Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) bij niet eerder behandelde patiënten met hemofilie A (pathfinder™6)

25 april 2024 bijgewerkt door: Novo Nordisk A/S

Een open-label eenarmig, multicentrisch, niet-gecontroleerd fase 3a-onderzoek waarin de veiligheid en werkzaamheid van N8-GP wordt onderzocht bij profylaxe en behandeling van bloedingsepisodes bij niet eerder behandelde pediatrische patiënten met ernstige hemofilie A

Deze proef wordt wereldwijd uitgevoerd. Het doel van de studie is om de veiligheid en werkzaamheid van turoctocog alfa pegol (N8-GP) te onderzoeken bij niet eerder behandelde patiënten (PUP's) met hemofilie A.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

125

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Algerije
      • Algiers, Algerije, 16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Setif, Algerije, 19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • Argentinië
      • Cordoba, Argentinië, X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • Australië
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Bulgarije
      • Plovdiv, Bulgarije, 4002
        • UMHAT "Sveti Georgi" Clinica of Pediatric
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Duitsland
      • Hannover, Duitsland, 30159
        • Werlhof-Institut
      • Homburg/Saar, Duitsland, 66424
        • Uniklinikum des Saarlandes
  • Frankrijk
      • Bron Cedex, Frankrijk, 69677
        • Hôpital Cardiologique Louis Pradel
      • Nantes Cedex 1, Frankrijk, 44093
        • Centre régional de traitement de l'Hémophilie
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hopital Necker
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
      • Thessaloniki, Griekenland, GR 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
  • Israël
      • Tel-Hashomer, Israël, 52621
        • Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
  • Italië
      • Firenze, Italië, 50139
        • AOU Meyer
      • Firenze, Italië, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
      • Torino, Italië, 10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Hyogo, Japan, 654-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital
      • Kyoto, Japan, 602-8566
        • Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Maleisië
      • Georgetown, Penang, Maleisië, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 50400
        • National Blood Centre
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 50300
        • Hospital Wanita dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck, Oostenrijk, 6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde
      • Klagenfurt, Oostenrijk, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz, Oostenrijk, 4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg, Oostenrijk, A 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • St. Poelten, Oostenrijk, A 3100
        • LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
      • Wien, Oostenrijk, A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • Roemenië
      • Bucharest, Roemenië, 022328
        • 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
      • Constanta, Roemenië, 900591
        • Emergency County Hospital Constanta
    • Timis
      • Timisoara, Timis, Roemenië, 300011
        • ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
  • Spanje
      • A Coruña, Spanje, 15006
        • Hospital Teresa Herrera Materno Infantil . E.O.X.I. A Coruña
      • Esplugues Llobregat, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • NTU Hospital - Children and Women Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Bangkok
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Hematology and Oncology, Dept.of Pediatrics, CMU
      • Ubon Ratchathani, Thailand, 34000
        • Sunpasitthiprasong Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016-7710
        • Arizona H&T Phoenix Child Hosp
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hosp-Los Angeles
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Med. Cntr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11042
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
        • Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45404
        • Dayton's Children's Hemostasis and Thrombosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 6 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Geïnformeerde toestemming verkregen vóór enige studiegerelateerde activiteiten. Onderzoeksgerelateerde activiteiten zijn alle procedures die worden uitgevoerd als onderdeel van het onderzoek, inclusief activiteiten om de geschiktheid voor het onderzoek te bepalen
  • Man, jonger dan 6 jaar op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming
  • Diagnose van ernstige hemofilie A (FVIII-activiteitsniveau 1%) op basis van medische dossiers of resultaten van centrale laboratoria
  • Geen eerder gebruik van gezuiverde stollingsfactorproducten (vijf eerdere blootstellingen aan bloedbestanddelen zijn acceptabel)

Uitsluitingscriteria:

  • Elke voorgeschiedenis van FVIII-remmer (gedefinieerd door medische dossiers) - Bekende of vermoede overgevoeligheid voor het proefproduct of verwante producten
  • Eerdere deelname aan deze proef. Deelname wordt gedefinieerd als de eerste toegediende dosis van het proefproduct
  • Ontvangst van elk geneesmiddel voor onderzoek binnen 30 dagen vóór de screening
  • Aangeboren of verworven stollingsstoornis anders dan hemofilie A
  • Elke chronische aandoening of ernstige ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de patiënt of de naleving van het protocol in gevaar kan brengen
  • Ouder(s)/wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger (LAR(s)) van de patiënt, geestelijk onvermogen, onwil om mee te werken of een taalbarrière die een adequaat begrip en samenwerking onmogelijk maakt

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 50 ED's (blootstellingsdagen)
Geneesmiddel: turoctocog alfa pegol
Voor intraveneuze (i.v.) injectie. Frequentie en dosering (20-75 E/kg) afhankelijk van of gegeven als behandeling voor bloedingsepisode of als profylaxe
Andere namen:
  • NNC 0129-0000-1003
  • N8-GP

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van remmende antilichamen tegen stollingsfactor VIII (FVIII)
Tijdsspanne: Wanneer de eerste 50 PUP ten minste 50 blootstellingsdatums hebben bereikt. (naar verwachting tussen de 6 en 18 maanden)
Wanneer de eerste 50 PUP ten minste 50 blootstellingsdatums hebben bereikt. (naar verwachting tussen de 6 en 18 maanden)
Incidentie van remmende antilichamen tegen stollingsfactor VIII (FVIII)
Tijdsspanne: Aan het einde van het proces. Het einde van de proef duurt maximaal 4 jaar nadat de patiënt 100 blootstellingsdatums heeft bereikt. (naar verwachting tussen de 12 en 60 maanden)
Aan het einde van het proces. Het einde van de proef duurt maximaal 4 jaar nadat de patiënt 100 blootstellingsdatums heeft bereikt. (naar verwachting tussen de 12 en 60 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Frequentie van bijwerkingen, waaronder ernstige bijwerkingen en medische voorvallen van bijzonder belang
Tijdsspanne: Wanneer de eerste 50 PUP's ten minste 50 blootstellingsdagen hebben bereikt en aan het einde van de proefperiode. Het einde van de proefperiode is maximaal 4 jaar nadat de eerste patiënt 100 blootstellingsdagen heeft bereikt
Wanneer de eerste 50 PUP's ten minste 50 blootstellingsdagen hebben bereikt en aan het einde van de proefperiode. Het einde van de proefperiode is maximaal 4 jaar nadat de eerste patiënt 100 blootstellingsdagen heeft bereikt
Incidentie van bevestigde remmers met een hoge titer (gedefinieerd als een remmertiter van meer dan 5 Bethesda-eenheden (BE)
Tijdsspanne: Wanneer de eerste 50 PUP's ten minste 50 blootstellingsdagen hebben bereikt en aan het einde van de proefperiode. Het einde van de proefperiode is maximaal 4 jaar nadat de eerste patiënt 100 blootstellingsdagen heeft bereikt
Wanneer de eerste 50 PUP's ten minste 50 blootstellingsdagen hebben bereikt en aan het einde van de proefperiode. Het einde van de proefperiode is maximaal 4 jaar nadat de eerste patiënt 100 blootstellingsdagen heeft bereikt
Aantal episodes van doorbraakbloedingen tijdens profylaxe met turoctocog alfa pegol (N8-GP) (geannualiseerd aantal bloedingen)
Tijdsspanne: Wanneer de eerste 50 PUP's ten minste 50 blootstellingsdagen hebben bereikt en aan het einde van de proefperiode. Het einde van de proefperiode is maximaal 4 jaar nadat de eerste patiënt 100 blootstellingsdagen heeft bereikt
Wanneer de eerste 50 PUP's ten minste 50 blootstellingsdagen hebben bereikt en aan het einde van de proefperiode. Het einde van de proefperiode is maximaal 4 jaar nadat de eerste patiënt 100 blootstellingsdagen heeft bereikt
Hemostatische effect van N8-GP bij de behandeling van bloedingsepisoden, beoordeeld door een vooraf gedefinieerde 4-punts hemostatische responsschaal ("uitstekend", "goed", "matig" en "geen")
Tijdsspanne: Wanneer de eerste 50 PUP's ten minste 50 blootstellingsdagen hebben bereikt en aan het einde van de proefperiode. Het einde van de proefperiode is maximaal 4 jaar nadat de eerste patiënt 100 blootstellingsdagen heeft bereikt
Wanneer de eerste 50 PUP's ten minste 50 blootstellingsdagen hebben bereikt en aan het einde van de proefperiode. Het einde van de proefperiode is maximaal 4 jaar nadat de eerste patiënt 100 blootstellingsdagen heeft bereikt
Verbruik van N8-GP voor profylaxe (aantal injecties en U/Kg per maand en per jaar)
Tijdsspanne: Wanneer de eerste 50 PUP's ten minste 50 blootstellingsdagen hebben bereikt en aan het einde van de proefperiode. Het einde van de proefperiode is maximaal 4 jaar nadat de eerste patiënt 100 blootstellingsdagen heeft bereikt
Wanneer de eerste 50 PUP's ten minste 50 blootstellingsdagen hebben bereikt en aan het einde van de proefperiode. Het einde van de proefperiode is maximaal 4 jaar nadat de eerste patiënt 100 blootstellingsdagen heeft bereikt
Consumptie van N8-GP voor de behandeling van bloedingsepisodes (aantal injecties en E/Kg vereist per bloedingsepisode)
Tijdsspanne: Wanneer de eerste 50 PUP's ten minste 50 blootstellingsdagen hebben bereikt en aan het einde van de proefperiode. Het einde van de proefperiode is maximaal 4 jaar nadat de eerste patiënt 100 blootstellingsdagen heeft bereikt
Wanneer de eerste 50 PUP's ten minste 50 blootstellingsdagen hebben bereikt en aan het einde van de proefperiode. Het einde van de proefperiode is maximaal 4 jaar nadat de eerste patiënt 100 blootstellingsdagen heeft bereikt
Totaal verbruik van N8-GP per patiënt (preventie en behandeling van bloedingsepisodes) per maand en waarde op jaarbasis
Tijdsspanne: Wanneer de eerste 50 PUP's ten minste 50 blootstellingsdagen hebben bereikt en aan het einde van de proefperiode. Het einde van de proefperiode is maximaal 4 jaar nadat de eerste patiënt 100 blootstellingsdagen heeft bereikt
Wanneer de eerste 50 PUP's ten minste 50 blootstellingsdagen hebben bereikt en aan het einde van de proefperiode. Het einde van de proefperiode is maximaal 4 jaar nadat de eerste patiënt 100 blootstellingsdagen heeft bereikt
Resultaat van immuuntolerantie-inductie (ITI), beoordeeld door een vooraf gedefinieerde 4-punts ITI-uitkomstschaal ("succes", "gedeeltelijk succes", "falen", "anders")
Tijdsspanne: Wanneer de eerste 50 PUP's ten minste 50 blootstellingsdagen hebben bereikt en aan het einde van de proefperiode. Het einde van de proefperiode is maximaal 4 jaar nadat de eerste patiënt 100 blootstellingsdagen heeft bereikt
Wanneer de eerste 50 PUP's ten minste 50 blootstellingsdagen hebben bereikt en aan het einde van de proefperiode. Het einde van de proefperiode is maximaal 4 jaar nadat de eerste patiënt 100 blootstellingsdagen heeft bereikt

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Onderzoekers

  • Studie directeur: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 juni 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 juni 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 juni 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 maart 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 mei 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

14 mei 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

26 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NN7088-3908
  • 2013-004025-88 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1148-1897 (Andere identificatie: WHO)
  • REec-2014-0898 (Register-ID: Spanish Register of Clinical Studies (REec))
  • JapicCTI-142577 (Andere identificatie: JAPIC)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Aangeboren bloedingsstoornis

Klinische onderzoeken op turoctocog alfa pegol

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren