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Innocuité et efficacité du Nonacog Beta Pegol (N9-GP) chez les patients atteints d'hémophilie B n'ayant jamais été traités (paradigm™6)

5 décembre 2025 mis à jour par: Novo Nordisk A/S

Un essai ouvert de phase 3 a, multicentrique, à un seul bras, non contrôlé, portant sur l'innocuité et l'efficacité du nonacog bêta-pégol (N9-GP) dans la prophylaxie et le traitement des épisodes hémorragiques chez des patients atteints d'hémophilie B non préalablement traités (activité FIX inférieure ou égale à 2 Pour cent)

Cet essai est mené à l'échelle mondiale. L'objectif de l'essai est d'étudier l'innocuité et l'efficacité du nonacog bêta pégol (N9-GP) chez des patients atteints d'hémophilie B non traités auparavant.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

54

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Algérie
      • Algiers, Algérie, 16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Sétif, Algérie, 19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • Allemagne
      • Bonn, Allemagne, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Duisburg, Allemagne, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Frankfurt am Main, Allemagne, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • Hanover, Allemagne, 30159
        • Werlhof-Institut
  • Argentine
      • CABA, Argentine, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentine, X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • Australie
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Bulgarie
      • Plovdiv, Bulgarie, 4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Espagne
      • Esplugues Llobregat, Espagne, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital La Fe - Endocrinología y Nutrición
  • France
      • Clermont-Ferrand, France, 63003
        • CHU Estaing
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Nantes, France, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Rennes, France, 35033
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
      • Strasbourg, France, 67098
        • CHU Haute Pierre
  • Grèce
      • Athens, Grèce, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
      • Thessaloniki, Grèce, 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
  • Israël
      • Tel Litwinsky, Israël, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Italie
      • Florence, Italie, 50139
        • IRCCS Meyer Firenze
      • Florence, Italie, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
  • Japon
      • Aichi, Japon, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kanagawa, Japon, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center _ Hematology / Oncology
      • Saitama, Japon, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Japon, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japon, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japon, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • L'Autriche
      • Graz, L'Autriche, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck, L'Autriche, 6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
      • Klagenfurt, L'Autriche, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz, L'Autriche, 4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg, L'Autriche, 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten, L'Autriche, A 3100
        • Ordination Prof. Zwiauer
      • Vienna, L'Autriche, A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • Le Portugal
      • Lisbon, Le Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
      • Porto, Le Portugal, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Malaisie
      • Klang, Selangor, Malaisie, 41200
        • Hospital Tengku Ampuan Rahimah
      • Kuala Lumpur, Malaisie, 50400
        • National Blood Centre
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, Malaisie, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malaisie, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
  • Mexique
    • México, D.F.
      • Mexico City, México, D.F., Mexique, 06720
        • Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexique, 64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
  • Pays-Bas
      • Nijmegen, Pays-Bas, 6525 GA
        • Radboudumc
  • Roumanie
      • Bucharest, Roumanie, 022328
        • 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
    • Timiș County
      • Timișoara, Timiș County, Roumanie, 300011
        • ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Canterbury, Royaume-Uni, CT1 3NG
        • Kent and Canterbury Hospital - Kent Haemophilia and Thrombosis Centre
      • Glasgow, Royaume-Uni, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children
      • Leicester, Royaume-Uni, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • University Children's Hospital Tirsova
      • Belgrade, Serbie, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
  • Taïwan
      • Changhua, Taïwan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Changhua, Taïwan, 500
        • Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
      • Kaohsiung City, Taïwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Taïwan, 40447
        • China Medical University Hospital - Children Building
      • Taichung, Taïwan, 40447
        • China Medical University Children's Hospital
      • Taipei, Taïwan, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital_Pediatric Hematology-Oncology
      • Bangkok, Thaïlande, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Paediatrics
      • Chiang Mai, Thaïlande, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
  • Ukraine
      • Donetsk, Ukraine, 83045
        • SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • États-Unis
    • California
      • Long Beach, California, États-Unis, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Nemours Chld Clnc Jacksonville
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Augusta University
      • Macon, Georgia, États-Unis, 31201
        • Hope for Kids
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Johns Hopkins University_Baltimore_3
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198-6828
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • New York
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • University of North Carlolina-Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Dayton, Ohio, États-Unis, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University Of SC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Children's Hsptl Of The Kings

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 6 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement éclairé obtenu avant toute activité liée à l'essai. Les activités liées à l'essai sont toutes les procédures qui sont effectuées dans le cadre de l'essai, y compris les activités visant à déterminer l'adéquation de l'essai
  • Homme, âgé de moins de 6 ans au moment de la signature du consentement éclairé
  • Patients avec un diagnostic d'hémophilie B (niveau d'activité FIX (facteur de coagulation IX) inférieur ou égal à 2 %) sur la base des dossiers médicaux ou des résultats du laboratoire central
  • Précédemment non traité ou exposé à des produits contenant du FIX inférieur ou égal à 3 jours d'exposition (5 expositions antérieures à des composants sanguins sont acceptables)

Critère d'exclusion:

  • Tout antécédent d'inhibiteurs de FIX (défini par les dossiers médicaux)
  • Hypersensibilité connue ou suspectée au produit à l'essai ou à des produits apparentés
  • Participation antérieure à cet essai. La participation est définie comme la première dose administrée du produit à l'essai
  • Réception de tout médicament expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage
  • Trouble de la coagulation congénital ou acquis autre que l'hémophilie B
  • Tout trouble chronique ou maladie grave qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la sécurité du patient ou le respect du protocole
  • Incapacité mentale du ou des parent(s)/LAR (représentant légalement acceptable) du patient, refus de coopérer ou barrière de la langue empêchant une compréhension et une coopération adéquates

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 50 ED (jours d'exposition)
Médicament: nonacog bêta pégol
Pour injection intraveineuse (i.v.). Une dose unique de 40 U/kg, sauf si l'épisode hémorragique est sévère auquel cas il doit être traité avec 80 U/kg.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant une incidence d'anticorps inhibiteurs contre le facteur IX de coagulation (FIX) (50 jours d'exposition)
Délai: Lorsqu'au moins 20 patients non traités auparavant (PUP) ont atteint au moins 50 jours d'exposition (ED) (jusqu'à 156 semaines)
Le nombre de participants présentant une incidence d'anticorps inhibiteurs contre FIX après 50 ED est présenté et défini comme un titre d'anticorps inhibiteurs supérieur à 0,6 unité Bethesda (BU) lors de deux tests consécutifs effectués au laboratoire central et également testés positifs pour la liaison du nonacog bêta pégol anticorps.
Lorsqu'au moins 20 patients non traités auparavant (PUP) ont atteint au moins 50 jours d'exposition (ED) (jusqu'à 156 semaines)
Nombre de participants présentant une incidence d'anticorps inhibiteurs contre FIX (100 ED)
Délai: Lorsqu'au moins 40 chiots ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines)
Le nombre de participants présentant une incidence d'anticorps inhibiteurs contre FIX après 100 ED est présenté et défini comme un titre d'anticorps inhibiteurs supérieur à 0,6 unité Bethesda (BU) lors de deux tests consécutifs effectués au laboratoire central et également testés positifs pour la liaison du nonacog bêta pégol anticorps.
Lorsqu'au moins 40 chiots ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines)
Nombre de participants présentant une incidence d'anticorps inhibiteurs contre FIX (à la fin de l'essai)
Délai: À la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)
Le nombre de participants présentant une incidence d'anticorps inhibiteurs contre FIX à la fin de l'essai est présenté et défini comme un titre d'anticorps inhibiteurs supérieur à 0,6 unité Bethesda (BU) lors de deux tests consécutifs effectués au laboratoire central et également testés positifs au nonacog bêta pegol. anticorps de liaison.
À la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'événements indésirables
Délai: Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 PUP ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines) ; à la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)
Le nombre d'événements indésirables après 50 ED, après 100 ED et à la fin de l'essai est présenté. Un événement indésirable a été défini comme tout événement médical indésirable chez un participant à qui un produit a été administré, et qui n'a pas nécessairement de relation causale avec ce traitement. Tous les événements indésirables présentés sont des événements indésirables liés au traitement, définis comme un événement survenu pendant que le participant était sous traitement au cours de la période allant de la première dose de nonacog bêta pégol à la fin de l'essai/à l'arrêt du traitement.
Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 PUP ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines) ; à la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)
Fréquence des événements indésirables
Délai: Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 PUP ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines) ; à la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)
La fréquence des événements indésirables après 50 ED, après 100 ED et à la fin de l'essai est présentée. La fréquence des événements indésirables a été exprimée en nombre d'événements indésirables par année d'exposition du participant (nombre total d'événements / durée totale de l'essai). Un événement indésirable a été défini comme tout événement médical indésirable chez un participant à qui un produit a été administré, et qui n'a pas nécessairement de relation causale avec ce traitement. Tous les événements indésirables présentés sont des événements indésirables liés au traitement, définis comme un événement survenu pendant que le participant était sous traitement au cours de la période allant de la première dose de nonacog bêta pégol à la fin de l'essai/à l'arrêt du traitement.
Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 PUP ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines) ; à la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)
Nombre d'événements indésirables graves
Délai: Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 PUP ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines) ; à la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)
Le nombre d'événements indésirables graves après 50 ED, après 100 ED et à la fin de l'essai est présenté. Un événement indésirable grave était une expérience qui, quelle que soit la dose, entraînait : la mort ; expérience mettant la vie en danger ; hospitalisation ou prolongation d’une hospitalisation existante ; un handicap/incapacité persistant ou important ; anomalie congénitale/anomalie congénitale ; des événements médicaux importants qui peuvent ne pas entraîner la mort, mettre la vie en danger ou nécessiter une hospitalisation pourraient être considérés comme un événement indésirable grave sur la base d'un jugement médical approprié.
Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 PUP ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines) ; à la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)
Fréquence des événements indésirables graves
Délai: Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 PUP ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines) ; à la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)
La fréquence des événements indésirables graves après 50 ED, après 100 ED et à la fin de l'essai est présentée. La fréquence des événements indésirables graves a été exprimée en nombre d'événements indésirables graves par année d'exposition du participant (nombre total d'événements / durée totale de l'essai). Un événement indésirable grave était une expérience qui, quelle que soit la dose, entraînait : la mort ; expérience mettant la vie en danger ; hospitalisation ou prolongation d’une hospitalisation existante ; un handicap/incapacité persistant ou important ; anomalie congénitale/anomalie congénitale ; des événements médicaux importants qui peuvent ne pas entraîner la mort, mettre la vie en danger ou nécessiter une hospitalisation pourraient être considérés comme un événement indésirable grave sur la base d'un jugement médical approprié.
Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 PUP ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines) ; à la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)
Nombre d'événements médicaux présentant un intérêt particulier
Délai: Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 PUP ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines) ; à la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)
Le nombre d'événements médicaux présentant un intérêt particulier après 50 ED, après 100 ED et à la fin de l'essai est présenté. Un événement médical d'intérêt particulier (MESI) était un événement qui, dans l'évaluation de la sécurité, revêt une importance particulière. Un MESI était un événement indésirable (événement indésirable grave ou non grave) qui remplit un ou plusieurs des critères MESI suivants : 1. Erreurs médicamenteuses concernant le produit d'essai ; 2. Formation d'inhibiteurs contre FIX ; 3. Événements thromboemboliques ; 4. Réaction anaphylactique ; 5. Réaction allergique, y compris, mais sans s'y limiter, toute réaction aiguë médiée par l'immunoglobuline E d'hypersensibilité de type retardée (les signes cliniques peuvent inclure divers types d'éruptions cutanées) qui ne répondent pas à la définition de l'anaphylaxie ; 6. Événements indésirables liés au SNC, y compris, mais sans s'y limiter, tout déficit d'apprentissage et de comportement ; 7. Événements indésirables rénaux, y compris l'apparition d'un trouble rénal ou d'une insuffisance rénale ou d'une insuffisance rénale aiguë et chronique.
Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 PUP ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines) ; à la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)
Fréquence des événements médicaux présentant un intérêt particulier
Délai: Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 PUP ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines) ; à la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)
La fréquence des événements médicaux d'intérêt particulier après 50 ED, après 100 ED et à la fin de l'essai est présentée. Il a été exprimé en nombre de MESI par année d'exposition du participant (nombre total d'événements/durée totale de l'essai). Un MESI était un événement qui, dans l'évaluation de la sécurité, revêt une importance particulière. Un MESI était un événement indésirable qui remplissait un ou plusieurs des critères MESI : 1. Erreurs médicamenteuses concernant le produit d'essai ; 2. Formation d'inhibiteurs contre FIX ; 3. Événements thromboemboliques ; 4. Réaction anaphylactique ; 5. Réaction allergique, y compris, mais sans s'y limiter, toute réaction aiguë médiée par l'immunoglobuline E d'hypersensibilité de type retardée (les signes cliniques peuvent inclure divers types d'éruptions cutanées) qui ne répondent pas à la définition de l'anaphylaxie ; 6. Événements indésirables liés au SNC, y compris, mais sans s'y limiter, tout déficit d'apprentissage et de comportement ; 7. Événements indésirables rénaux, y compris l'apparition d'un trouble rénal ou d'une insuffisance rénale ou d'une insuffisance rénale aiguë et chronique.
Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 PUP ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines) ; à la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)
Nombre d'épisodes hémorragiques révolutionnaires pendant la prophylaxie (taux de saignement annualisé)
Délai: Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 PUP ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines) ; à la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)
Le nombre d'épisodes hémorragiques intermenstruels pendant la prophylaxie (taux de saignement annualisé) après 50 ED, après 100 ED et à la fin de l'essai est présenté. Le taux de saignement annualisé correspond au nombre d’épisodes de saignement par an.
Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 PUP ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines) ; à la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)
Effet hémostatique du Nonacog Beta Pegol dans le traitement des épisodes hémorragiques selon une échelle de réponse hémostatique à 4 points (« Excellent », « Bon », « Modéré » et « Mauvais »)
Délai: Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 PUP ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines) ; à la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)
L'effet hémostatique du nonacog bêta pegol dans le traitement des épisodes hémorragiques selon une échelle de réponse hémostatique à 4 points après 50 ED, après 100 ED et à la fin de l'essai est présenté. La réponse hémostatique après traitement d'un saignement avec du nonacog bêta pégol a été évaluée sur une échelle de 4 points comme étant excellente, bonne, modérée ou mauvaise. Excellent : soulagement brutal de la douleur et/ou nette amélioration des signes objectifs de saignement ; Bon : soulagement notable de la douleur et/ou amélioration des signes de saignement ; Modéré : effet bénéfique probable ou léger dès la première injection ; Mauvais : pas d’amélioration ou d’aggravation des symptômes. Si la réponse hémostatique était jugée excellente ou bonne, le traitement du saignement était considéré comme un succès. Si la réponse hémostatique était jugée modérée ou mauvaise, le traitement était considéré comme un échec.
Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 PUP ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines) ; à la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)
Récupération incrémentielle à 30 minutes (IR30min)
Délai: Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 chiots ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines)
Une récupération incrémentielle 30 minutes après l'administration (IR30min) après 50 ED, après 100 ED est présentée. IR30min a été défini comme l'augmentation de l'activité du FIX par unité internationale par kilogramme (UI/kg) administré et a été enregistré 30 minutes après la fin de l'injection de nonacog bêta pégol. Elle a été calculée comme l'activité FIX ajustée de base enregistrée 30 minutes après la fin de l'injection de nonacog bêta pégol divisée par la dose administrée (UI/kg de poids corporel). Il a été enregistré en unités internationales par millilitre (UI/mL)/unités internationales par kilogramme (UI/kg).
Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 chiots ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines)
Activité FIX à 30 minutes (C30min)
Délai: Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 chiots ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines)
L'activité FIX 30 minutes après l'administration (C30min) après 50 ED, après 100 ED est présentée. L'activité FIX a été mesurée par un test de coagulation en une étape - un test du temps de céphaline activée modifié (aPTT).
Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 chiots ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines)
CORRIGER les niveaux creux
Délai: Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 PUP ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines) ; à la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)
Les niveaux minimum FIX après 50 ED, après 100 ED et à la fin de l'essai sont présentés. Le niveau résiduel de FIX a été défini comme l'activité enregistrée immédiatement avant l'injection de nonacog bêta pégol et a été mesuré par un test de coagulation en une étape - un test modifié du temps de céphaline activée (aPTT). L'analyse est basée sur un modèle mixte sur les concentrations plasmatiques transformées en log avec le participant comme effet aléatoire. Le niveau minimum moyen est présenté rétrotransformé à l’échelle naturelle.
Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 PUP ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines) ; à la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)
Quantité de médicament administrée pour traiter un épisode hémorragique
Délai: Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 PUP ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines) ; à la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)
La quantité de nonacog bêta pégol administrée (dose moyenne de nonacog bêta pégol) pour traiter un épisode hémorragique après 50 ED, après 100 ED et à la fin de l'essai est présentée en unités internationales par kilogramme par saignement (UI/kg/saignement).
Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 PUP ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines) ; à la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)
Nombre d'injections nécessaires pour traiter un épisode hémorragique
Délai: Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 PUP ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines) ; à la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)
Le nombre moyen d'injections nécessaires pour traiter un épisode hémorragique est présenté.
Lorsqu'au moins 20 chiots ont atteint au moins 50 ED (jusqu'à 156 semaines) ; lorsqu'au moins 40 PUP ont atteint au moins 100 ED (jusqu'à 208 semaines) ; à la fin de l'essai (jusqu'à 434 semaines)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novo Nordisk A/S

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 juillet 2014

Achèvement primaire (Réel)

27 octobre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

27 octobre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 mars 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 mai 2014

Première publication (Estimé)

19 mai 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

23 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NN7999-3895
  • 2012-004867-38 (Numéro EudraCT)
  • U1111-1135-9557 (Autre identifiant: WHO)
  • JapicCTI-142611 (Identificateur de registre: JAPIC)
  • NL53683.091.15 (Autre identifiant: CCMO)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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