Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) u wcześniej nieleczonych pacjentów z hemofilią A (pathfinder™6)

25 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S

Otwarte jednoramienne, wieloośrodkowe, niekontrolowane badanie fazy 3a oceniające bezpieczeństwo i skuteczność N8-GP w profilaktyce i leczeniu epizodów krwawienia u wcześniej nieleczonych dzieci i młodzieży z ciężką hemofilią A

Ta próba jest prowadzona na całym świecie. Celem badania jest zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności turoktokogu alfa pegol (N8-GP) u wcześniej nieleczonych pacjentów (PUP) z hemofilią A.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

125

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Algieria
      • Algiers, Algieria, 16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Setif, Algieria, 19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • Argentyna
      • Cordoba, Argentyna, X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde
      • Klagenfurt, Austria, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz, Austria, 4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg, Austria, A 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • St. Poelten, Austria, A 3100
        • LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
      • Wien, Austria, A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria, 4002
        • UMHAT "Sveti Georgi" Clinica of Pediatric
  • Francja
      • Bron Cedex, Francja, 69677
        • Hôpital Cardiologique Louis Pradel
      • Nantes Cedex 1, Francja, 44093
        • Centre régional de traitement de l'Hémophilie
      • Paris, Francja, 75015
        • Hopital Necker
  • Grecja
      • Athens, Grecja, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
      • Thessaloniki, Grecja, GR 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
  • Hiszpania
      • A Coruña, Hiszpania, 15006
        • Hospital Teresa Herrera Materno Infantil . E.O.X.I. A Coruña
      • Esplugues Llobregat, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Izrael
      • Tel-Hashomer, Izrael, 52621
        • Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
  • Japonia
      • Aichi, Japonia, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Hyogo, Japonia, 654-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital
      • Kyoto, Japonia, 602-8566
        • Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
      • Saitama, Japonia, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Japonia, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japonia, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Malezja
      • Georgetown, Penang, Malezja, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
      • Kuala Lumpur, Malezja, 50400
        • National Blood Centre
      • Kuala Lumpur, Malezja, 50300
        • Hospital Wanita dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
  • Niemcy
      • Hannover, Niemcy, 30159
        • Werlhof-Institut
      • Homburg/Saar, Niemcy, 66424
        • Uniklinikum des Saarlandes
  • Rumunia
      • Bucharest, Rumunia, 022328
        • 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
      • Constanta, Rumunia, 900591
        • Emergency County Hospital Constanta
    • Timis
      • Timisoara, Timis, Rumunia, 300011
        • ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016-7710
        • Arizona H&T Phoenix Child Hosp
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hosp-Los Angeles
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Med. Cntr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Dayton's Children's Hemostasis and Thrombosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Bangkok
      • Chiang Mai, Tajlandia, 50200
        • Hematology and Oncology, Dept.of Pediatrics, CMU
      • Ubon Ratchathani, Tajlandia, 34000
        • Sunpasitthiprasong Hospital
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 100
        • NTU Hospital - Children and Women Hospital
  • Włochy
      • Firenze, Włochy, 50139
        • AOU Meyer
      • Firenze, Włochy, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
      • Torino, Włochy, 10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 6 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Świadoma zgoda uzyskana przed jakimikolwiek działaniami związanymi z badaniem. Czynności związane z badaniem to wszelkie procedury przeprowadzane w ramach badania, w tym czynności mające na celu ustalenie przydatności do badania
  • Mężczyzna, wiek poniżej 6 lat w chwili podpisania świadomej zgody
  • Rozpoznanie ciężkiej hemofilii A (poziom aktywności czynnika VIII 1%) na podstawie dokumentacji medycznej lub wyników badań laboratoryjnych
  • Brak wcześniejszego stosowania produktów oczyszczonego czynnika krzepnięcia (dopuszczalne jest 5 wcześniejszych narażeń na składniki krwi)

Kryteria wyłączenia:

  • Jakakolwiek historia inhibitora FVIII (zdefiniowana na podstawie dokumentacji medycznej) - Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na produkt testowy lub produkty pokrewne
  • Poprzedni udział w tym badaniu. Uczestnictwo definiuje się jako podanie pierwszej dawki badanego produktu
  • Otrzymanie dowolnego badanego produktu leczniczego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Wrodzone lub nabyte zaburzenia krzepnięcia inne niż hemofilia A
  • Jakakolwiek przewlekła choroba lub ciężka choroba, która w opinii Badacza może zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub przestrzeganiu protokołu
  • Niepełnosprawność umysłowa, niechęć do współpracy lub bariera językowa uniemożliwiająca odpowiednie zrozumienie i współpracę

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 50 ED (dni ekspozycji)
Lek: turoktokog alfa pegol
Do wstrzyknięcia dożylnego (i.v.). Częstotliwość i dawkowanie (20-75 j./kg mc.) w zależności od tego, czy podaje się w leczeniu epizodu krwawienia, czy w profilaktyce
Inne nazwy:
  • NNC 0129-0000-1003
  • N8-GP

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Występowanie przeciwciał hamujących przeciwko czynnikowi krzepnięcia VIII (FVIII)
Ramy czasowe: Kiedy pierwsze 50 PUP osiągnęło co najmniej 50 dat ekspozycji. (Oczekuje się, że osiągnie od 6 do 18 miesięcy)
Kiedy pierwsze 50 PUP osiągnęło co najmniej 50 dat ekspozycji. (Oczekuje się, że osiągnie od 6 do 18 miesięcy)
Występowanie przeciwciał hamujących przeciwko czynnikowi krzepnięcia VIII (FVIII)
Ramy czasowe: Pod koniec rozprawy. Koniec badania nastąpi do 4 lat po osiągnięciu przez pacjenta 100 dat ekspozycji. (Oczekuje się, że osiągnie od 12 do 60 miesięcy)
Pod koniec rozprawy. Koniec badania nastąpi do 4 lat po osiągnięciu przez pacjenta 100 dat ekspozycji. (Oczekuje się, że osiągnie od 12 do 60 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość zdarzeń niepożądanych, w tym poważnych zdarzeń niepożądanych i zdarzeń medycznych o szczególnym znaczeniu
Ramy czasowe: Kiedy pierwsze 50 PUP osiągnęło co najmniej 50 dni ekspozycji i pod koniec okresu próbnego. Koniec badania nastąpi do 4 lat po osiągnięciu przez pierwszego pacjenta 100 dni ekspozycji
Kiedy pierwsze 50 PUP osiągnęło co najmniej 50 dni ekspozycji i pod koniec okresu próbnego. Koniec badania nastąpi do 4 lat po osiągnięciu przez pierwszego pacjenta 100 dni ekspozycji
Częstość występowania potwierdzonego wysokiego miana inhibitorów (zdefiniowanego jako miano inhibitora powyżej 5 jednostek Bethesda (BU)
Ramy czasowe: Kiedy pierwsze 50 PUP osiągnęło co najmniej 50 dni ekspozycji i pod koniec okresu próbnego. Koniec badania nastąpi do 4 lat po osiągnięciu przez pierwszego pacjenta 100 dni ekspozycji
Kiedy pierwsze 50 PUP osiągnęło co najmniej 50 dni ekspozycji i pod koniec okresu próbnego. Koniec badania nastąpi do 4 lat po osiągnięciu przez pierwszego pacjenta 100 dni ekspozycji
Liczba epizodów krwawienia międzymiesiączkowego podczas profilaktyki turoktokogiem alfa pegol (N8-GP) (wskaźnik krwawień w ujęciu rocznym)
Ramy czasowe: Kiedy pierwsze 50 PUP osiągnęło co najmniej 50 dni ekspozycji i pod koniec okresu próbnego. Koniec badania nastąpi do 4 lat po osiągnięciu przez pierwszego pacjenta 100 dni ekspozycji
Kiedy pierwsze 50 PUP osiągnęło co najmniej 50 dni ekspozycji i pod koniec okresu próbnego. Koniec badania nastąpi do 4 lat po osiągnięciu przez pierwszego pacjenta 100 dni ekspozycji
Działanie hemostatyczne N8-GP w leczeniu epizodów krwawień, oceniane za pomocą predefiniowanej 4-punktowej skali odpowiedzi hemostatycznej („doskonały”, „dobry”, „umiarkowany” i „brak”)
Ramy czasowe: Kiedy pierwsze 50 PUP osiągnęło co najmniej 50 dni ekspozycji i pod koniec okresu próbnego. Koniec badania nastąpi do 4 lat po osiągnięciu przez pierwszego pacjenta 100 dni ekspozycji
Kiedy pierwsze 50 PUP osiągnęło co najmniej 50 dni ekspozycji i pod koniec okresu próbnego. Koniec badania nastąpi do 4 lat po osiągnięciu przez pierwszego pacjenta 100 dni ekspozycji
Zużycie N8-GP w profilaktyce (liczba iniekcji i U/kg na miesiąc i na rok)
Ramy czasowe: Kiedy pierwsze 50 PUP osiągnęło co najmniej 50 dni ekspozycji i pod koniec okresu próbnego. Koniec badania nastąpi do 4 lat po osiągnięciu przez pierwszego pacjenta 100 dni ekspozycji
Kiedy pierwsze 50 PUP osiągnęło co najmniej 50 dni ekspozycji i pod koniec okresu próbnego. Koniec badania nastąpi do 4 lat po osiągnięciu przez pierwszego pacjenta 100 dni ekspozycji
Zużycie N8-GP w leczeniu epizodów krwawienia (liczba wstrzyknięć i j./kg wymagane na epizod krwawienia)
Ramy czasowe: Kiedy pierwsze 50 PUP osiągnęło co najmniej 50 dni ekspozycji i pod koniec okresu próbnego. Koniec badania nastąpi do 4 lat po osiągnięciu przez pierwszego pacjenta 100 dni ekspozycji
Kiedy pierwsze 50 PUP osiągnęło co najmniej 50 dni ekspozycji i pod koniec okresu próbnego. Koniec badania nastąpi do 4 lat po osiągnięciu przez pierwszego pacjenta 100 dni ekspozycji
Całkowite spożycie N8-GP na pacjenta (zapobieganie i leczenie epizodów krwawień) na miesiąc i wartość roczna
Ramy czasowe: Kiedy pierwsze 50 PUP osiągnęło co najmniej 50 dni ekspozycji i pod koniec okresu próbnego. Koniec badania nastąpi do 4 lat po osiągnięciu przez pierwszego pacjenta 100 dni ekspozycji
Kiedy pierwsze 50 PUP osiągnęło co najmniej 50 dni ekspozycji i pod koniec okresu próbnego. Koniec badania nastąpi do 4 lat po osiągnięciu przez pierwszego pacjenta 100 dni ekspozycji
Wynik indukcji tolerancji immunologicznej (ITI), oceniany za pomocą wcześniej zdefiniowanej 4-punktowej skali wyników ITI („sukces”, „częściowy sukces”, „porażka”, „inne”)
Ramy czasowe: Kiedy pierwsze 50 PUP osiągnęło co najmniej 50 dni ekspozycji i pod koniec okresu próbnego. Koniec badania nastąpi do 4 lat po osiągnięciu przez pierwszego pacjenta 100 dni ekspozycji
Kiedy pierwsze 50 PUP osiągnęło co najmniej 50 dni ekspozycji i pod koniec okresu próbnego. Koniec badania nastąpi do 4 lat po osiągnięciu przez pierwszego pacjenta 100 dni ekspozycji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 czerwca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 czerwca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 czerwca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 marca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 maja 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

14 maja 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

26 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NN7088-3908
  • 2013-004025-88 (Numer EudraCT)
  • U1111-1148-1897 (Inny identyfikator: WHO)
  • REec-2014-0898 (Identyfikator rejestru: Spanish Register of Clinical Studies (REec))
  • JapicCTI-142577 (Inny identyfikator: JAPIC)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzona skaza krwotoczna

Badania kliniczne na turoktokog alfa pegol

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Germany

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj