치료 경험이 없는 B형 혈우병 환자에서 Nonacog Beta Pegol(N9-GP)의 안전성 및 효능 (paradigm™6)
2025년 12월 5일 업데이트: Novo Nordisk A/S
이전에 치료를 받지 않은 B형 혈우병 환자의 출혈 에피소드 예방 및 치료에서 Nonacog Beta Pegol(N9-GP)의 안전성 및 효능을 조사하는 공개 라벨 단일 암 다기관 비대조 3상 시험(FIX 활성도 2 이하) 퍼센트)
이 시험은 전 세계적으로 실시됩니다.
시험의 목적은 이전에 치료를 받지 않은 B형 혈우병 환자를 대상으로 nonacog beta pegol(N9-GP)의 안전성과 효능을 조사하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
54
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스, GR-11527
- Aghia Sophia Childrens' Hospital
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Thessaloniki, 그리스, 54642
- 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
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Nijmegen, 네덜란드, 6525 GA
- Radboudumc
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Changhua, 대만, 500
- Changhua Christian Hospital
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Changhua, 대만, 500
- Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
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Kaohsiung City, 대만, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
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Taichung, 대만, 40447
- China Medical University Hospital - Children Building
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Taichung, 대만, 40447
- China Medical University Children's Hospital
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Taipei, 대만, 100
- National Taiwan University Children's Hospital
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Bonn, 독일, 53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
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Duisburg, 독일, 47051
- Coagulation Research Center
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Frankfurt am Main, 독일, 60596
- HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
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Hanover, 독일, 30159
- Werlhof-Institut
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Bucharest, 루마니아, 022328
- 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
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Timiș County
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Timișoara, Timiș County, 루마니아, 300011
- ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
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Klang, Selangor, 말레이시아, 41200
- Hospital Tengku Ampuan Rahimah
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 50400
- National Blood Centre
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Pahang
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Kuantan, Pahang, 말레이시아, 25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
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Pulau Pinang
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George Town, Pulau Pinang, 말레이시아, 10450
- Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
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México, D.F.
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Mexico City, México, D.F., 멕시코, 06720
- Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, 멕시코, 64460
- Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
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California
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Long Beach, California, 미국, 90806
- Miller Children's Hospital Long Beach
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- Shands Hospital at the University of Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- Nemours Chld Clnc Jacksonville
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Georgia
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Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Augusta University
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Macon, Georgia, 미국, 31201
- Hope for Kids
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Idaho
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Boise, Idaho, 미국, 83712
- St. Luke's Mountain States Tumor Institute
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70118-5720
- Children's Hosp-New Orleans
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Johns Hopkins University_Baltimore_3
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198-6828
- Univ of NE Med Center_Omaha
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New York
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New Hyde Park, New York, 미국, 11040
- North Shore Long Island Jewish Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- University of North Carlolina-Chapel Hill
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
- Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
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Dayton, Ohio, 미국, 45404
- Dayton Children Hemostati Ctr
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State MS Hershey Med Ctr
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19134
- St Christopher Hosp for Child
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University Of SC
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- Univ of Utah Primary Children's Hospital
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- University of Virginia Children's Hospital
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- Children's Hsptl Of The Kings
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Plovdiv, 불가리아, 4002
- UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
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Belgrade, 세르비아, 11000
- University Children's Hospital Tirsova
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Belgrade, 세르비아, 11070
- Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
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Esplugues Llobregat, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital La Fe - Endocrinología y Nutrición
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CABA, 아르헨티나, C1245AAM
- Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
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Córdoba, 아르헨티나, X5000FAL
- Sanatorio Mayo Privado S.A
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Algiers, 알제리, 16000
- Beni Messous Hospital Issaad Hassani
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Sétif, 알제리, 19000
- University Hospital Saadna Abdenour of Setif
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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Canterbury, 영국, CT1 3NG
- Kent and Canterbury Hospital - Kent Haemophilia and Thrombosis Centre
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Glasgow, 영국, G51 4TF
- Royal Hospital for Children
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Leicester, 영국, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
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London, 영국, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Oxford, 영국, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Graz, 오스트리아, 8036
- Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
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Innsbruck, 오스트리아, 6020
- Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
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Klagenfurt, 오스트리아, 9020
- Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
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Linz, 오스트리아, 4020
- Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
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Salzburg, 오스트리아, 5020
- LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
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Sankt Pölten, 오스트리아, A 3100
- Ordination Prof. Zwiauer
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Vienna, 오스트리아, A 1090
- Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
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Donetsk, 우크라이나, 83045
- SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
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Lviv, 우크라이나, 79044
- Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
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Tel Litwinsky, 이스라엘, 52621
- Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
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Florence, 이탈리아, 50139
- IRCCS Meyer Firenze
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Florence, 이탈리아, 50134
- Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
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Aichi, 일본, 466-8560
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
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Kanagawa, 일본, 232-8555
- Kanagawa Children's Medical Center _ Hematology / Oncology
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Saitama, 일본, 330-8777
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
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Shizuoka, 일본, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
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Tokyo, 일본, 167-0035
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
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Tokyo, 일본, 157-8535
- National Center for Child Health and Development_Hematology
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Bangkok, 태국, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital_Pediatric Hematology-Oncology
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Bangkok, 태국, 10400
- Ramathibodi Hospital_Paediatrics
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Chiang Mai, 태국, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
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Lisbon, 포르투갈, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
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Porto, 포르투갈, 4200-319
- ULS São João, E.P.E.
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Clermont-Ferrand, 프랑스, 63003
- CHU Estaing
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Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스, 94275
- Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
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Nantes, 프랑스, 44093
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
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Rennes, 프랑스, 35033
- Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
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Strasbourg, 프랑스, 67098
- CHU Haute Pierre
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- Lady Cilento Children's Hospital
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Royal Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 시험 관련 활동 전에 사전 동의를 얻었습니다. 시험 관련 활동은 시험에 대한 적합성을 결정하는 활동을 포함하여 시험의 일부로 수행되는 모든 절차입니다.
- 남성, 정보에 입각한 동의서 서명 당시 6세 미만
- 의무기록 또는 중앙검사실 결과 B형 혈우병(FIX(응고인자 IX) 활성도 2% 이하)으로 진단된 환자
- 이전에 치료를 받지 않았거나 3 노출 일 이하의 FIX 함유 제품에 노출됨(혈액 성분에 대한 이전 5회 노출은 허용됨)
제외 기준:
- FIX 억제제의 병력(의료 기록에 의해 정의됨)
- 시제품 또는 관련 제품에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증
- 이 임상시험에 이전에 참여했습니다. 참여는 시험 제품의 첫 번째 투여량으로 정의됩니다.
- 스크리닝 전 30일 이내에 임상시험용 의약품 수령
- 혈우병 B 이외의 선천성 또는 후천성 응고 장애
- 연구자의 의견에 따라 환자의 안전 또는 프로토콜 준수를 위태롭게 할 수 있는 모든 만성 장애 또는 중증 질환
- 환자의 부모/LAR(법적으로 허용되는 대리인) 정신 장애, 협조 의지가 없거나 적절한 이해와 협조를 방해하는 언어 장벽
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 50ED(노출일)
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정맥 주사(i.v.)용.
40U/kg을 1회 투여하며, 출혈이 심한 경우에는 80U/kg을 투여한다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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응고 인자 IX(FIX)에 대한 억제 항체 발생률이 있는 참가자 수(50일 노출)
기간: 최소 20명의 이전 치료 경험이 없는 환자(PUP)가 최소 50일 노출일(ED)(최대 156주)에 도달한 경우
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50 ED 이후 FIX에 대한 억제 항체 발생률이 있는 참가자 수는 중앙 실험실에서 수행된 2회 연속 테스트에서 0.6 베데스다 단위(BU)보다 큰 억제 항체 역가로 제시되고 정의되었으며 또한 비나코그 베타 페골 결합에 대해 양성으로 테스트되었습니다. 항체.
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최소 20명의 이전 치료 경험이 없는 환자(PUP)가 최소 50일 노출일(ED)(최대 156주)에 도달한 경우
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FIX에 대한 억제 항체 발생률이 있는 참가자 수(100 ED)
기간: 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED에 도달한 경우(최대 208주)
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100 ED 이후 FIX에 대한 억제 항체 발생률이 있는 참가자 수는 중앙 실험실에서 수행된 2회 연속 테스트에서 0.6 베데스다 단위(BU)보다 큰 억제 항체 역가로 제시되고 정의되었으며 또한 비나코그 베타 페골 결합에 대해 양성으로 테스트되었습니다. 항체.
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최소 40마리의 PUP가 최소 100ED에 도달한 경우(최대 208주)
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FIX에 대한 억제 항체 발생률이 있는 참가자 수(시험 종료 시)
기간: 시험 종료 시(최대 434주)
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시험 종료 시 FIX에 대한 억제 항체 발생률이 있는 참가자 수는 중앙 실험실에서 수행된 2회 연속 테스트에서 0.6 Bethesda 단위(BU)보다 큰 억제 항체 역가로 제시되고 정의되었으며 nonacog 베타 페골에 대해서도 양성 반응을 보였습니다. 결합 항체.
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시험 종료 시(최대 434주)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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이상반응 수
기간: 최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED(최대 208주)에 도달한 경우; 시험 종료 시(최대 434주)
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50 ED 후, 100 ED 후 및 시험 종료 시의 이상 사례 수가 표시됩니다.
부작용은 제품을 투여받은 참가자에게 발생한 예상치 못한 의학적 사건으로 정의되었으며, 이는 반드시 이 치료와 인과관계가 있는 것은 아닙니다.
제시된 모든 부작용은 치료 후 발생한 부작용으로, 참가자가 nonacog 베타페골을 처음 투여한 때부터 시험 종료/치료 중단까지의 기간 동안 치료를 받는 동안 발생한 사건으로 정의됩니다.
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최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED(최대 208주)에 도달한 경우; 시험 종료 시(최대 434주)
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부작용의 빈도
기간: 최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED(최대 208주)에 도달한 경우; 시험 종료 시(최대 434주)
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50 ED 후, 100 ED 후 및 시험 종료 시 부작용의 빈도가 제시됩니다.
부작용의 빈도는 참가자의 노출 기간(총 사건 수/총 시험 시간)당 부작용 수로 표현되었습니다.
부작용은 제품을 투여받은 참가자에게 발생한 예상치 못한 의학적 사건으로 정의되었으며, 이는 반드시 이 치료와 인과관계가 있는 것은 아닙니다.
제시된 모든 부작용은 치료 후 발생한 부작용으로, 참가자가 nonacog 베타페골을 처음 투여한 때부터 시험 종료/치료 중단까지의 기간 동안 치료를 받는 동안 발생한 사건으로 정의됩니다.
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최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED(최대 208주)에 도달한 경우; 시험 종료 시(최대 434주)
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심각한 부작용의 수
기간: 최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED(최대 208주)에 도달한 경우; 시험 종료 시(최대 434주)
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50 ED 이후, 100 ED 이후 및 시험 종료 시 심각한 부작용의 수가 제시됩니다.
심각한 부작용은 어떤 용량에서도 다음과 같은 결과를 초래한 경험이었습니다: 사망; 생명을 위협하는 경험; 입원환자 입원 또는 기존 입원 기간의 연장; 지속적이거나 심각한 장애/무능력; 선천적 기형/선천적 결함; 사망으로 이어지지 않을 수도 있고 생명을 위협하거나 입원이 필요한 중요한 의학적 사건은 적절한 의학적 판단에 따라 심각한 부작용으로 간주될 수 있습니다.
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최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED(최대 208주)에 도달한 경우; 시험 종료 시(최대 434주)
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심각한 부작용의 빈도
기간: 최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED(최대 208주)에 도달한 경우; 시험 종료 시(최대 434주)
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50ED 이후, 100ED 이후 및 시험 종료 시 심각한 부작용의 빈도가 제시됩니다.
심각한 부작용의 빈도는 참가자의 노출 기간(총 사건 수/총 시험 시간)당 심각한 부작용의 수로 표현되었습니다.
심각한 부작용은 어떤 용량에서도 다음과 같은 결과를 초래한 경험이었습니다: 사망; 생명을 위협하는 경험; 입원환자 입원 또는 기존 입원 기간의 연장; 지속적이거나 심각한 장애/무능력; 선천적 기형/선천적 결함; 사망으로 이어지지 않을 수도 있고 생명을 위협하거나 입원이 필요한 중요한 의학적 사건은 적절한 의학적 판단에 따라 심각한 부작용으로 간주될 수 있습니다.
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최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED(최대 208주)에 도달한 경우; 시험 종료 시(최대 434주)
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특별한 관심을 끄는 의료 사건의 수
기간: 최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED(최대 208주)에 도달한 경우; 시험 종료 시(최대 434주)
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50 ED 이후, 100 ED 이후 및 시험 종료 시점에 특별히 관심 있는 의료 사건의 수가 제시됩니다.
MESI(Medical Event of Special Interest)는 안전성 평가에서 특별한 초점을 맞춘 이벤트였습니다.
MESI는 다음 MESI 기준 중 하나 이상을 충족하는 이상 사례(심각하거나 심각하지 않은 이상 사례)였습니다. 1. 시험 제품과 관련된 투약 오류; 2. FIX에 대한 억제제 형성; 3. 혈전색전증 사건; 4. 아나필락시스 반응; 5. 아나필락시스의 정의를 충족하지 않는 지연형 과민증(임상 징후에는 다양한 유형의 피부 발진이 포함될 수 있음)의 급성 면역글로불린 E 매개 반응을 포함하되 이에 국한되지 않는 알레르기 반응; 6. 학습 및 행동 결함을 포함하되 이에 국한되지 않는 CNS 관련 부작용; 7. 신장 장애 또는 신장 손상 또는 급성 및 만성 신부전의 새로운 발병을 포함한 신장 이상반응.
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최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED(최대 208주)에 도달한 경우; 시험 종료 시(최대 434주)
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특별한 관심을 끄는 의료 사건의 빈도
기간: 최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED(최대 208주)에 도달한 경우; 시험 종료 시(최대 434주)
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50 ED 이후, 100 ED 이후 및 시험 종료 시 특별한 관심을 끄는 의학적 사건의 빈도가 제시됩니다.
이는 참가자 노출 연도당 MESI 수(총 사건 수/총 시험 시간)로 표시되었습니다.
MESI는 안전성 평가에서 특별한 초점을 맞춘 행사였습니다.
MESI는 MESI 기준 중 하나 이상을 충족하는 이상 사례였습니다. 1. 시험 제품과 관련된 투약 오류; 2. FIX에 대한 억제제 형성; 3. 혈전색전증 사건; 4. 아나필락시스 반응; 5. 아나필락시스의 정의를 충족하지 않는 지연형 과민증(임상 징후에는 다양한 유형의 피부 발진이 포함될 수 있음)의 급성 면역글로불린 E 매개 반응을 포함하되 이에 국한되지 않는 알레르기 반응; 6. 학습 및 행동 결함을 포함하되 이에 국한되지 않는 CNS 관련 부작용; 7. 신장 장애 또는 신장 손상 또는 급성 및 만성 신부전의 새로운 발병을 포함한 신장 이상반응.
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최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED(최대 208주)에 도달한 경우; 시험 종료 시(최대 434주)
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예방 조치 중 획기적인 출혈 발생 횟수(연간 출혈률)
기간: 최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED(최대 208주)에 도달한 경우; 시험 종료 시(최대 434주)
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50 ED 후, 100 ED 후 및 시험 종료 시 예방 조치 중 돌발 출혈 발생 횟수(연간 출혈률)가 표시됩니다.
연간 출혈율은 연간 출혈 발생 횟수입니다.
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최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED(최대 208주)에 도달한 경우; 시험 종료 시(최대 434주)
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4점 지혈 반응 척도("우수", "좋음", "보통" 및 "나쁨")에 따른 출혈 에피소드 치료에서 Nonacog Beta Pegol의 지혈 효과
기간: 최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED(최대 208주)에 도달한 경우; 시험 종료 시(최대 434주)
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50 ED 후, 100 ED 후 및 시험 종료 시 4점 지혈 반응 척도로 출혈 에피소드 치료에 대한 nonacog beta pegol의 지혈 효과가 제시됩니다.
nonacog beta pegol로 출혈을 치료한 후 지혈 반응은 우수함, 좋음, 중간 또는 나쁨으로 4점 척도로 평가되었습니다.
우수함: 급격한 통증 완화 및/또는 객관적인 출혈 징후의 명확한 개선; 좋음: 눈에 띄는 통증 완화 및/또는 출혈 징후의 개선; 중등도: 첫 번째 주사 후 유익한 효과가 있을 가능성이 있거나 약간 있음. 나쁨: 증상이 개선되거나 악화되지 않습니다.
지혈 반응이 우수 또는 양호로 평가되면 출혈 치료가 성공한 것으로 간주됩니다.
지혈 반응이 중등도 또는 불량으로 평가되면 치료는 실패한 것으로 간주됩니다.
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최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED(최대 208주)에 도달한 경우; 시험 종료 시(최대 434주)
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30분마다 증분 복구(IR30min)
기간: 최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED에 도달한 경우(최대 208주)
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50 ED 후, 100 ED 후 투여 후 30분(IR30분)에 증분 회복이 나타납니다.
IR30min은 투여된 킬로그램당 국제 단위(IU/kg)당 FIX 활성의 증가로 정의되었으며 노나코그 베타 페골 주사 종료 후 30분에 기록되었습니다.
이는 노나코그 베타페골 주사 종료 후 30분에 기록된 기준 조정된 FIX 활성을 투여 용량(IU/kg 체중)으로 나누어 계산했습니다.
밀리리터당 국제 단위(IU/mL)/킬로그램당 국제 단위(IU/kg)로 기록되었습니다.
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최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED에 도달한 경우(최대 208주)
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30분 FIX 활동(C30min)
기간: 최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED에 도달한 경우(최대 208주)
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FIX 활동 50 ED 후, 100 ED가 제시된 후 투여 후 30분(C30min).
FIX 활성은 변형된 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT) 분석인 1단계 응고 분석에 의해 측정되었습니다.
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최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED에 도달한 경우(최대 208주)
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FIX 최저 수준
기간: 최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED(최대 208주)에 도달한 경우; 시험 종료 시(최대 434주)
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50ED 이후, 100ED 이후 및 시험 종료 시 FIX 최저 수준이 제시됩니다.
FIX 최저 수준은 노나코그 베타 페골 주사 직전에 기록된 활성으로 정의되었으며 1단계 응고 분석(수정된 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT) 분석)으로 측정되었습니다.
분석은 참가자를 무작위 효과로 사용하여 로그 변환된 혈장 농도에 대한 혼합 모델을 기반으로 합니다.
평균 최저 수준은 자연 규모로 역변환되어 표시됩니다.
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최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED(최대 208주)에 도달한 경우; 시험 종료 시(최대 434주)
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출혈 에피소드를 치료하기 위해 투여되는 약물의 양
기간: 최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED(최대 208주)에 도달한 경우; 시험 종료 시(최대 434주)
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50ED 후, 100ED 후 및 시험 종료 시 출혈 에피소드를 치료하기 위해 투여된 nonacog 베타 페골의 양(nonacog 베타 페골의 평균 용량)은 출혈당 킬로그램당 국제 단위(IU/kg/출혈)로 표시됩니다.
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최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED(최대 208주)에 도달한 경우; 시험 종료 시(최대 434주)
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출혈 에피소드를 치료하는 데 필요한 주사 횟수
기간: 최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED(최대 208주)에 도달한 경우; 시험 종료 시(최대 434주)
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출혈 에피소드를 치료하는 데 필요한 평균 주사 횟수가 표시됩니다.
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최소 20마리의 PUP가 최소 50ED에 도달한 경우(최대 156주) 최소 40마리의 PUP가 최소 100ED(최대 208주)에 도달한 경우; 시험 종료 시(최대 434주)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S
간행물 및 유용한 링크
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 7월 2일
기본 완료 (실제)
2022년 10월 27일
연구 완료 (실제)
2022년 10월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 3월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 5월 16일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 5월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 12월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 5일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NN7999-3895
- 2012-004867-38 (EudraCT 번호)
- U1111-1135-9557 (기타 식별자: WHO)
- JapicCTI-142611 (레지스트리 식별자: JAPIC)
- NL53683.091.15 (기타 식별자: CCMO)
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