Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) hos tidigare obehandlade patienter med hemofili A (pathfinder™6)

25 april 2024 uppdaterad av: Novo Nordisk A/S

En öppen enarmad multicenter, icke-kontrollerad fas 3a-studie som undersöker säkerhet och effekt av N8-GP vid profylax och behandling av blödningsepisoder hos tidigare obehandlade pediatriska patienter med svår hemofili A

Detta försök genomförs globalt. Syftet med studien är att undersöka säkerheten och effekten av turoctocog alfa pegol (N8-GP) hos tidigare obehandlade patienter (PUP) med hemofili A.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

125

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Algeriet
      • Algiers, Algeriet, 16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Setif, Algeriet, 19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • Argentina
      • Cordoba, Argentina, X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • UMHAT "Sveti Georgi" Clinica of Pediatric
  • Frankrike
      • Bron Cedex, Frankrike, 69677
        • Hôpital Cardiologique Louis Pradel
      • Nantes Cedex 1, Frankrike, 44093
        • Centre régional de traitement de l'Hémophilie
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hopital Necker
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016-7710
        • Arizona H&T Phoenix Child Hosp
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hosp-Los Angeles
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Med. Cntr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11042
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
        • Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45404
        • Dayton's Children's Hemostasis and Thrombosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital
  • Grekland
      • Athens, Grekland, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
      • Thessaloniki, Grekland, GR 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
  • Israel
      • Tel-Hashomer, Israel, 52621
        • Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50139
        • AOU Meyer
      • Firenze, Italien, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
      • Torino, Italien, 10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Hyogo, Japan, 654-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital
      • Kyoto, Japan, 602-8566
        • Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Malaysia
      • Georgetown, Penang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • National Blood Centre
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
        • Hospital Wanita Dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 022328
        • 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
      • Constanta, Rumänien, 900591
        • Emergency County Hospital Constanta
    • Timis
      • Timisoara, Timis, Rumänien, 300011
        • ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15006
        • Hospital Teresa Herrera Materno Infantil . E.O.X.I. A Coruña
      • Esplugues Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • NTU Hospital - Children and Women Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Bangkok
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Hematology and Oncology, Dept.of Pediatrics, CMU
      • Ubon Ratchathani, Thailand, 34000
        • Sunpasitthiprasong Hospital
  • Tyskland
      • Hannover, Tyskland, 30159
        • Werlhof-Institut
      • Homburg/Saar, Tyskland, 66424
        • Uniklinikum des Saarlandes
  • Österrike
      • Graz, Österrike, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck, Österrike, 6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde
      • Klagenfurt, Österrike, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz, Österrike, 4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg, Österrike, A 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • St. Poelten, Österrike, A 3100
        • LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
      • Wien, Österrike, A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 sekund till 6 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Informerat samtycke erhållits före alla försöksrelaterade aktiviteter. Rättegångsrelaterade aktiviteter är alla förfaranden som utförs som en del av prövningen, inklusive aktiviteter för att fastställa lämpligheten för prövningen
  • Man, ålder under 6 år vid tidpunkten för undertecknande av informerat samtycke
  • Diagnos av svår hemofili A (FVIII aktivitetsnivå 1%) baserat på medicinska journaler eller centrala laboratorieresultat
  • Ingen tidigare användning av renade koagulationsfaktorprodukter (5 tidigare exponeringar för blodkomponenter är acceptabelt)

Exklusions kriterier:

  • Eventuell historia av FVIII-hämmare (definierad av medicinska journaler) - Känd eller misstänkt överkänslighet mot testprodukt eller relaterade produkter
  • Tidigare deltagande i denna rättegång. Deltagande definieras som den första dosen som administreras av testprodukten
  • Mottagande av eventuellt prövningsläkemedel inom 30 dagar före screening
  • Medfödd eller förvärvad koagulationsstörning annan än hemofili A
  • Varje kronisk störning eller allvarlig sjukdom som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra patientens säkerhet eller överensstämmelse med protokollet
  • Patientens förälder/föräldrar/rättsligt godtagbara företrädare (LAR) mental oförmåga, ovilja att samarbeta eller en språkbarriär som hindrar adekvat förståelse och samarbete

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 50 EDs (exponeringsdagar)
Läkemedel: turoctocog alfa pegol
För intravenös (i.v.) injektion. Frekvens och dosering (20-75 U/kg) beroende på om det ges som behandling för blödningsepisod eller som profylax
Andra namn:
  • NNC 0129-0000-1003
  • N8-GP

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst av hämmande antikroppar mot koagulationsfaktor VIII (FVIII)
Tidsram: När de första 50 valparna har nått minst 50 exponeringsdatum. (Förväntas nå mellan 6 - 18 månader)
När de första 50 valparna har nått minst 50 exponeringsdatum. (Förväntas nå mellan 6 - 18 månader)
Förekomst av hämmande antikroppar mot koagulationsfaktor VIII (FVIII)
Tidsram: I slutet av rättegången. Slutet på försöket kommer att vara upp till 4 år efter att patienten har uppnått 100 exponeringsdatum. (Förväntas nå mellan 12 - 60 månader)
I slutet av rättegången. Slutet på försöket kommer att vara upp till 4 år efter att patienten har uppnått 100 exponeringsdatum. (Förväntas nå mellan 12 - 60 månader)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Frekvens av biverkningar inklusive allvarliga biverkningar och medicinska händelser av särskilt intresse
Tidsram: När de första 50 valparna har uppnått minst 50 exponeringsdagar och vid slutet av försöket. Slutet på försöket kommer att vara upp till 4 år efter att den första patienten har nått 100 exponeringsdagar
När de första 50 valparna har uppnått minst 50 exponeringsdagar och vid slutet av försöket. Slutet på försöket kommer att vara upp till 4 år efter att den första patienten har nått 100 exponeringsdagar
Incidens av bekräftade hämmare med hög titer (definierad som hämmartiter över 5 Bethesda-enheter (BU)
Tidsram: När de första 50 valparna har uppnått minst 50 exponeringsdagar och vid slutet av försöket. Slutet på försöket kommer att vara upp till 4 år efter att den första patienten har nått 100 exponeringsdagar
När de första 50 valparna har uppnått minst 50 exponeringsdagar och vid slutet av försöket. Slutet på försöket kommer att vara upp till 4 år efter att den första patienten har nått 100 exponeringsdagar
Antal genombrottsblödningsepisoder under profylax med turoctocog alfa pegol (N8-GP) (årlig blödningsfrekvens)
Tidsram: När de första 50 valparna har uppnått minst 50 exponeringsdagar och vid slutet av försöket. Slutet på försöket kommer att vara upp till 4 år efter att den första patienten har nått 100 exponeringsdagar
När de första 50 valparna har uppnått minst 50 exponeringsdagar och vid slutet av försöket. Slutet på försöket kommer att vara upp till 4 år efter att den första patienten har nått 100 exponeringsdagar
Hemostatisk effekt av N8-GP vid behandling av blödningsepisoder, bedömd med en fördefinierad 4-gradig hemostatisk svarsskala ("utmärkt", "bra", "måttlig" och "ingen")
Tidsram: När de första 50 valparna har uppnått minst 50 exponeringsdagar och vid slutet av försöket. Slutet på försöket kommer att vara upp till 4 år efter att den första patienten har nått 100 exponeringsdagar
När de första 50 valparna har uppnått minst 50 exponeringsdagar och vid slutet av försöket. Slutet på försöket kommer att vara upp till 4 år efter att den första patienten har nått 100 exponeringsdagar
Konsumtion av N8-GP för profylax (antal injektioner och U/Kg per månad och per år)
Tidsram: När de första 50 valparna har uppnått minst 50 exponeringsdagar och vid slutet av försöket. Slutet på försöket kommer att vara upp till 4 år efter att den första patienten har nått 100 exponeringsdagar
När de första 50 valparna har uppnått minst 50 exponeringsdagar och vid slutet av försöket. Slutet på försöket kommer att vara upp till 4 år efter att den första patienten har nått 100 exponeringsdagar
Konsumtion av N8-GP för behandling av blödningsepisoder (antal injektioner och U/Kg krävs per blödningsepisod)
Tidsram: När de första 50 valparna har uppnått minst 50 exponeringsdagar och vid slutet av försöket. Slutet på försöket kommer att vara upp till 4 år efter att den första patienten har nått 100 exponeringsdagar
När de första 50 valparna har uppnått minst 50 exponeringsdagar och vid slutet av försöket. Slutet på försöket kommer att vara upp till 4 år efter att den första patienten har nått 100 exponeringsdagar
Total konsumtion av N8-GP per patient (förebyggande och behandling av blödningsepisoder) per månad och årsvärde
Tidsram: När de första 50 valparna har uppnått minst 50 exponeringsdagar och vid slutet av försöket. Slutet på försöket kommer att vara upp till 4 år efter att den första patienten har nått 100 exponeringsdagar
När de första 50 valparna har uppnått minst 50 exponeringsdagar och vid slutet av försöket. Slutet på försöket kommer att vara upp till 4 år efter att den första patienten har nått 100 exponeringsdagar
Resultat av immuntoleransinduktion (ITI), bedömd med en fördefinierad 4-punkts ITI-resultatskala ("framgång", "partiell framgång", "misslyckande", "annat")
Tidsram: När de första 50 valparna har uppnått minst 50 exponeringsdagar och vid slutet av försöket. Slutet på försöket kommer att vara upp till 4 år efter att den första patienten har nått 100 exponeringsdagar
När de första 50 valparna har uppnått minst 50 exponeringsdagar och vid slutet av försöket. Slutet på försöket kommer att vara upp till 4 år efter att den första patienten har nått 100 exponeringsdagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Utredare

  • Studierektor: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 juni 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

7 juni 2023

Avslutad studie (Faktisk)

7 juni 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 mars 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 maj 2014

Första postat (Beräknad)

14 maj 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NN7088-3908
  • 2013-004025-88 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1148-1897 (Annan identifierare: WHO)
  • REec-2014-0898 (Registeridentifierare: Spanish Register of Clinical Studies (REec))
  • JapicCTI-142577 (Annan identifierare: JAPIC)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Medfödd blödningsstörning

Kliniska prövningar på turoctocog alfa pegol

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in South Africa

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera