Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost Nonakog Beta Pegol (N9-GP) u dříve neléčených pacientů s hemofilií B (paradigm™6)

5. prosince 2025 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Otevřená jednoramenná multicentrická nekontrolovaná studie fáze 3 a studie zkoumající bezpečnost a účinnost Nonakog Beta Pegol (N9-GP) v profylaxi a léčbě krvácivých epizod u dříve neléčených pacientů s hemofilií B (FIX aktivita pod nebo rovnou 2 Procent)

Tato zkouška probíhá celosvětově. Cílem studie je prozkoumat bezpečnost a účinnost nonakog beta pegolu (N9-GP) u dříve neléčených pacientů s hemofilií B.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

54

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Alžírsko
      • Algiers, Alžírsko, 16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Sétif, Alžírsko, 19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • Argentina
      • CABA, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentina, X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • Austrálie
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Bulharsko
      • Plovdiv, Bulharsko, 4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Francie
      • Clermont-Ferrand, Francie, 63003
        • CHU Estaing
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Nantes, Francie, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Rennes, Francie, 35033
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Strasbourg, Francie, 67098
        • CHU Haute Pierre
  • Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko, 6525 GA
        • Radboudumc
  • Itálie
      • Florence, Itálie, 50139
        • IRCCS Meyer Firenze
      • Florence, Itálie, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
  • Izrael
      • Tel Litwinsky, Izrael, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Japonsko
      • Aichi, Japonsko, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kanagawa, Japonsko, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center _ Hematology / Oncology
      • Saitama, Japonsko, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Japonsko, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japonsko, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japonsko, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Malajsie
      • Klang, Selangor, Malajsie, 41200
        • Hospital Tengku Ampuan Rahimah
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 50400
        • National Blood Centre
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, Malajsie, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malajsie, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
  • Mexiko
    • México, D.F.
      • Mexico City, México, D.F., Mexiko, 06720
        • Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Duisburg, Německo, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Frankfurt am Main, Německo, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • Hanover, Německo, 30159
        • Werlhof-Institut
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
      • Porto, Portugalsko, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck, Rakousko, 6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
      • Klagenfurt, Rakousko, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz, Rakousko, 4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg, Rakousko, 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten, Rakousko, A 3100
        • Ordination Prof. Zwiauer
      • Vienna, Rakousko, A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko, 022328
        • 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
    • Timiș County
      • Timișoara, Timiș County, Rumunsko, 300011
        • ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Canterbury, Spojené království, CT1 3NG
        • Kent and Canterbury Hospital - Kent Haemophilia and Thrombosis Centre
      • Glasgow, Spojené království, G51 4TF
        • Royal Hospital For Children
      • Leicester, Spojené království, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nemours Chld Clnc Jacksonville
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University
      • Macon, Georgia, Spojené státy, 31201
        • Hope for Kids
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University_Baltimore_3
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-6828
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • University of North Carlolina-Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University Of SC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hsptl Of The Kings
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • University Children's Hospital Tirsova
      • Belgrade, Srbsko, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
  • Tchaj-wan
      • Changhua, Tchaj-wan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Changhua, Tchaj-wan, 500
        • Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
      • Kaohsiung City, Tchaj-wan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Tchaj-wan, 40447
        • China Medical University Hospital - Children Building
      • Taichung, Tchaj-wan, 40447
        • China Medical University Children's Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital_Pediatric Hematology-Oncology
      • Bangkok, Thajsko, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Paediatrics
      • Chiang Mai, Thajsko, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
  • Ukrajina
      • Donetsk, Ukrajina, 83045
        • SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
      • Lviv, Ukrajina, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Řecko
      • Athens, Řecko, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
      • Thessaloniki, Řecko, 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
  • Španělsko
      • Esplugues Llobregat, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital La Fe - Endocrinología y Nutrición

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 6 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Informovaný souhlas získaný před jakoukoli činností související se studiem. Činnosti související se hodnocením jsou jakékoli postupy, které jsou prováděny jako součást hodnocení, včetně činností k určení vhodnosti pro hodnocení
  • Muž, věk v době podpisu informovaného souhlasu nižší než 6 let
  • Pacienti s diagnózou hemofilie B (úroveň aktivity FIX (koagulační faktor IX) nižší nebo rovnou 2 %) na základě lékařské dokumentace nebo výsledků centrální laboratoře
  • Dříve neléčené nebo vystavené přípravkům obsahujícím FIX kratší nebo rovné 3 dnům expozice (5 předchozích expozic krevním složkám je přijatelných)

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli historie inhibitorů FIX (definovaná lékařskými záznamy)
  • Známá nebo předpokládaná přecitlivělost na zkušební produkt nebo související produkty
  • Předchozí účast v tomto testu. Účast je definována jako první podaná dávka zkušebního přípravku
  • Příjem jakéhokoli hodnoceného léčivého přípravku do 30 dnů před screeningem
  • Vrozená nebo získaná porucha koagulace jiná než hemofilie B
  • Jakákoli chronická porucha nebo závažné onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího mohlo ohrozit pacientovu bezpečnost nebo dodržování protokolu
  • Rodič (rodiče) pacienta/LAR (právně přijatelný zástupce) mentální nezpůsobilost, neochota spolupracovat nebo jazyková bariéra znemožňující dostatečné porozumění a spolupráci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 50 ED (dny expozice)
Lék: nonakog beta pegol
Pro intravenózní (i.v.) injekci. Jedna dávka 40 U/kg, pokud není epizoda krvácení závažná, v takovém případě by měla být léčena dávkou 80 U/kg.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s výskytem inhibičních protilátek proti koagulačnímu faktoru IX (FIX) (50 dnů expozice)
Časové okno: Když minimálně 20 dříve neléčených pacientů (PUP) dosáhlo alespoň 50 dnů expozice (ED) (až 156 týdnů)
Počet účastníků s výskytem inhibičních protilátek proti FIX po 50 ED je prezentován a definován jako titr inhibiční protilátky vyšší než rovný 0,6 jednotky Bethesda (BU) ve dvou po sobě jdoucích testech provedených v centrální laboratoři a také pozitivně testován na vazbu nonakog beta pegolu protilátky.
Když minimálně 20 dříve neléčených pacientů (PUP) dosáhlo alespoň 50 dnů expozice (ED) (až 156 týdnů)
Počet účastníků s výskytem inhibičních protilátek proti FIX (100 ED)
Časové okno: Když minimálně 40 PUP dosáhne alespoň 100 ED (až 208 týdnů)
Počet účastníků s výskytem inhibičních protilátek proti FIX po 100 ED je prezentován a definován jako titr inhibiční protilátky vyšší než rovný 0,6 jednotky Bethesda (BU) ve dvou po sobě jdoucích testech provedených v centrální laboratoři a také pozitivně testován na vazbu nonakog beta pegolu protilátky.
Když minimálně 40 PUP dosáhne alespoň 100 ED (až 208 týdnů)
Počet účastníků s výskytem inhibičních protilátek proti FIX (na konci studie)
Časové okno: Na konci zkušebního období (až 434 týdnů)
Počet účastníků s výskytem inhibičních protilátek proti FIX na konci studie je uveden a definován jako titr inhibičních protilátek vyšší než rovný 0,6 jednotky Bethesda (BU) ve dvou po sobě jdoucích testech provedených v centrální laboratoři a také pozitivní na nonakog beta pegol vazebné protilátky.
Na konci zkušebního období (až 434 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích příhod
Časové okno: Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů); na konci zkušebního období (až 434 týdnů)
Je uveden počet nežádoucích příhod po 50 ED, po 100 ED a na konci studie. Nežádoucí příhoda byla definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka, kterému byl podán produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. Všechny prezentované nežádoucí příhody jsou nežádoucí příhody vyvolané léčbou, definované jako příhoda, která se vyskytla, když byl účastník na léčbě v období od první dávky nonakog beta pegolu do konce studie/přerušení léčby.
Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů); na konci zkušebního období (až 434 týdnů)
Frekvence nežádoucích příhod
Časové okno: Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů); na konci zkušebního období (až 434 týdnů)
Je uvedena frekvence nežádoucích účinků po 50 ED, po 100 ED a na konci studie. Frekvence nežádoucích příhod byla vyjádřena jako počet nežádoucích příhod na rok expozice účastníka (celkový počet příhod/celkový čas studie). Nežádoucí příhoda byla definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka, kterému byl podán produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. Všechny prezentované nežádoucí příhody jsou nežádoucí příhody vyvolané léčbou, definované jako příhoda, která se vyskytla, když byl účastník na léčbě v období od první dávky nonakog beta pegolu do konce studie/přerušení léčby.
Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů); na konci zkušebního období (až 434 týdnů)
Počet závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů); na konci zkušebního období (až 434 týdnů)
Je uveden počet závažných nežádoucích příhod po 50 ED, po 100 ED a na konci studie. Závažná nežádoucí příhoda byla zkušenost, která při jakékoli dávce vedla k: smrti; život ohrožující zkušenost; hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie/vrozená vada; důležité lékařské příhody, které nemusí mít za následek smrt, ohrožují život/vyžadují hospitalizaci, mohou být na základě příslušného lékařského úsudku považovány za závažnou nežádoucí příhodu.
Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů); na konci zkušebního období (až 434 týdnů)
Četnost závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů); na konci zkušebního období (až 434 týdnů)
Je uvedena frekvence závažných nežádoucích příhod po 50 ED, po 100 ED a na konci studie. Četnost závažných nežádoucích příhod byla vyjádřena jako počet závažných nežádoucích příhod na rok expozice účastníka (celkový počet příhod/celkový čas studie). Závažná nežádoucí příhoda byla zkušenost, která při jakékoli dávce vedla k: smrti; život ohrožující zkušenost; hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie/vrozená vada; důležité lékařské příhody, které nemusí mít za následek smrt, ohrožují život/vyžadují hospitalizaci, mohou být na základě příslušného lékařského úsudku považovány za závažnou nežádoucí příhodu.
Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů); na konci zkušebního období (až 434 týdnů)
Počet lékařských akcí zvláštního zájmu
Časové okno: Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů); na konci zkušebního období (až 434 týdnů)
Je uveden počet lékařských událostí zvláštního zájmu po 50 ED, po 100 ED a na konci studie. Lékařská událost zvláštního zájmu (MESI) byla událostí, která má při hodnocení bezpečnosti zvláštní zaměření. MESI byla nežádoucí příhoda (závažná nebo nezávažná nežádoucí příhoda), která splňuje jedno nebo více z následujících kritérií MESI: 1. Chyby v medikaci týkající se zkušebního přípravku; 2. Tvorba inhibitoru proti FIX; 3. Tromboembolické příhody; 4. Anafylaktická reakce; 5. Alergická reakce včetně, ale bez omezení, jakékoli akutní reakce zpožděného typu přecitlivělosti zprostředkované imunoglobulinem E (klinické příznaky mohou zahrnovat různé typy kožních vyrážek), která nesplňuje definici anafylaxe; 6. Nežádoucí příhody související s CNS, včetně, ale bez omezení, jakýchkoli poruch učení a chování; 7. Renální nežádoucí příhody včetně nového nástupu renální poruchy nebo renálního poškození nebo akutního a chronického renálního selhání.
Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů); na konci zkušebního období (až 434 týdnů)
Frekvence lékařských událostí zvláštního zájmu
Časové okno: Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů); na konci zkušebního období (až 434 týdnů)
Je uvedena frekvence lékařských příhod zvláštního zájmu po 50 ED, po 100 ED a na konci studie. Byl vyjádřen jako počet MESI na rok expozice účastníka (celkový počet událostí/celkový čas ve studii). MESI byla akce, která má při hodnocení bezpečnosti zvláštní pozornost. MESI byla nežádoucí příhoda, která splňuje jedno nebo více kritérií MESI: 1. Chyby v medikaci týkající se zkušebního přípravku; 2. Tvorba inhibitoru proti FIX; 3. Tromboembolické příhody; 4. Anafylaktická reakce; 5. Alergická reakce včetně, ale bez omezení, jakékoli akutní reakce zpožděného typu přecitlivělosti zprostředkované imunoglobulinem E (klinické příznaky mohou zahrnovat různé typy kožních vyrážek), která nesplňuje definici anafylaxe; 6. Nežádoucí příhody související s CNS, včetně, ale bez omezení, jakýchkoli poruch učení a chování; 7. Renální nežádoucí příhody včetně nového nástupu renální poruchy nebo renálního poškození nebo akutního a chronického renálního selhání.
Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů); na konci zkušebního období (až 434 týdnů)
Počet epizod průlomového krvácení během profylaxe (roční míra krvácení)
Časové okno: Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů); na konci zkušebního období (až 434 týdnů)
Je uveden počet epizod krvácení z průniku během profylaxe (roční frekvence krvácení) po 50 ED, po 100 ED a na konci studie. Anualizovaná míra krvácení je počet krvácivých epizod za rok.
Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů); na konci zkušebního období (až 434 týdnů)
Hemostatický účinek Nonakog Beta Pegol v léčbě epizod krvácení podle 4bodové stupnice hemostatické odezvy ("Výborná", "Dobrá", "Střední" a "Špatná")
Časové okno: Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů); na konci zkušebního období (až 434 týdnů)
Je prezentován hemostatický účinek nonakog beta pegolu v léčbě krvácivých epizod pomocí 4bodové škály hemostatické odpovědi po 50 ED, po 100 ED a na konci studie. Hemostatická odpověď po léčbě krvácení nonakog beta pegolem byla hodnocena na 4bodové škále jako výborná, dobrá, střední nebo špatná. Vynikající: náhlá úleva od bolesti a/nebo jasné zlepšení objektivních známek krvácení; Dobrý: znatelné zmírnění bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení; Střední: pravděpodobný nebo mírný příznivý účinek po první injekci; Špatné: žádné zlepšení nebo zhoršení příznaků. Pokud byla hemostatická odpověď hodnocena jako výborná nebo dobrá, léčba krvácení byla považována za úspěšnou. Pokud byla hemostatická odpověď hodnocena jako střední nebo špatná, léčba byla považována za neúspěšnou.
Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů); na konci zkušebního období (až 434 týdnů)
Přírůstkové zotavení za 30 minut (IR30 minut)
Časové okno: Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů)
Přírůstkové zotavení 30 minut po dávkování (IR30 min) po 50 ED, po 100 ED je prezentováno. IR30min bylo definováno jako nárůst aktivity FIX na mezinárodní jednotky na kilogram (IU/kg) podaného a bylo zaznamenáno 30 minut po ukončení injekce nonakog beta pegolu. Byla vypočtena jako základní nastavená FIX aktivita zaznamenaná 30 minut po ukončení injekce nonakog beta pegolu dělená podanou dávkou (IU/kg tělesné hmotnosti). Byl zaznamenán jako mezinárodní jednotky na mililitr (IU/ml)/mezinárodní jednotky na kilogram (IU/kg).
Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů)
FIX Aktivita po 30 minutách (C30 minut)
Časové okno: Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů)
FIX Aktivita 30 minut po dávkování (C30 min) po 50 ED, po 100 ED je uvedena. Aktivita FIX byla měřena jednostupňovým testem srážení - modifikovaný test aktivovaného parciálního tromboplastinového času (aPTT).
Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů)
OPRAVTE úrovně koryta
Časové okno: Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů); na konci zkušebního období (až 434 týdnů)
Uvádí se FIX nejnižší hladiny po 50 ED, po 100 ED a na konci studie. Údolní hladina FIX byla definována jako aktivita zaznamenaná bezprostředně před podáním injekce nonakog beta pegolu a byla měřena jednostupňovým testem srážení - modifikovaným testem aktivovaného parciálního tromboplastinového času (aPTT). Analýza je založena na smíšeném modelu log-transformovaných plazmatických koncentrací s účastníkem jako náhodným efektem. Střední nejnižší hladina je prezentována zpětně transformovaná do přirozeného měřítka.
Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů); na konci zkušebního období (až 434 týdnů)
Množství drogy podané k léčbě epizody krvácení
Časové okno: Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů); na konci zkušebního období (až 434 týdnů)
Množství podaného nonakog beta pegolu (průměrná dávka nonakog beta pegolu) k léčbě krvácivé epizody po 50 ED, po 100 ED a na konci studie je prezentováno jako mezinárodní jednotky na kilogram na krvácení (IU/kg/krvácení).
Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů); na konci zkušebního období (až 434 týdnů)
Počet injekcí potřebných k léčbě epizody krvácení
Časové okno: Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů); na konci zkušebního období (až 434 týdnů)
Je uveden průměrný počet injekcí potřebných k léčbě krvácivé epizody.
Když minimálně 20 PUP dosáhlo alespoň 50 ED (až 156 týdnů); když minimálně 40 PUP dosáhlo alespoň 100 ED (až 208 týdnů); na konci zkušebního období (až 434 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. července 2014

Primární dokončení (Aktuální)

27. října 2022

Dokončení studie (Aktuální)

27. října 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. května 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

19. května 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

23. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NN7999-3895
  • 2012-004867-38 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1135-9557 (Jiný identifikátor: WHO)
  • JapicCTI-142611 (Identifikátor registru: JAPIC)
  • NL53683.091.15 (Jiný identifikátor: CCMO)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená porucha krvácení

Klinické studie na nonakog beta pegol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Senegal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit