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Sicurezza ed efficacia di Nonacog Beta Pegol (N9-GP) in pazienti affetti da emofilia B precedentemente non trattati (paradigm™6)

5 dicembre 2025 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Uno studio di fase 3 multicentrico non controllato a braccio singolo in aperto che indaga la sicurezza e l'efficacia di Nonacog Beta Pegol (N9-GP) nella profilassi e nel trattamento di episodi di sanguinamento in pazienti affetti da emofilia B precedentemente non trattati (attività FIX inferiore o uguale a 2 Per cento)

Questo processo è condotto a livello globale. Lo scopo dello studio è indagare la sicurezza e l'efficacia del nonacog beta pegol (N9-GP) in pazienti affetti da emofilia B non trattati in precedenza.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

54

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Algeria
      • Algiers, Algeria, 16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Sétif, Algeria, 19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • Argentina
      • CABA, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentina, X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
      • Klagenfurt, Austria, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz, Austria, 4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg, Austria, 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten, Austria, A 3100
        • Ordination Prof. Zwiauer
      • Vienna, Austria, A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Francia
      • Clermont-Ferrand, Francia, 63003
        • CHU Estaing
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Nantes, Francia, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Rennes, Francia, 35033
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • CHU Haute Pierre
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Duisburg, Germania, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Frankfurt am Main, Germania, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • Hanover, Germania, 30159
        • Werlhof-Institut
  • Giappone
      • Aichi, Giappone, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kanagawa, Giappone, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center _ Hematology / Oncology
      • Saitama, Giappone, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Giappone, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Giappone, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Giappone, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Grecia
      • Athens, Grecia, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
      • Thessaloniki, Grecia, 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
  • Israele
      • Tel Litwinsky, Israele, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • IRCCS Meyer Firenze
      • Florence, Italia, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
  • Malaysia
      • Klang, Selangor, Malaysia, 41200
        • Hospital Tengku Ampuan Rahimah
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • National Blood Centre
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, Malaysia, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
  • Messico
    • México, D.F.
      • Mexico City, México, D.F., Messico, 06720
        • Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Messico, 64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Radboudumc
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
      • Porto, Portogallo, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Canterbury, Regno Unito, CT1 3NG
        • Kent and Canterbury Hospital - Kent Haemophilia and Thrombosis Centre
      • Glasgow, Regno Unito, G51 4TF
        • Royal Hospital For Children
      • Leicester, Regno Unito, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 022328
        • 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
    • Timiș County
      • Timișoara, Timiș County, Romania, 300011
        • ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • University Children's Hospital Tirsova
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
  • Spagna
      • Esplugues Llobregat, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital La Fe - Endocrinología y Nutrición
  • Stati Uniti
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Chld Clnc Jacksonville
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University
      • Macon, Georgia, Stati Uniti, 31201
        • Hope for Kids
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University_Baltimore_3
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-6828
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • University of North Carlolina-Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University Of SC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hsptl Of The Kings
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital_Pediatric Hematology-Oncology
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Paediatrics
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital - Children Building
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Children's Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Ucraina
      • Donetsk, Ucraina, 83045
        • SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
      • Lviv, Ucraina, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato ottenuto prima di qualsiasi attività correlata alla sperimentazione. Le attività relative allo studio sono tutte le procedure eseguite nell'ambito dello studio, comprese le attività per determinare l'idoneità allo studio
  • Maschio, età inferiore a 6 anni al momento della firma del consenso informato
  • Pazienti con diagnosi di emofilia B (livello di attività FIX (fattore IX della coagulazione) inferiore o uguale al 2%) sulla base delle cartelle cliniche o dei risultati del laboratorio centrale
  • Precedentemente non trattato o esposto a prodotti contenenti FIX pari o inferiore a 3 giorni di esposizione (5 precedenti esposizioni a componenti del sangue sono accettabili)

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi storia di inibitori FIX (definita dalle cartelle cliniche)
  • Ipersensibilità nota o sospetta al prodotto sperimentale o ai prodotti correlati
  • Precedente partecipazione a questo processo. La partecipazione è definita come prima dose somministrata del prodotto sperimentale
  • Ricezione di qualsiasi medicinale sperimentale entro 30 giorni prima dello screening
  • Disturbi della coagulazione congeniti o acquisiti diversi dall'emofilia B
  • Qualsiasi disturbo cronico o malattia grave che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe mettere a repentaglio la sicurezza del paziente o il rispetto del protocollo
  • Incapacità mentale, riluttanza a collaborare del/i genitore/i del paziente/LAR (rappresentante legalmente riconosciuto) o barriera linguistica che preclude un'adeguata comprensione e cooperazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 50 ED (giorni di esposizione)
Droga: nonacog beta pegol
Per iniezione endovenosa (i.v.). Una singola dose di 40 U/kg, a meno che l'episodio emorragico non sia grave, nel qual caso deve essere trattato con 80 U/kg.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con incidenza di anticorpi inibitori contro il fattore IX della coagulazione (FIX) (50 giorni di esposizione)
Lasso di tempo: Quando un minimo di 20 pazienti precedentemente non trattati (PUP) hanno raggiunto almeno 50 giorni di esposizione (ED) (fino a 156 settimane)
Il numero di partecipanti con incidenza di anticorpi inibitori contro FIX dopo 50 ED è stato presentato e definito come un titolo anticorpale inibitorio maggiore di 0,6 unità Bethesda (BU) in due test consecutivi eseguiti presso il laboratorio centrale e risultato positivo anche per il legame nonacog beta pegol anticorpi.
Quando un minimo di 20 pazienti precedentemente non trattati (PUP) hanno raggiunto almeno 50 giorni di esposizione (ED) (fino a 156 settimane)
Numero di partecipanti con incidenza di anticorpi inibitori contro FIX (100 ED)
Lasso di tempo: Quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane)
Il numero di partecipanti con incidenza di anticorpi inibitori contro FIX dopo 100 ED è stato presentato e definito come un titolo anticorpale inibitorio maggiore di 0,6 unità Bethesda (BU) in due test consecutivi eseguiti presso il laboratorio centrale e risultato positivo anche per il legame nonacog beta pegol anticorpi.
Quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane)
Numero di partecipanti con incidenza di anticorpi inibitori contro FIX (alla fine della sperimentazione)
Lasso di tempo: Al termine del periodo di prova (fino a 434 settimane)
Il numero di partecipanti con incidenza di anticorpi inibitori contro FIX alla fine dello studio viene presentato e definito come un titolo anticorpale inibitorio maggiore di 0,6 unità Bethesda (BU) in due test consecutivi eseguiti presso il laboratorio centrale e risultato positivo anche per nonacog beta pegol anticorpi leganti.
Al termine del periodo di prova (fino a 434 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi
Lasso di tempo: Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane); alla fine del periodo di prova (fino a 434 settimane)
Viene presentato il numero di eventi avversi dopo 50 ED, dopo 100 ED e alla fine dello studio. Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante a cui è stato somministrato un prodotto e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Tutti gli eventi avversi presentati sono eventi avversi emergenti dal trattamento, definiti come un evento che si è verificato mentre il partecipante era in trattamento nel periodo compreso tra la prima somministrazione di nonacog beta pegol e la fine dello studio/interruzione del trattamento.
Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane); alla fine del periodo di prova (fino a 434 settimane)
Frequenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane); alla fine del periodo di prova (fino a 434 settimane)
Viene presentata la frequenza degli eventi avversi dopo 50 ED, dopo 100 ED e alla fine dello studio. La frequenza degli eventi avversi è stata espressa come numero di eventi avversi per anno di esposizione dei partecipanti (numero totale di eventi/tempo totale nello studio). Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante a cui è stato somministrato un prodotto e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Tutti gli eventi avversi presentati sono eventi avversi emergenti dal trattamento, definiti come un evento che si è verificato mentre il partecipante era in trattamento nel periodo compreso tra la prima somministrazione di nonacog beta pegol e la fine dello studio/interruzione del trattamento.
Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane); alla fine del periodo di prova (fino a 434 settimane)
Numero di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane); alla fine del periodo di prova (fino a 434 settimane)
Viene presentato il numero di eventi avversi gravi dopo 50 ED, dopo 100 ED e alla fine dello studio. Un evento avverso grave è stata un'esperienza che, a qualsiasi dosaggio, ha provocato: morte; esperienza pericolosa per la vita; ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero già esistente; una disabilità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita/difetto congenito; eventi medici importanti che potrebbero non provocare la morte, essere pericolosi per la vita/richiedere il ricovero ospedaliero potrebbero essere considerati un evento avverso grave sulla base di un appropriato giudizio medico.
Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane); alla fine del periodo di prova (fino a 434 settimane)
Frequenza di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane); alla fine del periodo di prova (fino a 434 settimane)
Viene presentata la frequenza degli eventi avversi gravi dopo 50 ED, dopo 100 ED e alla fine dello studio. La frequenza degli eventi avversi gravi è stata espressa come numero di eventi avversi gravi per anno di esposizione dei partecipanti (numero totale di eventi/tempo totale dello studio). Un evento avverso grave è stata un'esperienza che, a qualsiasi dosaggio, ha provocato: morte; esperienza pericolosa per la vita; ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero già esistente; una disabilità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita/difetto congenito; eventi medici importanti che potrebbero non provocare la morte, essere pericolosi per la vita/richiedere il ricovero ospedaliero potrebbero essere considerati un evento avverso grave sulla base di un appropriato giudizio medico.
Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane); alla fine del periodo di prova (fino a 434 settimane)
Numero di eventi medici di particolare interesse
Lasso di tempo: Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane); alla fine del periodo di prova (fino a 434 settimane)
Viene presentato il numero di eventi medici di particolare interesse dopo 50 ED, dopo 100 ED e alla fine dello studio. Un evento medico di speciale interesse (MESI) è stato un evento che, nella valutazione della sicurezza, ha un focus speciale. Un MESI era un evento avverso (evento avverso grave o non grave) che soddisfa uno o più dei seguenti criteri MESI: 1. Errori terapeutici riguardanti il ​​prodotto sperimentale; 2. Formazione di inibitori contro FIX; 3. Eventi tromboembolici; 4. Reazione anafilattica; 5. Reazione allergica inclusa, ma non limitata a, qualsiasi reazione acuta mediata dall'immunoglobulina E di ipersensibilità di tipo ritardato (i segni clinici possono includere vari tipi di eruzioni cutanee) che non soddisfa la definizione di anafilassi; 6. Eventi avversi correlati al sistema nervoso centrale inclusi, ma non limitati a, eventuali deficit di apprendimento e comportamentali; 7. Eventi avversi renali inclusa la nuova insorgenza di disturbi renali o compromissione renale o insufficienza renale acuta e cronica.
Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane); alla fine del periodo di prova (fino a 434 settimane)
Frequenza di eventi medici di particolare interesse
Lasso di tempo: Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane); alla fine del periodo di prova (fino a 434 settimane)
Viene presentata la frequenza degli eventi medici di particolare interesse dopo 50 ED, dopo 100 ED e alla fine dello studio. È stato espresso come numero di MESI per anno di esposizione del partecipante (numero totale di eventi/tempo totale nello studio). A MESI è stato un evento che, nella valutazione della sicurezza, ha un focus particolare. Un MESI era un evento avverso che soddisfa uno o più criteri MESI: 1. Errori terapeutici riguardanti il ​​prodotto sperimentale; 2. Formazione di inibitori contro FIX; 3. Eventi tromboembolici; 4. Reazione anafilattica; 5. Reazione allergica inclusa, ma non limitata a, qualsiasi reazione acuta mediata dall'immunoglobulina E di ipersensibilità di tipo ritardato (i segni clinici possono includere vari tipi di eruzioni cutanee) che non soddisfa la definizione di anafilassi; 6. Eventi avversi correlati al sistema nervoso centrale inclusi, ma non limitati a, eventuali deficit di apprendimento e comportamentali; 7. Eventi avversi renali inclusa la nuova insorgenza di disturbi renali o compromissione renale o insufficienza renale acuta e cronica.
Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane); alla fine del periodo di prova (fino a 434 settimane)
Numero di episodi di sanguinamento improvviso durante la profilassi (tasso di sanguinamento annualizzato)
Lasso di tempo: Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane); alla fine del periodo di prova (fino a 434 settimane)
Viene presentato il numero di episodi di sanguinamento da rottura durante la profilassi (tasso di sanguinamento annualizzato) dopo 50 ED, dopo 100 ED e alla fine dello studio. Il tasso di sanguinamento annualizzato è il numero di episodi di sanguinamento all’anno.
Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane); alla fine del periodo di prova (fino a 434 settimane)
Effetto emostatico di Nonacog Beta Pegol nel trattamento degli episodi emorragici mediante scala di risposta emostatica a 4 punti ("Eccellente", "Buono", "Moderato" e "Scarso")
Lasso di tempo: Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane); alla fine del periodo di prova (fino a 434 settimane)
Viene presentato l'effetto emostatico del nonacog beta pegol nel trattamento degli episodi emorragici mediante una scala di risposta emostatica a 4 punti dopo 50 ED, dopo 100 ED e alla fine dello studio. La risposta emostatica dopo il trattamento di un sanguinamento con nonacog beta pegol è stata valutata su una scala a 4 punti come eccellente, buona, moderata o scarsa. Eccellente: brusco sollievo dal dolore e/o netto miglioramento dei segni oggettivi di sanguinamento; Buono: notevole sollievo dal dolore e/o miglioramento dei segni di sanguinamento; Moderato: probabile o lieve effetto benefico dopo la prima iniezione; Scarso: nessun miglioramento o peggioramento dei sintomi. Se la risposta emostatica veniva valutata come eccellente o buona, il trattamento dell'emorragia veniva considerato un successo. Se la risposta emostatica veniva valutata come moderata o scarsa, il trattamento veniva considerato un fallimento.
Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane); alla fine del periodo di prova (fino a 434 settimane)
Recupero incrementale a 30 minuti (IR30min)
Lasso di tempo: Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane)
Viene presentato il recupero incrementale 30 minuti dopo la somministrazione (IR30min) dopo 50 ED, dopo 100 ED. IR30min è stato definito come l’aumento dell’attività del FIX per unità internazionali per chilogrammo (UI/kg) somministrato ed è stato registrato 30 minuti dopo la fine dell’iniezione di nonacog beta pegol. È stato calcolato come l'attività FIX aggiustata al basale registrata 30 minuti dopo il termine dell'iniezione di nonacog beta pegol divisa per la dose somministrata (UI/kg di peso corporeo). È stato registrato come unità internazionali per millilitro (IU/mL)/unità internazionali per chilogrammo (IU/kg).
Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane)
Attività FIX a 30 minuti (C30min)
Lasso di tempo: Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane)
Attività FIX 30 minuti dopo la somministrazione (C30min) dopo 50 ED, dopo la presentazione di 100 ED. L'attività del FIX è stata misurata mediante un test di coagulazione a uno stadio, un test del tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT) modificato.
Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane)
CORREGGI i livelli minimi
Lasso di tempo: Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane); alla fine del periodo di prova (fino a 434 settimane)
Vengono presentati i livelli minimi FIX dopo 50 ED, dopo 100 ED e alla fine della prova. Il livello minimo del FIX è stato definito come l'attività registrata immediatamente prima della somministrazione dell'iniezione di nonacog beta pegol ed è stato misurato mediante un test di coagulazione a una fase, un test del tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT) modificato. L'analisi si basa su un modello misto sulle concentrazioni plasmatiche trasformate in logaritmo con il partecipante come effetto casuale. Il livello medio minimo viene presentato retrotrasformato alla scala naturale.
Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane); alla fine del periodo di prova (fino a 434 settimane)
Quantità di farmaco somministrato per trattare un episodio emorragico
Lasso di tempo: Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane); alla fine del periodo di prova (fino a 434 settimane)
La quantità di nonacog beta pegol somministrata (dose media di nonacog beta pegol) per trattare un episodio di sanguinamento dopo 50 ED, dopo 100 ED e alla fine dello studio è presentata come unità internazionali per chilogrammo per sanguinamento (UI/kg/sanguinamento).
Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane); alla fine del periodo di prova (fino a 434 settimane)
Numero di iniezioni necessarie per trattare un episodio emorragico
Lasso di tempo: Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane); alla fine del periodo di prova (fino a 434 settimane)
Viene presentato il numero medio di iniezioni necessarie per trattare un episodio emorragico.
Quando un minimo di 20 PUP hanno raggiunto almeno 50 ED (fino a 156 settimane); quando un minimo di 40 PUP hanno raggiunto almeno 100 ED (fino a 208 settimane); alla fine del periodo di prova (fino a 434 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 luglio 2014

Completamento primario (Effettivo)

27 ottobre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

27 ottobre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 marzo 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 maggio 2014

Primo Inserito (Stimato)

19 maggio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

23 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NN7999-3895
  • 2012-004867-38 (Numero EudraCT)
  • U1111-1135-9557 (Altro identificatore: WHO)
  • JapicCTI-142611 (Identificatore di registro: JAPIC)
  • NL53683.091.15 (Altro identificatore: CCMO)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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