Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) hos tidligere ubehandlede pasienter med hemofili A (pathfinder™6)

5. desember 2025 oppdatert av: Novo Nordisk A/S

En åpen enkelt-arm multisenter ikke-kontrollert fase 3a-studie som undersøker sikkerhet og effekt av N8-GP i profylakse og behandling av blødningsepisoder hos tidligere ubehandlede pediatriske pasienter med alvorlig hemofili A

Denne prøven gjennomføres globalt. Målet med studien er å undersøke sikkerheten og effekten av turoctocog alfa pegol (N8-GP) hos tidligere ubehandlede pasienter (PUPs) med hemofili A.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

124

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Algerie
      • Algiers, Algerie, 16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Sétif, Algerie, 19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • Argentina
      • CABA, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentina, X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Canada
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
        • Health Science Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016-7710
        • Arizona H&T Phoenix Child Hosp
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Orange, California, Forente stater, 92868-3835
        • Children's Hosp Of Orange
      • Torrance, California, Forente stater, 90502-2004
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Nemours Chld Clnc Jacksonville
      • Orlando, Florida, Forente stater
        • Nemours Child Orlando Hem/Onc
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33607
        • St Joseph's Hospital Foundation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University_Atlanta_1
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Med. Cntr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198-6828
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89113
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forente stater, 11201-5425
        • The Brooklyn Hsptl Center
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11042
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University_Portland_5
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University Of SC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University Of Virginia Hospitl
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hsptl Of The Kings
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69500
        • Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
      • Clermont-Ferrand, Frankrike, 63003
        • CHU Estaing
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker-1
      • Paris La Défense, Frankrike, 92936
        • Master centre for France
  • Hellas
      • Athens, Hellas, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
      • Thessaloniki, Hellas, 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • IRCCS Meyer Firenze
      • Florence, Italia, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
      • Torino, Italia, 10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Hyōgo, Japan, 654-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital
      • Kyoto, Japan, 602-8566
        • Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • National Blood Centre
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
        • Hospital Wanita Dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
  • Mexico
    • México, D.F.
      • Mexico City, México, D.F., Mexico, 06720
        • Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • Pediatric Hemophilia Program University
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 022328
        • 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
      • Constanța, Romania, 900591
        • Emergency County Hospital Constanta
    • Timiș County
      • Timișoara, Timiș County, Romania, 300011
        • ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • University Children's Hospital Tirsova
  • Spania
      • A Coruña, Spania, 15006
        • Hospital Teresa Herrera Materno Infantil . E.O.X.I. A Coruña
      • Esplugues Llobregat, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Children's Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Paediatrics
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
    • Mueang Distirct,
      • Ubon Ratchathani, Mueang Distirct,, Thailand, 34000
        • Sunpasitthiprasong Hospital_Pediatrics Department
  • Tyskland
      • Duisburg, Tyskland, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • Hanover, Tyskland, 30159
        • Werlhof-Institut
      • Hanover, Tyskland
        • Werlhof-Institut
      • Homburg/Saar, Tyskland, 66424
        • Universitätsklinikum des Saarlandes - Pädiatrische Onkologie und Hämatologie
  • Ukraina
      • Donetsk, Ukraina, 83045
        • SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck, Østerrike, 6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
      • Klagenfurt, Østerrike, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz, Østerrike, 4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg, Østerrike, 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten, Østerrike, 3100
        • LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
      • Vienna, Østerrike, A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 6 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Informert samtykke innhentet før eventuelle prøverelaterte aktiviteter. Forsøksrelaterte aktiviteter er alle prosedyrer som utføres som en del av utprøvingen, inkludert aktiviteter for å fastslå egnethet for forsøket
  • Mann, alder under 6 år på tidspunktet for undertegning av informert samtykke
  • Diagnose av alvorlig hemofili A (FVIII aktivitetsnivå 1%) basert på medisinske journaler eller sentrale laboratorieresultater
  • Ingen tidligere bruk av rensede koagulasjonsfaktorprodukter (5 tidligere eksponeringer for blodkomponenter er akseptabelt)

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver historie med FVIII-hemmer (definert av medisinske journaler) - Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor prøveprodukt eller relaterte produkter
  • Tidligere deltagelse i denne rettssaken. Deltakelse er definert som første dose administrert av prøveproduktet
  • Mottak av ethvert forsøkslegemiddel innen 30 dager før screening
  • Medfødt eller ervervet koagulasjonsforstyrrelse annet enn hemofili A
  • Enhver kronisk lidelse eller alvorlig sykdom som etter etterforskerens mening kan sette pasientens sikkerhet eller overholdelse av protokollen i fare
  • Pasientens forelder(e)/juridisk akseptable representant (LAR(er)) mental inhabilitet, manglende vilje til å samarbeide eller en språkbarriere som hindrer tilstrekkelig forståelse og samarbeid

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 50 EDs (eksponeringsdager)
Legemiddel: turoctocog alfa pegol
For intravenøs (i.v.) injeksjon. Frekvens og dosering (20-75 U/kg) avhengig av om det gis som behandling for blødningsepisode eller som profylakse
Andre navn:
  • NNC 0129-0000-1003
  • N8-GP

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med hemmende antistoffer mot koagulasjonsfaktor VIII (FVIII)
Tidsramme: Fra behandlingsstart opp til 7 år
Antall deltakere med hemmende antistoffer mot koagulasjonsfaktor VIII (FVIII) ble rapportert under hoved- og forlengelsesfasen av studien.
Fra behandlingsstart opp til 7 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall uønskede hendelser, inkludert alvorlige uønskede hendelser og medisinske hendelser av spesiell interesse
Tidsramme: Fra behandlingsstart opp til 8,9 år
Antall uønskede hendelser inkludert alvorlige bivirkninger og medisinske hendelser av spesiell interesse rapportert under hoved- og forlengelsesfasen av studien. En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en pasient som får et produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. Alvorlig uønsket hendelse (SAE) er en opplevelse som ved enhver dose resulterer i noe av følgende: Død, en livstruende opplevelse, sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, medfødt anomali eller fødselsdefekt og viktige medisinske hendelser som kanskje ikke fører til døden, er livstruende eller krever sykehusinnleggelse. Medisinsk hendelse av spesiell interesse (MESI) er et arrangement som i vurderingen av sikkerhet har et spesielt fokus.
Fra behandlingsstart opp til 8,9 år
Antall deltakere med bekreftede inhibitorer med høy titer (definert som hemmertiter over 5 Bethesda-enheter (BU)
Tidsramme: Fra behandlingsstart opp til 8,9 år
Antall deltakere med bekreftede inhibitorer med høy titer (definert som hemmertiter over 5 Bethesda-enheter (BU) ble rapportert under hoved- og forlengelsesfasen av studien.
Fra behandlingsstart opp til 8,9 år
Antall gjennombruddsblødningsepisoder under profylakse med N8-GP (årlig blødningsfrekvens)
Tidsramme: Fra behandlingsstart opp til 8,9 år
Antall blødningsepisoder per år rapportert under den profylaktiske behandlingen med N8-GP ble rapportert.
Fra behandlingsstart opp til 8,9 år
Hemostatisk effekt av N8-GP ved behandling av blødningsepisoder, vurdert ved en forhåndsdefinert 4-punkts hemostatisk responsskala ("Utmerket", "God", "Moderat" og "Ingen")
Tidsramme: Fra behandlingsstart opp til 8,9 år
Hemostatisk effekt av turoctocog alfa pegol for behandling av blødningsepisoder ble vurdert ved 4-punkts responsskala: ingen, moderat, god eller utmerket. Utmerket: Brå smertelindring og/eller tydelig forbedring av objektive tegn på blødning innen ca. 8 timer etter en enkelt injeksjon; Godt: Absolutt smertelindring og/eller bedring av tegn på blødning innen ca. 8 timer etter en enkelt injeksjon, men muligens krever mer enn én injeksjon for fullstendig løsning; Moderat: Sannsynlig eller liten gunstig effekt innen ca. 8 timer etter den første injeksjonen, men krever vanligvis mer enn én injeksjon; Ingen: Ingen bedring eller forverring av symptomene. Antall blødningsepisoder i hver kategori er rapportert.
Fra behandlingsstart opp til 8,9 år
Forbruk av N8-GP for profylakse (International Unit Per Kilogram (IE/Kg))
Tidsramme: Fra behandlingsstart opp til 8,9 år
Forbruk av N8-GP for profylakse er rapportert. Forbruket som brukes til behandling inkluderer alle gitte doser. Årlig forbruk beregnes kun for pasienter med eksponeringstid på minst 30 dager. Gjennomsnittlig doseforbruk i IE/kg under hoved- og forlengelsesfasen er rapportert.
Fra behandlingsstart opp til 8,9 år
Forbruk av N8-GP for profylakse (antall injeksjoner)
Tidsramme: Fra behandlingsstart opp til 8,9 år
Forbruk av N8-GP for profylakse er rapportert. Forbruket som brukes til behandling inkluderer alle gitte doser. Årlig forbruk beregnes kun for pasienter med eksponeringstid på minst 30 dager. Antall injeksjonsforbruk per pasient i hoved- og forlengelsesfasen er rapportert.
Fra behandlingsstart opp til 8,9 år
Forbruk av N8-GP for behandling av blødningsepisoder (internasjonal enhet per kilogram per blødning (IE/kg/blødning))
Tidsramme: Fra behandlingsstart opp til 8,9 år
Inntak av N8-GP for behandling av blødningsepisoder (IE/kg/blødning) er rapportert. Gjennomsnittlig doseforbruk i IE/kg/blødning under hoved- og forlengelsesfasen er rapportert.
Fra behandlingsstart opp til 8,9 år
Forbruk av N8-GP for behandling av blødningsepisoder (antall injeksjoner)
Tidsramme: Fra behandlingsstart opp til 8,9 år
Inntak av N8-GP for behandling av blødningsepisoder (antall injeksjoner) er rapportert. Antall gjennomsnittlige injeksjoner som kreves for behandling av per blødning er rapportert.
Fra behandlingsstart opp til 8,9 år
Totalt forbruk av N8-fastlege per pasient (forebygging og behandling av blødningsepisoder) årlig verdi
Tidsramme: Fra behandlingsstart opp til 8,9 år
Totalt forbruk av N8-GP per pasient (forebygging og behandling av blødningsepisoder) annualisert verdi er presentert. Forbruket som brukes til behandling inkluderer alle gitte doser. Årlig forbruk beregnes kun for pasienter med eksponeringstid på minst 30 dager. Forbruk brukt til behandling per år per pasient (IE/kg/år/pasient) rapporteres.
Fra behandlingsstart opp til 8,9 år
Utfall av ITI, vurdert av en forhåndsdefinert 4-punkts ITI-utfallsskala ("Suksess", "Delvis suksess", "Svikt", "Annet")
Tidsramme: Fra behandlingsstart opp til 8,9 år
Resultatet av ITI ble evaluert etter forhåndsdefinert 4-punkts utfall av ITI-skalaen ('suksess', 'delvis suksess', 'fiasko', 'annet'). Suksess: En inhibitortiter mindre enn (<) 0,6 BU. En normalisert FVIII-gjenoppretting, definert som større enn eller lik (≥) 66 prosent (%) av forventet inkrementell utvinning. En N8-GP-halveringstid (t½) ≥9 timer etter en 72-timers behandlingsfri utvaskingsperiode. Delvis suksess: Reduksjon i inhibitortiter til mindre enn eller lik (≤) 5 BU. Klinisk effekt av N8-GP-terapi vurdert av etterforskeren. Feil: Unnlatelse av å oppnå definert suksess eller delvis suksess innen 24 måneder etter uavbrutt ITI med N8-GP. Inhibitorreduksjon mindre enn (<) 20 % etter ett års ITI-behandling. Annet: Oppfyller ikke kriteriene ovenfor. Antall deltakere i hver kategori rapporteres.
Fra behandlingsstart opp til 8,9 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Etterforskere

  • Studieleder: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. juni 2014

Primær fullføring (Faktiske)

7. juni 2023

Studiet fullført (Faktiske)

7. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. mars 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. mai 2014

Først lagt ut (Antatt)

14. mai 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

23. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NN7088-3908
  • 2013-004025-88 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1148-1897 (Annen identifikator: WHO)
  • REec-2014-0898 (Registeridentifikator: Spanish Register of Clinical Studies (REec))
  • JapicCTI-142577 (Annen identifikator: JAPIC)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere