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Seguridad y eficacia de turoctocog alfa pegol (N8-GP) en pacientes con hemofilia A no tratados previamente (pathfinder™6)

5 de diciembre de 2025 actualizado por: Novo Nordisk A/S

Un ensayo de fase 3a, multicéntrico, no controlado, de etiqueta abierta, de un solo brazo, que investiga la seguridad y la eficacia de N8-GP en la profilaxis y el tratamiento de episodios hemorrágicos en pacientes pediátricos con hemofilia A grave que no han sido tratados previamente

Este ensayo se lleva a cabo a nivel mundial. El objetivo del ensayo es investigar la seguridad y eficacia de turoctocog alfa pegol (N8-GP) en pacientes con hemofilia A no tratados previamente (PUP).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

124

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Duisburg, Alemania, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Frankfurt am Main, Alemania, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • Hanover, Alemania, 30159
        • Werlhof-Institut
      • Hanover, Alemania
        • Werlhof-Institut
      • Homburg/Saar, Alemania, 66424
        • Universitätsklinikum des Saarlandes - Pädiatrische Onkologie und Hämatologie
  • Argelia
      • Algiers, Argelia, 16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Sétif, Argelia, 19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • Argentina
      • CABA, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentina, X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
      • Klagenfurt, Austria, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz, Austria, 4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg, Austria, 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten, Austria, 3100
        • LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
      • Vienna, Austria, A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Canadá
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá, A1B 3V6
        • Health Science Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • España
      • A Coruña, España, 15006
        • Hospital Teresa Herrera Materno Infantil . E.O.X.I. A Coruña
      • Esplugues Llobregat, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016-7710
        • Arizona H&T Phoenix Child Hosp
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868-3835
        • Children's Hosp Of Orange
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502-2004
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Chld Clnc Jacksonville
      • Orlando, Florida, Estados Unidos
        • Nemours Child Orlando Hem/Onc
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • St Joseph's Hospital Foundation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University_Atlanta_1
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Med. Cntr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-6828
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89113
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11201-5425
        • The Brooklyn Hsptl Center
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University_Portland_5
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University Of SC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University Of Virginia Hospitl
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hsptl Of The Kings
  • Francia
      • Bron, Francia, 69500
        • Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
      • Clermont-Ferrand, Francia, 63003
        • CHU Estaing
      • Nantes, Francia, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Paris, Francia, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker-1
      • Paris La Défense, Francia, 92936
        • Master centre for France
  • Grecia
      • Athens, Grecia, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
      • Thessaloniki, Grecia, 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • IRCCS Meyer Firenze
      • Florence, Italia, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
      • Torino, Italia, 10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
  • Japón
      • Aichi, Japón, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Hyōgo, Japón, 654-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital
      • Kyoto, Japón, 602-8566
        • Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
      • Saitama, Japón, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Japón, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japón, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Malasia
      • Kuala Lumpur, Malasia, 50400
        • National Blood Centre
      • Kuala Lumpur, Malasia, 50300
        • Hospital Wanita Dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malasia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
  • México
    • México, D.F.
      • Mexico City, México, D.F., México, 06720
        • Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, México, 64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • Pediatric Hemophilia Program University
  • Rumania
      • Bucharest, Rumania, 022328
        • 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
      • Constanța, Rumania, 900591
        • Emergency County Hospital Constanta
    • Timiș County
      • Timișoara, Timiș County, Rumania, 300011
        • ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • University Children's Hospital Tirsova
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Paediatrics
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
    • Mueang Distirct,
      • Ubon Ratchathani, Mueang Distirct,, Tailandia, 34000
        • Sunpasitthiprasong Hospital_Pediatrics Department
  • Taiwán
      • Changhua, Taiwán, 500
        • Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
      • Kaohsiung City, Taiwán, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Taiwán, 40447
        • China Medical University Children's Hospital
      • Taipei, Taiwán, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Ucrania
      • Donetsk, Ucrania, 83045
        • SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
      • Lviv, Ucrania, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 6 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado obtenido antes de cualquier actividad relacionada con el ensayo. Las actividades relacionadas con el ensayo son todos los procedimientos que se llevan a cabo como parte del ensayo, incluidas las actividades para determinar la idoneidad para el ensayo.
  • Varón, edad menor de 6 años al momento de firmar el consentimiento informado
  • Diagnóstico de hemofilia A grave (nivel de actividad de FVIII 1 %) basado en registros médicos o resultados de laboratorio central
  • Sin uso previo de productos de factor de coagulación purificados (se aceptan 5 exposiciones previas a componentes sanguíneos)

Criterio de exclusión:

  • Cualquier historial de inhibidor de FVIII (definido por registros médicos) - Hipersensibilidad conocida o sospechada al producto de prueba o productos relacionados
  • Participación previa en este ensayo. La participación se define como la primera dosis administrada del producto del ensayo.
  • Recepción de cualquier medicamento en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección.
  • Trastorno de la coagulación congénito o adquirido distinto de la hemofilia A
  • Cualquier trastorno crónico o enfermedad grave que, a juicio del Investigador, pueda poner en peligro la seguridad del paciente o el cumplimiento del protocolo.
  • Los padres del paciente/representante legalmente aceptable (LAR(s)) incapacidad mental, falta de voluntad para cooperar o una barrera del idioma que impide la comprensión y la cooperación adecuadas

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 50 ED (días de exposición)
Droga: turoctocog alfa pegol
Para inyección intravenosa (i.v.). Frecuencia y dosis (20-75 U/kg) dependiendo de si se administra como tratamiento para un episodio hemorrágico o como profilaxis
Otros nombres:
  • NNC 0129-0000-1003
  • N8-GP

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con anticuerpos inhibidores contra el factor VIII de coagulación (FVIII)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta los 7 años.
Durante la fase principal y de extensión del ensayo se informó el número de participantes con anticuerpos inhibidores contra el factor VIII de coagulación (FVIII).
Desde el inicio del tratamiento hasta los 7 años.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de eventos adversos, incluidos eventos adversos graves y eventos médicos de especial interés
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta los 8,9 años.
Número de eventos adversos, incluidos eventos adversos graves y eventos médicos de especial interés, informados durante la fase principal y de extensión del ensayo. Un evento adverso (EA) es cualquier acontecimiento médico adverso en un paciente al que se le administra un producto, y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Un evento adverso grave (SAE) es una experiencia que, en cualquier dosis, resulta en cualquiera de los siguientes: muerte, una experiencia que pone en peligro la vida, hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, discapacidad o incapacidad persistente o significativa, anomalía congénita o defecto de nacimiento. y eventos médicos importantes que pueden no provocar la muerte, poner en peligro la vida o requerir hospitalización. Un evento médico de especial interés (MESI) es un evento que, en la evaluación de la seguridad, tiene un enfoque especial.
Desde el inicio del tratamiento hasta los 8,9 años.
Número de participantes con títulos altos confirmados de inhibidores (definidos como títulos de inhibidor superiores a 5 unidades Bethesda (BU)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta los 8,9 años.
Durante la fase principal y de extensión del ensayo se informó el número de participantes con títulos altos confirmados de inhibidores (definidos como títulos de inhibidor superiores a 5 unidades Bethesda (BU).
Desde el inicio del tratamiento hasta los 8,9 años.
Número de episodios de hemorragia irruptiva durante la profilaxis con N8-GP (tasa de hemorragia anualizada)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta los 8,9 años.
Se informó el número de episodios hemorrágicos por año notificados durante el tratamiento profiláctico con N8-GP.
Desde el inicio del tratamiento hasta los 8,9 años.
Efecto hemostático de N8-GP en el tratamiento de episodios hemorrágicos, evaluado mediante una escala de respuesta hemostática predefinida de 4 puntos ("Excelente", "Buena", "Moderada" y "Ninguna")
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta los 8,9 años.
El efecto hemostático de turoctocog alfa pegol para el tratamiento de episodios hemorrágicos se evaluó mediante una escala de respuesta de 4 puntos: ninguno, moderado, bueno o excelente. Excelente: alivio abrupto del dolor y/o mejoría clara de los signos objetivos de sangrado aproximadamente 8 horas después de una única inyección; Bueno: alivio definitivo del dolor y/o mejoría de los signos de sangrado aproximadamente 8 horas después de una sola inyección, pero posiblemente requiera más de una inyección para una resolución completa; Moderado: efecto beneficioso probable o leve aproximadamente 8 horas después de la primera inyección, pero generalmente requiere más de una inyección; Ninguno: No hay mejoría o empeoramiento de los síntomas. Se informa el número de episodios hemorrágicos en cada categoría.
Desde el inicio del tratamiento hasta los 8,9 años.
Consumo de N8-GP para profilaxis (Unidad internacional por kilogramo (UI/Kg))
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta los 8,9 años.
Se informa el consumo de N8-GP para profilaxis. El consumo utilizado para el tratamiento incluye todas las dosis administradas. El consumo anual sólo se calcula para pacientes con un tiempo de exposición de al menos 30 días. Se informa el consumo de dosis promedio en UI/kg durante la fase principal y de extensión.
Desde el inicio del tratamiento hasta los 8,9 años.
Consumo de N8-GP para profilaxis (número de inyecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta los 8,9 años.
Se informa el consumo de N8-GP para profilaxis. El consumo utilizado para el tratamiento incluye todas las dosis administradas. El consumo anual sólo se calcula para pacientes con un tiempo de exposición de al menos 30 días. Se informa el número de inyecciones consumidas por paciente durante la fase principal y de extensión.
Desde el inicio del tratamiento hasta los 8,9 años.
Consumo de N8-GP para el tratamiento de episodios hemorrágicos (unidad internacional por kilogramo por hemorragia (UI/kg/sangrado))
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta los 8,9 años.
Se informa el consumo de N8-GP para el tratamiento de episodios hemorrágicos (UI/kg/sangrado). Se informa el consumo de dosis promedio en UI/kg/sangrado durante la fase principal y de extensión.
Desde el inicio del tratamiento hasta los 8,9 años.
Consumo de N8-GP para el tratamiento de episodios hemorrágicos (número de inyecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta los 8,9 años.
Se informa el consumo de N8-GP para el tratamiento de episodios hemorrágicos (número de inyecciones). Se informa el número de inyecciones promedio necesarias para el tratamiento por sangrado.
Desde el inicio del tratamiento hasta los 8,9 años.
Consumo total de N8-GP por paciente (prevención y tratamiento de episodios hemorrágicos) Valor anualizado
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta los 8,9 años.
Se presenta el valor anualizado del consumo total de N8-GP por paciente (prevención y tratamiento de episodios hemorrágicos). El consumo utilizado para el tratamiento incluye todas las dosis administradas. El consumo anual sólo se calcula para pacientes con un tiempo de exposición de al menos 30 días. Se informa el consumo utilizado para el tratamiento por año por paciente (UI/kg/año/paciente).
Desde el inicio del tratamiento hasta los 8,9 años.
Resultado de ITI, evaluado mediante una escala de resultados de ITI predefinida de 4 puntos ("Éxito", "Éxito parcial", "Fracaso", "Otro")
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta los 8,9 años.
El resultado de ITI se evaluó mediante el resultado predefinido de 4 puntos de la escala ITI ("éxito", "éxito parcial", "fracaso", "otro"). Éxito: Un título de inhibidor inferior a (<) 0,6 BU. Una recuperación normalizada de FVIII, definida como mayor o igual a (≥) 66 porcentaje (%) de la recuperación incremental esperada. Una vida media de N8-GP (t½) ≥9 horas después de un período de lavado sin tratamiento de 72 horas. Éxito parcial: Reducción del título de inhibidor a menos o igual a (≤) 5 BU. Efecto clínico de la terapia N8-GP a juicio del investigador. Fracaso: No lograr un éxito definido o un éxito parcial dentro de los 24 meses posteriores a una ITI ininterrumpida con N8-GP. Disminución del inhibidor inferior al (<) 20% después de un año de tratamiento con ITI. Otros: No cumplir con los criterios anteriores. Se informa el número de participantes en cada categoría.
Desde el inicio del tratamiento hasta los 8,9 años.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novo Nordisk A/S

Investigadores

  • Director de estudio: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de junio de 2014

Finalización primaria (Actual)

7 de junio de 2023

Finalización del estudio (Actual)

7 de junio de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de marzo de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de mayo de 2014

Publicado por primera vez (Estimado)

14 de mayo de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

23 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NN7088-3908
  • 2013-004025-88 (Número EudraCT)
  • U1111-1148-1897 (Otro identificador: WHO)
  • REec-2014-0898 (Identificador de registro: Spanish Register of Clinical Studies (REec))
  • JapicCTI-142577 (Otro identificador: JAPIC)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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