치료 경험이 없는 A형 혈우병 환자에서 Turoctocog Alfa Pegol(N8-GP)의 안전성 및 유효성 (pathfinder™6)
2024년 4월 25일 업데이트: Novo Nordisk A/S
이전에 치료를 받지 않은 중증 혈우병 A 소아 환자에서 출혈 에피소드의 예방 및 치료에서 N8-GP의 안전성 및 효능을 조사하는 개방형 단일군 다기관 비대조 3a상 시험
이 시험은 전 세계적으로 실시됩니다.
시험의 목적은 이전에 치료를 받지 않은 혈우병 A 환자(PUP)에서 turoctocog alfa pegol(N8-GP)의 안전성과 효능을 조사하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
125
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Athens, 그리스, GR-11527
- Aghia Sophia Childrens' Hospital
-
Thessaloniki, 그리스, GR 54642
- 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Taipei, 대만, 100
- NTU Hospital - Children and Women Hospital
-
-
-
-
-
Hannover, 독일, 30159
- Werlhof-Institut
-
Homburg/Saar, 독일, 66424
- Uniklinikum des Saarlandes
-
-
-
-
-
Bucharest, 루마니아, 022328
- 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
-
Constanta, 루마니아, 900591
- Emergency County Hospital Constanta
-
-
Timis
-
Timisoara, Timis, 루마니아, 300011
- ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
-
-
-
-
-
Georgetown, Penang, 말레이시아, 10450
- Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
-
Kuala Lumpur, 말레이시아, 50400
- National Blood Centre
-
Kuala Lumpur, 말레이시아, 50300
- Hospital Wanita dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85016-7710
- Arizona H&T Phoenix Child Hosp
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hosp-Los Angeles
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Med. Cntr
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, 미국, 11042
- North Shore Long Island Jewish Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
- Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
-
-
Ohio
-
Dayton, Ohio, 미국, 45404
- Dayton's Children's Hemostasis and Thrombosis Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- Univ of Utah Primary Children's Hospital
-
-
-
-
-
Plovdiv, 불가리아, 4002
- UMHAT "Sveti Georgi" Clinica of Pediatric
-
-
-
-
-
A Coruña, 스페인, 15006
- Hospital Teresa Herrera Materno Infantil . E.O.X.I. A Coruña
-
Esplugues Llobregat, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Cordoba, 아르헨티나, X5000FAL
- Sanatorio Mayo Privado S.A
-
-
-
-
-
Algiers, 알제리, 16000
- Beni Messous Hospital Issaad Hassani
-
Setif, 알제리, 19000
- University Hospital Saadna Abdenour of Setif
-
-
-
-
-
Graz, 오스트리아, 8036
- Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
-
Innsbruck, 오스트리아, 6020
- Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde
-
Klagenfurt, 오스트리아, 9020
- Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
-
Linz, 오스트리아, 4020
- Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
-
Salzburg, 오스트리아, A 5020
- LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
-
St. Poelten, 오스트리아, A 3100
- LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
-
Wien, 오스트리아, A 1090
- Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
-
-
-
-
-
Tel-Hashomer, 이스라엘, 52621
- Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
-
-
-
-
-
Firenze, 이탈리아, 50139
- AOU Meyer
-
Firenze, 이탈리아, 50134
- Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
-
Torino, 이탈리아, 10126
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
-
-
-
-
-
Aichi, 일본, 466-8560
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
-
Hyogo, 일본, 654-0047
- Hyogo prefectural kobe children's hospital
-
Kyoto, 일본, 602-8566
- Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
-
Saitama, 일본, 330-8777
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
-
Shizuoka, 일본, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
-
Tokyo, 일본, 157-8535
- National Center for Child Health and Development_Hematology
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
-
-
-
-
-
Bangkok, 태국, 10400
- Ramathibodi Hospital_Bangkok
-
Chiang Mai, 태국, 50200
- Hematology and Oncology, Dept.of Pediatrics, CMU
-
Ubon Ratchathani, 태국, 34000
- Sunpasitthiprasong Hospital
-
-
-
-
-
Bron Cedex, 프랑스, 69677
- Hôpital Cardiologique Louis Pradel
-
Nantes Cedex 1, 프랑스, 44093
- Centre régional de traitement de l'Hémophilie
-
Paris, 프랑스, 75015
- Hopital Necker
-
-
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- Lady Cilento Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 시험 관련 활동 전에 사전 동의를 얻었습니다. 시험 관련 활동은 시험에 대한 적합성을 결정하는 활동을 포함하여 시험의 일부로 수행되는 모든 절차입니다.
- 남성, 정보에 입각한 동의서 서명 시점에 6세 미만
- 의무기록 또는 중앙검사실 결과에 근거한 중증 혈우병 A(FVIII 활성도 1%) 진단
- 정제된 응고 인자 제품의 사전 사용 없음(혈액 성분에 대한 이전 노출은 5회 허용됨)
제외 기준:
- FVIII 억제제의 모든 병력(의료 기록에 의해 정의됨) - 시험 제품 또는 관련 제품에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증
- 이 임상시험에 이전에 참여했습니다. 참여는 시험 제품의 첫 번째 투여량으로 정의됩니다.
- 스크리닝 전 30일 이내에 임상시험용 의약품 수령
- 혈우병 A 이외의 선천성 또는 후천성 응고 장애
- 연구자의 의견에 따라 환자의 안전 또는 프로토콜 준수를 위태롭게 할 수 있는 모든 만성 장애 또는 중증 질환
- 환자의 부모(들)/법적으로 허용되는 대리인(LAR(들)) 정신적 무능력, 협력 의지가 없거나 적절한 이해와 협력을 방해하는 언어 장벽
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 50ED(노출일)
|
정맥 주사(i.v.)용.
빈도 및 용량(20-75 U/kg)은 출혈 에피소드 치료 또는 예방 목적으로 제공되는지 여부에 따라 다름
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
응고 인자 VIII(FVIII)에 대한 억제 항체 발생률
기간: 처음 50개의 PUP가 최소 50개의 노출 날짜에 도달한 경우. (생후 6~18개월 예상)
|
처음 50개의 PUP가 최소 50개의 노출 날짜에 도달한 경우. (생후 6~18개월 예상)
|
|
응고 인자 VIII(FVIII)에 대한 억제 항체 발생률
기간: 재판이 끝날 때. 시험 종료는 환자가 100회 노출 날짜에 도달한 후 최대 4년입니다. (12~60개월 사이 예상)
|
재판이 끝날 때. 시험 종료는 환자가 100회 노출 날짜에 도달한 후 최대 4년입니다. (12~60개월 사이 예상)
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
중대한 이상반응 및 특별한 관심이 있는 의학적 사건을 포함한 이상반응의 빈도
기간: 처음 50개의 PUP가 최소 50일의 노출일에 도달하고 시험 종료 시. 시험 종료는 첫 번째 환자가 100일 노출된 후 최대 4년입니다.
|
처음 50개의 PUP가 최소 50일의 노출일에 도달하고 시험 종료 시. 시험 종료는 첫 번째 환자가 100일 노출된 후 최대 4년입니다.
|
|
확인된 높은 역가 억제제의 발생률(5 베데스다 단위(BU) 이상의 억제제 역가로 정의됨)
기간: 처음 50개의 PUP가 최소 50일의 노출일에 도달하고 시험 종료 시. 시험 종료는 첫 번째 환자가 100일 노출된 후 최대 4년입니다.
|
처음 50개의 PUP가 최소 50일의 노출일에 도달하고 시험 종료 시. 시험 종료는 첫 번째 환자가 100일 노출된 후 최대 4년입니다.
|
|
Turoctocog alfa pegol(N8-GP)로 예방하는 동안 발생한 돌발 출혈 횟수(연간 출혈률)
기간: 처음 50개의 PUP가 최소 50일의 노출일에 도달하고 시험 종료 시. 시험 종료는 첫 번째 환자가 100일 노출된 후 최대 4년입니다.
|
처음 50개의 PUP가 최소 50일의 노출일에 도달하고 시험 종료 시. 시험 종료는 첫 번째 환자가 100일 노출된 후 최대 4년입니다.
|
|
사전 정의된 4점 지혈 반응 척도("탁월함", "양호함", "보통" 및 "없음")에 의해 평가된, 출혈 에피소드의 치료에서 N8-GP의 지혈 효과
기간: 처음 50개의 PUP가 최소 50일의 노출일에 도달하고 시험 종료 시. 시험 종료는 첫 번째 환자가 100일 노출된 후 최대 4년입니다.
|
처음 50개의 PUP가 최소 50일의 노출일에 도달하고 시험 종료 시. 시험 종료는 첫 번째 환자가 100일 노출된 후 최대 4년입니다.
|
|
예방을 위한 N8-GP 소비(주사 횟수 및 월별 및 연간 U/Kg)
기간: 처음 50개의 PUP가 최소 50일의 노출일에 도달하고 시험 종료 시. 시험 종료는 첫 번째 환자가 100일 노출된 후 최대 4년입니다.
|
처음 50개의 PUP가 최소 50일의 노출일에 도달하고 시험 종료 시. 시험 종료는 첫 번째 환자가 100일 노출된 후 최대 4년입니다.
|
|
출혈 에피소드 치료를 위한 N8-GP 소비(출혈 에피소드당 필요한 주사 횟수 및 U/Kg)
기간: 처음 50개의 PUP가 최소 50일의 노출일에 도달하고 시험 종료 시. 시험 종료는 첫 번째 환자가 100일 노출된 후 최대 4년입니다.
|
처음 50개의 PUP가 최소 50일의 노출일에 도달하고 시험 종료 시. 시험 종료는 첫 번째 환자가 100일 노출된 후 최대 4년입니다.
|
|
월간 환자당 N8-GP의 총 소비량(출혈 에피소드의 예방 및 치료) 및 연간 값
기간: 처음 50개의 PUP가 최소 50일의 노출일에 도달하고 시험 종료 시. 시험 종료는 첫 번째 환자가 100일 노출된 후 최대 4년입니다.
|
처음 50개의 PUP가 최소 50일의 노출일에 도달하고 시험 종료 시. 시험 종료는 첫 번째 환자가 100일 노출된 후 최대 4년입니다.
|
|
사전 정의된 4점 ITI 결과 척도("성공", "부분적 성공", "실패", "기타")로 평가된 면역 관용 유도(ITI)의 결과
기간: 처음 50개의 PUP가 최소 50일의 노출일에 도달하고 시험 종료 시. 시험 종료는 첫 번째 환자가 100일 노출된 후 최대 4년입니다.
|
처음 50개의 PUP가 최소 50일의 노출일에 도달하고 시험 종료 시. 시험 종료는 첫 번째 환자가 100일 노출된 후 최대 4년입니다.
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 6월 26일
기본 완료 (실제)
2023년 6월 7일
연구 완료 (실제)
2023년 6월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 3월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 5월 12일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 5월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 4월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 25일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
turoctocog 알파 페골에 대한 임상 시험
-
Baxalta now part of Shire모집하지 않고 적극적으로혈우병 A스페인, 태국, 헝가리, 대만, 대한민국, 체코, 독일, 스웨덴, 이탈리아, 크로아티아, 미국, 불가리아, 네덜란드
-
Novo Nordisk A/S종료됨혈우병 A오스트리아, 세르비아, 불가리아, 영국, 독일, 프랑스, 칠면조
-
Novo Nordisk A/S완전한선천성 출혈 장애 | 혈우병 A미국, 네덜란드, 스페인, 독일, 프랑스, 덴마크
-
Novo Nordisk A/S완전한선천성 출혈 장애 | 혈우병 A프랑스, 미국, 덴마크, 네덜란드, 스웨덴, 스페인, 독일, 스위스, 대만, 일본, 영국, 크로아티아, 이탈리아, 말레이시아, 브라질, 호주, 헝가리, 이스라엘, 칠면조, 푸에르토 리코, 노르웨이, 대한민국, 불가리아, 러시아 연방
-
Catalyst Biosciences완전한혈우병 A | 혈우병 B | 억제제가 있는 혈우병 A | 억제제가 있는 혈우병 B | 억제제가 없는 혈우병 A | 억제제 없는 혈우병 B불가리아, 러시아 연방