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Innocuité et efficacité de Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) chez des patients atteints d'hémophilie A n'ayant jamais été traités (pathfinder™6)

5 décembre 2025 mis à jour par: Novo Nordisk A/S

Un essai ouvert de phase 3a, multicentrique, à un seul bras, non contrôlé, portant sur l'innocuité et l'efficacité de la N8-GP dans la prophylaxie et le traitement des épisodes hémorragiques chez des patients pédiatriques non traités auparavant atteints d'hémophilie A sévère

Cet essai est mené à l'échelle mondiale. L'objectif de l'essai est d'étudier l'innocuité et l'efficacité du turoctocog alfa pégol (N8-GP) chez des patients non traités auparavant (PPI) atteints d'hémophilie A.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

124

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Algérie
      • Algiers, Algérie, 16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Sétif, Algérie, 19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • Allemagne
      • Duisburg, Allemagne, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Frankfurt am Main, Allemagne, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • Hanover, Allemagne, 30159
        • Werlhof-Institut
      • Hanover, Allemagne
        • Werlhof-Institut
      • Homburg/Saar, Allemagne, 66424
        • Universitätsklinikum des Saarlandes - Pädiatrische Onkologie und Hämatologie
  • Argentine
      • CABA, Argentine, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentine, X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • Australie
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Bulgarie
      • Plovdiv, Bulgarie, 4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Canada
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
        • Health Science Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Espagne
      • A Coruña, Espagne, 15006
        • Hospital Teresa Herrera Materno Infantil . E.O.X.I. A Coruña
      • Esplugues Llobregat, Espagne, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • France
      • Bron, France, 69500
        • Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
      • Clermont-Ferrand, France, 63003
        • CHU Estaing
      • Nantes, France, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Paris, France, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker-1
      • Paris La Défense, France, 92936
        • Master centre for France
  • Grèce
      • Athens, Grèce, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
      • Thessaloniki, Grèce, 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
  • Israël
      • Tel Litwinsky, Israël, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Italie
      • Florence, Italie, 50139
        • IRCCS Meyer Firenze
      • Florence, Italie, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
      • Torino, Italie, 10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
  • Japon
      • Aichi, Japon, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Hyōgo, Japon, 654-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital
      • Kyoto, Japon, 602-8566
        • Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
      • Saitama, Japon, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Japon, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japon, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • L'Autriche
      • Graz, L'Autriche, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck, L'Autriche, 6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
      • Klagenfurt, L'Autriche, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz, L'Autriche, 4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg, L'Autriche, 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten, L'Autriche, 3100
        • LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
      • Vienna, L'Autriche, A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • Le Portugal
      • Lisbon, Le Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
      • Porto, Le Portugal, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Malaisie
      • Kuala Lumpur, Malaisie, 50400
        • National Blood Centre
      • Kuala Lumpur, Malaisie, 50300
        • Hospital Wanita Dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malaisie, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
  • Mexique
    • México, D.F.
      • Mexico City, México, D.F., Mexique, 06720
        • Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexique, 64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00935
        • Pediatric Hemophilia Program University
  • Roumanie
      • Bucharest, Roumanie, 022328
        • 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
      • Constanța, Roumanie, 900591
        • Emergency County Hospital Constanta
    • Timiș County
      • Timișoara, Timiș County, Roumanie, 300011
        • ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • University Children's Hospital Tirsova
  • Taïwan
      • Changhua, Taïwan, 500
        • Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
      • Kaohsiung City, Taïwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Taïwan, 40447
        • China Medical University Children's Hospital
      • Taipei, Taïwan, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Paediatrics
      • Chiang Mai, Thaïlande, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
    • Mueang Distirct,
      • Ubon Ratchathani, Mueang Distirct,, Thaïlande, 34000
        • Sunpasitthiprasong Hospital_Pediatrics Department
  • Ukraine
      • Donetsk, Ukraine, 83045
        • SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016-7710
        • Arizona H&T Phoenix Child Hosp
    • California
      • Long Beach, California, États-Unis, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Orange, California, États-Unis, 92868-3835
        • Children's Hosp Of Orange
      • Torrance, California, États-Unis, 90502-2004
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Nemours Chld Clnc Jacksonville
      • Orlando, Florida, États-Unis
        • Nemours Child Orlando Hem/Onc
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33607
        • St Joseph's Hospital Foundation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University_Atlanta_1
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Med. Cntr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198-6828
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89113
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Brooklyn, New York, États-Unis, 11201-5425
        • The Brooklyn Hsptl Center
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11042
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
        • Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Dayton, Ohio, États-Unis, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University_Portland_5
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University Of SC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • University Of Virginia Hospitl
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Children's Hsptl Of The Kings

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 6 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement éclairé obtenu avant toute activité liée à l'essai. Les activités liées à l'essai sont toutes les procédures qui sont effectuées dans le cadre de l'essai, y compris les activités visant à déterminer l'adéquation de l'essai
  • Homme, âgé de moins de 6 ans au moment de la signature du consentement éclairé
  • Diagnostic d'hémophilie A sévère (niveau d'activité du FVIII 1 %) sur la base des dossiers médicaux ou des résultats du laboratoire central
  • Aucune utilisation antérieure de produits de facteurs de coagulation purifiés (5 expositions antérieures à des composants sanguins sont acceptables)

Critère d'exclusion:

  • Tout antécédent d'inhibiteur du FVIII (défini par les dossiers médicaux) - Hypersensibilité connue ou suspectée au produit à l'essai ou à des produits apparentés
  • Participation antérieure à cet essai. La participation est définie comme la première dose administrée du produit à l'essai
  • Réception de tout médicament expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage
  • Trouble de la coagulation congénital ou acquis autre que l'hémophilie A
  • Tout trouble chronique ou maladie grave qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la sécurité du patient ou le respect du protocole
  • Parent(s) du patient/représentant légalement acceptable (LAR(s)) incapacité mentale, refus de coopérer ou barrière de la langue empêchant une compréhension et une coopération adéquates

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 50 ED (jours d'exposition)
Médicament: turoctocog alfa pégol
Pour injection intraveineuse (i.v.). Fréquence et posologie (20-75 U/kg) selon qu'elles sont administrées comme traitement d'un épisode hémorragique ou comme prophylaxie
Autres noms:
  • NNC 0129-0000-1003
  • N8-GP

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des anticorps inhibiteurs contre le facteur VIII de coagulation (FVIII)
Délai: Du début du traitement jusqu'à 7 ans
Le nombre de participants présentant des anticorps inhibiteurs contre le facteur VIII de coagulation (FVIII) a été signalé au cours de la phase principale et de la phase d'extension de l'essai.
Du début du traitement jusqu'à 7 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'événements indésirables, y compris les événements indésirables graves et les événements médicaux présentant un intérêt particulier
Délai: Du début du traitement jusqu'à 8,9 ans
Nombre d'événements indésirables, y compris les événements indésirables graves et les événements médicaux d'intérêt particulier, signalés au cours de la phase principale et de la phase d'extension de l'essai. Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable chez un patient ayant reçu un produit, et qui n'a pas nécessairement de relation causale avec ce traitement. Un événement indésirable grave (EIG) est une expérience qui, quelle que soit la dose, entraîne l'un des événements suivants : le décès, une expérience mettant la vie en danger, une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, un handicap ou une incapacité persistant ou important, une anomalie congénitale ou une anomalie congénitale. et les événements médicaux importants qui ne peuvent pas entraîner la mort, mettre la vie en danger ou nécessiter une hospitalisation. L'événement médical d'intérêt particulier (MESI) est un événement qui, dans l'évaluation de la sécurité, revêt une importance particulière.
Du début du traitement jusqu'à 8,9 ans
Nombre de participants avec des inhibiteurs à titre élevé confirmés (définis comme un titre d'inhibiteur supérieur à 5 unités Bethesda (BU)
Délai: Du début du traitement jusqu'à 8,9 ans
Le nombre de participants présentant des titres confirmés d'inhibiteurs à titre élevé (définis comme un titre d'inhibiteur supérieur à 5 unités Bethesda (BU)) a été signalé au cours de la phase principale et de la phase d'extension de l'essai.
Du début du traitement jusqu'à 8,9 ans
Nombre d'épisodes hémorragiques révolutionnaires pendant la prophylaxie avec N8-GP (taux de saignement annualisé)
Délai: Du début du traitement jusqu'à 8,9 ans
Le nombre d'épisodes hémorragiques par an rapportés au cours du traitement prophylactique par N8-GP a été rapporté.
Du début du traitement jusqu'à 8,9 ans
Effet hémostatique du N8-GP dans le traitement des épisodes hémorragiques, évalué par une échelle de réponse hémostatique prédéfinie en 4 points (« Excellent », « Bon », « Modéré » et « Aucun »)
Délai: Du début du traitement jusqu'à 8,9 ans
L'effet hémostatique du turoctocog alfa pegol pour le traitement des épisodes hémorragiques a été évalué par une échelle de réponse en 4 points : aucun, modéré, bon ou excellent. Excellent : Soulagement brutal de la douleur et/ou nette amélioration des signes objectifs de saignement dans un délai d'environ 8 heures après une seule injection ; Bon : Soulagement net de la douleur et/ou amélioration des signes de saignement dans les 8 heures environ suivant une seule injection, mais nécessitant éventuellement plus d'une injection pour une résolution complète ; Modéré : effet bénéfique probable ou léger dans les 8 heures environ suivant la première injection, mais nécessitant généralement plus d'une injection ; Aucune : Aucune amélioration ou aggravation des symptômes. Le nombre d'épisodes hémorragiques dans chaque catégorie est indiqué.
Du début du traitement jusqu'à 8,9 ans
Consommation de N8-GP pour la prophylaxie (Unité internationale par kilogramme (UI/Kg))
Délai: Du début du traitement jusqu'à 8,9 ans
La consommation de N8-GP à des fins prophylactiques est signalée. La consommation utilisée pour le traitement comprend toutes les doses administrées. La consommation annuelle n'est calculée que pour les patients ayant une durée d'exposition d'au moins 30 jours. La consommation moyenne de dose en UI/kg pendant la phase principale et la phase d'extension est rapportée.
Du début du traitement jusqu'à 8,9 ans
Consommation de N8-GP pour la prophylaxie (nombre d'injections)
Délai: Du début du traitement jusqu'à 8,9 ans
La consommation de N8-GP à des fins prophylactiques est signalée. La consommation utilisée pour le traitement comprend toutes les doses administrées. La consommation annuelle n'est calculée que pour les patients ayant une durée d'exposition d'au moins 30 jours. Le nombre d'injections consommées par patient pendant la phase principale et la phase d'extension est rapporté.
Du début du traitement jusqu'à 8,9 ans
Consommation de N8-GP pour le traitement des épisodes hémorragiques (Unité internationale par kilogramme par saignement (UI/kg/Saignement))
Délai: Du début du traitement jusqu'à 8,9 ans
La consommation de N8-GP pour le traitement des épisodes hémorragiques (UI/kg/saignement) est rapportée. La consommation moyenne de dose en UI/kg/saignement pendant la phase principale et la phase d'extension est rapportée.
Du début du traitement jusqu'à 8,9 ans
Consommation de N8-GP pour le traitement des épisodes hémorragiques (nombre d'injections)
Délai: Du début du traitement jusqu'à 8,9 ans
La consommation de N8-GP pour le traitement des épisodes hémorragiques (nombre d'injections) est rapportée. Le nombre moyen d'injections nécessaires au traitement de chaque saignement est indiqué.
Du début du traitement jusqu'à 8,9 ans
Consommation totale de N8-GP par patient (prévention et traitement des épisodes hémorragiques) Valeur annualisée
Délai: Du début du traitement jusqu'à 8,9 ans
La valeur annualisée de la consommation totale de N8-GP par patient (prévention et traitement des épisodes hémorragiques) est présentée. La consommation utilisée pour le traitement comprend toutes les doses administrées. La consommation annuelle n'est calculée que pour les patients ayant une durée d'exposition d'au moins 30 jours. La consommation utilisée pour le traitement par an et par patient (UI/kg/an/patient) est rapportée.
Du début du traitement jusqu'à 8,9 ans
Résultat de l'ITI, évalué par une échelle de résultats ITI prédéfinie en 4 points (« Succès », « Succès partiel », « Échec », « Autre »)
Délai: Du début du traitement jusqu'à 8,9 ans
Le résultat de l'ITI a été évalué par un résultat prédéfini en 4 points sur l'échelle ITI (« succès », « succès partiel », « échec », « autre »). Succès : Un titre d'inhibiteur inférieur à (<) 0,6 BU. Une récupération normalisée du FVIII, définie comme supérieure ou égale à (≥) 66 pourcentage (%) de récupération incrémentielle attendue. Une demi-vie (t½) du N8-GP ≥9 heures après une période de sevrage de 72 heures sans traitement. Succès partiel : réduction du titre d'inhibiteur à un niveau inférieur ou égal à (≤) 5 BU. Effet clinique de la thérapie N8-GP tel que jugé par l'investigateur. Échec : incapacité à atteindre un succès défini ou un succès partiel dans les 24 mois suivant une ITI ininterrompue avec N8-GP. Les inhibiteurs diminuent de moins de (<) 20 % après un an de traitement ITI. Autre : Ne remplit pas les critères ci-dessus. Le nombre de participants dans chaque catégorie est indiqué.
Du début du traitement jusqu'à 8,9 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novo Nordisk A/S

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 juin 2014

Achèvement primaire (Réel)

7 juin 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

7 juin 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 mars 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 mai 2014

Première publication (Estimé)

14 mai 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

23 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NN7088-3908
  • 2013-004025-88 (Numéro EudraCT)
  • U1111-1148-1897 (Autre identifiant: WHO)
  • REec-2014-0898 (Identificateur de registre: Spanish Register of Clinical Studies (REec))
  • JapicCTI-142577 (Autre identifiant: JAPIC)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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