Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) u dříve neléčených pacientů s hemofilií A (pathfinder™6)

5. prosince 2025 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Otevřená jednoramenná multicentrická nekontrolovaná studie fáze 3a zkoumající bezpečnost a účinnost N8-GP v profylaxi a léčbě epizod krvácení u dříve neléčených pediatrických pacientů s těžkou hemofilií A

Tato zkouška probíhá celosvětově. Cílem studie je prozkoumat bezpečnost a účinnost turoctocogu alfa pegolu (N8-GP) u dříve neléčených pacientů (PUP) s hemofilií A.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

124

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Alžírsko
      • Algiers, Alžírsko, 16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Sétif, Alžírsko, 19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • Argentina
      • CABA, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentina, X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • Austrálie
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Bulharsko
      • Plovdiv, Bulharsko, 4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Francie
      • Bron, Francie, 69500
        • Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
      • Clermont-Ferrand, Francie, 63003
        • CHU Estaing
      • Nantes, Francie, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Paris, Francie, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker-1
      • Paris La Défense, Francie, 92936
        • Master centre for France
  • Itálie
      • Florence, Itálie, 50139
        • IRCCS Meyer Firenze
      • Florence, Itálie, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
      • Torino, Itálie, 10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
  • Izrael
      • Tel Litwinsky, Izrael, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Japonsko
      • Aichi, Japonsko, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Hyōgo, Japonsko, 654-0047
        • Hyogo prefectural Kobe Children's Hospital
      • Kyoto, Japonsko, 602-8566
        • Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
      • Saitama, Japonsko, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Japonsko, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japonsko, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Kanada
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
        • Health Science Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 50400
        • National Blood Centre
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 50300
        • Hospital Wanita Dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malajsie, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
  • Mexiko
    • México, D.F.
      • Mexico City, México, D.F., Mexiko, 06720
        • Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
  • Německo
      • Duisburg, Německo, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Frankfurt am Main, Německo, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • Hanover, Německo, 30159
        • Werlhof-Institut
      • Hanover, Německo
        • Werlhof-Institut
      • Homburg/Saar, Německo, 66424
        • Universitätsklinikum des Saarlandes - Pädiatrische Onkologie und Hämatologie
  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 00935
        • Pediatric Hemophilia Program University
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
      • Porto, Portugalsko, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck, Rakousko, 6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
      • Klagenfurt, Rakousko, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz, Rakousko, 4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg, Rakousko, 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten, Rakousko, 3100
        • LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
      • Vienna, Rakousko, A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko, 022328
        • 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
      • Constanța, Rumunsko, 900591
        • Emergency County Hospital Constanta
    • Timiș County
      • Timișoara, Timiș County, Rumunsko, 300011
        • ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016-7710
        • Arizona H&T Phoenix Child Hosp
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Orange, California, Spojené státy, 92868-3835
        • Children's Hosp Of Orange
      • Torrance, California, Spojené státy, 90502-2004
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nemours Chld Clnc Jacksonville
      • Orlando, Florida, Spojené státy
        • Nemours Child Orlando Hem/Onc
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • St Joseph's Hospital Foundation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University_Atlanta_1
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Med. Cntr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-6828
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89113
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11201-5425
        • The Brooklyn Hsptl Center
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11042
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University_Portland_5
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University Of SC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University Of Virginia Hospitl
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hsptl Of The Kings
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • University Children's Hospital Tirsova
  • Tchaj-wan
      • Changhua, Tchaj-wan, 500
        • Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
      • Kaohsiung City, Tchaj-wan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Tchaj-wan, 40447
        • China Medical University Children's Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Paediatrics
      • Chiang Mai, Thajsko, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
    • Mueang Distirct,
      • Ubon Ratchathani, Mueang Distirct,, Thajsko, 34000
        • Sunpasitthiprasong Hospital_Pediatrics Department
  • Ukrajina
      • Donetsk, Ukrajina, 83045
        • SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
      • Lviv, Ukrajina, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Řecko
      • Athens, Řecko, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
      • Thessaloniki, Řecko, 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
  • Španělsko
      • A Coruña, Španělsko, 15006
        • Hospital Teresa Herrera Materno Infantil . E.O.X.I. A Coruña
      • Esplugues Llobregat, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 6 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Informovaný souhlas získaný před jakoukoli činností související se studiem. Činnosti související se hodnocením jsou jakékoli postupy, které jsou prováděny jako součást hodnocení, včetně činností k určení vhodnosti pro hodnocení
  • Muž, věk pod 6 let v době podpisu informovaného souhlasu
  • Diagnostika těžké hemofilie A (úroveň aktivity FVIII 1 %) na základě lékařské dokumentace nebo výsledků centrální laboratoře
  • Žádné předchozí použití purifikovaných produktů srážejících faktor (5 předchozích expozic krevním složkám je přijatelných)

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli anamnéza inhibitoru FVIII (definovaná lékařskými záznamy) – Známá nebo suspektní přecitlivělost na zkušební přípravek nebo související přípravky
  • Předchozí účast v tomto testu. Účast je definována jako první podaná dávka zkušebního přípravku
  • Příjem jakéhokoli hodnoceného léčivého přípravku do 30 dnů před screeningem
  • Vrozená nebo získaná porucha koagulace jiná než hemofilie A
  • Jakákoli chronická porucha nebo závažné onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího mohlo ohrozit pacientovu bezpečnost nebo dodržování protokolu
  • mentální nezpůsobilost, neochota spolupracovat nebo jazyková bariéra znemožňující dostatečné porozumění a spolupráci rodičů pacienta/zákonně přijatelného zástupce (LAR(s))

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 50 ED (dny expozice)
Lék: turoctokog alfa pegol
Pro intravenózní (i.v.) injekci. Frekvence a dávkování (20-75 U/kg) závisí na tom, zda se podává jako léčba krvácivé epizody nebo jako profylaxe
Ostatní jména:
  • NNC 0129-0000-1003
  • N8-GP

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s inhibičními protilátkami proti koagulačnímu faktoru VIII (FVIII)
Časové okno: Od začátku léčby do 7 let
Počet účastníků s inhibičními protilátkami proti koagulačnímu faktoru VIII (FVIII) byl hlášen během hlavní a rozšířené fáze studie.
Od začátku léčby do 7 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích příhod včetně závažných nežádoucích příhod a lékařských příhod zvláštního zájmu
Časové okno: Od zahájení léčby do 8,9 let
Počet nežádoucích příhod včetně závažných nežádoucích příhod a lékařských příhod zvláštního zájmu hlášených během hlavní a prodloužené fáze studie. Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta, kterému je podáván produkt, a která nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je zkušenost, která při jakékoli dávce vede k některému z následujících: Smrt, život ohrožující zážitek, hospitalizace v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, trvalé nebo významné postižení nebo nezpůsobilost, vrozená anomálie nebo vrozená vada a důležité lékařské události, které nemusí mít za následek smrt, být život ohrožující nebo vyžadovat hospitalizaci. Lékařská událost zvláštního zájmu (MESI) je událost, která má při hodnocení bezpečnosti zvláštní zaměření.
Od zahájení léčby do 8,9 let
Počet účastníků s potvrzeným vysokým titrem inhibitorů (definovaný jako titr inhibitoru nad 5 jednotek Bethesda (BU)
Časové okno: Od zahájení léčby do 8,9 let
Počet účastníků s potvrzeným vysokým titrem inhibitorů (definovaným jako titr inhibitoru nad 5 jednotek Bethesda (BU) byl hlášen během hlavní a prodloužené fáze studie.
Od zahájení léčby do 8,9 let
Počet epizod průlomového krvácení během profylaxe pomocí N8-GP (roční míra krvácení)
Časové okno: Od zahájení léčby do 8,9 let
Byl hlášen počet krvácivých epizod za rok hlášených během profylaktické léčby N8-GP.
Od zahájení léčby do 8,9 let
Hemostatický účinek N8-GP při léčbě epizod krvácení, hodnocený pomocí předem definované 4bodové stupnice hemostatické odezvy ("Výborná", "Dobrá", "Střední" a "Žádná")
Časové okno: Od zahájení léčby do 8,9 let
Hemostatický účinek turoctocogu alfa pegolu na léčbu krvácivých epizod byl hodnocen pomocí 4-bodové škály odpovědí: žádná, střední, dobrá nebo výborná. Vynikající: Náhlá úleva od bolesti a/nebo jasné zlepšení objektivních známek krvácení přibližně do 8 hodin po jedné injekci; Dobrý: Jednoznačná úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení během přibližně 8 hodin po jedné injekci, ale možná bude vyžadovat více než jednu injekci k úplnému vymizení; Střední: Pravděpodobný nebo mírný příznivý účinek během přibližně 8 hodin po první injekci, ale obvykle vyžaduje více než jednu injekci; Žádné: Žádné zlepšení nebo zhoršení příznaků. Uvádí se počet krvácivých epizod v každé kategorii.
Od zahájení léčby do 8,9 let
Spotřeba N8-GP pro profylaxi (mezinárodní jednotka na kilogram (IU/kg))
Časové okno: Od zahájení léčby do 8,9 let
Uvádí se spotřeba N8-GP pro profylaxi. Spotřeba použitá k léčbě zahrnuje všechny podané dávky. Roční spotřeba se počítá pouze pro pacienty s dobou expozice alespoň 30 dnů. Uvádí se průměrná spotřeba dávky v IU/kg během hlavní a prodloužené fáze.
Od zahájení léčby do 8,9 let
Spotřeba N8-GP pro profylaxi (počet injekcí)
Časové okno: Od zahájení léčby do 8,9 let
Uvádí se spotřeba N8-GP pro profylaxi. Spotřeba použitá k léčbě zahrnuje všechny podané dávky. Roční spotřeba se počítá pouze pro pacienty s dobou expozice alespoň 30 dnů. Uvádí se počet spotřeb injekcí na pacienta během hlavní a prodloužené fáze.
Od zahájení léčby do 8,9 let
Spotřeba N8-GP pro léčbu epizod krvácení (mezinárodní jednotka na kilogram na krvácení (IU/kg/krvácení))
Časové okno: Od zahájení léčby do 8,9 let
Uvádí se spotřeba N8-GP pro léčbu krvácivých epizod (IU/kg/krvácení). Uvádí se průměrná spotřeba dávky v IU/kg/krvácení během hlavní a prodloužené fáze.
Od zahájení léčby do 8,9 let
Spotřeba N8-GP pro léčbu epizod krvácení (počet injekcí)
Časové okno: Od zahájení léčby do 8,9 let
Uvádí se spotřeba N8-GP pro léčbu krvácivých epizod (počet injekcí). Uvádí se počet průměrných injekcí potřebných k léčbě jednoho krvácení.
Od zahájení léčby do 8,9 let
Celková spotřeba N8-GP na pacienta (prevence a léčba epizod krvácení) Roční hodnota
Časové okno: Od zahájení léčby do 8,9 let
Je uvedena roční hodnota celkové spotřeby N8-GP na pacienta (prevence a léčba krvácivých epizod). Spotřeba použitá k léčbě zahrnuje všechny podané dávky. Roční spotřeba se počítá pouze pro pacienty s dobou expozice alespoň 30 dnů. Uvádí se spotřeba použitá k léčbě za rok na pacienta (IU/kg/rok/pacient).
Od zahájení léčby do 8,9 let
Výsledek ITI, posouzen pomocí předem definované 4bodové stupnice výsledku ITI („Úspěch“, „Částečný úspěch“, „Neúspěch“, „Jiný“)
Časové okno: Od zahájení léčby do 8,9 let
Výsledek ITI byl hodnocen pomocí předem definovaného 4bodového výsledku ITI škály („úspěch“, „částečný úspěch“, „neúspěch“, „jiný“). Úspěch: Titr inhibitoru nižší než (<) 0,6 BU. Normalizované obnovení FVIII, definované jako větší nebo rovné (≥) 66 procentům (%) očekávaného přírůstkového obnovení. Poločas N8-GP (t½) ≥9 hodin po 72hodinovém vymývacím období bez léčby. Částečný úspěch: Snížení titru inhibitoru na méně než nebo rovno (≤) 5 BU. Klinický účinek terapie N8-GP podle posouzení zkoušejícího. Selhání: Nedosažení definovaného úspěchu nebo částečného úspěchu do 24 měsíců od nepřerušeného ITI s N8-GP. Snížení inhibitoru o méně než (<) 20 % po jednom roce léčby ITI. Jiné: Nesplňuje výše uvedená kritéria. Uvádí se počet účastníků v každé kategorii.
Od zahájení léčby do 8,9 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. června 2014

Primární dokončení (Aktuální)

7. června 2023

Dokončení studie (Aktuální)

7. června 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. května 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

14. května 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

23. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NN7088-3908
  • 2013-004025-88 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1148-1897 (Jiný identifikátor: WHO)
  • REec-2014-0898 (Identifikátor registru: Spanish Register of Clinical Studies (REec))
  • JapicCTI-142577 (Jiný identifikátor: JAPIC)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená porucha krvácení

Klinické studie na turoctokog alfa pegol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit