Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność Nonacog Beta Pegol (N9-GP) u wcześniej nieleczonych pacjentów z hemofilią B (paradigm™6)

5 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S

Otwarte jednoramienne wieloośrodkowe badanie fazy 3 bez grupy kontrolnej oceniające bezpieczeństwo i skuteczność nonakogu Beta Pegol (N9-GP) w profilaktyce i leczeniu epizodów krwawienia u wcześniej nieleczonych pacjentów z hemofilią B (aktywność FIX mniejsza lub równa 2 Procent)

Ta próba jest prowadzona na całym świecie. Celem badania jest zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności pegolu nonakog beta (N9-GP) u wcześniej nieleczonych pacjentów z hemofilią B.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

54

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Algieria
      • Algiers, Algieria, 16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Sétif, Algieria, 19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • Argentyna
      • CABA, Argentyna, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentyna, X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
      • Klagenfurt, Austria, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz, Austria, 4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg, Austria, 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten, Austria, A 3100
        • Ordination Prof. Zwiauer
      • Vienna, Austria, A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria, 4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Francja
      • Clermont-Ferrand, Francja, 63003
        • Chu Estaing
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Nantes, Francja, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Rennes, Francja, 35033
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Strasbourg, Francja, 67098
        • CHU Haute Pierre
  • Grecja
      • Athens, Grecja, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
      • Thessaloniki, Grecja, 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
  • Hiszpania
      • Esplugues Llobregat, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital La Fe - Endocrinología y Nutrición
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia, 6525 GA
        • Radboudumc
  • Izrael
      • Tel Litwinsky, Izrael, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Japonia
      • Aichi, Japonia, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kanagawa, Japonia, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center _ Hematology / Oncology
      • Saitama, Japonia, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Japonia, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japonia, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japonia, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Malezja
      • Klang, Selangor, Malezja, 41200
        • Hospital Tengku Ampuan Rahimah
      • Kuala Lumpur, Malezja, 50400
        • National Blood Centre
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, Malezja, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malezja, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
  • Meksyk
    • México, D.F.
      • Mexico City, México, D.F., Meksyk, 06720
        • Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Meksyk, 64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Duisburg, Niemcy, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Frankfurt am Main, Niemcy, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • Hanover, Niemcy, 30159
        • Werlhof-Institut
  • Portugalia
      • Lisbon, Portugalia, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
      • Porto, Portugalia, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Rumunia
      • Bucharest, Rumunia, 022328
        • 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
    • Timiș County
      • Timișoara, Timiș County, Rumunia, 300011
        • ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • University Children's Hospital Tirsova
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Chld Clnc Jacksonville
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University
      • Macon, Georgia, Stany Zjednoczone, 31201
        • Hope for Kids
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins University_Baltimore_3
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198-6828
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • University of North Carlolina-Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University Of SC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hsptl Of The Kings
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital_Pediatric Hematology-Oncology
      • Bangkok, Tajlandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Paediatrics
      • Chiang Mai, Tajlandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
  • Tajwan
      • Changhua, Tajwan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Changhua, Tajwan, 500
        • Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
      • Kaohsiung City, Tajwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Tajwan, 40447
        • China Medical University Hospital - Children Building
      • Taichung, Tajwan, 40447
        • China Medical University Children's Hospital
      • Taipei, Tajwan, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Ukraina
      • Donetsk, Ukraina, 83045
        • SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Włochy
      • Florence, Włochy, 50139
        • IRCCS Meyer Firenze
      • Florence, Włochy, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Canterbury, Zjednoczone Królestwo, CT1 3NG
        • Kent and Canterbury Hospital - Kent Haemophilia and Thrombosis Centre
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children
      • Leicester, Zjednoczone Królestwo, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 6 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Świadoma zgoda uzyskana przed jakimikolwiek działaniami związanymi z badaniem. Czynności związane z badaniem to wszelkie procedury przeprowadzane w ramach badania, w tym czynności mające na celu ustalenie przydatności do badania
  • Mężczyzna, wiek poniżej 6 lat w momencie podpisania świadomej zgody
  • Pacjenci z rozpoznaniem hemofilii B (poziom aktywności FIX (czynnik krzepnięcia IX) poniżej lub równy 2%) na podstawie dokumentacji medycznej lub wyników badań laboratoryjnych
  • Wcześniej nieleczona lub narażona na produkty zawierające FIX przez mniej niż 3 dni ekspozycji (dopuszczalne jest 5 wcześniejszych ekspozycji na składniki krwi)

Kryteria wyłączenia:

  • Jakakolwiek historia inhibitorów FIX (zdefiniowana w dokumentacji medycznej)
  • Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na produkt próbny lub produkty pokrewne
  • Poprzedni udział w tym badaniu. Uczestnictwo definiuje się jako podanie pierwszej dawki badanego produktu
  • Otrzymanie dowolnego badanego produktu leczniczego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Wrodzone lub nabyte zaburzenia krzepnięcia inne niż hemofilia B
  • Jakakolwiek przewlekła choroba lub ciężka choroba, która w opinii Badacza może zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub przestrzeganiu protokołu
  • Niepełnosprawność umysłowa, niechęć do współpracy lub bariera językowa uniemożliwiająca odpowiednie zrozumienie i współpracę rodziców/LAR(ów) pacjenta

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 50 ED (dni ekspozycji)
Lek: nonakog beta pegol
Do wstrzyknięcia dożylnego (i.v.). Pojedyncza dawka 40 j./kg, chyba że epizod krwawienia jest ciężki, w takim przypadku należy zastosować dawkę 80 j./kg.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których występowały przeciwciała hamujące przeciwko czynnikowi krzepnięcia IX (FIX) (50 dni ekspozycji)
Ramy czasowe: Kiedy minimum 20 wcześniej nieleczonych pacjentów (PUP) osiągnęło co najmniej 50 dni ekspozycji (ED) (do 156 tygodni)
Liczbę uczestników, u których częstość występowania przeciwciał hamujących przeciwko FIX po 50 ED przedstawiono i zdefiniowano jako miano przeciwciał hamujących większe niż równe 0,6 jednostki Bethesda (BU) w dwóch kolejnych testach przeprowadzonych w laboratorium centralnym, a także u których uzyskano wynik pozytywny na wiązanie nonakogu beta pegolu przeciwciała.
Kiedy minimum 20 wcześniej nieleczonych pacjentów (PUP) osiągnęło co najmniej 50 dni ekspozycji (ED) (do 156 tygodni)
Liczba uczestników z występowaniem przeciwciał hamujących przeciwko FIX (100 ED)
Ramy czasowe: Gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni)
Liczbę uczestników, u których częstość występowania przeciwciał hamujących przeciwko FIX po 100 ED przedstawiono i zdefiniowano jako miano przeciwciał hamujących większe niż równe 0,6 jednostki Bethesda (BU) w dwóch kolejnych testach przeprowadzonych w laboratorium centralnym, u których uzyskano także wynik pozytywny na wiązanie nonakogu beta pegolu przeciwciała.
Gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni)
Liczba uczestników, u których występowały przeciwciała hamujące przeciwko FIX (na koniec badania)
Ramy czasowe: Na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)
Liczbę uczestników, u których na koniec badania występowały przeciwciała hamujące przeciwko FIX, przedstawiono i zdefiniowano jako miano przeciwciał hamujących większe niż równe 0,6 jednostki Bethesda (BU) w dwóch kolejnych testach przeprowadzonych w laboratorium centralnym, u których uzyskano także wynik pozytywny na obecność pegolu nonakog beta wiążące przeciwciała.
Na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni); na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)
Przedstawiono liczbę zdarzeń niepożądanych po 50 ED, po 100 ED i na koniec badania. Zdarzenie niepożądane zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano produkt, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. Wszystkie przedstawione zdarzenia niepożądane są zdarzeniami niepożądanymi wynikającymi z leczenia, zdefiniowanymi jako zdarzenie, które wystąpiło podczas leczenia uczestnika w okresie od pierwszej dawki nonakogu beta pegolu do zakończenia badania/zaprzestania leczenia.
Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni); na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)
Częstotliwość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni); na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)
Przedstawiono częstość występowania zdarzeń niepożądanych po 50 ED, po 100 ED i na koniec badania. Częstotliwość zdarzeń niepożądanych wyrażono jako liczbę zdarzeń niepożądanych na uczestnika-lata narażenia (całkowita liczba zdarzeń/całkowity czas trwania badania). Zdarzenie niepożądane zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano produkt, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. Wszystkie przedstawione zdarzenia niepożądane są zdarzeniami niepożądanymi wynikającymi z leczenia, zdefiniowanymi jako zdarzenie, które wystąpiło podczas leczenia uczestnika w okresie od pierwszej dawki nonakogu beta pegolu do zakończenia badania/zaprzestania leczenia.
Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni); na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni); na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)
Przedstawiono liczbę poważnych zdarzeń niepożądanych po 50 ED, po 100 ED i na koniec badania. Poważnym zdarzeniem niepożądanym było doświadczenie, które przy dowolnej dawce spowodowało: śmierć; doświadczenie zagrażające życiu; hospitalizacja pacjenta stacjonarnego lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; trwała lub znacząca niepełnosprawność/niezdolność; wrodzona anomalia/wada wrodzona; ważne zdarzenia medyczne, które mogą nie skutkować śmiercią, zagrażać życiu/wymagać hospitalizacji, można uznać za poważne zdarzenie niepożądane w oparciu o odpowiednią ocenę medyczną.
Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni); na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)
Częstotliwość poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni); na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)
Przedstawiono częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych po 50 ED, po 100 ED i na koniec badania. Częstotliwość poważnych zdarzeń niepożądanych wyrażono jako liczbę poważnych zdarzeń niepożądanych na uczestnika-lata narażenia (całkowita liczba zdarzeń/całkowity czas trwania badania). Poważnym zdarzeniem niepożądanym było doświadczenie, które przy dowolnej dawce spowodowało: śmierć; doświadczenie zagrażające życiu; hospitalizacja pacjenta stacjonarnego lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; trwała lub znacząca niepełnosprawność/niezdolność; wrodzona anomalia/wada wrodzona; ważne zdarzenia medyczne, które mogą nie skutkować śmiercią, zagrażać życiu/wymagać hospitalizacji, można uznać za poważne zdarzenie niepożądane w oparciu o odpowiednią ocenę medyczną.
Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni); na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)
Liczba zdarzeń medycznych o szczególnym znaczeniu
Ramy czasowe: Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni); na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)
Przedstawiono liczbę zdarzeń medycznych o szczególnym znaczeniu po 50 ED, po 100 ED i na koniec badania. Medyczne wydarzenie szczególnego zainteresowania (MESI) było wydarzeniem, na które w ocenie bezpieczeństwa zwracano szczególną uwagę. MESI było zdarzeniem niepożądanym (poważnym lub mniej poważnym zdarzeniem niepożądanym), które spełnia jedno lub więcej z następujących kryteriów MESI: 1. Błędy lecznicze dotyczące badanego produktu; 2. Tworzenie inhibitorów przeciwko FIX; 3. Zdarzenia zakrzepowo-zatorowe; 4. Reakcja anafilaktyczna; 5. Reakcja alergiczna, w tym między innymi jakakolwiek ostra reakcja nadwrażliwości typu opóźnionego, w której pośredniczy immunoglobulina E (objawy kliniczne mogą obejmować różne rodzaje wysypek skórnych), która nie spełnia definicji anafilaksji; 6. Zdarzenia niepożądane związane z OUN, w tym między innymi wszelkie deficyty w uczeniu się i zachowaniu; 7. Zdarzenia niepożądane dotyczące nerek, w tym pojawienie się choroby nerek lub zaburzenia czynności nerek lub ostrej i przewlekłej niewydolności nerek.
Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni); na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)
Częstotliwość zdarzeń medycznych o szczególnym znaczeniu
Ramy czasowe: Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni); na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)
Przedstawiono częstotliwość zdarzeń medycznych o szczególnym znaczeniu po 50 ED, po 100 ED i na koniec badania. Wyrażano ją jako liczbę MESI na uczestnika-lata narażenia (całkowita liczba zdarzeń/całkowity czas trwania badania). MESI było wydarzeniem, na które w ocenie bezpieczeństwa zwracano szczególną uwagę. MESI było zdarzeniem niepożądanym spełniającym jedno lub więcej kryteriów MESI: 1. Błędy lecznicze dotyczące badanego produktu; 2. Tworzenie inhibitorów przeciwko FIX; 3. Zdarzenia zakrzepowo-zatorowe; 4. Reakcja anafilaktyczna; 5. Reakcja alergiczna, w tym między innymi jakakolwiek ostra reakcja nadwrażliwości typu opóźnionego, w której pośredniczy immunoglobulina E (objawy kliniczne mogą obejmować różne rodzaje wysypek skórnych), która nie spełnia definicji anafilaksji; 6. Zdarzenia niepożądane związane z OUN, w tym między innymi wszelkie deficyty w uczeniu się i zachowaniu; 7. Zdarzenia niepożądane dotyczące nerek, w tym pojawienie się choroby nerek lub zaburzenia czynności nerek lub ostrej i przewlekłej niewydolności nerek.
Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni); na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)
Liczba epizodów krwawień przełomowych podczas profilaktyki (roczna częstość krwawień)
Ramy czasowe: Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni); na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)
Przedstawiono liczbę epizodów krwawień przełomowych w trakcie profilaktyki (roczna częstość krwawień) po 50 ED, po 100 ED i na koniec badania. Roczna częstość krwawień to liczba epizodów krwawień w ciągu roku.
Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni); na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)
Hemostatyczny wpływ Nonacog Beta Pegol na leczenie epizodów krwawień w 4-punktowej skali reakcji hemostatycznej („doskonały”, „dobry”, „umiarkowany” i „słaby”)
Ramy czasowe: Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni); na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)
Przedstawiono efekt hemostatyczny nonakog beta pegolu w leczeniu epizodów krwawień w 4-punktowej skali odpowiedzi hemostatycznej po 50 ED, po 100 ED i na koniec badania. Odpowiedź hemostatyczną po leczeniu krwawienia nonakogiem beta pegolem oceniano w 4-punktowej skali jako doskonałą, dobrą, umiarkowaną lub słabą. Doskonała: nagła ulga w bólu i/lub wyraźna poprawa obiektywnych oznak krwawienia; Dobrze: zauważalna ulga w bólu i/lub poprawa objawów krwawienia; Umiarkowany: prawdopodobny lub niewielki korzystny efekt po pierwszym wstrzyknięciu; Słabe: brak poprawy lub nasilenia objawów. Jeżeli odpowiedź hemostatyczną oceniano jako doskonałą lub dobrą, leczenie krwawienia uznawano za zakończone sukcesem. Jeżeli odpowiedź hemostatyczną oceniano jako umiarkowaną lub słabą, leczenie uznawano za niepowodzenie.
Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni); na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)
Odzyskiwanie przyrostowe po 30 minutach (IR30min)
Ramy czasowe: Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni)
Występuje przyrostowy odzysk 30 minut po podaniu (IR30min) po 50 ED, po 100 ED. IR30min zdefiniowano jako wzrost aktywności FIX w jednostkach międzynarodowych na podany kilogram (j.m./kg) i rejestrowano 30 minut po zakończeniu wstrzykiwania nonakogu beta pegolu. Obliczano ją jako wyjściową skorygowaną aktywność FIX zarejestrowaną 30 minut po zakończeniu wstrzyknięcia nonakogu beta pegolu podzieloną przez podaną dawkę (j.m./kg masy ciała). Rejestrowano ją jako jednostki międzynarodowe na mililitr (IU/ml)/jednostki międzynarodowe na kilogram (IU/kg).
Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni)
NAPRAW aktywność po 30 minutach (C30min)
Ramy czasowe: Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni)
FIX Aktywność 30 minut po podaniu (C30min) po 50 ED, po 100 ED. Aktywność FIX mierzono za pomocą jednoetapowego testu krzepnięcia – zmodyfikowanego testu czasu częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji (aPTT).
Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni)
NAPRAW minimalne poziomy
Ramy czasowe: Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni); na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)
Przedstawione są poziomy minimalne FIX po 50 ED, po 100 ED i na koniec okresu próbnego. Poziom minimalny FIX zdefiniowano jako aktywność zarejestrowaną bezpośrednio przed wstrzyknięciem nonakogu beta pegolu i mierzono za pomocą jednoetapowego testu krzepnięcia – zmodyfikowanego testu czasu częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji (aPTT). Analiza opiera się na modelu mieszanym na podstawie logarytmicznie przekształconych stężeń w osoczu, przy czym uczestnik jest efektem losowym. Średni poziom najniższy przedstawiono po przekształceniu wstecznym do skali naturalnej.
Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni); na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)
Ilość leku podana w celu leczenia epizodu krwawienia
Ramy czasowe: Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni); na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)
Ilość podanego nonakog beta pegolu (średnia dawka nonakog beta pegolu) w celu leczenia epizodu krwawienia po 50 ED, po 100 ED i na koniec badania przedstawiono w jednostkach międzynarodowych na kilogram na krwawienie (j.m./kg/krwawienie).
Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni); na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)
Liczba zastrzyków potrzebnych do leczenia epizodu krwawienia
Ramy czasowe: Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni); na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)
Przedstawiono średnią liczbę wstrzyknięć potrzebnych do leczenia epizodu krwawienia.
Gdy minimum 20 PUP osiągnęło co najmniej 50 ED (do 156 tygodni); gdy minimum 40 PUP osiągnęło co najmniej 100 ED (do 208 tygodni); na koniec okresu próbnego (do 434 tygodni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 lipca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 października 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 października 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 marca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 maja 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

19 maja 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

23 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NN7999-3895
  • 2012-004867-38 (Numer EudraCT)
  • U1111-1135-9557 (Inny identyfikator: WHO)
  • JapicCTI-142611 (Identyfikator rejestru: JAPIC)
  • NL53683.091.15 (Inny identyfikator: CCMO)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzona skaza krwotoczna

Badania kliniczne na nonakog beta pegol

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj