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未治療の血友病 B 患者における Nonacog Beta Pegol (N9-GP) の安全性と有効性 (paradigm™6)

2025年12月5日 更新者：Novo Nordisk A/S

未治療の血友病 B 患者における出血エピソードの予防と治療における Nonacog Beta Pegol (N9-GP) の安全性と有効性を調査する非盲検単群多施設非対照第 3 相試験 (FIX 活性が 2 以下)パーセント）

この治験は世界的に実施されています。 この試験の目的は、未治療の血友病 B 患者におけるノナコグ ベータ ペゴル (N9-GP) の安全性と有効性を調査することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

54

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Long Beach、California、アメリカ、90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
        • Nemours Chld Clnc Jacksonville
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • Augusta University
      • Macon、Georgia、アメリカ、31201
        • Hope for Kids
    • Idaho
      • Boise、Idaho、アメリカ、83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Johns Hopkins University_Baltimore_3
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198-6828
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • New York
      • New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
        • University of North Carlolina-Chapel Hill
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Dayton、Ohio、アメリカ、45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19134
        • St Christopher Hosp for Child
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University Of SC
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • Children's Hsptl Of The Kings
  • アルジェリア
      • Algiers、アルジェリア、16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Sétif、アルジェリア、19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • アルゼンチン
      • CABA、アルゼンチン、C1245AAM
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba、アルゼンチン、X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Canterbury、イギリス、CT1 3NG
        • Kent and Canterbury Hospital - Kent Haemophilia and Thrombosis Centre
      • Glasgow、イギリス、G51 4TF
        • Royal Hospital for Children
      • Leicester、イギリス、LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
      • London、イギリス、SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford、イギリス、OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • イスラエル
      • Tel Litwinsky、イスラエル、52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • イタリア
      • Florence、イタリア、50139
        • IRCCS Meyer Firenze
      • Florence、イタリア、50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
  • ウクライナ
      • Donetsk、ウクライナ、83045
        • SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
      • Lviv、ウクライナ、79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • オランダ
      • Nijmegen、オランダ、6525 GA
        • Radboudumc
  • オーストラリア
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • Royal Children's Hospital
  • オーストリア
      • Graz、オーストリア、8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck、オーストリア、6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
      • Klagenfurt、オーストリア、9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz、オーストリア、4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg、オーストリア、5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten、オーストリア、A 3100
        • Ordination Prof. Zwiauer
      • Vienna、オーストリア、A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • カナダ
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
      • Thessaloniki、ギリシャ、54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
  • スペイン
      • Esplugues Llobregat、スペイン、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid、スペイン、28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia、スペイン、46026
        • Hospital La Fe - Endocrinología y Nutrición
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア、11000
        • University Children's Hospital Tirsova
      • Belgrade、セルビア、11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
  • タイ
      • Bangkok、タイ、10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital_Pediatric Hematology-Oncology
      • Bangkok、タイ、10400
        • Ramathibodi Hospital_Paediatrics
      • Chiang Mai、タイ、50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
  • ドイツ
      • Bonn、ドイツ、53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Duisburg、ドイツ、47051
        • Coagulation Research Center
      • Frankfurt am Main、ドイツ、60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • Hanover、ドイツ、30159
        • Werlhof-Institut
  • フランス
      • Clermont-Ferrand、フランス、63003
        • CHU Estaing
      • Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Nantes、フランス、44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Rennes、フランス、35033
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
      • Strasbourg、フランス、67098
        • CHU Haute Pierre
  • ブルガリア
      • Plovdiv、ブルガリア、4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • ポルトガル
      • Lisbon、ポルトガル、1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
      • Porto、ポルトガル、4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • マレーシア
      • Klang, Selangor、マレーシア、41200
        • Hospital Tengku Ampuan Rahimah
      • Kuala Lumpur、マレーシア、50400
        • National Blood Centre
    • Pahang
      • Kuantan、Pahang、マレーシア、25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
    • Pulau Pinang
      • George Town、Pulau Pinang、マレーシア、10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
  • メキシコ
    • México, D.F.
      • Mexico City、México, D.F.、メキシコ、06720
        • Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
    • Nuevo León
      • Monterrey、Nuevo León、メキシコ、64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
  • ルーマニア
      • Bucharest、ルーマニア、022328
        • 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
    • Timiș County
      • Timișoara、Timiș County、ルーマニア、300011
        • ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
  • 台湾
      • Changhua、台湾、500
        • Changhua Christian Hospital
      • Changhua、台湾、500
        • Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
      • Kaohsiung City、台湾、807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung、台湾、40447
        • China Medical University Hospital - Children Building
      • Taichung、台湾、40447
        • China Medical University Children's Hospital
      • Taipei、台湾、100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • 日本
      • Aichi、日本、466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kanagawa、日本、232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center _ Hematology / Oncology
      • Saitama、日本、330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka、日本、420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo、日本、167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo、日本、157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1秒～6年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -試験関連の活動の前にインフォームドコンセントが得られました。 治験関連活動とは、治験の一部として実施されるあらゆる手順であり、治験への適合性を判断するための活動を含みます。
  • -男性、インフォームドコンセントに署名した時点で6歳未満の年齢
  • -血友病B（FIX（凝固因子IX）活性レベルが2％以下）と診断された患者 カルテまたは中央検査結果
  • -以前に治療を受けていない、またはFIXを含む製品に曝露したことが3日以内である（血液成分への過去5回の曝露は許容されます）

除外基準:

  • FIX阻害剤の病歴（医療記録により定義）
  • -試験製品または関連製品に対する既知または疑われる過敏症
  • -この試験への以前の参加。 参加は、試験製品の初回投与として定義されます
  • -スクリーニング前の30日以内の治験薬の受領
  • 血友病B以外の先天性または後天性凝固障害
  • -治験責任医師の意見では、患者の安全またはプロトコルの遵守を危険にさらす可能性のある慢性障害または重度の疾患
  • 患者の親/LAR (法的に認められた代理人) 精神的無能力、協力したがらない、または十分な理解と協力を妨げる言葉の壁

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：50 ED（曝露日数）
薬：ノナコグ ベータ ペゴル
静脈内 (i.v.) 注射用。 40 U/kg の単回投与。ただし、出血エピソードが重度の場合は 80 U/kg で治療する必要があります。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
凝固第IX因子（FIX）に対する阻害抗体が発生した参加者の数（50曝露日）
時間枠：最低20人の未治療患者（PUP）が少なくとも50暴露日（ED）（最大156週間）に達した場合
ED 50 回後に FIX に対する阻害抗体が発現した参加者の数が提示され、中央検査室で実施された 2 回の連続検査での阻害抗体力価が 0.6 ベセスダ ユニット (BU) 以上であり、ノナコグ ベータ ペゴル結合検査でも陽性となった参加者数として定義されます。抗体。
最低20人の未治療患者（PUP）が少なくとも50暴露日（ED）（最大156週間）に達した場合
FIX に対する阻害抗体の発生率がある参加者の数 (100 ED)
時間枠：最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED に達した場合（最大 208 週）
100回のED後にFIXに対する阻害抗体が発現した参加者の数が提示され、中央検査室で実施された2回の連続検査で0.6ベセスダユニット（BU）以上の阻害抗体力価として定義され、ノナコグβペゴル結合検査でも陽性となった。抗体。
最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED に達した場合（最大 208 週）
FIXに対する阻害抗体が発現した参加者数（治験終了時）
時間枠：トライアル終了時 (最長 434 週間)
試験終了時にFIXに対する阻害抗体の発現率が示された参加者の数が提示され、中央検査室で実施された2回の連続検査で0.6ベセスダユニット（BU）以上の阻害抗体力価と定義され、ノナコグβペゴル検査でも陽性となった。結合抗体。
トライアル終了時 (最長 434 週間)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象の数
時間枠：最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED (最大 208 週) に達したとき。トライアル終了時（最長434週間）
50 ED 後、100 ED 後、および試験終了時の有害事象の数が表示されます。 有害事象は、製品を投与された参加者における望ましくない医学的出来事として定義され、必ずしもこの治療法との因果関係を持たない。 提示されたすべての有害事象は、治療により緊急に発生した有害事象であり、ノナコグ ベータ ペゴルの初回投与から試験終了/治療中止までの期間に参加者が治療を受けている間に発生した事象として定義されます。
最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED (最大 208 週) に達したとき。トライアル終了時（最長434週間）
有害事象の頻度
時間枠：最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED (最大 208 週) に達したとき。トライアル終了時（最長434週間）
ED 50 回後、ED 100 回後、および試験終了時の有害事象の頻度が表示されます。 有害事象の頻度は、参加者の曝露年数当たりの有害事象の数（総事象数/試験の総時間）として表した。 有害事象は、製品を投与された参加者における望ましくない医学的出来事として定義され、必ずしもこの治療法との因果関係を持たない。 提示されたすべての有害事象は、治療により緊急に発生した有害事象であり、ノナコグ ベータ ペゴルの初回投与から試験終了/治療中止までの期間に参加者が治療を受けている間に発生した事象として定義されます。
最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED (最大 208 週) に達したとき。トライアル終了時（最長434週間）
重篤な有害事象の数
時間枠：最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED (最大 208 週) に達したとき。トライアル終了時（最長434週間）
50 ED 後、100 ED 後、および試験終了時の重篤な有害事象の数が表示されます。 重篤な有害事象は、どの用量でも以下の結果をもたらす経験でした。命を脅かすような経験。入院患者の入院または既存の入院の延長。持続的または重大な障害/無能力。先天異常/先天異常。死に至る可能性はないが、生命を脅かす/入院が必要な重要な医療事象は、適切な医学的判断に基づいて重篤な有害事象とみなされる可能性があります。
最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED (最大 208 週) に達したとき。トライアル終了時（最長434週間）
重篤な有害事象の頻度
時間枠：最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED (最大 208 週) に達したとき。トライアル終了時（最長434週間）
ED 50 回後、ED 100 回後、および試験終了時の重篤な有害事象の頻度が表示されます。 重篤な有害事象の頻度は、参加者の曝露年数当たりの重篤な有害事象の数（総事象数/試験の総時間）として表した。 重篤な有害事象は、どの用量でも以下の結果をもたらす経験でした。命を脅かすような経験。入院患者の入院または既存の入院の延長。持続的または重大な障害/無能力。先天異常/先天異常。死に至る可能性はないが、生命を脅かす/入院が必要な重要な医療事象は、適切な医学的判断に基づいて重篤な有害事象とみなされる可能性があります。
最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED (最大 208 週) に達したとき。トライアル終了時（最長434週間）
特別な関心のある医療事象の数
時間枠：最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED (最大 208 週) に達したとき。トライアル終了時（最長434週間）
50 ED 後、100 ED 後、および治験終了時の特に関心のある医療事象の数が表示されます。 特別関心のある医療事象 (MESI) は、安全性の評価において特別な焦点を当てた事象です。 MESI は、以下の MESI 基準の 1 つ以上を満たす有害事象 (重篤または非重篤な有害事象) です。 1. 治験製品に関する投薬ミス。 2. FIXに対する阻害剤の形成。 3. 血栓塞栓性イベント; 4. アナフィラキシー反応。 5. アナフィラキシーの定義を満たさない、遅延型過敏症の急性免疫グロブリン E 媒介反応を含むがこれに限定されないアレルギー反応 (臨床症状にはさまざまなタイプの皮膚発疹が含まれる場合があります)。 6. CNS関連の有害事象には、学習障害および行動障害が含まれますが、これらに限定されません。 7. 腎障害、腎機能障害、または急性および慢性腎不全の新たな発症を含む腎有害事象。
最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED (最大 208 週) に達したとき。トライアル終了時（最長434週間）
特別な関心のある医療事象の頻度
時間枠：最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED (最大 208 週) に達したとき。トライアル終了時（最長434週間）
ED 50 回後、ED 100 回後、試験終了時における特に関心のある医療事象の頻度が表示されます。 これは、参加者の曝露年数あたりの MESI 数 (総イベント数 / 試験の総時間) として表されました。 MESIは、安全性の評価において特に焦点を当てたイベントでした。 MESI は、MESI 基準の 1 つ以上を満たす有害事象です。 1. 治験製品に関する投薬ミス。 2. FIXに対する阻害剤の形成。 3. 血栓塞栓性イベント; 4. アナフィラキシー反応。 5. アナフィラキシーの定義を満たさない、遅延型過敏症の急性免疫グロブリン E 媒介反応を含むがこれに限定されないアレルギー反応 (臨床症状にはさまざまなタイプの皮膚発疹が含まれる場合があります)。 6. CNS関連の有害事象には、学習障害および行動障害が含まれますが、これらに限定されません。 7. 腎障害、腎機能障害、または急性および慢性腎不全の新たな発症を含む腎有害事象。
最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED (最大 208 週) に達したとき。トライアル終了時（最長434週間）
予防中の破綻出血エピソードの数 (年間出血率)
時間枠：最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED (最大 208 週) に達したとき。トライアル終了時（最長434週間）
50 ED 後、100 ED 後、および試験終了時の、予防中の破綻出血エピソードの数 (年間出血率) が表示されます。 年間出血率は、年間の出血エピソードの数です。
最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED (最大 208 週) に達したとき。トライアル終了時（最長434週間）
出血エピソードの治療におけるノナコグ ベータ ペゴルの止血効果（4 点止血反応スケール（「優秀」、「良好」、「中程度」、「不良」）による）
時間枠：最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED (最大 208 週) に達したとき。トライアル終了時（最長434週間）
出血エピソードの治療におけるノナコグ ベータ ペゴルの止血効果が、ED 50 回後、ED 100 回後、および試験終了時の 4 点止血反応スケールによって示されています。 ノナコグ ベータ ペゴルによる出血治療後の止血反応は、優れた、良好、中等度、不良の 4 段階評価で評価されました。 優れた：突然の痛みの軽減および/または出血の客観的兆候の明らかな改善。良好：顕著な痛みの軽減および/または出血の兆候の改善。中程度: 最初の注射後におそらく有益な効果が見られる、またはわずかに有益な効果がある。 Poor: 症状の改善も悪化もありません。 止血反応が優れているまたは良好と評価された場合、出血の治療は成功したと見なされます。 止血反応が中等度または不良と評価された場合、治療は失敗とみなされました。
最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED (最大 208 週) に達したとき。トライアル終了時（最長434週間）
30 分での増分回復 (IR30 分)
時間枠：最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED に達したとき（最大 208 週）
50 ED 後、100 ED 後に、投与後 30 分 (IR30 分) の増分回復が表示されます。 IR30min は、投与された国際単位/キログラム (IU/kg) あたりの FIX 活性の上昇として定義され、ノナコグ ベータ ペゴル注射終了 30 分後に記録されました。 これは、ノナコグベータペゴル注射終了３０分後に記録されたベースライン調整済みＦＩＸ活性を投与量（ＩＵ／ｋｇ体重）で割ったものとして計算した。 国際単位/ミリリットル (IU/mL)/国際単位/キログラム (IU/kg) として記録されました。
最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED に達したとき（最大 208 週）
30 分間の固定アクティビティ (C30min)
時間枠：最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED に達したとき（最大 208 週）
５０ＥＤ後、１００ＥＤ後、投与後３０分（Ｃ３０分）のＦＩＸ活性が提示される。 FIX 活性は、一段階凝固アッセイ、つまり修正された活性化部分トロンボプラスチン時間 (aPTT) アッセイによって測定されました。
最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED に達したとき（最大 208 週）
トラフレベルを修正する
時間枠：最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED (最大 208 週) に達したとき。トライアル終了時（最長434週間）
50 ED 後、100 ED 後、および試験終了時の FIX トラフ レベルが表示されます。 ＦＩＸトラフレベルは、ノナコグβペゴル注射の直前に記録された活性として定義され、一段階凝固アッセイ（修正活性化部分トロンボプラスチン時間（ａＰＴＴ）アッセイ）によって測定された。 分析は、変量効果としての参加者を伴う対数変換された血漿濃度の混合モデルに基づいています。 平均トラフレベルは自然スケールに逆変換されて表示されます。
最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED (最大 208 週) に達したとき。トライアル終了時（最長434週間）
出血エピソードを治療するために投与される薬剤の量
時間枠：最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED (最大 208 週) に達したとき。トライアル終了時（最長434週間）
ED 50 回後、ED 100 回後、および試験終了時の出血エピソードを治療するために投与されたノナコグ ベータ ペゴルの量 (ノナコグ ベータ ペゴルの平均用量) は、1 回の出血あたりの国際単位 (IU/kg/出血) として表示されます。
最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED (最大 208 週) に達したとき。トライアル終了時（最長434週間）
出血エピソードの治療に必要な注射の数
時間枠：最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED (最大 208 週) に達したとき。トライアル終了時（最長434週間）
出血エピソードの治療に必要な注射の平均回数が表示されます。
最低 20 個の PUP が少なくとも 50 ED (最大 156 週) に達した場合。最低 40 個の PUP が少なくとも 100 ED (最大 208 週) に達したとき。トライアル終了時（最長434週間）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novo Nordisk A/S

捜査官

  • スタディディレクター：Global Clinical Registry (GCR, 1452)、Novo Nordisk A/S

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年7月2日

一次修了 (実際)

2022年10月27日

研究の完了 (実際)

2022年10月27日

試験登録日

最初に提出

2014年3月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年5月16日

最初の投稿 (推定)

2014年5月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年12月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月5日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NN7999-3895
  • 2012-004867-38 (EudraCT番号)
  • U1111-1135-9557 (その他の識別子：WHO)
  • JapicCTI-142611 (レジストリ識別子：JAPIC)
  • NL53683.091.15 (その他の識別子：CCMO)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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