치료 경험이 없는 A형 혈우병 환자에서 Turoctocog Alfa Pegol(N8-GP)의 안전성 및 유효성 (pathfinder™6)
2025년 12월 5일 업데이트: Novo Nordisk A/S
이전에 치료를 받지 않은 중증 혈우병 A 소아 환자에서 출혈 에피소드의 예방 및 치료에서 N8-GP의 안전성 및 효능을 조사하는 개방형 단일군 다기관 비대조 3a상 시험
이 시험은 전 세계적으로 실시됩니다.
시험의 목적은 이전에 치료를 받지 않은 혈우병 A 환자(PUP)에서 turoctocog alfa pegol(N8-GP)의 안전성과 효능을 조사하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
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124
단계
- 3단계
연락처 및 위치
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연구 장소
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Athens, 그리스, GR-11527
- Aghia Sophia Childrens' Hospital
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Thessaloniki, 그리스, 54642
- 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
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Changhua, 대만, 500
- Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
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Kaohsiung City, 대만, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
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Taichung, 대만, 40447
- China Medical University Children's Hospital
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Taipei, 대만, 100
- National Taiwan University Children's Hospital
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Duisburg, 독일, 47051
- Coagulation Research Center
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Frankfurt am Main, 독일, 60596
- HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
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Hanover, 독일, 30159
- Werlhof-Institut
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Hanover, 독일
- Werlhof-Institut
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Homburg/Saar, 독일, 66424
- Universitätsklinikum des Saarlandes - Pädiatrische Onkologie und Hämatologie
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Bucharest, 루마니아, 022328
- 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
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Constanța, 루마니아, 900591
- Emergency County Hospital Constanta
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Timiș County
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Timișoara, Timiș County, 루마니아, 300011
- ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 50400
- National Blood Centre
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 50300
- Hospital Wanita Dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
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Pulau Pinang
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George Town, Pulau Pinang, 말레이시아, 10450
- Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
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México, D.F.
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Mexico City, México, D.F., 멕시코, 06720
- Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, 멕시코, 64460
- Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016-7710
- Arizona H&T Phoenix Child Hosp
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California
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Long Beach, California, 미국, 90806
- Miller Children's Hospital Long Beach
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
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Orange, California, 미국, 92868-3835
- Children's Hosp Of Orange
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Torrance, California, 미국, 90502-2004
- Harbor-UCLA Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- Shands Hospital at the University of Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- Nemours Chld Clnc Jacksonville
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Orlando, Florida, 미국
- Nemours Child Orlando Hem/Onc
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Tampa, Florida, 미국, 33607
- St Joseph's Hospital Foundation
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University_Atlanta_1
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Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Medical College of Georgia
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Idaho
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Boise, Idaho, 미국, 83712
- St. Luke's Mountain States Tumor Institute
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Med. Cntr
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- Tulane University School of Medicine
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70118-5720
- Children's Hosp-New Orleans
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198-6828
- Univ of NE Med Center_Omaha
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89113
- Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
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New York
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Brooklyn, New York, 미국, 11201-5425
- The Brooklyn Hsptl Center
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New Hyde Park, New York, 미국, 11042
- North Shore Long Island Jewish Medical Center
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
- Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
- Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
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Dayton, Ohio, 미국, 45404
- Dayton Children Hemostati Ctr
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University_Portland_5
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19134
- St Christopher Hosp for Child
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hosptl Philadelphia
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University Of SC
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- Univ of Utah Primary Children's Hospital
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- University Of Virginia Hospitl
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- Children's Hsptl Of The Kings
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Plovdiv, 불가리아, 4002
- UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
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Belgrade, 세르비아, 11000
- University Children's Hospital Tirsova
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A Coruña, 스페인, 15006
- Hospital Teresa Herrera Materno Infantil . E.O.X.I. A Coruña
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Esplugues Llobregat, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan De Deu
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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CABA, 아르헨티나, C1245AAM
- Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
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Córdoba, 아르헨티나, X5000FAL
- Sanatorio Mayo Privado S.A
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Algiers, 알제리, 16000
- Beni Messous Hospital Issaad Hassani
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Sétif, 알제리, 19000
- University Hospital Saadna Abdenour of Setif
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Graz, 오스트리아, 8036
- Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
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Innsbruck, 오스트리아, 6020
- Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
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Klagenfurt, 오스트리아, 9020
- Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
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Linz, 오스트리아, 4020
- Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
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Salzburg, 오스트리아, 5020
- LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
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Sankt Pölten, 오스트리아, 3100
- LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
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Vienna, 오스트리아, A 1090
- Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
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Donetsk, 우크라이나, 83045
- SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
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Lviv, 우크라이나, 79044
- Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
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Tel Litwinsky, 이스라엘, 52621
- Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
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Florence, 이탈리아, 50139
- IRCCS Meyer Firenze
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Florence, 이탈리아, 50134
- Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
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Torino, 이탈리아, 10126
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
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Aichi, 일본, 466-8560
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
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Hyōgo, 일본, 654-0047
- Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital
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Kyoto, 일본, 602-8566
- Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
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Saitama, 일본, 330-8777
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
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Shizuoka, 일본, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
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Tokyo, 일본, 157-8535
- National Center for Child Health and Development_Hematology
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Newfoundland and Labrador
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St. John's, Newfoundland and Labrador, 캐나다, A1B 3V6
- Health Science Centre
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
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Bangkok, 태국, 10400
- Ramathibodi Hospital_Paediatrics
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Chiang Mai, 태국, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
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Mueang Distirct,
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Ubon Ratchathani, Mueang Distirct,, 태국, 34000
- Sunpasitthiprasong Hospital_Pediatrics Department
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Lisbon, 포르투갈, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
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Porto, 포르투갈, 4200-319
- ULS São João, E.P.E.
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San Juan, 푸에르토 리코, 00935
- Pediatric Hemophilia Program University
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Bron, 프랑스, 69500
- Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
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Clermont-Ferrand, 프랑스, 63003
- Chu Estaing
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Nantes, 프랑스, 44093
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
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Paris, 프랑스, 75015
- Ap-Hp-Hopital Necker-1
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Paris La Défense, 프랑스, 92936
- Master centre for France
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- Lady Cilento Children's Hospital
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Royal Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 시험 관련 활동 전에 사전 동의를 얻었습니다. 시험 관련 활동은 시험에 대한 적합성을 결정하는 활동을 포함하여 시험의 일부로 수행되는 모든 절차입니다.
- 남성, 정보에 입각한 동의서 서명 시점에 6세 미만
- 의무기록 또는 중앙검사실 결과에 근거한 중증 혈우병 A(FVIII 활성도 1%) 진단
- 정제된 응고 인자 제품의 사전 사용 없음(혈액 성분에 대한 이전 노출은 5회 허용됨)
제외 기준:
- FVIII 억제제의 모든 병력(의료 기록에 의해 정의됨) - 시험 제품 또는 관련 제품에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증
- 이 임상시험에 이전에 참여했습니다. 참여는 시험 제품의 첫 번째 투여량으로 정의됩니다.
- 스크리닝 전 30일 이내에 임상시험용 의약품 수령
- 혈우병 A 이외의 선천성 또는 후천성 응고 장애
- 연구자의 의견에 따라 환자의 안전 또는 프로토콜 준수를 위태롭게 할 수 있는 모든 만성 장애 또는 중증 질환
- 환자의 부모(들)/법적으로 허용되는 대리인(LAR(들)) 정신적 무능력, 협력 의지가 없거나 적절한 이해와 협력을 방해하는 언어 장벽
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 50ED(노출일)
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정맥 주사(i.v.)용.
빈도 및 용량(20-75 U/kg)은 출혈 에피소드 치료 또는 예방 목적으로 제공되는지 여부에 따라 다름
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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응고 인자 VIII(FVIII)에 대한 억제 항체를 보유한 참가자 수
기간: 치료 시작부터 7년까지
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응고인자 VIII(FVIII)에 대한 억제 항체를 보유한 참가자의 수는 임상시험의 주요 단계와 연장 단계에서 보고되었습니다.
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치료 시작부터 7년까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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중대한 이상사례 및 특별 관심의 의학적 이상사례를 포함한 이상사례의 수
기간: 치료 시작부터 최대 8.9년
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임상시험의 주요 단계와 연장 단계에서 보고된 심각한 부작용 및 특별한 관심의 의학적 사건을 포함한 부작용의 수입니다.
부작용(AE)은 제품을 투여받은 환자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건이며 반드시 이 치료와 인과관계가 있는 것은 아닙니다.
심각한 부작용(SAE)은 용량에 관계없이 다음 중 하나를 초래하는 경험입니다. 사망, 생명을 위협하는 경험, 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간 연장, 지속되거나 심각한 장애 또는 무능력, 선천적 기형 또는 선천적 결함 사망으로 이어지지 않거나 생명을 위협하거나 입원이 필요하지 않은 중요한 의학적 사건.
MESI(Medical Event of Special Interest)는 안전성 평가에서 특별한 초점을 맞추는 이벤트입니다.
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치료 시작부터 최대 8.9년
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확인된 고역가 억제제를 보유한 참가자 수(5 베데스다 단위(BU) 이상의 억제제 역가로 정의됨)
기간: 치료 시작부터 최대 8.9년
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고역가 억제제(5 베데스다 단위(BU) 이상의 억제제 역가로 정의됨)가 확인된 참가자 수는 임상시험의 주요 단계와 연장 단계에서 보고되었습니다.
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치료 시작부터 최대 8.9년
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N8-GP 예방 중 획기적인 출혈 에피소드 수(연간 출혈률)
기간: 치료 시작부터 최대 8.9년
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N8-GP를 사용한 예방적 치료 동안 보고된 연간 출혈 에피소드의 수가 보고되었습니다.
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치료 시작부터 최대 8.9년
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사전 정의된 4점 지혈 반응 척도("우수", "양호", "보통" 및 "없음")로 평가된 출혈 에피소드 치료에서 N8-GP의 지혈 효과
기간: 치료 시작부터 최대 8.9년
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출혈 에피소드 치료를 위한 투록토코그 알파 페골의 지혈 효과는 없음, 중간, 양호 또는 우수의 4점 반응 척도로 평가되었습니다.
우수(Excellent): 1회 주사 후 약 8시간 이내에 급격한 통증 완화 및/또는 객관적인 출혈 징후의 명확한 개선; 양호(Good): 단일 주사 후 약 8시간 이내에 확실한 통증 완화 및/또는 출혈 징후의 개선이 있지만 완전한 해결을 위해서는 두 번 이상의 주사가 필요할 수 있습니다. 중등도: 첫 번째 주사 후 약 8시간 이내에 유익한 효과가 있을 가능성이 있거나 약간 있지만 일반적으로 1회 이상의 주사가 필요합니다. 없음: 증상이 호전되지 않거나 악화되지 않습니다.
각 범주의 출혈 에피소드 수가 보고됩니다.
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치료 시작부터 최대 8.9년
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예방을 위한 N8-GP 소비량(킬로그램당 국제 단위(IU/Kg))
기간: 치료 시작부터 최대 8.9년
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예방을 위한 N8-GP의 소비가 보고되었습니다.
치료에 사용되는 소비량에는 주어진 모든 복용량이 포함됩니다.
연간 소비량은 노출 시간이 30일 이상인 환자에 대해서만 계산됩니다.
기본 및 확장 단계 동안 평균 용량 소비량(IU/kg)이 보고됩니다.
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치료 시작부터 최대 8.9년
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예방을 위한 N8-GP의 소비(주사 횟수)
기간: 치료 시작부터 최대 8.9년
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예방을 위한 N8-GP의 소비가 보고되었습니다.
치료에 사용되는 소비량에는 주어진 모든 복용량이 포함됩니다.
연간 소비량은 노출 시간이 30일 이상인 환자에 대해서만 계산됩니다.
기본 및 확장 단계 동안 환자당 주사 소비 횟수가 보고됩니다.
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치료 시작부터 최대 8.9년
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출혈 에피소드 치료를 위한 N8-GP 소비(출혈당 킬로그램당 국제 단위(IU/kg/출혈))
기간: 치료 시작부터 최대 8.9년
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출혈 에피소드(IU/kg/출혈) 치료를 위한 N8-GP의 소비가 보고되었습니다.
기본 및 확장 단계 동안 평균 용량 소비량(IU/kg/출혈)이 보고됩니다.
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치료 시작부터 최대 8.9년
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출혈 에피소드 치료를 위한 N8-GP 소비(주사 횟수)
기간: 치료 시작부터 최대 8.9년
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출혈 에피소드(주사 횟수) 치료를 위한 N8-GP의 소비가 보고되었습니다.
출혈당 치료에 필요한 평균 주사 횟수가 보고됩니다.
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치료 시작부터 최대 8.9년
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환자당 N8-GP의 총 소비량(출혈 예방 및 치료) 연간 값
기간: 치료 시작부터 최대 8.9년
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환자당 N8-GP의 총 소비량(출혈 예방 및 치료)의 연간 값이 제시됩니다.
치료에 사용되는 소비량에는 주어진 모든 복용량이 포함됩니다.
연간 소비량은 노출 시간이 30일 이상인 환자에 대해서만 계산됩니다.
환자당 연간 치료에 사용된 소비량(IU/kg/년/환자)이 보고됩니다.
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치료 시작부터 최대 8.9년
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사전 정의된 4점 ITI 결과 척도("성공", "부분 성공", "실패", "기타")로 평가되는 ITI 결과
기간: 치료 시작부터 최대 8.9년
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ITI 결과는 미리 정의된 ITI 척도의 4점 결과('성공', '부분 성공', '실패', '기타')로 평가되었습니다.
성공: 억제제 역가가 (<) 0.6 BU 미만입니다.
예상되는 증분 회복의 ≥ 66%(%) 이상으로 정의되는 정규화된 FVIII 회복.
72시간의 무치료 휴약 기간 후 ≥9시간의 N8-GP 반감기(t½).
부분 성공: 억제제 역가가 5 BU 이하로 감소합니다.
연구자가 판단한 N8-GP 요법의 임상 효과.
실패: N8-GP를 사용한 중단 없는 ITI 후 24개월 이내에 정의된 성공 또는 부분 성공을 달성하지 못했습니다.
ITI 치료 1년 후 억제제 감소율은 (<) 20% 미만입니다.
기타: 위 기준을 충족하지 않습니다.
각 카테고리의 참가자 수가 보고됩니다.
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치료 시작부터 최대 8.9년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Kenet G, Young G, Chuansumrit A, Matsushita T, Yadav V, Zak M, Male C. The immunogenicity, safety, and efficacy of N8-GP in previously untreated patients with severe hemophilia A: pathfinder6 end-of-trial results. J Thromb Haemost. 2023 Nov;21(11):3109-3116. doi: 10.1016/j.jtha.2023.07.030. Epub 2023 Aug 18.
- Male C, Konigs C, Dey S, Matsushita T, Millner AH, Zak M, Young G, Kenet G. The safety and efficacy of N8-GP (turoctocog alfa pegol) in previously untreated pediatric patients with hemophilia A. Blood Adv. 2023 Feb 28;7(4):620-629. doi: 10.1182/bloodadvances.2022007529.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 6월 26일
기본 완료 (실제)
2023년 6월 7일
연구 완료 (실제)
2023년 6월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 3월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 5월 12일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 5월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 12월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 5일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NN7088-3908
- 2013-004025-88 (EudraCT 번호)
- U1111-1148-1897 (기타 식별자: WHO)
- REec-2014-0898 (레지스트리 식별자: Spanish Register of Clinical Studies (REec))
- JapicCTI-142577 (기타 식별자: JAPIC)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .