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Sicherheit und Wirksamkeit von Nonacog Beta Pegol (N9-GP) bei zuvor unbehandelten Patienten mit Hämophilie B (paradigm™6)

25. März 2024 aktualisiert von: Novo Nordisk A/S

Eine offene, einarmige, multizentrische, nicht kontrollierte Phase-3-Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Nonacog Beta Pegol (N9-GP) bei der Prophylaxe und Behandlung von Blutungsepisoden bei zuvor unbehandelten Patienten mit Hämophilie B (FIX-Aktivität unter oder gleich 2 Prozent)

Diese Studie wird weltweit durchgeführt. Ziel der Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit von Nonacog Beta Pegol (N9-GP) bei zuvor unbehandelten Patienten mit Hämophilie B zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

54

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Algerien
      • Algiers, Algerien, 16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Setif, Algerien, 19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • Argentinien
      • Caba, Argentinien, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Cordoba, Argentinien, X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Frankreich
      • Clermont Ferrand, Frankreich, 63003
        • CHU Estaing
      • Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94270
        • Hopital de Bicetre
      • Nantes Cedex 1, Frankreich, 44093
        • Centre régional de traitement de l'Hémophilie
  • Israel
      • Tel-Hashomer, Israel, 52621
        • Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
  • Japan
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Malaysia
      • Georgetown, Penang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
      • Klang, Selangor, Malaysia, 41200
        • Hospital Tengku Ampuan Rahimah
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • National Blood Centre
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, Malaysia, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
  • Spanien
      • Esplugues Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital La Fe - Endocrinología y Nutrición
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Kaohsiung
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital - Children Building
      • Taipei, Taiwan, 100
        • NTU Hospital - Children and Women Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Bangkok
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Hematology and Oncology, Dept.of Pediatrics, CMU
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hosp-Los Angeles
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198-6828
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • St.Jude Clin at Novant Hlth Hemby Cld Hosp
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45404
        • Children's Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Leicester, Vereinigtes Königreich, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Österreich
      • Graz, Österreich, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck, Österreich, 6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde
      • Klagenfurt, Österreich, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz, Österreich, 4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg, Österreich, A 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • St. Poelten, Österreich, A 3100
        • Ordination Prof. Zwiauer
      • Wien, Österreich, A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Einholung einer informierten Einwilligung vor allen studienbezogenen Aktivitäten. Studienbezogene Aktivitäten sind alle Verfahren, die im Rahmen der Studie durchgeführt werden, einschließlich Aktivitäten zur Feststellung der Eignung für die Studie
  • Männlich, Alter unter 6 Jahren zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung
  • Patienten mit der Diagnose Hämophilie B (FIX (Gerinnungsfaktor IX) Aktivitätsniveau unter oder gleich 2 %), basierend auf medizinischen Aufzeichnungen oder Zentrallaborergebnissen
  • Zuvor unbehandelt oder Exposition gegenüber FIX-haltigen Produkten von weniger als oder gleich 3 Expositionstagen (5 frühere Expositionen gegenüber Blutbestandteilen sind akzeptabel)

Ausschlusskriterien:

  • Jegliche Vorgeschichte von FIX-Hemmern (definiert durch Krankenakten)
  • Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen das Testprodukt oder verwandte Produkte
  • Frühere Teilnahme an dieser Studie. Die Teilnahme ist definiert als die erste verabreichte Dosis des Studienprodukts
  • Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  • Angeborene oder erworbene Gerinnungsstörung außer Hämophilie B
  • Jede chronische Störung oder schwere Krankheit, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten oder die Einhaltung des Protokolls gefährden könnte
  • Geistige Behinderung der Eltern/LAR(s) des Patienten (rechtlich zulässiger Vertreter), mangelnde Bereitschaft zur Zusammenarbeit oder eine Sprachbarriere, die ein angemessenes Verständnis und eine angemessene Zusammenarbeit ausschließt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 50 EDs (Expositionstage)
Arzneimittel: Nonacog Beta-Pegol
Zur intravenösen (i.v.) Injektion. Eine Einzeldosis von 40 E/kg, es sei denn, die Blutungsepisode ist schwerwiegend, in diesem Fall sollte sie mit 80 E/kg behandelt werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Inzidenz hemmender Antikörper gegen Gerinnungsfaktor IX (FIX) (50 Expositionstage)
Zeitfenster: Wenn mindestens 20 zuvor unbehandelte Patienten (PUPs) mindestens 50 Expositionstage (ED) (bis zu 156 Wochen) erreicht haben
Die Anzahl der Teilnehmer mit Inzidenz hemmender Antikörper gegen FIX nach 50 ED wird dargestellt und definiert als ein hemmender Antikörpertiter größer als gleich 0,6 Bethesda-Einheiten (BU) bei zwei aufeinanderfolgenden Tests, die im Zentrallabor durchgeführt wurden und auch positiv auf Nonacog-Beta-Pegol-Bindung getestet wurden Antikörper.
Wenn mindestens 20 zuvor unbehandelte Patienten (PUPs) mindestens 50 Expositionstage (ED) (bis zu 156 Wochen) erreicht haben
Anzahl der Teilnehmer mit Inzidenz hemmender Antikörper gegen FIX (100 ED)
Zeitfenster: Wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen)
Die Anzahl der Teilnehmer mit der Inzidenz hemmender Antikörper gegen FIX nach 100 ED wird dargestellt und definiert als ein hemmender Antikörpertiter größer als gleich 0,6 Bethesda-Einheiten (BU) bei zwei aufeinanderfolgenden Tests, die im Zentrallabor durchgeführt wurden und auch positiv auf Nonacog-Beta-Pegol-Bindung getestet wurden Antikörper.
Wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit Inzidenz hemmender Antikörper gegen FIX (am Ende des Versuchs)
Zeitfenster: Am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)
Die Anzahl der Teilnehmer mit der Inzidenz hemmender Antikörper gegen FIX am Ende des Versuchs wird dargestellt und definiert als ein hemmender Antikörpertiter von mehr als gleich 0,6 Bethesda-Einheiten (BU) bei zwei aufeinanderfolgenden Tests, die im Zentrallabor durchgeführt wurden und auch positiv auf Nonacog Beta Pegol getestet wurden bindende Antikörper.
Am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen); am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)
Die Anzahl der unerwünschten Ereignisse nach 50 ED, nach 100 ED und am Ende des Versuchs wird dargestellt. Als unerwünschtes Ereignis wurde jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer definiert, dem ein Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Bei allen dargestellten unerwünschten Ereignissen handelt es sich um behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse, definiert als ein Ereignis, das während der Behandlung des Teilnehmers im Zeitraum von der ersten Gabe von Nonacog Beta Pegol bis zum Ende der Studie/Abbruch der Behandlung auftrat.
Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen); am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen); am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)
Die Häufigkeit unerwünschter Ereignisse nach 50 ED, nach 100 ED und am Ende des Versuchs wird dargestellt. Die Häufigkeit unerwünschter Ereignisse wurde als Anzahl unerwünschter Ereignisse pro Expositionsjahre der Teilnehmer ausgedrückt (Gesamtzahl der Ereignisse/Gesamtzeit im Versuch). Als unerwünschtes Ereignis wurde jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer definiert, dem ein Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Bei allen dargestellten unerwünschten Ereignissen handelt es sich um behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse, definiert als ein Ereignis, das während der Behandlung des Teilnehmers im Zeitraum von der ersten Gabe von Nonacog Beta Pegol bis zum Ende der Studie/Abbruch der Behandlung auftrat.
Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen); am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)
Anzahl schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen); am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)
Die Anzahl schwerwiegender unerwünschter Ereignisse nach 50 ED, nach 100 ED und am Ende des Versuchs wird dargestellt. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis war eine Erfahrung, die bei jeder Dosis zu Folgendem führte: Tod; lebensbedrohliche Erfahrung; stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes; eine anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie/Geburtsfehler; Wichtige medizinische Ereignisse, die möglicherweise nicht zum Tod führen, lebensbedrohlich sind/einen Krankenhausaufenthalt erfordern, könnten nach angemessener ärztlicher Beurteilung als schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis angesehen werden.
Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen); am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)
Häufigkeit schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen); am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)
Die Häufigkeit schwerwiegender unerwünschter Ereignisse nach 50 ED, nach 100 ED und am Ende des Versuchs wird dargestellt. Die Häufigkeit schwerwiegender unerwünschter Ereignisse wurde als Anzahl schwerwiegender unerwünschter Ereignisse pro Expositionsjahre der Teilnehmer ausgedrückt (Gesamtzahl der Ereignisse/Gesamtzeit im Versuch). Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis war eine Erfahrung, die bei jeder Dosis zu Folgendem führte: Tod; lebensbedrohliche Erfahrung; stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes; eine anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie/Geburtsfehler; Wichtige medizinische Ereignisse, die möglicherweise nicht zum Tod führen, lebensbedrohlich sind/einen Krankenhausaufenthalt erfordern, könnten nach angemessener ärztlicher Beurteilung als schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis angesehen werden.
Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen); am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)
Anzahl medizinischer Ereignisse von besonderem Interesse
Zeitfenster: Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen); am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)
Die Anzahl der medizinischen Ereignisse von besonderem Interesse nach 50 ED, nach 100 ED und am Ende des Versuchs wird dargestellt. Ein Medical Event of Special Interest (MESI) war eine Veranstaltung, die bei der Bewertung der Sicherheit einen besonderen Schwerpunkt hat. Ein MESI war ein unerwünschtes Ereignis (schwerwiegendes oder nicht schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis), das eines oder mehrere der folgenden MESI-Kriterien erfüllt: 1. Medikationsfehler bezüglich des Studienprodukts; 2. Inhibitorbildung gegen FIX; 3. Thromboembolische Ereignisse; 4. Anaphylaktische Reaktion; 5. Allergische Reaktion, einschließlich, aber nicht beschränkt auf jede akute Immunglobulin-E-vermittelte Reaktion einer Überempfindlichkeit vom Spättyp (klinische Anzeichen können verschiedene Arten von Hautausschlägen sein), die nicht der Definition einer Anaphylaxie entspricht; 6. ZNS-bedingte unerwünschte Ereignisse, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Lern- und Verhaltensdefizite; 7. Nebenwirkungen auf die Nieren, einschließlich Neuauftreten einer Nierenerkrankung oder Nierenfunktionsstörung oder akutes und chronisches Nierenversagen.
Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen); am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)
Häufigkeit medizinischer Ereignisse von besonderem Interesse
Zeitfenster: Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen); am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)
Die Häufigkeit medizinischer Ereignisse von besonderem Interesse nach 50 ED, nach 100 ED und am Ende des Versuchs wird dargestellt. Sie wurde als Anzahl der MESI pro Expositionsjahre des Teilnehmers ausgedrückt (Gesamtzahl der Ereignisse/Gesamtzeit im Versuch). Ein MESI war eine Veranstaltung, die bei der Bewertung der Sicherheit einen besonderen Schwerpunkt hat. Ein MESI war ein unerwünschtes Ereignis, das eines oder mehrere der MESI-Kriterien erfüllt: 1. Medikationsfehler bezüglich des Studienprodukts; 2. Inhibitorbildung gegen FIX; 3. Thromboembolische Ereignisse; 4. Anaphylaktische Reaktion; 5. Allergische Reaktion, einschließlich, aber nicht beschränkt auf jede akute Immunglobulin-E-vermittelte Reaktion einer Überempfindlichkeit vom Spättyp (klinische Anzeichen können verschiedene Arten von Hautausschlägen sein), die nicht der Definition einer Anaphylaxie entspricht; 6. ZNS-bedingte unerwünschte Ereignisse, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Lern- und Verhaltensdefizite; 7. Nebenwirkungen auf die Nieren, einschließlich Neuauftreten einer Nierenerkrankung oder Nierenfunktionsstörung oder akutes und chronisches Nierenversagen.
Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen); am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)
Anzahl der Durchbruchblutungsepisoden während der Prophylaxe (annualisierte Blutungsrate)
Zeitfenster: Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen); am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)
Dargestellt ist die Anzahl der Durchbruchblutungsepisoden während der Prophylaxe (annualisierte Blutungsrate) nach 50 ED, nach 100 ED und am Ende des Versuchs. Die jährliche Blutungsrate ist die Anzahl der Blutungsepisoden pro Jahr.
Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen); am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)
Hämostatische Wirkung von Nonacog Beta Pegol bei der Behandlung von Blutungsepisoden anhand einer 4-Punkte-Skala für die hämostatische Reaktion („Ausgezeichnet“, „Gut“, „Mittel“ und „Schlecht“)
Zeitfenster: Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen); am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)
Die hämostatische Wirkung von Nonacog Beta Pegol bei der Behandlung von Blutungsepisoden anhand einer 4-Punkte-Skala für die hämostatische Reaktion nach 50 ED, nach 100 ED und am Ende des Versuchs wird dargestellt. Die hämostatische Reaktion nach der Behandlung einer Blutung mit Nonacog Beta Pegol wurde auf einer 4-Punkte-Skala als ausgezeichnet, gut, mäßig oder schlecht bewertet. Ausgezeichnet: abrupte Schmerzlinderung und/oder deutliche Verbesserung der objektiven Blutungszeichen; Gut: spürbare Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Blutungserscheinungen; Mäßig: wahrscheinliche oder leichte positive Wirkung nach der ersten Injektion; Schlecht: keine Besserung oder Verschlechterung der Symptome. Wurde die hämostatische Reaktion als ausgezeichnet oder gut bewertet, galt die Behandlung der Blutung als Erfolg. Wenn die hämostatische Reaktion als mäßig oder schlecht bewertet wurde, wurde die Behandlung als Fehlschlag gewertet.
Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen); am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)
Inkrementelle Wiederherstellung nach 30 Minuten (IR30min)
Zeitfenster: Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen)
Inkrementelle Erholung 30 Minuten nach der Dosierung (IR30min) nach 50 ED, nachdem 100 ED vorgelegt wurden. IR30min wurde als Anstieg der FIX-Aktivität pro verabreichtem internationalem Einheiten pro Kilogramm (IE/kg) definiert und 30 Minuten nach dem Ende der Nonacog-Beta-Pegol-Injektion aufgezeichnet. Sie wurde berechnet, indem die an den Ausgangswert angepasste FIX-Aktivität, die 30 Minuten nach Beendigung der Nonacog-Beta-Pegol-Injektion aufgezeichnet wurde, durch die verabreichte Dosis (IE/kg Körpergewicht) dividiert wurde. Es wurde als Internationale Einheiten pro Milliliter (IU/ml)/Internationale Einheiten pro Kilogramm (IU/kg) aufgezeichnet.
Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen)
FIX-Aktivität bei 30 Minuten (C30min)
Zeitfenster: Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen)
FIX-Aktivität 30 Minuten nach der Dosierung (C30min) nach 50 ED, nachdem 100 ED präsentiert wurden. Die FIX-Aktivität wurde mit einem einstufigen Gerinnungsassay gemessen – einem modifizierten aktivierten partiellen Thromboplastinzeit-Assay (aPTT).
Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen)
FIX Trogniveaus
Zeitfenster: Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen); am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)
FIX-Talwerte nach 50 ED, nach 100 ED und am Ende des Versuchs werden dargestellt. Der FIX-Talspiegel wurde als die unmittelbar vor der Injektion von Nonacog Beta Pegol aufgezeichnete Aktivität definiert und mit einem einstufigen Gerinnungstest gemessen – einem modifizierten aktivierten partiellen Thromboplastinzeit-Test (aPTT). Die Analyse basiert auf einem gemischten Modell der logarithmisch transformierten Plasmakonzentrationen mit Teilnehmer als zufälligem Effekt. Der mittlere Tiefststand wird auf den natürlichen Maßstab rücktransformiert dargestellt.
Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen); am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)
Menge des zur Behandlung einer Blutungsepisode verabreichten Arzneimittels
Zeitfenster: Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen); am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)
Die verabreichte Menge an Nonacog-Beta-Pegol (durchschnittliche Dosis von Nonacog-Beta-Pegol) zur Behandlung einer Blutungsepisode nach 50 ED, nach 100 ED und am Ende des Versuchs wird in internationalen Einheiten pro Kilogramm pro Blutung (IE/kg/Blutung) angegeben.
Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen); am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)
Anzahl der Injektionen, die zur Behandlung einer Blutungsepisode erforderlich sind
Zeitfenster: Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen); am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)
Dargestellt ist die durchschnittliche Anzahl der Injektionen, die zur Behandlung einer Blutungsepisode erforderlich sind.
Wenn mindestens 20 Welpen mindestens 50 ED erreicht haben (bis zu 156 Wochen); wenn mindestens 40 Welpen mindestens 100 ED erreicht haben (bis zu 208 Wochen); am Ende des Versuchs (bis zu 434 Wochen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Ermittler

  • Studienleiter: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Juli 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. Oktober 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. Oktober 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. März 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Mai 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

19. Mai 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NN7999-3895
  • 2012-004867-38 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1135-9557 (Andere Kennung: WHO)
  • JapicCTI-142611 (Registrierungskennung: JAPIC)
  • NL53683.091.15 (Andere Kennung: CCMO)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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