Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av Nonacog Beta Pegol (N9-GP) hos tidligere ubehandlede pasienter med hemofili B (paradigm™6)

5. desember 2025 oppdatert av: Novo Nordisk A/S

Et åpent enkeltarms multisenter ikke-kontrollert fase 3 en studie som undersøker sikkerhet og effekt av Nonacog Beta Pegol (N9-GP) i profylakse og behandling av blødningsepisoder hos tidligere ubehandlede pasienter med hemofili B (FIX-aktivitet under eller lik 2 prosent)

Denne prøven gjennomføres globalt. Målet med studien er å undersøke sikkerheten og effekten av nonacog beta pegol (N9-GP) hos tidligere ubehandlede pasienter med hemofili B.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

54

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Algerie
      • Algiers, Algerie, 16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Sétif, Algerie, 19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • Argentina
      • CABA, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentina, X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forente stater
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Nemours Chld Clnc Jacksonville
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Augusta University
      • Macon, Georgia, Forente stater, 31201
        • Hope for Kids
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Johns Hopkins University_Baltimore_3
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198-6828
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • University of North Carlolina-Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University Of SC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hsptl Of The Kings
  • Frankrike
      • Clermont-Ferrand, Frankrike, 63003
        • CHU Estaing
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Rennes, Frankrike, 35033
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
      • Strasbourg, Frankrike, 67098
        • CHU Haute Pierre
  • Hellas
      • Athens, Hellas, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
      • Thessaloniki, Hellas, 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • IRCCS Meyer Firenze
      • Florence, Italia, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center _ Hematology / Oncology
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Malaysia
      • Klang, Selangor, Malaysia, 41200
        • Hospital Tengku Ampuan Rahimah
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • National Blood Centre
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, Malaysia, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
  • Mexico
    • México, D.F.
      • Mexico City, México, D.F., Mexico, 06720
        • Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • Radboudumc
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 022328
        • 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
    • Timiș County
      • Timișoara, Timiș County, Romania, 300011
        • ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • University Children's Hospital Tirsova
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
  • Spania
      • Esplugues Llobregat, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital La Fe - Endocrinología y Nutrición
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Canterbury, Storbritannia, CT1 3NG
        • Kent and Canterbury Hospital - Kent Haemophilia and Thrombosis Centre
      • Glasgow, Storbritannia, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children
      • Leicester, Storbritannia, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital - Children Building
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Children's Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital_Pediatric Hematology-Oncology
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Paediatrics
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Duisburg, Tyskland, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • Hanover, Tyskland, 30159
        • Werlhof-Institut
  • Ukraina
      • Donetsk, Ukraina, 83045
        • SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck, Østerrike, 6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
      • Klagenfurt, Østerrike, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz, Østerrike, 4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg, Østerrike, 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten, Østerrike, A 3100
        • Ordination Prof. Zwiauer
      • Vienna, Østerrike, A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 6 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Informert samtykke innhentet før eventuelle prøverelaterte aktiviteter. Forsøksrelaterte aktiviteter er alle prosedyrer som utføres som en del av utprøvingen, inkludert aktiviteter for å fastslå egnethet for prøven
  • Mann, alder under 6 år på tidspunktet for undertegning av informert samtykke
  • Pasienter med diagnosen hemofili B (FIX (koagulasjonsfaktor IX) aktivitetsnivå under eller lik 2%) basert på medisinske journaler eller sentrale laboratorieresultater
  • Tidligere ubehandlet eller eksponert for produkter som inneholder FIX mindre enn eller lik 3 eksponeringsdager (5 tidligere eksponeringer for blodkomponenter er akseptabelt)

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver historie med FIX-hemmere (definert av medisinske journaler)
  • Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor prøveprodukt eller relaterte produkter
  • Tidligere deltagelse i denne rettssaken. Deltakelse er definert som første dose administrert av prøveproduktet
  • Mottak av ethvert forsøkslegemiddel innen 30 dager før screening
  • Medfødt eller ervervet koagulasjonsforstyrrelse annet enn hemofili B
  • Enhver kronisk lidelse eller alvorlig sykdom som etter etterforskerens mening kan sette pasientens sikkerhet eller overholdelse av protokollen i fare
  • Pasientens foreldre/LAR(er) (juridisk akseptabel representant) mental inhabilitet, manglende vilje til å samarbeide eller en språkbarriere som hindrer tilstrekkelig forståelse og samarbeid

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 50 EDs (eksponeringsdager)
Legemiddel: nonacog beta pegol
For intravenøs (i.v.) injeksjon. En enkeltdose på 40 E/kg, med mindre blødningsepisoden er alvorlig, i så fall bør den behandles med 80 E/kg.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med forekomst av hemmende antistoffer mot koagulasjonsfaktor IX (FIX) (50 eksponeringsdager)
Tidsramme: Når minimum 20 tidligere ubehandlede pasienter (PUPs) har nådd minst 50 eksponeringsdager (ED) (opptil 156 uker)
Antall deltakere med forekomst av hemmende antistoffer mot FIX etter 50 ED presenteres og definert som en hemmende antistofftiter større enn lik 0,6 Bethesda-enhet (BU) ved to påfølgende tester utført ved sentrallaboratoriet og testet positivt for nonacog beta pegol-binding antistoffer.
Når minimum 20 tidligere ubehandlede pasienter (PUPs) har nådd minst 50 eksponeringsdager (ED) (opptil 156 uker)
Antall deltakere med forekomst av hemmende antistoffer mot FIX (100 ED)
Tidsramme: Når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker)
Antall deltakere med forekomst av hemmende antistoffer mot FIX etter 100 ED presenteres og definert som en hemmende antistofftiter større enn lik 0,6 Bethesda-enhet (BU) ved to påfølgende tester utført ved sentrallaboratoriet og testet også positivt for nonacog beta pegol-binding antistoffer.
Når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker)
Antall deltakere med forekomst av hemmende antistoffer mot FIX (ved slutten av forsøket)
Tidsramme: Ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)
Antall deltakere med forekomst av hemmende antistoffer mot FIX ved slutten av forsøket presenteres og definert som en hemmende antistofftiter større enn lik 0,6 Bethesda-enhet (BU) ved to påfølgende tester utført ved sentrallaboratoriet og testet positivt for nonacog beta pegol bindende antistoffer.
Ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall uønskede hendelser
Tidsramme: Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker); ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)
Antall uønskede hendelser etter 50 ED, etter 100 ED og ved slutten av studien presenteres. En uønsket hendelse ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som ble administrert et produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. Alle presenterte uønskede hendelser er behandlingsutviklede bivirkninger, definert som en hendelse som inntraff mens deltakeren var på behandling i perioden fra første dosering med nonacog beta pegol til slutten av utprøvingen/seponering av behandlingen.
Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker); ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)
Hyppighet av uønskede hendelser
Tidsramme: Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker); ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)
Frekvensen av uønskede hendelser etter 50 ED, etter 100 ED og ved slutten av studien presenteres. Frekvensen av uønskede hendelser ble uttrykt som antall uønskede hendelser per deltakerår med eksponering (totalt antall hendelser/total tid i forsøk). En uønsket hendelse ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som ble administrert et produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. Alle presenterte uønskede hendelser er behandlingsutviklede bivirkninger, definert som en hendelse som inntraff mens deltakeren var på behandling i perioden fra første dosering med nonacog beta pegol til slutten av utprøvingen/seponering av behandlingen.
Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker); ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)
Antall alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker); ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)
Antall alvorlige bivirkninger etter 50 ED, etter 100 ED og ved slutten av studien presenteres. En alvorlig bivirkning var en opplevelse som ved enhver dose resulterte i: død; livstruende opplevelse; innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; en vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali/fødselsdefekt; viktige medisinske hendelser som kanskje ikke resulterer i død, er livstruende/krever sykehusinnleggelse kan betraktes som en alvorlig bivirkning basert på passende medisinsk vurdering.
Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker); ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)
Hyppighet av alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker); ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)
Hyppigheten av alvorlige bivirkninger etter 50 ED, etter 100 ED og ved slutten av studien presenteres. Frekvensen av alvorlige bivirkninger ble uttrykt som antall alvorlige bivirkninger per deltakerår med eksponering (totalt antall hendelser/total tid i forsøk). En alvorlig bivirkning var en opplevelse som ved enhver dose resulterte i: død; livstruende opplevelse; innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; en vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali/fødselsdefekt; viktige medisinske hendelser som kanskje ikke resulterer i død, er livstruende/krever sykehusinnleggelse kan betraktes som en alvorlig bivirkning basert på passende medisinsk vurdering.
Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker); ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)
Antall medisinske hendelser av spesiell interesse
Tidsramme: Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker); ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)
Antall medisinske hendelser av spesiell interesse etter 50 ED, etter 100 ED og ved slutten av forsøket presenteres. En medisinsk begivenhet av spesiell interesse (MESI) var en begivenhet som i vurderingen av sikkerhet har et spesielt fokus. En MESI var en uønsket hendelse (alvorlig eller ikke-alvorlig bivirkning) som oppfyller ett eller flere av følgende MESI-kriterier: 1. Medisineringsfeil vedrørende prøveproduktet; 2. Inhibitordannelse mot FIX; 3. Tromboemboliske hendelser; 4. Anafylaktisk reaksjon; 5. Allergisk reaksjon inkludert, men ikke begrenset til, enhver akutt immunglobulin E-mediert reaksjon av forsinket overfølsomhet (kliniske tegn kan inkludere ulike typer hudutslett) som ikke oppfyller definisjonen av anafylaksi; 6. CNS-relaterte uønskede hendelser inkludert, men ikke begrenset til, eventuelle lærings- og atferdsvansker; 7. Nyrebivirkninger inkludert ny debut av nyresykdom eller nedsatt nyrefunksjon eller akutt og kronisk nyresvikt.
Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker); ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)
Hyppighet av medisinske hendelser av spesiell interesse
Tidsramme: Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker); ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)
Hyppigheten av medisinske hendelser av spesiell interesse etter 50 ED, etter 100 ED og ved slutten av forsøket presenteres. Det ble uttrykt som antall MESI per deltaker år med eksponering (totalt antall hendelser/total tid i forsøk). Et MESI var et arrangement som i evalueringen av sikkerhet har et spesielt fokus. En MESI var en uønsket hendelse som oppfyller ett eller flere av MESI-kriteriene: 1. Medisineringsfeil vedrørende prøveproduktet; 2. Inhibitordannelse mot FIX; 3. Tromboemboliske hendelser; 4. Anafylaktisk reaksjon; 5. Allergisk reaksjon inkludert, men ikke begrenset til, enhver akutt immunglobulin E-mediert reaksjon av forsinket overfølsomhet (kliniske tegn kan inkludere ulike typer hudutslett) som ikke oppfyller definisjonen av anafylaksi; 6. CNS-relaterte uønskede hendelser inkludert, men ikke begrenset til, eventuelle lærings- og atferdsvansker; 7. Nyrebivirkninger inkludert ny debut av nyresykdom eller nedsatt nyrefunksjon eller akutt og kronisk nyresvikt.
Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker); ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)
Antall gjennombruddsblødningsepisoder under profylakse (årlig blødningsfrekvens)
Tidsramme: Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker); ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)
Antall gjennombruddsblødningsepisoder under profylakse (årlig blødningsrate) etter 50 ED, etter 100 ED og ved slutten av studien presenteres. Årlig blødningsrate er antall blødningsepisoder per år.
Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker); ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)
Hemostatisk effekt av Nonacog Beta Pegol i behandling av blødningsepisoder etter 4-punkts hemostatisk responsskala ("Utmerket", "God", "Moderat" og "Dårlig")
Tidsramme: Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker); ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)
Hemostatisk effekt av nonacog beta pegol i behandling av blødningsepisoder ved 4-punkts hemostatisk responsskala etter 50 ED, etter 100 ED og ved slutten av studien presenteres. Den hemostatiske responsen etter behandling av en blødning med nonacog beta pegol ble evaluert på en 4-punkts skala som utmerket, god, moderat eller dårlig. Utmerket: brå smertelindring og/eller tydelig forbedring av objektive tegn på blødning; Bra: merkbar smertelindring og/eller bedring i tegn på blødning; Moderat: sannsynlig eller liten gunstig effekt etter første injeksjon; Dårlig: ingen bedring eller forverring av symptomene. Hvis den hemostatiske responsen ble vurdert til utmerket eller god, ble behandlingen av blødningen ansett som en suksess. Hvis den hemostatiske responsen ble vurdert til moderat eller dårlig, ble behandlingen ansett som mislykket.
Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker); ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)
Inkrementell gjenoppretting etter 30 minutter (IR30min)
Tidsramme: Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker)
Inkrementell restitusjon 30 minutter etter dosering (IR30min) etter 50 ED, etter 100 ED presenteres. IR30min ble definert som økningen i FIX-aktivitet per internasjonale enheter per kilogram (IE/kg) administrert og ble registrert 30 minutter etter slutten av nonacog beta pegol-injeksjon. Den ble beregnet som baseline-justert FIX-aktivitet registrert 30 minutter etter avsluttet nonacog beta pegol-injeksjon delt på administrert dose (IE/kg kroppsvekt). Det ble registrert som internasjonale enheter per milliliter (IU/mL)/internasjonale enheter per kilogram (IU/kg).
Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker)
FIX-aktivitet på 30 minutter (C30min)
Tidsramme: Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker)
FIX-aktivitet 30 minutter etter dosering (C30min) etter 50 ED, etter 100 ED er presentert. FIX-aktiviteten ble målt ved ett-trinns koagulasjonsanalyse - en modifisert aktivert partiell tromboplastintid (aPTT) analyse.
Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker)
FIX bunnnivåer
Tidsramme: Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker); ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)
FIX bunnnivåer etter 50 ED, etter 100 ED, og ​​ved slutten av forsøket presenteres. FIX-bunnnivået ble definert som aktiviteten registrert rett før nonacog beta pegol-injeksjon ble gitt og ble målt ved en-trinns koagulasjonsanalyse - en modifisert aktivert partiell tromboplastintid (aPTT) analyse. Analysen er basert på en blandet modell på de log-transformerte plasmakonsentrasjonene med deltaker som en tilfeldig effekt. Gjennomsnittlig bunnnivå presenteres tilbaketransformert til naturlig skala.
Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker); ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)
Mengde medikament administrert for å behandle en blødningsepisode
Tidsramme: Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker); ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)
Mengden nonacog beta pegol administrert (gjennomsnittlig dose av nonacog beta pegol) for å behandle en blødningsepisode etter 50 ED, etter 100 ED og ved slutten av forsøket presenteres som internasjonale enheter per kilogram per blødning (IE/kg/blødning).
Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker); ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)
Antall injeksjoner som trengs for å behandle en blødningsepisode
Tidsramme: Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker); ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)
Gjennomsnittlig antall injeksjoner som trengs for å behandle en blødningsepisode er presentert.
Når minimum 20 PUPs har nådd minst 50 ED (opptil 156 uker); når minimum 40 PUPs har nådd minst 100 ED (opptil 208 uker); ved slutten av prøveperioden (opptil 434 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Etterforskere

  • Studieleder: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. juli 2014

Primær fullføring (Faktiske)

27. oktober 2022

Studiet fullført (Faktiske)

27. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. mars 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. mai 2014

Først lagt ut (Antatt)

19. mai 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

23. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NN7999-3895
  • 2012-004867-38 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1135-9557 (Annen identifikator: WHO)
  • JapicCTI-142611 (Registeridentifikator: JAPIC)
  • NL53683.091.15 (Annen identifikator: CCMO)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere