Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van Nonacog Beta Pegol (N9-GP) bij niet eerder behandelde patiënten met hemofilie B (paradigm™6)

5 december 2025 bijgewerkt door: Novo Nordisk A/S

Een open-label eenarmig multicenter niet-gecontroleerd fase 3a-onderzoek waarin de veiligheid en werkzaamheid van Nonacog Beta Pegol (N9-GP) wordt onderzocht bij profylaxe en behandeling van bloedingsepisodes bij niet eerder behandelde patiënten met hemofilie B (FIX-activiteit lager dan of gelijk aan 2 procent)

Deze proef wordt wereldwijd uitgevoerd. Het doel van de studie is het onderzoeken van de veiligheid en werkzaamheid van nonacog beta-pegol (N9-GP) bij niet eerder behandelde patiënten met hemofilie B.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

54

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Algerije
      • Algiers, Algerije, 16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Sétif, Algerije, 19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • Argentinië
      • CABA, Argentinië, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentinië, X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • Australië
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Bulgarije
      • Plovdiv, Bulgarije, 4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Duitsland
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Duisburg, Duitsland, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Frankfurt am Main, Duitsland, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • Hanover, Duitsland, 30159
        • Werlhof-Institut
  • Frankrijk
      • Clermont-Ferrand, Frankrijk, 63003
        • CHU Estaing
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Nantes, Frankrijk, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Rennes, Frankrijk, 35033
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Strasbourg, Frankrijk, 67098
        • CHU Haute Pierre
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
      • Thessaloniki, Griekenland, 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
  • Israël
      • Tel Litwinsky, Israël, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Italië
      • Florence, Italië, 50139
        • IRCCS Meyer Firenze
      • Florence, Italië, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center _ Hematology / Oncology
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Maleisië
      • Klang, Selangor, Maleisië, 41200
        • Hospital Tengku Ampuan Rahimah
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 50400
        • National Blood Centre
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, Maleisië, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Maleisië, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
  • Mexico
    • México, D.F.
      • Mexico City, México, D.F., Mexico, 06720
        • Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • Radboudumc
  • Oekraïne
      • Donetsk, Oekraïne, 83045
        • SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
      • Lviv, Oekraïne, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck, Oostenrijk, 6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
      • Klagenfurt, Oostenrijk, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz, Oostenrijk, 4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg, Oostenrijk, 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten, Oostenrijk, A 3100
        • Ordination Prof. Zwiauer
      • Vienna, Oostenrijk, A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Roemenië
      • Bucharest, Roemenië, 022328
        • 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
    • Timiș County
      • Timișoara, Timiș County, Roemenië, 300011
        • ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • University Children's Hospital Tirsova
      • Belgrade, Servië, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
  • Spanje
      • Esplugues Llobregat, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital La Fe - Endocrinología y Nutrición
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital - Children Building
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Children's Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital_Pediatric Hematology-Oncology
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Paediatrics
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Canterbury, Verenigd Koninkrijk, CT1 3NG
        • Kent and Canterbury Hospital - Kent Haemophilia and Thrombosis Centre
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children
      • Leicester, Verenigd Koninkrijk, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Nemours Chld Clnc Jacksonville
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Augusta University
      • Macon, Georgia, Verenigde Staten, 31201
        • Hope for Kids
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins University_Baltimore_3
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198-6828
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • University of North Carlolina-Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University Of SC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hsptl Of The Kings

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 6 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Geïnformeerde toestemming verkregen vóór enige studiegerelateerde activiteiten. Onderzoeksgerelateerde activiteiten zijn alle procedures die worden uitgevoerd als onderdeel van het onderzoek, inclusief activiteiten om de geschiktheid voor het onderzoek te bepalen
  • Man, jonger dan 6 jaar op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming
  • Patiënten met de diagnose hemofilie B (FIX (stollingsfactor IX) activiteitsniveau lager dan of gelijk aan 2%) op basis van medische dossiers of resultaten van centrale laboratoria
  • Eerder onbehandeld of blootgesteld aan FIX-bevattende producten gedurende minder dan of gelijk aan 3 dagen blootstelling (vijf eerdere blootstellingen aan bloedbestanddelen zijn acceptabel)

Uitsluitingscriteria:

  • Elke geschiedenis van FIX-remmers (gedefinieerd door medische dossiers)
  • Bekende of vermoede overgevoeligheid voor het proefproduct of aanverwante producten
  • Eerdere deelname aan deze proef. Deelname wordt gedefinieerd als de eerste toegediende dosis van het proefproduct
  • Ontvangst van elk geneesmiddel voor onderzoek binnen 30 dagen vóór de screening
  • Aangeboren of verworven stollingsstoornis anders dan hemofilie B
  • Elke chronische aandoening of ernstige ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de patiënt of de naleving van het protocol in gevaar kan brengen
  • Ouder(s)/LAR(s) van de patiënt (wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger) mentaal onvermogen, onwil om mee te werken of een taalbarrière die een adequaat begrip en samenwerking onmogelijk maakt

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 50 ED's (blootstellingsdagen)
Geneesmiddel: nonacog beta pegol
Voor intraveneuze (i.v.) injectie. Een enkele dosis van 40 E/kg, tenzij de bloedingsepisode ernstig is, in welk geval deze moet worden behandeld met 80 E/kg.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met incidentie van remmende antilichamen tegen stollingsfactor IX (FIX) (50 blootstellingsdagen)
Tijdsspanne: Wanneer minimaal 20 eerder onbehandelde patiënten (PUP's) ten minste 50 blootstellingsdagen (ED) hebben bereikt (tot 156 weken)
Het aantal deelnemers met een incidentie van remmende antilichamen tegen FIX na 50 ED wordt gepresenteerd en gedefinieerd als een remmende antilichaamtiter groter dan gelijk aan 0,6 Bethesda-eenheid (BE) bij twee opeenvolgende tests uitgevoerd in het centrale laboratorium en ook positief getest op nonacog bèta-pegolbinding antilichamen.
Wanneer minimaal 20 eerder onbehandelde patiënten (PUP's) ten minste 50 blootstellingsdagen (ED) hebben bereikt (tot 156 weken)
Aantal deelnemers met incidentie van remmende antilichamen tegen FIX (100 ED)
Tijdsspanne: Wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken)
Het aantal deelnemers met een incidentie van remmende antilichamen tegen FIX na 100 ED wordt gepresenteerd en gedefinieerd als een remmende antilichaamtiter groter dan gelijk aan 0,6 Bethesda-eenheid (BE) bij twee opeenvolgende tests uitgevoerd in het centrale laboratorium en ook positief getest op nonacog bèta-pegolbinding antilichamen.
Wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken)
Aantal deelnemers met incidentie van remmende antilichamen tegen FIX (aan het einde van de proef)
Tijdsspanne: Aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)
Het aantal deelnemers met een incidentie van remmende antilichamen tegen FIX aan het einde van de studie wordt weergegeven en gedefinieerd als een remmende antilichaamtiter groter dan gelijk aan 0,6 Bethesda-eenheid (BE) bij twee opeenvolgende tests uitgevoerd in het centrale laboratorium en ook positief getest op nonacog bèta-pegol bindende antilichamen.
Aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal bijwerkingen
Tijdsspanne: Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken); aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)
Het aantal bijwerkingen na 50 ED, na 100 ED en aan het einde van de proef wordt weergegeven. Een bijwerking werd gedefinieerd als elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan wie een product werd toegediend, en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling. Alle gepresenteerde bijwerkingen zijn bijwerkingen die optreden tijdens de behandeling, gedefinieerd als een voorval dat optrad terwijl de deelnemer werd behandeld in de periode vanaf de eerste dosis nonacog bèta-pegol tot het einde van de studie/stopzetting van de behandeling.
Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken); aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)
Frequentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken); aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)
De frequentie van bijwerkingen na 50 ED, na 100 ED en aan het einde van de studie wordt weergegeven. De frequentie van bijwerkingen werd uitgedrukt als het aantal bijwerkingen per jaar blootstelling van de deelnemer (totaal aantal voorvallen/totale tijd in het onderzoek). Een bijwerking werd gedefinieerd als elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan wie een product werd toegediend, en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling. Alle gepresenteerde bijwerkingen zijn bijwerkingen die optreden tijdens de behandeling, gedefinieerd als een voorval dat optrad terwijl de deelnemer werd behandeld in de periode vanaf de eerste dosis nonacog bèta-pegol tot het einde van de studie/stopzetting van de behandeling.
Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken); aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)
Aantal ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken); aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)
Het aantal ernstige bijwerkingen na 50 ED, na 100 ED en aan het einde van de proef wordt weergegeven. Een ernstige bijwerking was een ervaring die bij elke dosis resulteerde in: overlijden; levensbedreigende ervaring; ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname; een aanhoudende of aanzienlijke handicap/ongeschiktheid; aangeboren afwijking/geboorteafwijking; Belangrijke medische gebeurtenissen die mogelijk niet tot de dood leiden, levensbedreigend zijn of ziekenhuisopname vereisen, kunnen op basis van passend medisch oordeel als een ernstige bijwerking worden beschouwd.
Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken); aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)
Frequentie van ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken); aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)
De frequentie van ernstige bijwerkingen na 50 ED, na 100 ED en aan het einde van de studie wordt weergegeven. De frequentie van ernstige bijwerkingen werd uitgedrukt als het aantal ernstige bijwerkingen per jaar blootstelling van de deelnemer (totaal aantal voorvallen/totale tijd in de proef). Een ernstige bijwerking was een ervaring die bij elke dosis resulteerde in: overlijden; levensbedreigende ervaring; ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname; een aanhoudende of aanzienlijke handicap/ongeschiktheid; aangeboren afwijking/geboorteafwijking; Belangrijke medische gebeurtenissen die mogelijk niet tot de dood leiden, levensbedreigend zijn of ziekenhuisopname vereisen, kunnen op basis van passend medisch oordeel als een ernstige bijwerking worden beschouwd.
Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken); aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)
Aantal medische gebeurtenissen van bijzonder belang
Tijdsspanne: Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken); aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)
Het aantal medische voorvallen van bijzonder belang na 50 ED, na 100 ED en aan het einde van de proef wordt weergegeven. Een Medical Event of Special Interest (MESI) was een gebeurtenis die bij de beoordeling van de veiligheid een bijzondere aandacht heeft. Een MESI was een bijwerking (ernstige of niet-ernstige bijwerking) die aan één of meer van de volgende MESI-criteria voldoet: 1. Medicatiefouten met betrekking tot het onderzoeksproduct; 2. Vorming van remmers tegen FIX; 3. Trombo-embolische voorvallen; 4. Anafylactische reactie; 5. Allergische reactie, inclusief, maar niet beperkt tot, elke acute immunoglobuline E-gemedieerde reactie van vertraagde overgevoeligheid (klinische symptomen kunnen verschillende soorten huiduitslag omvatten) die niet voldoet aan de definitie van anafylaxie; 6. CZS-gerelateerde bijwerkingen, inclusief maar niet beperkt tot leer- en gedragsstoornissen; 7. Bijwerkingen op de nieren, waaronder het ontstaan ​​van een nieraandoening of nierfunctiestoornis of acuut en chronisch nierfalen.
Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken); aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)
Frequentie van medische gebeurtenissen van bijzonder belang
Tijdsspanne: Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken); aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)
De frequentie van medische gebeurtenissen die van bijzonder belang zijn na 50 ED, na 100 ED en aan het einde van de studie wordt weergegeven. Het werd uitgedrukt als het aantal MESI-jaren per deelnemer aan blootstelling (totaal aantal gebeurtenissen/totale tijd in de proef). Een MESI was een gebeurtenis die bij de beoordeling van de veiligheid een bijzondere aandacht heeft. Een MESI was een bijwerking die aan één of meer van de MESI-criteria voldoet: 1. Medicatiefouten met betrekking tot het onderzoeksproduct; 2. Vorming van remmers tegen FIX; 3. Trombo-embolische voorvallen; 4. Anafylactische reactie; 5. Allergische reactie, inclusief, maar niet beperkt tot, elke acute immunoglobuline E-gemedieerde reactie van vertraagde overgevoeligheid (klinische symptomen kunnen verschillende soorten huiduitslag omvatten) die niet voldoet aan de definitie van anafylaxie; 6. CZS-gerelateerde bijwerkingen, inclusief maar niet beperkt tot leer- en gedragsstoornissen; 7. Bijwerkingen op de nieren, waaronder het ontstaan ​​van een nieraandoening of nierfunctiestoornis of acuut en chronisch nierfalen.
Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken); aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)
Aantal doorbraakbloedingsepisodes tijdens profylaxe (jaarlijks aantal bloedingen)
Tijdsspanne: Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken); aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)
Het aantal doorbraakbloedingsepisodes tijdens profylaxe (jaarlijks bloedingspercentage) na 50 ED, na 100 ED en aan het einde van de studie wordt weergegeven. Het jaarlijkse bloedingspercentage is het aantal bloedingsepisodes per jaar.
Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken); aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)
Hemostatisch effect van Nonacog Bèta Pegol bij de behandeling van bloedingsepisodes volgens een 4-punts hemostatische responsschaal ("Uitstekend", "Goed", "Gemiddeld" en "Slecht")
Tijdsspanne: Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken); aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)
Het hemostatische effect van nonacog bèta-pegol bij de behandeling van bloedingsepisodes wordt weergegeven op een 4-punts hemostatische responsschaal na 50 ED, na 100 ED en aan het einde van de studie. De hemostatische respons na behandeling van een bloeding met nonacog bèta-pegol werd op een vierpuntsschaal beoordeeld als uitstekend, goed, matig of slecht. Uitstekend: abrupte pijnverlichting en/of duidelijke verbetering van objectieve tekenen van bloeding; Goed: merkbare pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloeding; Matig: waarschijnlijk of licht gunstig effect na de eerste injectie; Slecht: geen verbetering of verslechtering van de symptomen. Als de hemostatische respons als uitstekend of goed werd beoordeeld, werd de behandeling van de bloeding als een succes beschouwd. Als de hemostatische respons als matig of slecht werd beoordeeld, werd de behandeling als mislukt beschouwd.
Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken); aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)
Incrementeel herstel na 30 minuten (IR30min)
Tijdsspanne: Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken)
Incrementeel herstel 30 minuten na dosering (IR30min) na 50 ED, na 100 ED wordt weergegeven. IR30min werd gedefinieerd als de stijging van de FIX-activiteit per toegediende internationale eenheid per kilogram (IE/kg) en werd 30 minuten na het einde van de injectie met nonacog bèta-pegol geregistreerd. Deze werd berekend als de bij aanvang aangepaste FIX-activiteit geregistreerd 30 minuten na beëindiging van de nonacog bèta-pegol-injectie, gedeeld door de toegediende dosis (IE/kg lichaamsgewicht). Het werd geregistreerd als internationale eenheden per milliliter (IE/ml)/internationale eenheden per kilogram (IE/kg).
Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken)
FIX Activiteit na 30 minuten (C30min)
Tijdsspanne: Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken)
FIX-activiteit 30 minuten na dosering (C30min) na 50 ED, na 100 ED wordt weergegeven. De FIX-activiteit werd gemeten door middel van eenstapsstollingstest - een gemodificeerde test van geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT).
Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken)
FIX dalniveaus
Tijdsspanne: Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken); aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)
FIX-dalniveaus na 50 ED, na 100 ED en aan het einde van de proef worden gepresenteerd. De FIX-dalspiegel werd gedefinieerd als de activiteit die werd geregistreerd onmiddellijk voordat de nonacog bèta-pegol-injectie werd gegeven en werd gemeten met behulp van eenstapsstollingstest - een gemodificeerde geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT)-test. De analyse is gebaseerd op een gemengd model van de log-getransformeerde plasmaconcentraties, waarbij de deelnemer een willekeurig effect is. Het gemiddelde dalniveau wordt teruggetransformeerd naar de natuurlijke schaal weergegeven.
Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken); aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)
Hoeveelheid geneesmiddel die wordt toegediend om een ​​bloedingsepisode te behandelen
Tijdsspanne: Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken); aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)
De toegediende hoeveelheid nonacog bèta-pegol (gemiddelde dosis nonacog bèta-pegol) voor de behandeling van een bloedingsepisode na 50 ED, na 100 ED en aan het einde van de studie wordt weergegeven als internationale eenheden per kilogram per bloeding (IE/kg/bloeding).
Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken); aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)
Aantal injecties dat nodig is om een ​​bloedingsepisode te behandelen
Tijdsspanne: Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken); aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)
Het gemiddelde aantal injecties dat nodig is om een ​​bloedingsepisode te behandelen, wordt weergegeven.
Wanneer minimaal 20 PUP's minimaal 50 ED hebben bereikt (tot 156 weken); wanneer minimaal 40 PUP's minimaal 100 ED hebben bereikt (tot 208 weken); aan het einde van de proefperiode (tot 434 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Onderzoekers

  • Studie directeur: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 juli 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 oktober 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 oktober 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 maart 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 mei 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

19 mei 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

23 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NN7999-3895
  • 2012-004867-38 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1135-9557 (Andere identificatie: WHO)
  • JapicCTI-142611 (Register-ID: JAPIC)
  • NL53683.091.15 (Andere identificatie: CCMO)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren