Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) hos tidigare obehandlade patienter med hemofili A (pathfinder™6)

5 december 2025 uppdaterad av: Novo Nordisk A/S

En öppen enarmad multicenter, icke-kontrollerad fas 3a-studie som undersöker säkerhet och effekt av N8-GP vid profylax och behandling av blödningsepisoder hos tidigare obehandlade pediatriska patienter med svår hemofili A

Detta försök genomförs globalt. Syftet med studien är att undersöka säkerheten och effekten av turoctocog alfa pegol (N8-GP) hos tidigare obehandlade patienter (PUP) med hemofili A.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

124

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Algeriet
      • Algiers, Algeriet, 16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Sétif, Algeriet, 19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • Argentina
      • CABA, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentina, X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69500
        • Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
      • Clermont-Ferrand, Frankrike, 63003
        • CHU Estaing
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker-1
      • Paris La Défense, Frankrike, 92936
        • Master centre for France
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016-7710
        • Arizona H&T Phoenix Child Hosp
    • California
      • Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868-3835
        • Children's Hosp Of Orange
      • Torrance, California, Förenta staterna, 90502-2004
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Nemours Chld Clnc Jacksonville
      • Orlando, Florida, Förenta staterna
        • Nemours Child Orlando Hem/Onc
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
        • St Joseph's Hospital Foundation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University_Atlanta_1
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Med. Cntr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198-6828
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89113
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Brooklyn, New York, Förenta staterna, 11201-5425
        • The Brooklyn Hsptl Center
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11042
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
        • Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University_Portland_5
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University Of SC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • University Of Virginia Hospitl
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hsptl Of The Kings
  • Grekland
      • Athens, Grekland, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
      • Thessaloniki, Grekland, 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Italien
      • Florence, Italien, 50139
        • IRCCS Meyer Firenze
      • Florence, Italien, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
      • Torino, Italien, 10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Hyōgo, Japan, 654-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital
      • Kyoto, Japan, 602-8566
        • Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Kanada
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
        • Health Science Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • National Blood Centre
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
        • Hospital Wanita Dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
  • Mexiko
    • México, D.F.
      • Mexico City, México, D.F., Mexiko, 06720
        • Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • Pediatric Hemophilia Program University
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 022328
        • 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
      • Constanța, Rumänien, 900591
        • Emergency County Hospital Constanta
    • Timiș County
      • Timișoara, Timiș County, Rumänien, 300011
        • ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • University Children's Hospital Tirsova
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15006
        • Hospital Teresa Herrera Materno Infantil . E.O.X.I. A Coruña
      • Esplugues Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Children's Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Paediatrics
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
    • Mueang Distirct,
      • Ubon Ratchathani, Mueang Distirct,, Thailand, 34000
        • Sunpasitthiprasong Hospital_Pediatrics Department
  • Tyskland
      • Duisburg, Tyskland, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • Hanover, Tyskland, 30159
        • Werlhof-Institut
      • Hanover, Tyskland
        • Werlhof-Institut
      • Homburg/Saar, Tyskland, 66424
        • Universitätsklinikum des Saarlandes - Pädiatrische Onkologie und Hämatologie
  • Ukraina
      • Donetsk, Ukraina, 83045
        • SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Österrike
      • Graz, Österrike, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck, Österrike, 6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
      • Klagenfurt, Österrike, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz, Österrike, 4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg, Österrike, 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten, Österrike, 3100
        • LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
      • Vienna, Österrike, A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 sekund till 6 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Informerat samtycke erhållits före alla försöksrelaterade aktiviteter. Rättegångsrelaterade aktiviteter är alla förfaranden som utförs som en del av prövningen, inklusive aktiviteter för att fastställa lämpligheten för prövningen
  • Man, ålder under 6 år vid tidpunkten för undertecknande av informerat samtycke
  • Diagnos av svår hemofili A (FVIII aktivitetsnivå 1%) baserat på medicinska journaler eller centrala laboratorieresultat
  • Ingen tidigare användning av renade koagulationsfaktorprodukter (5 tidigare exponeringar för blodkomponenter är acceptabelt)

Exklusions kriterier:

  • Eventuell historia av FVIII-hämmare (definierad av medicinska journaler) - Känd eller misstänkt överkänslighet mot testprodukt eller relaterade produkter
  • Tidigare deltagande i denna rättegång. Deltagande definieras som den första dosen som administreras av testprodukten
  • Mottagande av eventuellt prövningsläkemedel inom 30 dagar före screening
  • Medfödd eller förvärvad koagulationsstörning annan än hemofili A
  • Varje kronisk störning eller allvarlig sjukdom som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra patientens säkerhet eller överensstämmelse med protokollet
  • Patientens förälder/föräldrar/rättsligt godtagbara företrädare (LAR) mental oförmåga, ovilja att samarbeta eller en språkbarriär som hindrar adekvat förståelse och samarbete

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 50 EDs (exponeringsdagar)
Läkemedel: turoctocog alfa pegol
För intravenös (i.v.) injektion. Frekvens och dosering (20-75 U/kg) beroende på om det ges som behandling för blödningsepisod eller som profylax
Andra namn:
  • NNC 0129-0000-1003
  • N8-GP

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med hämmande antikroppar mot koagulationsfaktor VIII (FVIII)
Tidsram: Från behandlingsstart upp till 7 år
Antal deltagare med hämmande antikroppar mot koagulationsfaktor VIII (FVIII) rapporterades under huvud- och förlängningsfasen av studien.
Från behandlingsstart upp till 7 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal negativa händelser inklusive allvarliga biverkningar och medicinska händelser av särskilt intresse
Tidsram: Från behandlingsstart upp till 8,9 år
Antal biverkningar inklusive allvarliga biverkningar och medicinska händelser av särskilt intresse rapporterade under huvud- och förlängningsfasen av prövningen. En biverkning (AE) är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en patient som administrerats en produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. Allvarlig biverkning (SAE) är en upplevelse som vid vilken dos som helst resulterar i något av följande: Död, en livshotande upplevelse, sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, ihållande eller betydande funktionsnedsättning eller oförmåga, medfödd anomali eller fosterskada och viktiga medicinska händelser som kanske inte leder till döden, är livshotande eller kräver sjukhusvistelse. Medicinsk händelse av särskilt intresse (MESI) är en händelse som vid utvärderingen av säkerheten har ett särskilt fokus.
Från behandlingsstart upp till 8,9 år
Antal deltagare med bekräftade hämmare av hög titer (definierad som hämmartiter över 5 Bethesda-enheter (BU)
Tidsram: Från behandlingsstart upp till 8,9 år
Antal deltagare med bekräftade hämmare med hög titer (definierad som hämmartiter över 5 Bethesda-enheter (BU) rapporterades under huvud- och förlängningsfasen av studien.
Från behandlingsstart upp till 8,9 år
Antal genombrottsblödningsepisoder under profylax med N8-GP (årlig blödningsfrekvens)
Tidsram: Från behandlingsstart upp till 8,9 år
Antalet blödningsepisoder per år som rapporterades under den profylaktiska behandlingen med N8-GP rapporterades.
Från behandlingsstart upp till 8,9 år
Hemostatisk effekt av N8-GP vid behandling av blödningsepisoder, bedömd med en fördefinierad 4-punkts skala för hemostatisk respons ("Utmärkt", "Bra", "Måttlig" och "Ingen")
Tidsram: Från behandlingsstart upp till 8,9 år
Den hemostatiska effekten av turoctocog alfa pegol för behandling av blödningsepisoder bedömdes med en 4-gradig svarsskala: ingen, måttlig, bra eller utmärkt. Utmärkt: Plötslig smärtlindring och/eller tydlig förbättring av objektiva tecken på blödning inom cirka 8 timmar efter en enda injektion; Bra: Säker smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning inom cirka 8 timmar efter en enstaka injektion, men eventuellt kräver mer än en injektion för fullständig lösning; Måttlig: Trolig eller lätt gynnsam effekt inom cirka 8 timmar efter den första injektionen, men kräver vanligtvis mer än en injektion; Ingen: Ingen förbättring eller försämring av symtomen. Antal blödningsepisoder i varje kategori rapporteras.
Från behandlingsstart upp till 8,9 år
Konsumtion av N8-GP för profylax (Internationell enhet per kilogram (IE/Kg))
Tidsram: Från behandlingsstart upp till 8,9 år
Konsumtion av N8-GP för profylax rapporteras. Konsumtionen som används för behandling inkluderar alla doser som ges. Årlig konsumtion beräknas endast för patienter med en exponeringstid på minst 30 dagar. Genomsnittlig dosförbrukning i IE/kg under huvud- och förlängningsfasen rapporteras.
Från behandlingsstart upp till 8,9 år
Konsumtion av N8-GP för profylax (antal injektioner)
Tidsram: Från behandlingsstart upp till 8,9 år
Konsumtion av N8-GP för profylax rapporteras. Konsumtionen som används för behandling inkluderar alla doser som ges. Årlig konsumtion beräknas endast för patienter med en exponeringstid på minst 30 dagar. Antal injektionsförbrukning per patient under huvud- och förlängningsfasen rapporteras.
Från behandlingsstart upp till 8,9 år
Konsumtion av N8-GP för behandling av blödningsepisoder (internationell enhet per kilogram per blödning (IE/kg/blödning))
Tidsram: Från behandlingsstart upp till 8,9 år
Konsumtion av N8-GP för behandling av blödningsepisoder (IE/kg/blödning) rapporteras. Genomsnittlig dosförbrukning i IE/kg/blödning under huvud- och förlängningsfasen rapporteras.
Från behandlingsstart upp till 8,9 år
Konsumtion av N8-GP för behandling av blödningsepisoder (antal injektioner)
Tidsram: Från behandlingsstart upp till 8,9 år
Konsumtion av N8-GP för behandling av blödningsepisoder (antal injektioner) rapporteras. Antal genomsnittliga injektioner som krävs för behandling av per blödning rapporteras.
Från behandlingsstart upp till 8,9 år
Total konsumtion av N8-GP per patient (förebyggande och behandling av blödningsepisoder) årligt värde
Tidsram: Från behandlingsstart upp till 8,9 år
Total konsumtion av N8-GP per patient (förebyggande och behandling av blödningsepisoder) årsvärde presenteras. Konsumtionen som används för behandling inkluderar alla doser som ges. Årlig konsumtion beräknas endast för patienter med en exponeringstid på minst 30 dagar. Behandlingsförbrukning per år och patient (IE/kg/år/patient) redovisas.
Från behandlingsstart upp till 8,9 år
Resultat av ITI, bedömt av en fördefinierad 4-punkts ITI-utfallsskala ("framgång", "partiell framgång", "misslyckande", "annat")
Tidsram: Från behandlingsstart upp till 8,9 år
Resultatet av ITI utvärderades med fördefinierat 4-punkts utfall av ITI-skalan ('framgång', 'partiell framgång', 'misslyckande', 'annat'). Framgång: En inhibitortiter mindre än (<) 0,6 BU. En normaliserad FVIII-återvinning, definierad som större än eller lika med (≥) 66 procent (%) av förväntad inkrementell återhämtning. En N8-GP-halveringstid (t½) ≥9 timmar efter en 72-timmars behandlingsfri tvättningsperiod. Partiell framgång: Reduktion av inhibitortiter till mindre än eller lika med (≤) 5 BU. Klinisk effekt av N8-GP-terapi bedömd av utredaren. Misslyckande: Misslyckande att nå definierad framgång eller partiell framgång inom 24 månader efter oavbruten ITI med N8-GP. Inhibitorminskning mindre än (<) 20 % efter ett års ITI-behandling. Övrigt: Uppfyller inte ovanstående kriterier. Antal deltagare i varje kategori redovisas.
Från behandlingsstart upp till 8,9 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Utredare

  • Studierektor: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 juni 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

7 juni 2023

Avslutad studie (Faktisk)

7 juni 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 mars 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 maj 2014

Första postat (Beräknad)

14 maj 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

23 december 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 december 2025

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NN7088-3908
  • 2013-004025-88 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1148-1897 (Annan identifierare: WHO)
  • REec-2014-0898 (Registeridentifierare: Spanish Register of Clinical Studies (REec))
  • JapicCTI-142577 (Annan identifierare: JAPIC)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera