此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) 在既往未治疗的 A 型血友病患者中的安全性和有效性 (pathfinder™6)

2025年12月5日 更新者：Novo Nordisk A/S

一项开放标签单臂多中心非​​对照 3a 期试验，研究 N8-GP 在预防和治疗先前未治疗的严重 A 型血友病儿科患者出血事件中的安全性和有效性

该试验在全球范围内进行。 该试验的目的是研究 turoctocog alfa pegol (N8-GP) 在先前未治疗的 A 型血友病患者 (PUP) 中的安全性和有效性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

124

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 乌克兰
      • Donetsk、乌克兰、83045
        • SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
      • Lviv、乌克兰、79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • 以色列
      • Tel Litwinsky、以色列、52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • 保加利亚
      • Plovdiv、保加利亚、4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • 加拿大
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's、Newfoundland and Labrador、加拿大、A1B 3V6
        • Health Science Centre
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • 台湾
      • Changhua、台湾、500
        • Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
      • Kaohsiung City、台湾、807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung、台湾、40447
        • China Medical University Children's Hospital
      • Taipei、台湾、100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • University Children's Hospital Tirsova
  • 墨西哥
    • México, D.F.
      • Mexico City、México, D.F.、墨西哥、06720
        • Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
    • Nuevo León
      • Monterrey、Nuevo León、墨西哥、64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
  • 奥地利
      • Graz、奥地利、8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck、奥地利、6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
      • Klagenfurt、奥地利、9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz、奥地利、4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg、奥地利、5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten、奥地利、3100
        • LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
      • Vienna、奥地利、A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • 希腊
      • Athens、希腊、GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
      • Thessaloniki、希腊、54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
  • 德国
      • Duisburg、德国、47051
        • Coagulation Research Center
      • Frankfurt am Main、德国、60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • Hanover、德国、30159
        • Werlhof-Institut
      • Hanover、德国
        • Werlhof-Institut
      • Homburg/Saar、德国、66424
        • Universitätsklinikum des Saarlandes - Pädiatrische Onkologie und Hämatologie
  • 意大利
      • Florence、意大利、50139
        • IRCCS Meyer Firenze
      • Florence、意大利、50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
      • Torino、意大利、10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
  • 日本
      • Aichi、日本、466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Hyōgo、日本、654-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital
      • Kyoto、日本、602-8566
        • Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
      • Saitama、日本、330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka、日本、420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo、日本、157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • 法国
      • Bron、法国、69500
        • Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
      • Clermont-Ferrand、法国、63003
        • CHU Estaing
      • Nantes、法国、44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Paris、法国、75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker-1
      • Paris La Défense、法国、92936
        • Master centre for France
  • 波多黎各
      • San Juan、波多黎各、00935
        • Pediatric Hemophilia Program University
  • 泰国
      • Bangkok、泰国、10400
        • Ramathibodi Hospital_Paediatrics
      • Chiang Mai、泰国、50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
    • Mueang Distirct,
      • Ubon Ratchathani、Mueang Distirct,、泰国、34000
        • Sunpasitthiprasong Hospital_Pediatrics Department
  • 澳大利亚
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
        • Royal Children's Hospital
  • 罗马尼亚
      • Bucharest、罗马尼亚、022328
        • 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
      • Constanța、罗马尼亚、900591
        • Emergency County Hospital Constanta
    • Timiș County
      • Timișoara、Timiș County、罗马尼亚、300011
        • ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016-7710
        • Arizona H&T Phoenix Child Hosp
    • California
      • Long Beach、California、美国、90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Orange、California、美国、92868-3835
        • Children's Hosp Of Orange
      • Torrance、California、美国、90502-2004
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32207
        • Nemours Chld Clnc Jacksonville
      • Orlando、Florida、美国
        • Nemours Child Orlando Hem/Onc
      • Tampa、Florida、美国、33607
        • St Joseph's Hospital Foundation
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University_Atlanta_1
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • Medical College of Georgia
    • Idaho
      • Boise、Idaho、美国、83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Rush University Med. Cntr
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans、Louisiana、美国、70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68198-6828
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89113
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Brooklyn、New York、美国、11201-5425
        • The Brooklyn Hsptl Center
      • New Hyde Park、New York、美国、11042
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28203
        • Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
      • Charlotte、North Carolina、美国、28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Dayton、Ohio、美国、45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health & Science University_Portland_5
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19134
        • St Christopher Hosp for Child
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University Of SC
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22908
        • University Of Virginia Hospitl
      • Norfolk、Virginia、美国、23507
        • Children's Hsptl Of The Kings
  • 葡萄牙
      • Lisbon、葡萄牙、1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
      • Porto、葡萄牙、4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • 西班牙
      • A Coruña、西班牙、15006
        • Hospital Teresa Herrera Materno Infantil . E.O.X.I. A Coruña
      • Esplugues Llobregat、西班牙、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid、西班牙、28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • 阿尔及利亚
      • Algiers、阿尔及利亚、16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Sétif、阿尔及利亚、19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • 阿根廷
      • CABA、阿根廷、C1245AAM
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba、阿根廷、X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • 马来西亚
      • Kuala Lumpur、马来西亚、50400
        • National Blood Centre
      • Kuala Lumpur、马来西亚、50300
        • Hospital Wanita Dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
    • Pulau Pinang
      • George Town、Pulau Pinang、马来西亚、10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1秒 至 6年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 在任何与试验相关的活动之前获得知情同意。 与试验相关的活动是作为试验一部分执行的任何程序，包括确定试验适合性的活动
  • 男性，签署知情同意书时年龄在 6 岁以下
  • 根据医疗记录或中心实验室结果诊断严重血友病 A（FVIII 活性水平 1%）
  • 之前没有使用过纯化的凝血因子产品（之前 5 次接触血液成分是可以接受的）

排除标准：

  • FVIII 抑制剂的任何病史（由病历定义）-已知或疑似对试验产品或相关产品过敏
  • 以前参加过这个试验。 参与被定义为试验产品的第一剂给药
  • 筛选前 30 天内收到任何研究性医药产品
  • 除 A 型血友病外的先天性或获得性凝血障碍
  • 研究者认为可能危及患者安全或对方案依从性的任何慢性病症或严重疾病
  • 患者的父母/法定代表人 (LAR(s')) 精神上无行为能力、不愿合作或语言障碍妨碍充分理解和合作

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：50 ED（暴露天数）
药品：turoctocog 阿尔法聚乙二醇
用于静脉内 (i.v.) 注射。 频率和剂量 (20-75 U/kg) 取决于是治疗出血事件还是预防
其他名称：
  • NNC 0129-0000-1003
  • N8-GP

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
具有凝血因子 VIII (FVIII) 抑制性抗体的参与者人数
大体时间：从治疗开始起长达 7 年
在试验的主要阶段和扩展阶段报告了具有凝血因子 VIII (FVIII) 抑制性抗体的参与者数量。
从治疗开始起长达 7 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件的数量，包括严重不良事件和特别关注的医疗事件
大体时间：从治疗开始起长达 8.9 年
在试验的主要阶段和扩展阶段报告的不良事件数量，包括严重不良事件和特别关注的医疗事件。 不良事件 (AE) 是指在服用产品的患者中发生的任何不良医疗事件，并且不一定与该治疗有因果关系。 严重不良事件 (SAE) 是指在任何剂量下都会导致以下任何一种情况的经历：死亡、危及生命的经历、住院治疗或现有住院时间延长、持续或严重残疾或丧失能力、先天性异常或出生缺陷可能不会导致死亡、危及生命或需要住院治疗的重要医疗事件。 特别关注医疗事件（MESI）是在安全性评估中特别关注的事件。
从治疗开始起长达 8.9 年
确认具有高滴度抑制剂的参与者数量（定义为抑制剂滴度高于 5 贝塞斯达单位 (BU)）
大体时间：从治疗开始起长达 8.9 年
在试验的主要阶段和扩展阶段报告了已确认具有高滴度抑制剂（定义为抑制剂滴度高于 5 贝塞斯达单位 (BU)）的参与者数量。
从治疗开始起长达 8.9 年
N8-GP 预防期间突破性出血的次数（年出血率）
大体时间：从治疗开始起长达 8.9 年
报告了 N8-GP 预防性治疗期间每年报告的出血次数。
从治疗开始起长达 8.9 年
N8-GP 在治疗出血事件中的止血效果，通过预定义的 4 点止血反应量表评估（“优秀”、“良好”、“中等”和“无”）
大体时间：从治疗开始起长达 8.9 年
Turoctocog alfa pegol治疗出血事件的止血效果通过4点反应量表进行评估：无、中等、良好或优秀。 极好：单次注射后约 8 小时内疼痛突然缓解和/或客观出血迹象明显改善；良好：单次注射后约 8 小时内明显缓解疼痛和/或改善出血症状，但可能需要多次注射才能完全缓解；中度：第一次注射后约 8 小时内可能或轻微的有益效果，但通常需要注射多次；无：症状无改善或恶化。 报告每个类别的出血次数。
从治疗开始起长达 8.9 年
用于预防的 N8-GP 消耗量（每公斤国际单位 (IU/Kg)）
大体时间：从治疗开始起长达 8.9 年
据报道，用于预防的 N8-GP 消耗量。 用于治疗的消耗量包括所有给予的剂量。 年消耗量仅针对暴露时间至少 30 天的患者进行计算。 报告主要阶段和延伸阶段的平均剂量消耗（IU/kg）。
从治疗开始起长达 8.9 年
用于预防的 N8-GP 消耗量（注射次数）
大体时间：从治疗开始起长达 8.9 年
据报道，用于预防的 N8-GP 消耗量。 用于治疗的消耗量包括所有给予的剂量。 年消耗量仅针对暴露时间至少 30 天的患者进行计算。 报告主要阶段和扩展阶段每位患者的注射消耗次数。
从治疗开始起长达 8.9 年
用于治疗出血事件的 N8-GP 消耗量（国际单位每公斤每次出血 (IU/kg/Bleed)）
大体时间：从治疗开始起长达 8.9 年
据报道，用于治疗出血事件的 N8-GP 消耗量（IU/kg/出血）。 报告主要阶段和延伸阶段的平均剂量消耗（IU/kg/出血）。
从治疗开始起长达 8.9 年
用于治疗出血事件的 N8-GP 消耗量（注射次数）
大体时间：从治疗开始起长达 8.9 年
据报道，用于治疗出血事件（注射次数）的 N8-GP 消耗量。 报告每次出血治疗所需的平均注射次数。
从治疗开始起长达 8.9 年
每名患者 N8-GP 总消费量（预防和治疗出血事件）年化值
大体时间：从治疗开始起长达 8.9 年
显示每位患者 N8-GP 的总消耗量（预防和治疗出血事件）的年化值。 用于治疗的消耗量包括所有给予的剂量。 年消耗量仅针对暴露时间至少 30 天的患者进行计算。 报告每名患者每年用于治疗的消耗量（IU/kg/年/患者）。
从治疗开始起长达 8.9 年
ITI 结果，通过预定义的 4 点 ITI 结果量表进行评估（“成功”、“部分成功”、“失败”、“其他”）
大体时间：从治疗开始起长达 8.9 年
ITI 的结果通过 ITI 量表的预定义 4 点结果进行评估（“成功”、“部分成功”、“失败”、“其他”）。 成功：抑制剂滴度小于 (<) 0.6 BU。 标准化 FVIII 回收率，定义为大于或等于 (≥) 预期增量回收率的 66 百分比 (%)。 72 小时无治疗清除期后，N8-GP 半衰期 (t½) ≥9 小时。 部分成功：抑制剂滴度降低至小于或等于 (≤) 5 BU。 研究者判断 N8-GP 治疗的临床效果。 失败：在使用 N8-GP 进行不间断 ITI 的 24 个月内未能取得明确的成功或部分成功。 ITI 治疗一年后抑制剂减少低于 (<) 20%。 其他：不符合上述条件。 报告每个类别的参与者人数。
从治疗开始起长达 8.9 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novo Nordisk A/S

调查人员

  • 研究主任：Global Clinical Registry (GCR, 1452)、Novo Nordisk A/S

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2014年6月26日

初级完成 (实际的)

2023年6月7日

研究完成 (实际的)

2023年6月7日

研究注册日期

首次提交

2014年3月28日

首先提交符合 QC 标准的

2014年5月12日

首次发布 (估计的)

2014年5月14日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年12月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年12月5日

最后验证

2025年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NN7088-3908
  • 2013-004025-88 (EudraCT编号)
  • U1111-1148-1897 (其他标识符：WHO)
  • REec-2014-0898 (注册表标识符：Spanish Register of Clinical Studies (REec))
  • JapicCTI-142577 (其他标识符：JAPIC)

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅