Segurança e eficácia do Turoctocog Alfa Pegal (N8-GP) em pacientes com hemofilia A não tratados anteriormente (pathfinder™6)
5 de dezembro de 2025 atualizado por: Novo Nordisk A/S
Um estudo aberto, de braço único, multicêntrico, não controlado, de fase 3a, que investiga a segurança e a eficácia do N8-GP na profilaxia e tratamento de episódios hemorrágicos em pacientes pediátricos previamente não tratados com hemofilia A grave
Este julgamento é conduzido globalmente.
O objetivo do estudo é investigar a segurança e a eficácia do turoctocog alfa pegol (N8-GP) em pacientes não tratados anteriormente (PUPs) com hemofilia A.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
124
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Duisburg, Alemanha, 47051
- Coagulation Research Center
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Frankfurt am Main, Alemanha, 60596
- HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
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Hanover, Alemanha, 30159
- Werlhof-Institut
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Hanover, Alemanha
- Werlhof-Institut
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Homburg/Saar, Alemanha, 66424
- Universitätsklinikum des Saarlandes - Pädiatrische Onkologie und Hämatologie
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CABA, Argentina, C1245AAM
- Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
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Córdoba, Argentina, X5000FAL
- Sanatorio Mayo Privado S.A
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Algiers, Argélia, 16000
- Beni Messous Hospital Issaad Hassani
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Sétif, Argélia, 19000
- University Hospital Saadna Abdenour of Setif
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
- Lady Cilento Children's Hospital
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- Royal Children's Hospital
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Plovdiv, Bulgária, 4002
- UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
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Newfoundland and Labrador
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St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá, A1B 3V6
- Health Science Centre
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
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A Coruña, Espanha, 15006
- Hospital Teresa Herrera Materno Infantil . E.O.X.I. A Coruña
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Esplugues Llobregat, Espanha, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid, Espanha, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016-7710
- Arizona H&T Phoenix Child Hosp
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Miller Children's Hospital Long Beach
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
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Orange, California, Estados Unidos, 92868-3835
- Children's Hosp Of Orange
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Torrance, California, Estados Unidos, 90502-2004
- Harbor-UCLA Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- Shands Hospital at the University of Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Nemours Chld Clnc Jacksonville
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Orlando, Florida, Estados Unidos
- Nemours Child Orlando Hem/Onc
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
- St Joseph's Hospital Foundation
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University_Atlanta_1
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Medical College of Georgia
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Idaho
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Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
- St. Luke's Mountain States Tumor Institute
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Med. Cntr
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Tulane University School of Medicine
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118-5720
- Children's Hosp-New Orleans
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-6828
- Univ of NE Med Center_Omaha
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89113
- Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
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New York
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Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11201-5425
- The Brooklyn Hsptl Center
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New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
- North Shore Long Island Jewish Medical Center
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
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Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
- Dayton Children Hemostati Ctr
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University_Portland_5
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-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
- St Christopher Hosp for Child
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hosptl Philadelphia
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University Of SC
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Univ of Utah Primary Children's Hospital
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- University Of Virginia Hospitl
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Children's Hsptl Of The Kings
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Bron, França, 69500
- Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
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Clermont-Ferrand, França, 63003
- CHU Estaing
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Nantes, França, 44093
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
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Paris, França, 75015
- Ap-Hp-Hopital Necker-1
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Paris La Défense, França, 92936
- Master centre for France
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Athens, Grécia, GR-11527
- Aghia Sophia Childrens' Hospital
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Thessaloniki, Grécia, 54642
- 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
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Tel Litwinsky, Israel, 52621
- Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
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Florence, Itália, 50139
- IRCCS Meyer Firenze
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Florence, Itália, 50134
- Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
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Torino, Itália, 10126
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
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Aichi, Japão, 466-8560
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
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Hyōgo, Japão, 654-0047
- Hyogo prefectural kobe children's hospital
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Kyoto, Japão, 602-8566
- Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
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Saitama, Japão, 330-8777
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
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Shizuoka, Japão, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
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Tokyo, Japão, 157-8535
- National Center for Child Health and Development_Hematology
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Kuala Lumpur, Malásia, 50400
- National Blood Centre
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Kuala Lumpur, Malásia, 50300
- Hospital Wanita Dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
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Pulau Pinang
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George Town, Pulau Pinang, Malásia, 10450
- Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
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México, D.F.
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Mexico City, México, D.F., México, 06720
- Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, México, 64460
- Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
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San Juan, Porto Rico, 00935
- Pediatric Hemophilia Program University
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Lisbon, Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
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Porto, Portugal, 4200-319
- ULS São João, E.P.E.
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Bucharest, Romênia, 022328
- 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
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Constanța, Romênia, 900591
- Emergency County Hospital Constanta
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Timiș County
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Timișoara, Timiș County, Romênia, 300011
- ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
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Belgrade, Sérvia, 11000
- University Children's Hospital Tirsova
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Bangkok, Tailândia, 10400
- Ramathibodi Hospital_Paediatrics
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Chiang Mai, Tailândia, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
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Mueang Distirct,
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Ubon Ratchathani, Mueang Distirct,, Tailândia, 34000
- Sunpasitthiprasong Hospital_Pediatrics Department
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Changhua, Taiwan, 500
- Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
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Kaohsiung City, Taiwan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
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Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University Children's Hospital
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Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Children's Hospital
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Donetsk, Ucrânia, 83045
- SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
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Lviv, Ucrânia, 79044
- Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
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Graz, Áustria, 8036
- Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
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Innsbruck, Áustria, 6020
- Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
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Klagenfurt, Áustria, 9020
- Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
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Linz, Áustria, 4020
- Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
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Salzburg, Áustria, 5020
- LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
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Sankt Pölten, Áustria, 3100
- LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
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Vienna, Áustria, A 1090
- Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 segundo a 6 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado obtido antes de qualquer atividade relacionada ao estudo. Atividades relacionadas ao estudo são quaisquer procedimentos realizados como parte do estudo, incluindo atividades para determinar a adequação para o estudo
- Sexo masculino, idade inferior a 6 anos no momento da assinatura do consentimento informado
- Diagnóstico de hemofilia A grave (nível de atividade do FVIII 1%) com base em registros médicos ou resultados laboratoriais centrais
- Nenhum uso anterior de produtos de fator de coagulação purificado (5 exposições anteriores a componentes do sangue são aceitáveis)
Critério de exclusão:
- Qualquer histórico de inibidor de FVIII (definido por registros médicos) - Hipersensibilidade conhecida ou suspeita ao produto em estudo ou produtos relacionados
- Participação anterior neste julgamento. A participação é definida como a primeira dose administrada do produto experimental
- Recebimento de qualquer medicamento experimental até 30 dias antes da triagem
- Distúrbio de coagulação congênito ou adquirido, exceto hemofilia A
- Qualquer distúrbio crônico ou doença grave que, na opinião do Investigador, possa comprometer a segurança do paciente ou o cumprimento do protocolo
- Incapacidade mental do(s) pai(s)/representante legalmente aceitável (LAR(s)) do paciente, falta de vontade de cooperar ou uma barreira linguística que impeça a compreensão e cooperação adequadas
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: 50 EDs (dias de exposição)
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Para injeção intravenosa (i.v.).
Frequência e dosagem (20-75 U/kg) dependendo se administrado como tratamento para episódios hemorrágicos ou como profilaxia
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com anticorpos inibitórios contra o fator VIII de coagulação (FVIII)
Prazo: Desde o início do tratamento até 7 anos
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O número de participantes com anticorpos inibitórios contra o fator VIII de coagulação (FVIII) foi relatado durante a fase principal e de extensão do estudo.
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Desde o início do tratamento até 7 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de eventos adversos, incluindo eventos adversos graves e eventos médicos de interesse especial
Prazo: Desde o início do tratamento até 8,9 anos
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Número de eventos adversos, incluindo eventos adversos graves e eventos médicos de interesse especial relatados durante a fase principal e de extensão do estudo.
Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável em um paciente ao qual foi administrado um produto, e que não necessariamente tem uma relação causal com este tratamento.
Evento adverso grave (EAG) é uma experiência que, em qualquer dose, resulta em qualquer um dos seguintes: Morte, experiência com risco de vida, internação hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, deficiência ou incapacidade persistente ou significativa, anomalia congênita ou defeito de nascença e eventos médicos importantes que podem não resultar em morte, ser fatais ou exigir hospitalização.
Evento médico de interesse especial (MESI) é um evento que, na avaliação da segurança, tem foco especial.
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Desde o início do tratamento até 8,9 anos
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Número de participantes com inibidores de alto título confirmados (definido como título de inibidor acima de 5 unidades Bethesda (BU)
Prazo: Desde o início do tratamento até 8,9 anos
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O número de participantes com títulos elevados de inibidores confirmados (definidos como títulos de inibidores acima de 5 Unidades Bethesda (BU) foi relatado durante a fase principal e de extensão do estudo.
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Desde o início do tratamento até 8,9 anos
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Número de episódios de sangramento repentino durante a profilaxia com N8-GP (taxa de sangramento anual)
Prazo: Desde o início do tratamento até 8,9 anos
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Foi relatado o número de episódios hemorrágicos por ano relatados durante o tratamento profilático com N8-GP.
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Desde o início do tratamento até 8,9 anos
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Efeito hemostático do N8-GP no tratamento de episódios hemorrágicos, avaliado por uma escala de resposta hemostática predefinida de 4 pontos ("Excelente", "Bom", "Moderado" e "Nenhum")
Prazo: Desde o início do tratamento até 8,9 anos
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O efeito hemostático do turoctocog alfa pegol no tratamento de episódios hemorrágicos foi avaliado através de uma escala de resposta de 4 pontos: nenhum, moderado, bom ou excelente.
Excelente: Alívio abrupto da dor e/ou melhora clara dos sinais objetivos de sangramento em aproximadamente 8 horas após uma única injeção; Bom: Alívio definitivo da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento em aproximadamente 8 horas após uma única injeção, mas possivelmente exigindo mais de uma injeção para resolução completa; Moderado: Efeito benéfico provável ou leve dentro de aproximadamente 8 horas após a primeira injeção, mas geralmente requer mais de uma injeção; Nenhum: Sem melhora ou piora dos sintomas.
O número de episódios de sangramento em cada categoria é relatado.
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Desde o início do tratamento até 8,9 anos
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Consumo de N8-GP para Profilaxia (Unidade Internacional por Quilograma (UI/Kg))
Prazo: Desde o início do tratamento até 8,9 anos
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O consumo de N8-GP para profilaxia é relatado.
O consumo utilizado para o tratamento inclui todas as doses administradas.
O consumo anual só é calculado para pacientes com tempo de exposição de pelo menos 30 dias.
É relatado o consumo médio da dose em UI/kg durante a fase principal e de extensão.
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Desde o início do tratamento até 8,9 anos
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Consumo de N8-GP para profilaxia (número de injeções)
Prazo: Desde o início do tratamento até 8,9 anos
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O consumo de N8-GP para profilaxia é relatado.
O consumo utilizado para o tratamento inclui todas as doses administradas.
O consumo anual só é calculado para pacientes com tempo de exposição de pelo menos 30 dias.
É relatado o número de consumo de injeções por paciente durante a fase principal e de extensão.
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Desde o início do tratamento até 8,9 anos
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Consumo de N8-GP para tratamento de episódios de sangramento (unidade internacional por quilograma por sangramento (UI/kg/sangramento))
Prazo: Desde o início do tratamento até 8,9 anos
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É relatado o consumo de N8-GP para tratamento de episódios hemorrágicos (UI/kg/sangramento).
O consumo médio da dose em UI/kg/sangria durante a fase principal e de extensão é relatado.
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Desde o início do tratamento até 8,9 anos
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Consumo de N8-GP para tratamento de episódios hemorrágicos (número de injeções)
Prazo: Desde o início do tratamento até 8,9 anos
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É relatado o consumo de N8-GP para tratamento de episódios hemorrágicos (número de injeções).
O número médio de injeções necessárias para o tratamento por sangramento é relatado.
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Desde o início do tratamento até 8,9 anos
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Consumo total de N8-GP por paciente (prevenção e tratamento de episódios hemorrágicos) Valor anualizado
Prazo: Desde o início do tratamento até 8,9 anos
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É apresentado o valor anualizado do consumo total de N8-GP por paciente (prevenção e tratamento de episódios hemorrágicos).
O consumo utilizado para o tratamento inclui todas as doses administradas.
O consumo anual só é calculado para pacientes com tempo de exposição de pelo menos 30 dias.
É relatado o consumo utilizado para tratamento por ano e por paciente (UI/kg/ano/paciente).
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Desde o início do tratamento até 8,9 anos
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Resultado do ITI, avaliado por uma escala de resultados do ITI predefinida de 4 pontos ("Sucesso", "Sucesso parcial", "Fracasso", "Outros")
Prazo: Desde o início do tratamento até 8,9 anos
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O resultado do ITI foi avaliado pelo resultado predefinido de 4 pontos da escala ITI ('sucesso', 'sucesso parcial', 'fracasso', 'outro').
Sucesso: Um título de inibidor inferior a (<) 0,6 BU.
Uma recuperação normalizada de FVIII, definida como maior ou igual a (≥) 66 por cento (%) da recuperação incremental esperada.
Meia-vida de N8-GP (t½) ≥9 horas após um período de eliminação sem tratamento de 72 horas.
Sucesso parcial: Redução do título do inibidor para menos ou igual a (≤) 5 BU.
Efeito clínico da terapia N8-GP conforme julgado pelo investigador.
Falha: Falha em atingir sucesso definido ou sucesso parcial dentro de 24 meses de ITI ininterrupto com N8-GP.
Diminuição do inibidor inferior a (<) 20% após um ano de tratamento ITI.
Outros: Não preenche os critérios acima.
O número de participantes em cada categoria é relatado.
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Desde o início do tratamento até 8,9 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Kenet G, Young G, Chuansumrit A, Matsushita T, Yadav V, Zak M, Male C. The immunogenicity, safety, and efficacy of N8-GP in previously untreated patients with severe hemophilia A: pathfinder6 end-of-trial results. J Thromb Haemost. 2023 Nov;21(11):3109-3116. doi: 10.1016/j.jtha.2023.07.030. Epub 2023 Aug 18.
- Male C, Konigs C, Dey S, Matsushita T, Millner AH, Zak M, Young G, Kenet G. The safety and efficacy of N8-GP (turoctocog alfa pegol) in previously untreated pediatric patients with hemophilia A. Blood Adv. 2023 Feb 28;7(4):620-629. doi: 10.1182/bloodadvances.2022007529.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de junho de 2014
Conclusão Primária (Real)
7 de junho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
7 de junho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de março de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de maio de 2014
Primeira postagem (Estimado)
14 de maio de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
23 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NN7088-3908
- 2013-004025-88 (Número EudraCT)
- U1111-1148-1897 (Outro identificador: WHO)
- REec-2014-0898 (Identificador de registro: Spanish Register of Clinical Studies (REec))
- JapicCTI-142577 (Outro identificador: JAPIC)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .