Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность препарата туроктоког альфа пегол (N8-GP) у ранее не леченных пациентов с гемофилией А (pathfinder™6)

5 декабря 2025 г. обновлено: Novo Nordisk A/S

Открытое одногрупповое многоцентровое неконтролируемое исследование фазы 3а по изучению безопасности и эффективности N8-GP в профилактике и лечении эпизодов кровотечения у педиатрических пациентов с тяжелой формой гемофилии А, ранее не получавших лечения

Это испытание проводится во всем мире. Целью исследования является изучение безопасности и эффективности туроктоког альфа-пегола (N8-GP) у ранее не леченных пациентов (ПНП) ​​с гемофилией А.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

124

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Австрия
      • Graz, Австрия, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck, Австрия, 6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
      • Klagenfurt, Австрия, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz, Австрия, 4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg, Австрия, 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten, Австрия, 3100
        • LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
      • Vienna, Австрия, A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • Алжир
      • Algiers, Алжир, 16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Sétif, Алжир, 19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • Аргентина
      • CABA, Аргентина, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Аргентина, X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • Болгария
      • Plovdiv, Болгария, 4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Германия
      • Duisburg, Германия, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Frankfurt am Main, Германия, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • Hanover, Германия, 30159
        • Werlhof-Institut
      • Hanover, Германия
        • Werlhof-Institut
      • Homburg/Saar, Германия, 66424
        • Universitätsklinikum des Saarlandes - Pädiatrische Onkologie und Hämatologie
  • Греция
      • Athens, Греция, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
      • Thessaloniki, Греция, 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
  • Израиль
      • Tel Litwinsky, Израиль, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Испания
      • A Coruña, Испания, 15006
        • Hospital Teresa Herrera Materno Infantil . E.O.X.I. A Coruña
      • Esplugues Llobregat, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Испания, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Италия
      • Florence, Италия, 50139
        • IRCCS Meyer Firenze
      • Florence, Италия, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
      • Torino, Италия, 10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
  • Канада
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Канада, A1B 3V6
        • Health Science Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Малайзия
      • Kuala Lumpur, Малайзия, 50400
        • National Blood Centre
      • Kuala Lumpur, Малайзия, 50300
        • Hospital Wanita Dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Малайзия, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
  • Мексика
    • México, D.F.
      • Mexico City, México, D.F., Мексика, 06720
        • Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Мексика, 64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
  • Португалия
      • Lisbon, Португалия, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
      • Porto, Португалия, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Пуэрто-Рико
      • San Juan, Пуэрто-Рико, 00935
        • Pediatric Hemophilia Program University
  • Румыния
      • Bucharest, Румыния, 022328
        • 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
      • Constanța, Румыния, 900591
        • Emergency County Hospital Constanta
    • Timiș County
      • Timișoara, Timiș County, Румыния, 300011
        • ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • University Children's Hospital Tirsova
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016-7710
        • Arizona H&T Phoenix Child Hosp
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868-3835
        • Children's Hosp Of Orange
      • Torrance, California, Соединенные Штаты, 90502-2004
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Nemours Chld Clnc Jacksonville
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты
        • Nemours Child Orlando Hem/Onc
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33607
        • St Joseph's Hospital Foundation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University_Atlanta_1
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Med. Cntr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198-6828
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89113
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11201-5425
        • The Brooklyn Hsptl Center
      • New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11042
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
        • Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Dayton, Ohio, Соединенные Штаты, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University_Portland_5
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University Of SC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
        • University Of Virginia Hospitl
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Children's Hsptl Of The Kings
  • Таиланд
      • Bangkok, Таиланд, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Paediatrics
      • Chiang Mai, Таиланд, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
    • Mueang Distirct,
      • Ubon Ratchathani, Mueang Distirct,, Таиланд, 34000
        • Sunpasitthiprasong Hospital_Pediatrics Department
  • Тайвань
      • Changhua, Тайвань, 500
        • Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
      • Kaohsiung City, Тайвань, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Тайвань, 40447
        • China Medical University Children's Hospital
      • Taipei, Тайвань, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Украина
      • Donetsk, Украина, 83045
        • SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
      • Lviv, Украина, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Франция
      • Bron, Франция, 69500
        • Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
      • Clermont-Ferrand, Франция, 63003
        • CHU Estaing
      • Nantes, Франция, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Paris, Франция, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker-1
      • Paris La Défense, Франция, 92936
        • Master centre for France
  • Япония
      • Aichi, Япония, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Hyōgo, Япония, 654-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital
      • Kyoto, Япония, 602-8566
        • Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
      • Saitama, Япония, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Япония, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Япония, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 6 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Информированное согласие, полученное до проведения любых мероприятий, связанных с исследованием. Деятельность, связанная с испытанием, — это любые процедуры, проводимые в рамках испытания, включая действия по определению пригодности для испытания.
  • Мужчина, возраст до 6 лет на момент подписания информированного согласия
  • Диагноз тяжелой гемофилии А (уровень активности FVIII 1%) на основании медицинских записей или результатов центральной лаборатории
  • Предварительное использование продуктов очищенного фактора свертывания крови не допускается (допустимо 5 предыдущих контактов с компонентами крови)

Критерий исключения:

  • Любой ингибитор FVIII в анамнезе (определяется медицинскими записями) - Известная или предполагаемая гиперчувствительность к пробному продукту или родственным продуктам
  • Предыдущее участие в этом испытании. Участие определяется как введение первой дозы исследуемого продукта.
  • Получение любого исследуемого лекарственного средства в течение 30 дней до скрининга
  • Врожденное или приобретенное нарушение свертывания крови, отличное от гемофилии А
  • Любое хроническое заболевание или тяжелое заболевание, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность пациента или соблюдение протокола.
  • Родитель(и)/законный представитель пациента (LAR(s)) умственная недееспособность, нежелание сотрудничать или языковой барьер, препятствующий адекватному пониманию и сотрудничеству

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 50 ED (дни экспозиции)
Лекарство: туроктоког альфа пегол
Для внутривенных (в/в) инъекций. Частота и дозировка (20–75 ЕД/кг) зависят от того, назначается ли в качестве лечения эпизода кровотечения или в качестве профилактики.
Другие имена:
  • ННЦ 0129-0000-1003
  • N8-ГП

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с ингибирующими антителами против фактора свертывания крови VIII (FVIII)
Временное ограничение: От начала лечения до 7 лет
О количестве участников с ингибирующими антителами против фактора свертывания крови VIII (FVIII) сообщалось во время основной и дополнительной фаз исследования.
От начала лечения до 7 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество нежелательных явлений, включая серьезные нежелательные явления и медицинские явления, представляющие особый интерес
Временное ограничение: От начала лечения до 8,9 лет
Количество нежелательных явлений, включая серьезные нежелательные явления и медицинские события, представляющие особый интерес, зарегистрированные в ходе основной и дополнительной фаз исследования. Нежелательное явление (НЯ) – это любое неблагоприятное медицинское явление у пациента, которому вводили продукт, которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с данным лечением. Серьезное нежелательное явление (СНЯ) — это опыт, который при любой дозе приводит к любому из следующих событий: смерть, опасный для жизни опыт, госпитализация пациента или продление существующей госпитализации, стойкая или значительная инвалидность или недееспособность, врожденная аномалия или врожденный дефект. и важные медицинские события, которые могут не привести к смерти, быть опасными для жизни или требовать госпитализации. Медицинское событие особого интереса (MESI) – это событие, которому при оценке безопасности уделяется особое внимание.
От начала лечения до 8,9 лет
Количество участников с подтвержденным высоким титром ингибиторов (определяется как титр ингибитора выше 5 единиц Bethesda (BU)
Временное ограничение: От начала лечения до 8,9 лет
Во время основной и дополнительной фазы исследования сообщалось о количестве участников с подтвержденным высоким титром ингибиторов (определяемым как титр ингибитора выше 5 единиц Bethesda (BU).
От начала лечения до 8,9 лет
Количество эпизодов прорывных кровотечений во время профилактики с помощью N8-GP (годовая частота кровотечений)
Временное ограничение: От начала лечения до 8,9 лет
Сообщалось о количестве эпизодов кровотечения в год, зарегистрированных во время профилактического лечения N8-GP.
От начала лечения до 8,9 лет
Гемостатический эффект N8-GP при лечении эпизодов кровотечения, оцениваемый по заранее определенной 4-балльной шкале гемостатического ответа («отличный», «хороший», «умеренный» и «нет»).
Временное ограничение: От начала лечения до 8,9 лет
Гемостатический эффект туроктоког альфа пегол при лечении эпизодов кровотечений оценивали по 4-балльной шкале ответа: нет, умеренный, хороший или отличный. Отлично: резкое облегчение боли и/или явное улучшение объективных признаков кровотечения в течение примерно 8 часов после однократной инъекции; Хорошо: явное облегчение боли и/или улучшение признаков кровотечения в течение примерно 8 часов после однократной инъекции, но для полного разрешения, возможно, потребуется более одной инъекции; Умеренная: вероятный или незначительный положительный эффект в течение примерно 8 часов после первой инъекции, но обычно требуется более одной инъекции; Нет: нет улучшения или ухудшения симптомов. Указывается количество эпизодов кровотечения в каждой категории.
От начала лечения до 8,9 лет
Потребление N8-GP для профилактики (международная единица на килограмм (МЕ/кг))
Временное ограничение: От начала лечения до 8,9 лет
Сообщается о потреблении N8-GP для профилактики. Потребление, используемое для лечения, включает все назначенные дозы. Годовое потребление рассчитывается только для пациентов, время воздействия которых составляет не менее 30 дней. Сообщается о среднем расходе дозы в МЕ/кг во время основной и дополнительной фазы.
От начала лечения до 8,9 лет
Потребление N8-GP для профилактики (количество инъекций)
Временное ограничение: От начала лечения до 8,9 лет
Сообщается о потреблении N8-GP для профилактики. Потребление, используемое для лечения, включает все назначенные дозы. Годовое потребление рассчитывается только для пациентов, время воздействия которых составляет не менее 30 дней. Указывается количество инъекций, полученных одним пациентом во время основной и дополнительной фазы.
От начала лечения до 8,9 лет
Потребление N8-GP для лечения эпизодов кровотечения (международная единица на килограмм на кровотечение (МЕ/кг/кровотечение))
Временное ограничение: От начала лечения до 8,9 лет
Сообщается о потреблении N8-GP для лечения эпизодов кровотечения (МЕ/кг/кровь). Сообщается о среднем расходе дозы в МЕ/кг/кровотечение во время основной и дополнительной фазы.
От начала лечения до 8,9 лет
Потребление N8-GP для лечения эпизодов кровотечения (количество инъекций)
Временное ограничение: От начала лечения до 8,9 лет
Сообщается о потреблении N8-GP для лечения эпизодов кровотечения (количество инъекций). Сообщается о среднем количестве инъекций, необходимых для лечения каждого кровотечения.
От начала лечения до 8,9 лет
Общее потребление N8-GP на одного пациента (профилактика и лечение эпизодов кровотечений) в годовом исчислении
Временное ограничение: От начала лечения до 8,9 лет
Представлен общий расход N8-GP на одного пациента (профилактика и лечение эпизодов кровотечений) в годовом выражении. Потребление, используемое для лечения, включает все назначенные дозы. Годовое потребление рассчитывается только для пациентов, время воздействия которых составляет не менее 30 дней. Указывается потребление, использованное для лечения, в год на одного пациента (МЕ/кг/год/пациент).
От начала лечения до 8,9 лет
Результат ITI, оцениваемый по заранее определенной 4-балльной шкале результатов ITI («Успех», «Частичный успех», «Неудача», «Другое»)
Временное ограничение: От начала лечения до 8,9 лет
Результат ИТИ оценивался по заранее заданному 4-балльному результату шкалы ИТИ («успех», «частичный успех», «неудача», «другое»). Успех: титр ингибитора менее (<) 0,6 BU. Нормализованное восстановление фактора VIII, определяемое как более или равное (≥) 66 процентам (%) от ожидаемого дополнительного восстановления. Период полувыведения N8-GP (t½) ≥9 часов после 72-часового периода вымывания без лечения. Частичный успех: снижение титра ингибитора до уровня менее или равного (≤) 5 BU. Клинический эффект терапии N8-GP по оценке исследователя. Неудача: неспособность достичь определенного успеха или частичный успех в течение 24 месяцев непрерывного ITI с N8-GP. Снижение ингибитора менее (<) 20% после одного года лечения ИИТ. Другое: Не соответствует вышеуказанным критериям. Указывается количество участников в каждой категории.
От начала лечения до 8,9 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novo Nordisk A/S

Следователи

  • Директор по исследованиям: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 июня 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

7 июня 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

7 июня 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 марта 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 мая 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

14 мая 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

23 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NN7088-3908
  • 2013-004025-88 (Номер EudraCT)
  • U1111-1148-1897 (Другой идентификатор: WHO)
  • REec-2014-0898 (Идентификатор реестра: Spanish Register of Clinical Studies (REec))
  • JapicCTI-142577 (Другой идентификатор: JAPIC)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться