が表示されます。 治療に使用される消費量には、投与されたすべての用量が含まれます。 年間消費量は、曝露時間が少なくとも 30 日の患者についてのみ計算されます。 患者ごとの年間治療に使用される消費量 (IU/kg/年/患者) が報告されます。
治療開始から8.9年まで
ITI の結果、事前定義された 4 段階の ITI 結果スケール (「成功」、「部分的成功」、「失敗」、「その他」) によって評価されます。
時間枠：治療開始から8.9年まで
ITI の結果は、事前に定義された ITI スケールの 4 点結果 (「成功」、「部分的成功」、「失敗」、「その他」) によって評価されました。 成功: 阻害剤力価が 0.6 BU 未満 (<)。 正規化された FVIII 回復。予想される増分回復の 66 パーセント (%) 以上と定義されます。 72時間の無治療休薬期間後のN8-GP半減期（t1/2）が9時間以上。 部分的成功: 阻害剤力価が 5 BU 以下 (≤) に減少。 研究者によって判断された N8-GP 療法の臨床効果。 失敗: N8-GP による中断のない ITI から 24 か月以内に、定義された成功または部分的な成功を達成できなかった場合。 1 年間の ITI 治療後の阻害剤の減少は 20% 未満 (<) でした。 その他：上記の基準を満たしていない。 各カテゴリーの参加者数が報告されます。
治療開始から8.9年まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Novo Nordisk A/S

捜査官

  • スタディディレクター：Global Clinical Registry (GCR, 1452)、Novo Nordisk A/S

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年6月26日

一次修了 (実際)

2023年6月7日

研究の完了 (実際)

2023年6月7日

試験登録日

最初に提出

2014年3月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年5月12日

最初の投稿 (推定)

2014年5月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年12月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月5日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NN7088-3908
  • 2013-004025-88 (EudraCT番号)
  • U1111-1148-1897 (その他の識別子：WHO)
  • REec-2014-0898 (レジストリ識別子：Spanish Register of Clinical Studies (REec))
  • JapicCTI-142577 (その他の識別子：JAPIC)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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