- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02137850
Sikkerhed og effekt af Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) hos tidligere ubehandlede patienter med hæmofili A (pathfinder™6)
5. december 2025 opdateret af: Novo Nordisk A/S
Et åbent enkelt-arm multicenter ikke-kontrolleret fase 3a-forsøg, der undersøger sikkerhed og effektivitet af N8-GP i profylakse og behandling af blødningsepisoder hos tidligere ubehandlede pædiatriske patienter med svær hæmofili A
Dette forsøg udføres globalt.
Formålet med forsøget er at undersøge sikkerheden og effekten af turoctocog alfa pegol (N8-GP) hos tidligere ubehandlede patienter (PUP'er) med hæmofili A.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
124
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Algiers, Algeriet, 16000
- Beni Messous Hospital Issaad Hassani
-
Sétif, Algeriet, 19000
- University Hospital Saadna Abdenour of Setif
-
-
-
-
-
CABA, Argentina, C1245AAM
- Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
-
Córdoba, Argentina, X5000FAL
- Sanatorio Mayo Privado S.A
-
-
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
- Lady Cilento Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgarien, 4002
- UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
-
-
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
- Health Science Centre
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016-7710
- Arizona H&T Phoenix Child Hosp
-
-
California
-
Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
- Miller Children's Hospital Long Beach
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868-3835
- Children's Hosp Of Orange
-
Torrance, California, Forenede Stater, 90502-2004
- Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
- Shands Hospital at the University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
- Nemours Chld Clnc Jacksonville
-
Orlando, Florida, Forenede Stater
- Nemours Child Orlando Hem/Onc
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
- St Joseph's Hospital Foundation
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Emory University_Atlanta_1
-
Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
- Medical College of Georgia
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
- St. Luke's Mountain States Tumor Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
- Rush University Med. Cntr
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- University of Iowa
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
- Tulane University School of Medicine
-
New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118-5720
- Children's Hosp-New Orleans
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-6828
- Univ of NE Med Center_Omaha
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89113
- Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11201-5425
- The Brooklyn Hsptl Center
-
New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11042
- North Shore Long Island Jewish Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
- Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
-
Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
- Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
-
Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
- Dayton Children Hemostati Ctr
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
- Univ Oklahoma Sci Ctr OK City
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Oregon Health & Science University_Portland_5
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
- St Christopher Hosp for Child
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Children's Hosptl Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Medical University Of SC
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
- Univ of Utah Primary Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
- University Of Virginia Hospitl
-
Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
- Children's Hsptl Of The Kings
-
-
-
-
-
Bron, Frankrig, 69500
- Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
-
Clermont-Ferrand, Frankrig, 63003
- CHU Estaing
-
Nantes, Frankrig, 44093
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
-
Paris, Frankrig, 75015
- Ap-Hp-Hopital Necker-1
-
Paris La Défense, Frankrig, 92936
- Master centre for France
-
-
-
-
-
Athens, Grækenland, GR-11527
- Aghia Sophia Childrens' Hospital
-
Thessaloniki, Grækenland, 54642
- 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Tel Litwinsky, Israel, 52621
- Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
-
-
-
-
-
Florence, Italien, 50139
- IRCCS Meyer Firenze
-
Florence, Italien, 50134
- Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
-
Torino, Italien, 10126
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
-
-
-
-
-
Aichi, Japan, 466-8560
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
-
Hyōgo, Japan, 654-0047
- Hyogo prefectural Kobe Children's Hospital
-
Kyoto, Japan, 602-8566
- Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
-
Saitama, Japan, 330-8777
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
-
Shizuoka, Japan, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
-
Tokyo, Japan, 157-8535
- National Center for Child Health and Development_Hematology
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
- National Blood Centre
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
- Hospital Wanita Dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
-
-
Pulau Pinang
-
George Town, Pulau Pinang, Malaysia, 10450
- Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
-
-
-
-
México, D.F.
-
Mexico City, México, D.F., Mexico, 06720
- Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
- Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
-
Porto, Portugal, 4200-319
- ULS São João, E.P.E.
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00935
- Pediatric Hemophilia Program University
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumænien, 022328
- 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
-
Constanța, Rumænien, 900591
- Emergency County Hospital Constanta
-
-
Timiș County
-
Timișoara, Timiș County, Rumænien, 300011
- ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- University Children's Hospital Tirsova
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanien, 15006
- Hospital Teresa Herrera Materno Infantil . E.O.X.I. A Coruña
-
Esplugues Llobregat, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Spanien, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Changhua, Taiwan, 500
- Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
-
Kaohsiung City, Taiwan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
-
Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University Children's Hospital
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Ramathibodi Hospital_Paediatrics
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
-
-
Mueang Distirct,
-
Ubon Ratchathani, Mueang Distirct,, Thailand, 34000
- Sunpasitthiprasong Hospital_Pediatrics Department
-
-
-
-
-
Duisburg, Tyskland, 47051
- Coagulation Research Center
-
Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
- HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
-
Hanover, Tyskland, 30159
- Werlhof-Institut
-
Hanover, Tyskland
- Werlhof-Institut
-
Homburg/Saar, Tyskland, 66424
- Universitätsklinikum des Saarlandes - Pädiatrische Onkologie und Hämatologie
-
-
-
-
-
Donetsk, Ukraine, 83045
- SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
-
Lviv, Ukraine, 79044
- Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
-
-
-
-
-
Graz, Østrig, 8036
- Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
-
Innsbruck, Østrig, 6020
- Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
-
Klagenfurt, Østrig, 9020
- Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
-
Linz, Østrig, 4020
- Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
-
Salzburg, Østrig, 5020
- LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
-
Sankt Pölten, Østrig, 3100
- LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
-
Vienna, Østrig, A 1090
- Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 sekund til 6 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Informeret samtykke opnået før alle forsøgsrelaterede aktiviteter. Forsøgsrelaterede aktiviteter er alle procedurer, der udføres som en del af forsøget, herunder aktiviteter for at bestemme egnethed til forsøget
- Mand, alder under 6 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke
- Diagnose af svær hæmofili A (FVIII aktivitetsniveau 1%) baseret på lægejournaler eller centrale laboratorieresultater
- Ingen tidligere brug af rensede koagulationsfaktorprodukter (5 tidligere eksponeringer for blodkomponenter er acceptabelt)
Ekskluderingskriterier:
- Enhver historie med FVIII-hæmmer (defineret af lægejournaler) - Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for forsøgsprodukt eller relaterede produkter
- Tidligere deltagelse i dette forsøg. Deltagelse er defineret som første dosis indgivet af forsøgsprodukt
- Modtagelse af ethvert forsøgslægemiddel inden for 30 dage før screening
- Medfødt eller erhvervet koagulationsforstyrrelse bortset fra hæmofili A
- Enhver kronisk lidelse eller alvorlig sygdom, som efter efterforskerens mening kan bringe patientens sikkerhed eller overholdelse af protokollen i fare
- Patientens forælder(e)/juridisk acceptable repræsentant (LAR(er)) mental invaliditet, manglende vilje til at samarbejde eller en sprogbarriere, der udelukker tilstrækkelig forståelse og samarbejde
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: 50 ED'er (eksponeringsdage)
|
Til intravenøs (i.v.) injektion.
Hyppighed og dosering (20-75 U/kg) afhængig af, om det gives som behandling for blødningsepisode eller som profylakse
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med hæmmende antistoffer mod koagulationsfaktor VIII (FVIII)
Tidsramme: Fra start af behandlingen op til 7 år
|
Antallet af deltagere med hæmmende antistoffer mod koagulationsfaktor VIII (FVIII) blev rapporteret under hoved- og forlængelsesfasen af forsøget.
|
Fra start af behandlingen op til 7 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal uønskede hændelser, herunder alvorlige uønskede hændelser og medicinske hændelser af særlig interesse
Tidsramme: Fra start af behandlingen op til 8,9 år
|
Antal uønskede hændelser, herunder alvorlige bivirkninger og medicinske hændelser af særlig interesse, rapporteret under forsøgets hoved- og forlængelsesfase.
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en patient, der får et produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling.
Alvorlig bivirkning (SAE) er en oplevelse, der ved enhver dosis resulterer i et af følgende: Død, en livstruende oplevelse, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, medfødt anomali eller fødselsdefekt og vigtige medicinske hændelser, som muligvis ikke resulterer i døden, er livstruende eller kræver hospitalsindlæggelse.
Medicinsk begivenhed af særlig interesse (MESI) er en begivenhed, som i vurderingen af sikkerheden har et særligt fokus.
|
Fra start af behandlingen op til 8,9 år
|
|
Antal deltagere med bekræftede hæmmere med høj titer (defineret som hæmmertiter over 5 Bethesda-enheder (BU)
Tidsramme: Fra start af behandlingen op til 8,9 år
|
Antallet af deltagere med bekræftede hæmmere med høj titer (defineret som hæmmertiter over 5 Bethesda-enheder (BU) blev rapporteret under hoved- og forlængelsesfasen af forsøget.
|
Fra start af behandlingen op til 8,9 år
|
|
Antal gennembrudsblødningsepisoder under profylakse med N8-GP (årlig blødningsrate)
Tidsramme: Fra start af behandlingen op til 8,9 år
|
Antallet af blødningsepisoder pr. år rapporteret under den profylaktiske behandling med N8-GP blev rapporteret.
|
Fra start af behandlingen op til 8,9 år
|
|
Hæmostatisk effekt af N8-GP ved behandling af blødningsepisoder, vurderet ved en foruddefineret 4-punkts hæmostatisk responsskala ("Udmærket", "God", "Moderat" og "Ingen")
Tidsramme: Fra start af behandlingen op til 8,9 år
|
Hæmostatisk effekt af turoctocog alfa pegol til behandling af blødningsepisoder blev vurderet ved 4-punkts responsskala: ingen, moderat, god eller fremragende.
Fremragende: Pludselig smertelindring og/eller tydelig forbedring af objektive tegn på blødning inden for ca. 8 timer efter en enkelt injektion; Godt: Absolut smertelindring og/eller forbedring af tegn på blødning inden for ca. 8 timer efter en enkelt injektion, men kræver muligvis mere end én injektion for fuldstændig løsning; Moderat: Sandsynlig eller let gavnlig effekt inden for ca. 8 timer efter den første injektion, men kræver normalt mere end én injektion; Ingen: Ingen forbedring eller forværring af symptomer.
Antallet af blødningsepisoder i hver kategori er rapporteret.
|
Fra start af behandlingen op til 8,9 år
|
|
Forbrug af N8-GP til profylakse (international enhed pr. kilogram (IE/Kg))
Tidsramme: Fra start af behandlingen op til 8,9 år
|
Indtagelse af N8-GP til profylakse er rapporteret.
Forbrug anvendt til behandling inkluderer alle doser.
Årligt forbrug beregnes kun for patienter med en eksponeringstid på mindst 30 dage.
Gennemsnitligt dosisforbrug i IE/kg under hoved- og forlængelsesfasen er rapporteret.
|
Fra start af behandlingen op til 8,9 år
|
|
Forbrug af N8-GP til profylakse (antal injektioner)
Tidsramme: Fra start af behandlingen op til 8,9 år
|
Indtagelse af N8-GP til profylakse er rapporteret.
Forbrug anvendt til behandling inkluderer alle doser.
Årligt forbrug beregnes kun for patienter med en eksponeringstid på mindst 30 dage.
Antal injektionsforbrug pr. patient i hoved- og forlængelsesfasen rapporteres.
|
Fra start af behandlingen op til 8,9 år
|
|
Forbrug af N8-GP til behandling af blødningsepisoder (international enhed pr. kilogram pr. blødning (IE/kg/blødning))
Tidsramme: Fra start af behandlingen op til 8,9 år
|
Indtagelse af N8-GP til behandling af blødningsepisoder (IE/kg/blødning) er rapporteret.
Gennemsnitligt dosisforbrug i IE/kg/blødning under hoved- og forlængelsesfasen er rapporteret.
|
Fra start af behandlingen op til 8,9 år
|
|
Forbrug af N8-GP til behandling af blødningsepisoder (antal injektioner)
Tidsramme: Fra start af behandlingen op til 8,9 år
|
Indtagelse af N8-GP til behandling af blødningsepisoder (antal injektioner) er rapporteret.
Antallet af gennemsnitlige injektioner, der kræves til behandling af pr. blødning, er rapporteret.
|
Fra start af behandlingen op til 8,9 år
|
|
Samlet forbrug af N8-GP pr. patient (forebyggelse og behandling af blødningsepisoder) årlig værdi
Tidsramme: Fra start af behandlingen op til 8,9 år
|
Det samlede forbrug af N8-GP pr. patient (forebyggelse og behandling af blødningsepisoder) årsværdi er præsenteret.
Forbrug anvendt til behandling inkluderer alle doser.
Årligt forbrug beregnes kun for patienter med en eksponeringstid på mindst 30 dage.
Forbrug anvendt til behandling pr. år pr. patient (IE/kg/år/patient) oplyses.
|
Fra start af behandlingen op til 8,9 år
|
|
Resultat af ITI, vurderet af en foruddefineret 4-punkts ITI-udfaldsskala ("Succes", "Delvis succes", "Fejl", "Andet")
Tidsramme: Fra start af behandlingen op til 8,9 år
|
Resultatet af ITI blev evalueret ved foruddefineret 4-punkts udfald af ITI-skalaen ('succes', 'delvis succes', 'fiasko', 'andet').
Succes: En inhibitortiter mindre end (<) 0,6 BU.
En normaliseret FVIII-restitution, defineret som større end eller lig med (≥) 66 procent (%) af forventet trinvis restitution.
En N8-GP halveringstid (t½) ≥9 timer efter en 72-timers behandlingsfri udvaskningsperiode.
Delvis succes: Reduktion af inhibitortiter til mindre end eller lig med (≤) 5 BU.
Klinisk effekt af N8-GP-terapi vurderet af investigator.
Fejl: Manglende opnåelse af defineret succes eller delvis succes inden for 24 måneder efter uafbrudt ITI med N8-GP.
Hæmmerfald mindre end (<) 20 % efter et års ITI-behandling.
Andet: Opfylder ikke ovenstående kriterier.
Antal deltagere i hver kategori oplyses.
|
Fra start af behandlingen op til 8,9 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Kenet G, Young G, Chuansumrit A, Matsushita T, Yadav V, Zak M, Male C. The immunogenicity, safety, and efficacy of N8-GP in previously untreated patients with severe hemophilia A: pathfinder6 end-of-trial results. J Thromb Haemost. 2023 Nov;21(11):3109-3116. doi: 10.1016/j.jtha.2023.07.030. Epub 2023 Aug 18.
- Male C, Konigs C, Dey S, Matsushita T, Millner AH, Zak M, Young G, Kenet G. The safety and efficacy of N8-GP (turoctocog alfa pegol) in previously untreated pediatric patients with hemophilia A. Blood Adv. 2023 Feb 28;7(4):620-629. doi: 10.1182/bloodadvances.2022007529.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
26. juni 2014
Primær færdiggørelse (Faktiske)
7. juni 2023
Studieafslutning (Faktiske)
7. juni 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
28. marts 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
12. maj 2014
Først opslået (Anslået)
14. maj 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
23. december 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
5. december 2025
Sidst verificeret
1. december 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NN7088-3908
- 2013-004025-88 (EudraCT nummer)
- U1111-1148-1897 (Anden identifikator: WHO)
- REec-2014-0898 (Registry Identifier: Spanish Register of Clinical Studies (REec))
- JapicCTI-142577 (Anden identifikator: JAPIC)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Medfødt blødningsforstyrrelse
-
Universitätsmedizin MannheimAfsluttetPerkutan koronar intervention (PCI) | Arteriel lukkeanordning | Adgang Site Bleeding | Uønskede hjertehændelserTyskland
-
Instituto de Genética OcularIkke rekrutterer endnu
-
Cure CMDCongenital Muscle Disease International RegistrTrukket tilbageLAMA2-MD (Merosin Deficient Congenital Muskeldystrofi, MDC1A)Forenede Stater
-
QLT Inc.AfsluttetLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Forenede Stater, Canada, Tyskland, Holland, Det Forenede Kongerige
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non LimitedAfsluttetØjensygdomme | Nethindesygdomme | Øjensygdomme, arvelig | Leber Congenital Amaurosis (LCA)Forenede Stater, Det Forenede Kongerige
-
QLT Inc.AfsluttetLeber Congenital Amaurosis (LCA) | Retinitis Pigmentosa (RP)Forenede Stater, Canada, Danmark, Tyskland, Holland, Schweiz, Det Forenede Kongerige
-
QLT Inc.AfsluttetLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Canada, Forenede Stater, Tyskland, Holland, Det Forenede Kongerige
-
Università Vita-Salute San RaffaeleRekrutteringLAMA2-MD (Merosin Deficient Congenital Muskeldystrofi, MDC1A) | Merosin mangelfuld medfødt muskeldystrofi | Merosin mangelfuld CMD (helt eller delvist) | LAMA2-MD \(Merosin mangelfuld medfødt muskeldystrofi, MDC1A\)Italien
-
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research InstituteASOCIACIÓN IMPÚLSATE PARA LA CURA DE LOS NIÑOS CON DÉFICIT DE MEROSINARekrutteringMuskeldystrofier | Kohortestudier | LAMA2-MD (Merosin Deficient Congenital Muskeldystrofi, MDC1A) | Merosin mangelfuld medfødt muskeldystrofi | Merosin mangelfuld CMD (helt eller delvist)Spanien
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutteringMetabolisk sygdom | Purin-pyrimidin metabolisme | AICDA, OMIM *605257, Immundefekt med Hyper-IgM, Type 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Hyper-IgM Syndrome 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anæmi, hæmolytisk, på grund af UMPH1-mangel | UMPS, OMIM *613891, Orotic Aciduria | DHODH, OMIM *126064, Millers syndrom... og andre forholdForenede Stater
Kliniske forsøg med turoctocog alfa pegol
-
Novo Nordisk A/SAfsluttet
-
Novo Nordisk A/SAfsluttetMedfødt blødningsforstyrrelse | Hæmofili AForenede Stater, Holland, Spanien, Tyskland, Frankrig, Danmark
-
Novo Nordisk A/STilmelding efter invitation
-
Novo Nordisk A/SAfsluttetMedfødt blødningsforstyrrelse | Hæmofili AForenede Stater, Østrig, Serbien, Tyskland, Japan, Frankrig
-
Novo Nordisk A/STilmelding efter invitationHæmofili ALitauen, Italien, Spanien, Estland, Grækenland, Kroatien, Tjekkiet, Bulgarien, Ungarn, Slovenien, Tyskland, Portugal, Østrig, Slovakiet, Schweiz
-
Novo Nordisk A/SRekruttering
-
Novo Nordisk A/SAfsluttetMedfødt blødningsforstyrrelse | Hæmofili AForenede Stater, Holland, Spanien, Schweiz, Taiwan, Kalkun, Det Forenede Kongerige, Kroatien, Tyskland, Brasilien, Frankrig, Japan, Australien, Ungarn, Israel, Korea, Republikken, Litauen, Portugal, Ukraine, Grækenland, Italien, Da... og mere
-
Novo Nordisk A/SAfsluttetMedfødt blødningsforstyrrelse | Hæmofili AFrankrig, Forenede Stater, Danmark, Holland, Sverige, Spanien, Tyskland, Schweiz, Taiwan, Japan, Det Forenede Kongerige, Kroatien, Italien, Malaysia, Brasilien, Australien, Ungarn, Israel, Kalkun, Puerto Rico, Norge, Korea, Republikken og mere
-
Novo Nordisk A/SAfsluttetMedfødt blødningsforstyrrelse | Hæmofili AFrankrig, Forenede Stater, Danmark, Holland, Sverige, Spanien, Tyskland, Schweiz, Taiwan, Det Forenede Kongerige, Kroatien, Malaysia, Brasilien, Australien, Ungarn, Israel, Kalkun, Italien, Japan, Norge, Bulgarien