Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av Nonacog Beta Pegol (N9-GP) hos tidigare obehandlade patienter med hemofili B (paradigm™6)

5 december 2025 uppdaterad av: Novo Nordisk A/S

Ett öppet enarmat multicenter, icke-kontrollerad fas 3, en studie som undersöker säkerhet och effekt av Nonacog Beta Pegol (N9-GP) vid profylax och behandling av blödningsepisoder hos tidigare obehandlade patienter med hemofili B (FIX-aktivitet under eller lika med 2) Procent)

Detta försök genomförs globalt. Syftet med studien är att undersöka säkerheten och effekten av nonacog beta pegol (N9-GP) hos tidigare obehandlade patienter med hemofili B.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

54

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Algeriet
      • Algiers, Algeriet, 16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Sétif, Algeriet, 19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • Argentina
      • CABA, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentina, X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Frankrike
      • Clermont-Ferrand, Frankrike, 63003
        • CHU Estaing
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Rennes, Frankrike, 35033
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
      • Strasbourg, Frankrike, 67098
        • CHU Haute Pierre
  • Förenta staterna
    • California
      • Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Nemours Chld Clnc Jacksonville
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Augusta University
      • Macon, Georgia, Förenta staterna, 31201
        • Hope for Kids
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Johns Hopkins University_Baltimore_3
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198-6828
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
        • University of North Carlolina-Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University Of SC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hsptl Of The Kings
  • Grekland
      • Athens, Grekland, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
      • Thessaloniki, Grekland, 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Italien
      • Florence, Italien, 50139
        • IRCCS Meyer Firenze
      • Florence, Italien, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center _ Hematology / Oncology
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Malaysia
      • Klang, Selangor, Malaysia, 41200
        • Hospital Tengku Ampuan Rahimah
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • National Blood Centre
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, Malaysia, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
  • Mexiko
    • México, D.F.
      • Mexico City, México, D.F., Mexiko, 06720
        • Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
  • Nederländerna
      • Nijmegen, Nederländerna, 6525 GA
        • Radboudumc
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 022328
        • 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
    • Timiș County
      • Timișoara, Timiș County, Rumänien, 300011
        • ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • University Children's Hospital Tirsova
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
  • Spanien
      • Esplugues Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital La Fe - Endocrinología y Nutrición
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Canterbury, Storbritannien, CT1 3NG
        • Kent and Canterbury Hospital - Kent Haemophilia and Thrombosis Centre
      • Glasgow, Storbritannien, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children
      • Leicester, Storbritannien, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
      • London, Storbritannien, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital - Children Building
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Children's Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital_Pediatric Hematology-Oncology
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Paediatrics
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Duisburg, Tyskland, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • Hanover, Tyskland, 30159
        • Werlhof-Institut
  • Ukraina
      • Donetsk, Ukraina, 83045
        • SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Österrike
      • Graz, Österrike, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck, Österrike, 6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
      • Klagenfurt, Österrike, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz, Österrike, 4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg, Österrike, 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten, Österrike, A 3100
        • Ordination Prof. Zwiauer
      • Vienna, Österrike, A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 sekund till 6 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Informerat samtycke erhållits före alla försöksrelaterade aktiviteter. Rättegångsrelaterade aktiviteter är alla förfaranden som utförs som en del av prövningen, inklusive aktiviteter för att fastställa lämpligheten för prövningen
  • Man, ålder under 6 år vid tidpunkten för undertecknandet av informerat samtycke
  • Patienter med diagnosen hemofili B (FIX (koagulationsfaktor IX) aktivitetsnivå under eller lika med 2%) baserat på medicinska journaler eller centrala laboratorieresultat
  • Tidigare obehandlad eller exponerad för produkter som innehåller FIX mindre än eller lika med 3 exponeringsdagar (5 tidigare exponeringar för blodkomponenter är acceptabelt)

Exklusions kriterier:

  • Eventuell historia av FIX-hämmare (definierad av medicinska journaler)
  • Känd eller misstänkt överkänslighet mot testprodukt eller relaterade produkter
  • Tidigare deltagande i denna rättegång. Deltagande definieras som den första dosen som administreras av testprodukten
  • Mottagande av eventuellt prövningsläkemedel inom 30 dagar före screening
  • Medfödd eller förvärvad koagulationsstörning annan än hemofili B
  • Varje kronisk störning eller allvarlig sjukdom som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra patientens säkerhet eller överensstämmelse med protokollet
  • Patientens förälder/lar(ar) (lagligt godtagbar ombud) mental oförmåga, ovilja att samarbeta eller en språkbarriär som hindrar adekvat förståelse och samarbete

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 50 EDs (exponeringsdagar)
Läkemedel: nonacog beta pegol
För intravenös (i.v.) injektion. En engångsdos på 40 E/kg, såvida inte blödningsepisoden är allvarlig i vilket fall den ska behandlas med 80 E/kg.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med incidens av hämmande antikroppar mot koagulationsfaktor IX (FIX) (50 exponeringsdagar)
Tidsram: När minst 20 tidigare obehandlade patienter (PUP) har uppnått minst 50 exponeringsdagar (ED) (upp till 156 veckor)
Antal deltagare med incidens av hämmande antikroppar mot FIX efter 50 ED presenteras och definieras som en hämmande antikroppstiter större än lika med 0,6 Bethesda-enhet (BU) vid två på varandra följande tester utförda på centrallaboratoriet och testade även positivt för bindning av nonacog beta pegol antikroppar.
När minst 20 tidigare obehandlade patienter (PUP) har uppnått minst 50 exponeringsdagar (ED) (upp till 156 veckor)
Antal deltagare med incidens av hämmande antikroppar mot FIX (100 ED)
Tidsram: När minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor)
Antal deltagare med incidens av hämmande antikroppar mot FIX efter 100 ED presenteras och definieras som en hämmande antikroppstiter större än lika med 0,6 Bethesda-enhet (BU) vid två på varandra följande tester utförda på centrallaboratoriet och testades också positivt för nonacog beta pegol-bindning antikroppar.
När minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor)
Antal deltagare med incidens av hämmande antikroppar mot FIX (vid slutet av försöket)
Tidsram: Vid slutet av provperioden (upp till 434 veckor)
Antal deltagare med incidens av hämmande antikroppar mot FIX i slutet av prövningen presenteras och definieras som en hämmande antikroppstiter större än lika med 0,6 Bethesda-enhet (BU) vid två på varandra följande tester utförda på centrallaboratoriet och även testade positivt för nonacog beta pegol bindande antikroppar.
Vid slutet av provperioden (upp till 434 veckor)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal negativa händelser
Tidsram: När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor); i slutet av provperioden (upp till 434 veckor)
Antal biverkningar efter 50 ED, efter 100 ED och i slutet av prövningen presenteras. En biverkning definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som fick en produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. Alla presenterade biverkningar är behandlingsuppkomna biverkningar, definierade som en händelse som inträffade medan deltagaren var på behandling under perioden från första doseringen med nonacog beta pegol till slutet av prövningen/avbrytande av behandlingen.
När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor); i slutet av provperioden (upp till 434 veckor)
Frekvens av negativa händelser
Tidsram: När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor); i slutet av provperioden (upp till 434 veckor)
Frekvensen av biverkningar efter 50 ED, efter 100 ED och i slutet av prövningen presenteras. Frekvensen av biverkningar uttrycktes som antal biverkningar per deltagares exponeringsår (totalt antal händelser/total tid i försöket). En biverkning definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som fick en produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. Alla presenterade biverkningar är behandlingsuppkomna biverkningar, definierade som en händelse som inträffade medan deltagaren var på behandling under perioden från första doseringen med nonacog beta pegol till slutet av prövningen/avbrytande av behandlingen.
När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor); i slutet av provperioden (upp till 434 veckor)
Antal allvarliga biverkningar
Tidsram: När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor); i slutet av provperioden (upp till 434 veckor)
Antal allvarliga biverkningar efter 50 ED, efter 100 ED och i slutet av prövningen presenteras. En allvarlig biverkning var en upplevelse som vid vilken dos som helst resulterade i: död; livshotande erfarenhet; sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; en ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga; medfödd anomali/födelsedefekt; viktiga medicinska händelser som kanske inte leder till dödsfall, är livshotande/kräver sjukhusvistelse kan anses vara en allvarlig biverkning baserat på lämplig medicinsk bedömning.
När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor); i slutet av provperioden (upp till 434 veckor)
Frekvens av allvarliga biverkningar
Tidsram: När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor); i slutet av provperioden (upp till 434 veckor)
Frekvensen av allvarliga biverkningar efter 50 ED, efter 100 ED och i slutet av prövningen presenteras. Frekvensen av allvarliga biverkningar uttrycktes som antal allvarliga biverkningar per deltagares exponeringsår (totalt antal händelser/total tid i försöket). En allvarlig biverkning var en upplevelse som vid vilken dos som helst resulterade i: död; livshotande erfarenhet; sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; en ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga; medfödd anomali/födelsedefekt; viktiga medicinska händelser som kanske inte leder till dödsfall, är livshotande/kräver sjukhusvistelse kan anses vara en allvarlig biverkning baserat på lämplig medicinsk bedömning.
När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor); i slutet av provperioden (upp till 434 veckor)
Antal medicinska händelser av särskilt intresse
Tidsram: När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor); i slutet av provperioden (upp till 434 veckor)
Antal medicinska händelser av särskilt intresse efter 50 ED, efter 100 ED och i slutet av prövningen presenteras. En medicinsk händelse av särskilt intresse (MESI) var en händelse som i utvärderingen av säkerheten har ett särskilt fokus. En MESI var en biverkning (allvarlig eller icke-allvarlig biverkning) som uppfyller ett eller flera av följande MESI-kriterier: 1. Medicineringsfel avseende prövningsprodukten; 2. Inhibitorbildning mot FIX; 3. Tromboemboliska händelser; 4. Anafylaktisk reaktion; 5. Allergisk reaktion inklusive, men inte begränsad till, varje akut immunglobulin E-medierad reaktion av fördröjd överkänslighet (kliniska tecken kan inkludera olika typer av hudutslag) som inte uppfyller definitionen av anafylaxi; 6. CNS-relaterade biverkningar inklusive, men inte begränsat till, eventuella inlärnings- och beteendebrister; 7. Njurbiverkningar inklusive nystart av njursjukdom eller nedsatt njurfunktion eller akut och kronisk njursvikt.
När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor); i slutet av provperioden (upp till 434 veckor)
Frekvens av medicinska händelser av särskilt intresse
Tidsram: När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor); i slutet av provperioden (upp till 434 veckor)
Frekvensen av medicinska händelser av särskilt intresse efter 50 ED, efter 100 ED och i slutet av prövningen presenteras. Det uttrycktes som antal MESI per deltagares exponeringsår (totalt antal händelser/total tid i försök). Ett MESI var ett evenemang som i utvärderingen av säkerheten har ett särskilt fokus. Ett MESI var en biverkning som uppfyller ett eller flera av MESI-kriterierna: 1. Medicineringsfel rörande prövningsprodukten; 2. Inhibitorbildning mot FIX; 3. Tromboemboliska händelser; 4. Anafylaktisk reaktion; 5. Allergisk reaktion inklusive, men inte begränsad till, varje akut immunglobulin E-medierad reaktion av fördröjd överkänslighet (kliniska tecken kan inkludera olika typer av hudutslag) som inte uppfyller definitionen av anafylaxi; 6. CNS-relaterade biverkningar inklusive, men inte begränsat till, eventuella inlärnings- och beteendebrister; 7. Njurbiverkningar inklusive nystart av njursjukdom eller nedsatt njurfunktion eller akut och kronisk njursvikt.
När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor); i slutet av provperioden (upp till 434 veckor)
Antal genombrottsblödningsepisoder under profylax (årlig blödningsfrekvens)
Tidsram: När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor); i slutet av provperioden (upp till 434 veckor)
Antalet genombrottsblödningsepisoder under profylax (årlig blödningsfrekvens) efter 50 ED, efter 100 ED och i slutet av prövningen presenteras. Årlig blödningsfrekvens är antalet blödningsepisoder per år.
När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor); i slutet av provperioden (upp till 434 veckor)
Hemostatisk effekt av Nonacog Beta Pegol vid behandling av blödningsepisoder med 4-punkts hemostatisk responsskala ("Utmärkt", "Bra", "Måttlig" och "Dålig")
Tidsram: När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor); i slutet av provperioden (upp till 434 veckor)
Hemostatisk effekt av nonacog beta pegol vid behandling av blödningsepisoder enligt en 4-gradig hemostatisk svarsskala efter 50 ED, efter 100 ED och i slutet av försöket presenteras. Det hemostatiska svaret efter behandling av en blödning med nonacog beta-pegol utvärderades på en 4-gradig skala som utmärkt, bra, måttlig eller dålig. Utmärkt: plötslig smärtlindring och/eller tydlig förbättring av objektiva tecken på blödning; Bra: märkbar smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning; Måttlig: trolig eller lätt gynnsam effekt efter den första injektionen; Dålig: ingen förbättring eller försämring av symtomen. Om det hemostatiska svaret bedömdes som utmärkt eller bra ansågs behandlingen av blödningen vara en framgång. Om det hemostatiska svaret bedömdes som måttligt eller dåligt ansågs behandlingen vara misslyckad.
När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor); i slutet av provperioden (upp till 434 veckor)
Inkrementell återhämtning efter 30 minuter (IR30min)
Tidsram: När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor)
Inkrementell återhämtning 30 minuter efter dosering (IR30min) efter 50 ED, efter 100 ED presenteras. IR30min definierades som ökningen av FIX-aktivitet per administrerade internationella enheter per kilogram (IE/kg) och registrerades 30 minuter efter slutet av nonacog beta pegol-injektion. Den beräknades som den baslinjejusterade FIX-aktiviteten registrerad 30 minuter efter avslutad nonacog beta pegol-injektion dividerat med den administrerade dosen (IE/kg kroppsvikt). Det registrerades som internationella enheter per milliliter (IE/ml)/internationella enheter per kilogram (IE/kg).
När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor)
FIXA aktivitet vid 30 minuter (C30min)
Tidsram: När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor)
FIX-aktivitet 30 minuter efter dosering (C30min) efter 50 ED, efter 100 ED presenteras. FIX-aktiviteten mättes med enstegs koaguleringsanalys - en modifierad aktiverad partiell tromboplastintid (aPTT) analys.
När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor)
FIXA dalnivåer
Tidsram: När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor); i slutet av provperioden (upp till 434 veckor)
FIX dalnivåer efter 50 ED, efter 100 ED och i slutet av försöket presenteras. FIX-dalnivån definierades som aktiviteten som registrerades omedelbart innan nonacog beta-pegol-injektion gavs och mättes med en stegs koaguleringsanalys - en modifierad aktiverad partiell tromboplastintid (aPTT) analys. Analysen baseras på en blandad modell av de log-transformerade plasmakoncentrationerna med deltagare som en slumpmässig effekt. Den genomsnittliga dalnivån presenteras bakåttransformerad till den naturliga skalan.
När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor); i slutet av provperioden (upp till 434 veckor)
Mängd läkemedel som administreras för att behandla en blödningsepisod
Tidsram: När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor); i slutet av provperioden (upp till 434 veckor)
Mängden nonacog beta pegol som administreras (genomsnittlig dos av nonacog beta pegol) för att behandla en blödningsepisod efter 50 ED, efter 100 ED och i slutet av försöket presenteras som internationella enheter per kilogram per blödning (IE/kg/blödning).
När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor); i slutet av provperioden (upp till 434 veckor)
Antal injektioner som behövs för att behandla en blödningsepisod
Tidsram: När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor); i slutet av provperioden (upp till 434 veckor)
Det genomsnittliga antalet injektioner som behövs för att behandla en blödningsepisod visas.
När minst 20 valpar har nått minst 50 ED (upp till 156 veckor); när minst 40 valpar har nått minst 100 ED (upp till 208 veckor); i slutet av provperioden (upp till 434 veckor)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Utredare

  • Studierektor: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 juli 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

27 oktober 2022

Avslutad studie (Faktisk)

27 oktober 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 mars 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 maj 2014

Första postat (Beräknad)

19 maj 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

23 december 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 december 2025

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NN7999-3895
  • 2012-004867-38 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1135-9557 (Annan identifierare: WHO)
  • JapicCTI-142611 (Registeridentifierare: JAPIC)
  • NL53683.091.15 (Annan identifierare: CCMO)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera