Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Seguridad y eficacia de turoctocog alfa pegol (N8-GP) en pacientes con hemofilia A no tratados previamente (pathfinder™6)

23 de noviembre de 2023 actualizado por: Novo Nordisk A/S

Un ensayo de fase 3a, multicéntrico, no controlado, de etiqueta abierta, de un solo brazo, que investiga la seguridad y la eficacia de N8-GP en la profilaxis y el tratamiento de episodios hemorrágicos en pacientes pediátricos con hemofilia A grave que no han sido tratados previamente

Este ensayo se lleva a cabo a nivel mundial. El objetivo del ensayo es investigar la seguridad y eficacia de turoctocog alfa pegol (N8-GP) en pacientes con hemofilia A no tratados previamente (PUP).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

125

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hannover, Alemania, 30159
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Homburg/Saar, Alemania, 66424
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Argelia
      • Algiers, Argelia, 16000
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Setif, Argelia, 19000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Argentina
      • Cordoba, Argentina, X5000FAL
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Klagenfurt, Austria, 9020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Linz, Austria, 4020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Salzburg, Austria, A 5020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • St. Poelten, Austria, A 3100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Wien, Austria, A 1090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • España
      • A Coruña, España, 15006
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Esplugues Llobregat, España, 08950
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Madrid, España, 28046
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016-7710
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502-2004
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-6828
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Francia
      • Bron Cedex, Francia, 69677
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nantes Cedex 1, Francia, 44093
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Paris, Francia, 75015
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, GR-11527
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Thessaloniki, Grecia, GR 54642
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Israel
      • Tel-Hashomer, Israel, 52621
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Firenze, Italia, 50139
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Torino, Italia, 10126
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Japón
      • Aichi, Japón, 466-8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hyogo, Japón, 654-0047
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Japón, 602-8566
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama, Japón, 330-8777
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Japón, 420-8660
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japón, 157-8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Malasia
      • Georgetown, Penang, Malasia, 10450
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kuala Lumpur, Malasia, 50400
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kuala Lumpur, Malasia, 50300
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Rumania
      • Bucharest, Rumania, 022328
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Constanta, Rumania, 900591
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Timis
      • Timisoara, Timis, Rumania, 300011
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Ubon Ratchathani, Tailandia, 34000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Taiwán
      • Changhua, Taiwán, 500
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kaohsiung, Taiwán, 807
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Taichung, Taiwán, 40447
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Taipei, Taiwán, 100
        • Novo Nordisk Investigational Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 6 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado obtenido antes de cualquier actividad relacionada con el ensayo. Las actividades relacionadas con el ensayo son todos los procedimientos que se llevan a cabo como parte del ensayo, incluidas las actividades para determinar la idoneidad para el ensayo.
  • Varón, edad menor de 6 años al momento de firmar el consentimiento informado
  • Diagnóstico de hemofilia A grave (nivel de actividad de FVIII 1 %) basado en registros médicos o resultados de laboratorio central
  • Sin uso previo de productos de factor de coagulación purificados (se aceptan 5 exposiciones previas a componentes sanguíneos)

Criterio de exclusión:

  • Cualquier historial de inhibidor de FVIII (definido por registros médicos) - Hipersensibilidad conocida o sospechada al producto de prueba o productos relacionados
  • Participación previa en este ensayo. La participación se define como la primera dosis administrada del producto del ensayo.
  • Recepción de cualquier medicamento en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección.
  • Trastorno de la coagulación congénito o adquirido distinto de la hemofilia A
  • Cualquier trastorno crónico o enfermedad grave que, a juicio del Investigador, pueda poner en peligro la seguridad del paciente o el cumplimiento del protocolo.
  • Los padres del paciente/representante legalmente aceptable (LAR(s)) incapacidad mental, falta de voluntad para cooperar o una barrera del idioma que impide la comprensión y la cooperación adecuadas

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 50 ED (días de exposición)
Droga: turoctocog alfa pegol
Para inyección intravenosa (i.v.). Frecuencia y dosis (20-75 U/kg) dependiendo de si se administra como tratamiento para un episodio hemorrágico o como profilaxis
Otros nombres:
  • NNC 0129-0000-1003
  • N8-GP

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de anticuerpos inhibitorios contra el factor de coagulación VIII (FVIII)
Periodo de tiempo: Cuando los primeros 50 PUP hayan alcanzado al menos 50 fechas de exposición. (Se espera que alcance entre 6 y 18 meses)
Cuando los primeros 50 PUP hayan alcanzado al menos 50 fechas de exposición. (Se espera que alcance entre 6 y 18 meses)
Incidencia de anticuerpos inhibitorios contra el factor de coagulación VIII (FVIII)
Periodo de tiempo: Al final del juicio. El final del ensayo será hasta 4 años después de que el paciente haya alcanzado las 100 fechas de exposición. (Se espera que alcance entre 12 y 60 meses)
Al final del juicio. El final del ensayo será hasta 4 años después de que el paciente haya alcanzado las 100 fechas de exposición. (Se espera que alcance entre 12 y 60 meses)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Frecuencia de los eventos adversos, incluidos los eventos adversos graves y los eventos médicos de especial interés
Periodo de tiempo: Cuando los primeros 50 PUP hayan alcanzado al menos 50 días de exposición y al final de la prueba. El final del ensayo será hasta 4 años después de que el primer paciente haya alcanzado los 100 días de exposición
Cuando los primeros 50 PUP hayan alcanzado al menos 50 días de exposición y al final de la prueba. El final del ensayo será hasta 4 años después de que el primer paciente haya alcanzado los 100 días de exposición
Incidencia de títulos elevados de inhibidores confirmados (definidos como títulos de inhibidores superiores a 5 Unidades Bethesda (BU)
Periodo de tiempo: Cuando los primeros 50 PUP hayan alcanzado al menos 50 días de exposición y al final de la prueba. El final del ensayo será hasta 4 años después de que el primer paciente haya alcanzado los 100 días de exposición
Cuando los primeros 50 PUP hayan alcanzado al menos 50 días de exposición y al final de la prueba. El final del ensayo será hasta 4 años después de que el primer paciente haya alcanzado los 100 días de exposición
Número de episodios de hemorragia intermenstrual durante la profilaxis con turoctocog alfa pegol (N8-GP) (tasa de hemorragia anualizada)
Periodo de tiempo: Cuando los primeros 50 PUP hayan alcanzado al menos 50 días de exposición y al final de la prueba. El final del ensayo será hasta 4 años después de que el primer paciente haya alcanzado los 100 días de exposición
Cuando los primeros 50 PUP hayan alcanzado al menos 50 días de exposición y al final de la prueba. El final del ensayo será hasta 4 años después de que el primer paciente haya alcanzado los 100 días de exposición
Efecto hemostático de N8-GP en el tratamiento de episodios hemorrágicos, evaluado mediante una escala de respuesta hemostática predefinida de 4 puntos ("excelente", "bueno", "moderado" y "ninguno")
Periodo de tiempo: Cuando los primeros 50 PUP hayan alcanzado al menos 50 días de exposición y al final de la prueba. El final del ensayo será hasta 4 años después de que el primer paciente haya alcanzado los 100 días de exposición
Cuando los primeros 50 PUP hayan alcanzado al menos 50 días de exposición y al final de la prueba. El final del ensayo será hasta 4 años después de que el primer paciente haya alcanzado los 100 días de exposición
Consumo de N8-GP para profilaxis (número de inyecciones y U/Kg al mes y al año)
Periodo de tiempo: Cuando los primeros 50 PUP hayan alcanzado al menos 50 días de exposición y al final de la prueba. El final del ensayo será hasta 4 años después de que el primer paciente haya alcanzado los 100 días de exposición
Cuando los primeros 50 PUP hayan alcanzado al menos 50 días de exposición y al final de la prueba. El final del ensayo será hasta 4 años después de que el primer paciente haya alcanzado los 100 días de exposición
Consumo de N8-GP para el tratamiento de episodios hemorrágicos (número de inyecciones y U/Kg necesarias por episodio hemorrágico)
Periodo de tiempo: Cuando los primeros 50 PUP hayan alcanzado al menos 50 días de exposición y al final de la prueba. El final del ensayo será hasta 4 años después de que el primer paciente haya alcanzado los 100 días de exposición
Cuando los primeros 50 PUP hayan alcanzado al menos 50 días de exposición y al final de la prueba. El final del ensayo será hasta 4 años después de que el primer paciente haya alcanzado los 100 días de exposición
Consumo total de N8-GP por paciente (prevención y tratamiento de episodios hemorrágicos) por mes y valor anualizado
Periodo de tiempo: Cuando los primeros 50 PUP hayan alcanzado al menos 50 días de exposición y al final de la prueba. El final del ensayo será hasta 4 años después de que el primer paciente haya alcanzado los 100 días de exposición
Cuando los primeros 50 PUP hayan alcanzado al menos 50 días de exposición y al final de la prueba. El final del ensayo será hasta 4 años después de que el primer paciente haya alcanzado los 100 días de exposición
Resultado de la inducción de tolerancia inmunológica (ITI), evaluado mediante una escala de resultados ITI de 4 puntos predefinida ("éxito", "éxito parcial", "fracaso", "otro")
Periodo de tiempo: Cuando los primeros 50 PUP hayan alcanzado al menos 50 días de exposición y al final de la prueba. El final del ensayo será hasta 4 años después de que el primer paciente haya alcanzado los 100 días de exposición
Cuando los primeros 50 PUP hayan alcanzado al menos 50 días de exposición y al final de la prueba. El final del ensayo será hasta 4 años después de que el primer paciente haya alcanzado los 100 días de exposición

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novo Nordisk A/S

Investigadores

  • Director de estudio: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de junio de 2014

Finalización primaria (Actual)

7 de junio de 2023

Finalización del estudio (Actual)

7 de junio de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de marzo de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de mayo de 2014

Publicado por primera vez (Estimado)

14 de mayo de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NN7088-3908
  • 2013-004025-88 (Número EudraCT)
  • U1111-1148-1897 (Otro identificador: WHO)
  • REec-2014-0898 (Identificador de registro: Spanish Register of Clinical Studies (REec))
  • JapicCTI-142577 (Otro identificador: JAPIC)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Trastorno hemorrágico congénito

Ensayos clínicos sobre turoctocog alfa pegol

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Bahrain

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir