Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность препарата Нонаког бета-пегол (N9-GP) у пациентов с гемофилией В, ранее не получавших лечения (paradigm™6)

5 декабря 2025 г. обновлено: Novo Nordisk A/S

Открытое одногрупповое многоцентровое неконтролируемое исследование фазы 3 a по изучению безопасности и эффективности нонакога бета-пегола (N9-GP) в профилактике и лечении эпизодов кровотечения у ранее не леченных пациентов с гемофилией B (активность FIX ниже или равна 2 Процент)

Это испытание проводится во всем мире. Целью исследования является изучение безопасности и эффективности нонаког бета-пегола (N9-GP) у пациентов с гемофилией B, ранее не получавших лечения.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

54

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Австрия
      • Graz, Австрия, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck, Австрия, 6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
      • Klagenfurt, Австрия, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz, Австрия, 4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg, Австрия, 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten, Австрия, A 3100
        • Ordination Prof. Zwiauer
      • Vienna, Австрия, A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • Алжир
      • Algiers, Алжир, 16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Sétif, Алжир, 19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • Аргентина
      • CABA, Аргентина, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Аргентина, X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • Болгария
      • Plovdiv, Болгария, 4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Германия
      • Bonn, Германия, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Duisburg, Германия, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Frankfurt am Main, Германия, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • Hanover, Германия, 30159
        • Werlhof-Institut
  • Греция
      • Athens, Греция, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
      • Thessaloniki, Греция, 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
  • Израиль
      • Tel Litwinsky, Израиль, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Испания
      • Esplugues Llobregat, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, Испания, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital La Fe - Endocrinología y Nutrición
  • Италия
      • Florence, Италия, 50139
        • IRCCS Meyer Firenze
      • Florence, Италия, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
  • Канада
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Малайзия
      • Klang, Selangor, Малайзия, 41200
        • Hospital Tengku Ampuan Rahimah
      • Kuala Lumpur, Малайзия, 50400
        • National Blood Centre
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, Малайзия, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Малайзия, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
  • Мексика
    • México, D.F.
      • Mexico City, México, D.F., Мексика, 06720
        • Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Мексика, 64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
  • Нидерланды
      • Nijmegen, Нидерланды, 6525 GA
        • Radboudumc
  • Португалия
      • Lisbon, Португалия, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
      • Porto, Португалия, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Румыния
      • Bucharest, Румыния, 022328
        • 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
    • Timiș County
      • Timișoara, Timiș County, Румыния, 300011
        • ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • University Children's Hospital Tirsova
      • Belgrade, Сербия, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Canterbury, Соединенное Королевство, CT1 3NG
        • Kent and Canterbury Hospital - Kent Haemophilia and Thrombosis Centre
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children
      • Leicester, Соединенное Королевство, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Nemours Chld Clnc Jacksonville
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Augusta University
      • Macon, Georgia, Соединенные Штаты, 31201
        • Hope for Kids
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Johns Hopkins University_Baltimore_3
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198-6828
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • University of North Carlolina-Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Dayton, Ohio, Соединенные Штаты, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University Of SC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Children's Hsptl Of The Kings
  • Таиланд
      • Bangkok, Таиланд, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital_Pediatric Hematology-Oncology
      • Bangkok, Таиланд, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Paediatrics
      • Chiang Mai, Таиланд, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
  • Тайвань
      • Changhua, Тайвань, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Changhua, Тайвань, 500
        • Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
      • Kaohsiung City, Тайвань, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Тайвань, 40447
        • China Medical University Hospital - Children Building
      • Taichung, Тайвань, 40447
        • China Medical University Children's Hospital
      • Taipei, Тайвань, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Украина
      • Donetsk, Украина, 83045
        • SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
      • Lviv, Украина, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Франция
      • Clermont-Ferrand, Франция, 63003
        • CHU Estaing
      • Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Nantes, Франция, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Rennes, Франция, 35033
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
      • Strasbourg, Франция, 67098
        • CHU Haute Pierre
  • Япония
      • Aichi, Япония, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kanagawa, Япония, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center _ Hematology / Oncology
      • Saitama, Япония, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Япония, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Япония, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Япония, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 6 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Информированное согласие, полученное до проведения любых мероприятий, связанных с исследованием. Деятельность, связанная с испытанием, — это любые процедуры, проводимые в рамках испытания, включая действия по определению пригодности для испытания.
  • Мужчина, возраст до 6 лет на момент подписания информированного согласия
  • Пациенты с диагнозом гемофилия B (уровень активности FIX (фактор свертывания крови IX) ниже или равен 2%) на основании медицинских записей или результатов центральной лаборатории
  • Ранее не леченные или подвергшиеся воздействию продуктов, содержащих FIX, в течение менее или равного 3 дням воздействия (допустимо 5 предыдущих воздействий компонентов крови)

Критерий исключения:

  • Любая история ингибиторов FIX (определяется медицинскими записями)
  • Известная или предполагаемая гиперчувствительность к пробному продукту или родственным продуктам
  • Предыдущее участие в этом испытании. Участие определяется как введение первой дозы исследуемого продукта.
  • Получение любого исследуемого лекарственного средства в течение 30 дней до скрининга
  • Врожденное или приобретенное нарушение свертывания крови, кроме гемофилии В
  • Любое хроническое заболевание или тяжелое заболевание, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность пациента или соблюдение протокола.
  • Родитель(-и)/LAR(-и) пациента (законно приемлемый представитель) умственная отсталость, нежелание сотрудничать или языковой барьер, препятствующий адекватному пониманию и сотрудничеству

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 50 ED (дни экспозиции)
Лекарство: нонаког бета пегол
Для внутривенных (в/в) инъекций. Однократная доза 40 ЕД/кг, если кровотечение не является тяжелым, в этом случае следует лечить 80 ЕД/кг.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с выявлением ингибирующих антител против фактора свертывания крови IX (FIX) (50 дней воздействия)
Временное ограничение: Когда минимум 20 ранее не получавших лечения пациентов (ПНП) ​​достигли как минимум 50 дней воздействия (ЭД) (до 156 недель)
Число участников, у которых наблюдались ингибирующие антитела против FIX после 50 ED, представлено и определено как титр ингибирующих антител, превышающий 0,6 единицы Bethesda (BU) в двух последовательных тестах, проведенных в центральной лаборатории, а также положительный результат теста на связывание нонаког-бета-пегола. антитела.
Когда минимум 20 ранее не получавших лечения пациентов (ПНП) ​​достигли как минимум 50 дней воздействия (ЭД) (до 156 недель)
Количество участников с выявлением ингибирующих антител против FIX (100 ЕД)
Временное ограничение: Когда минимум 40 ПНП достигли как минимум 100 ЭД (до 208 недель)
Число участников, у которых наблюдались ингибирующие антитела против FIX после 100 ED, представлено и определено как титр ингибирующих антител, превышающий 0,6 единицы Бетесды (BU) в двух последовательных тестах, проведенных в центральной лаборатории, а также положительный результат теста на связывание нонаког-бета-пегола. антитела.
Когда минимум 40 ПНП достигли как минимум 100 ЭД (до 208 недель)
Количество участников с выявлением ингибирующих антител против FIX (в конце исследования)
Временное ограничение: В конце испытания (до 434 недель)
Число участников, у которых в конце исследования наблюдались ингибирующие антитела против FIX, представлено и определяется как титр ингибирующих антител, превышающий 0,6 единицы Бетесды (BU) в двух последовательных тестах, проведенных в центральной лаборатории, а также положительный результат теста на нонаког бета-пегол. связывающие антитела.
В конце испытания (до 434 недель)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество нежелательных явлений
Временное ограничение: Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли не менее 100 ЭД (до 208 недель); в конце исследования (до 434 недель)
Представлено количество нежелательных явлений после 50 ED, после 100 ED и в конце исследования. Нежелательное явление определялось как любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили продукт, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с этим лечением. Все представленные нежелательные явления являются нежелательными явлениями, возникшими в ходе лечения, определяемыми как события, которые произошли во время лечения участника в период от первого приема нонаког бета-пегола до окончания исследования/прекращения лечения.
Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли не менее 100 ЭД (до 208 недель); в конце исследования (до 434 недель)
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли не менее 100 ЭД (до 208 недель); в конце исследования (до 434 недель)
Представлена ​​частота нежелательных явлений после 50 ED, после 100 ED и в конце исследования. Частота нежелательных явлений выражалась как количество нежелательных явлений на участников в годы воздействия (общее количество явлений/общее время исследования). Нежелательное явление определялось как любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили продукт, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с этим лечением. Все представленные нежелательные явления являются нежелательными явлениями, возникшими в ходе лечения, определяемыми как события, которые произошли во время лечения участника в период от первого приема нонаког бета-пегола до окончания исследования/прекращения лечения.
Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли не менее 100 ЭД (до 208 недель); в конце исследования (до 434 недель)
Количество серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли не менее 100 ЭД (до 208 недель); в конце исследования (до 434 недель)
Представлено количество серьезных нежелательных явлений после 50 ED, после 100 ED и в конце исследования. Серьезным нежелательным явлением считался опыт, который при любой дозе приводил к: смерти; опасный для жизни опыт; госпитализация в стационар или продление существующей госпитализации; стойкая или значительная инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия/врожденный дефект; важные медицинские события, которые могут не привести к смерти, быть опасными для жизни или требовать госпитализации, могут рассматриваться как серьезные нежелательные явления на основании соответствующего медицинского заключения.
Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли не менее 100 ЭД (до 208 недель); в конце исследования (до 434 недель)
Частота серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли не менее 100 ЭД (до 208 недель); в конце исследования (до 434 недель)
Представлена ​​частота серьезных нежелательных явлений после 50 ED, после 100 ED и в конце исследования. Частота серьезных нежелательных явлений выражалась как количество серьезных нежелательных явлений на участников в год воздействия (общее количество событий/общее время исследования). Серьезным нежелательным явлением считался опыт, который при любой дозе приводил к: смерти; опасный для жизни опыт; госпитализация в стационар или продление существующей госпитализации; стойкая или значительная инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия/врожденный дефект; важные медицинские события, которые могут не привести к смерти, быть опасными для жизни или требовать госпитализации, могут рассматриваться как серьезные нежелательные явления на основании соответствующего медицинского заключения.
Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли не менее 100 ЭД (до 208 недель); в конце исследования (до 434 недель)
Количество медицинских событий, представляющих особый интерес
Временное ограничение: Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли не менее 100 ЭД (до 208 недель); в конце исследования (до 434 недель)
Представлено количество медицинских событий, представляющих особый интерес, после 50 ED, после 100 ED и в конце исследования. Медицинское событие особого интереса (MESI) — событие, которому при оценке безопасности уделяется особое внимание. MESI представляло собой нежелательное явление (серьезное или несерьезное нежелательное явление), которое соответствует одному или нескольким из следующих критериев MESI: 1. Лекарственные ошибки, связанные с исследуемым продуктом; 2. Образование ингибитора против FIX; 3. Тромбоэмболические явления; 4. Анафилактическая реакция; 5. Аллергическая реакция, включая, помимо прочего, любую острую реакцию гиперчувствительности замедленного типа, опосредованную иммуноглобулином Е (клинические признаки могут включать различные виды кожной сыпи), не отвечающую определению анафилаксии; 6. Нежелательные явления, связанные с ЦНС, включая, помимо прочего, любые нарушения обучения и поведения; 7. Нежелательные явления со стороны почек, включая новое начало заболевания почек или почечной недостаточности, а также острую и хроническую почечную недостаточность.
Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли не менее 100 ЭД (до 208 недель); в конце исследования (до 434 недель)
Частота медицинских событий, представляющих особый интерес
Временное ограничение: Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли не менее 100 ЭД (до 208 недель); в конце исследования (до 434 недель)
Представлена ​​частота медицинских событий, представляющих особый интерес, после 50 ED, после 100 ED и в конце исследования. Оно выражалось как количество MESI на каждого участника в годах воздействия (общее количество событий/общее время исследования). MESI было мероприятием, которому при оценке безопасности уделялось особое внимание. MESI представляло собой нежелательное явление, которое соответствует одному или нескольким критериям MESI: 1. Ошибки применения препарата в отношении исследуемого продукта; 2. Образование ингибитора против FIX; 3. Тромбоэмболические явления; 4. Анафилактическая реакция; 5. Аллергическая реакция, включая, помимо прочего, любую острую реакцию гиперчувствительности замедленного типа, опосредованную иммуноглобулином Е (клинические признаки могут включать различные виды кожной сыпи), не отвечающую определению анафилаксии; 6. Нежелательные явления, связанные с ЦНС, включая, помимо прочего, любые нарушения обучения и поведения; 7. Нежелательные явления со стороны почек, включая новое начало заболевания почек или почечной недостаточности, а также острую и хроническую почечную недостаточность.
Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли не менее 100 ЭД (до 208 недель); в конце исследования (до 434 недель)
Количество эпизодов прорывных кровотечений во время профилактики (годовая частота кровотечений)
Временное ограничение: Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли не менее 100 ЭД (до 208 недель); в конце исследования (до 434 недель)
Представлено количество эпизодов прорывных кровотечений во время профилактики (годовая частота кровотечений) после 50 ED, после 100 ED и в конце исследования. Годовая частота кровотечений – это количество эпизодов кровотечений в год.
Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли не менее 100 ЭД (до 208 недель); в конце исследования (до 434 недель)
Гемостатический эффект нонакога бета-пегола при лечении эпизодов кровотечений по 4-балльной шкале гемостатического ответа («отличный», «хороший», «умеренный» и «плохой»)
Временное ограничение: Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли не менее 100 ЭД (до 208 недель); в конце исследования (до 434 недель)
Представлен гемостатический эффект нонакога бета-пегола при лечении эпизодов кровотечений по 4-балльной шкале гемостатического ответа после 50 ЕД, после 100 ЕД и в конце исследования. Гемостатический ответ после лечения кровотечения нонаког бета-пеголом оценивался по 4-балльной шкале как отличный, хороший, умеренный или плохой. Отлично: резкое облегчение боли и/или явное улучшение объективных признаков кровотечения; Хорошо: заметное облегчение боли и/или улучшение признаков кровотечения; Умеренная: вероятный или незначительный положительный эффект после первой инъекции; Плохо: нет улучшения или ухудшения симптомов. Если гемостатический ответ оценивался как отличный или хороший, лечение кровотечения считалось успешным. Если гемостатический ответ оценивался как умеренный или плохой, лечение считалось неэффективным.
Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли не менее 100 ЭД (до 208 недель); в конце исследования (до 434 недель)
Постепенное восстановление за 30 минут (IR30min)
Временное ограничение: Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли как минимум 100 ЭД (до 208 недель)
Представлено постепенное восстановление через 30 минут после введения дозы (IR30min) после 50 ED, после 100 ED. IR30min определяли как повышение активности FIX на введенные международные единицы на килограмм (МЕ/кг) и регистрировали через 30 минут после окончания инъекции нонаког-бета-пегола. Ее рассчитывали как скорректированную исходную активность FIX, зарегистрированную через 30 минут после окончания инъекции нонаког-бета-пегола, разделенную на введенную дозу (МЕ/кг массы тела). Оно записывалось в международных единицах на миллилитр (МЕ/мл)/международных единицах на килограмм (МЕ/кг).
Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли как минимум 100 ЭД (до 208 недель)
ИСПРАВИТЬ активность за 30 минут (C30min)
Временное ограничение: Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли как минимум 100 ЭД (до 208 недель)
FIX активность представлена ​​через 30 минут после введения дозы (C30min) после 50 ED, после 100 ED. Активность FIX измеряли с помощью одноэтапного анализа свертывания крови - модифицированного анализа активированного частичного тромбопластинового времени (аЧТВ).
Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли как минимум 100 ЭД (до 208 недель)
ИСПРАВИТЬ минимальные уровни
Временное ограничение: Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли не менее 100 ЭД (до 208 недель); в конце исследования (до 434 недель)
Представлены минимальные уровни FIX после 50 ED, после 100 ED и в конце испытания. Минимальный уровень FIX определяли как активность, зарегистрированную непосредственно перед инъекцией нонаког бета-пегола, и измеряли с помощью одноэтапного анализа свертывания крови - модифицированного анализа активированного частичного тромбопластинового времени (аЧТВ). Анализ основан на смешанной модели логарифмически преобразованных концентраций в плазме с участием участника как случайного эффекта. Средний минимальный уровень представлен обратно преобразованным в естественную шкалу.
Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли не менее 100 ЭД (до 208 недель); в конце исследования (до 434 недель)
Количество препарата, введенного для лечения эпизода кровотечения
Временное ограничение: Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли не менее 100 ЭД (до 208 недель); в конце исследования (до 434 недель)
Количество нонаког-бета-пегола, введенного (средняя доза нонаког-бета-пегола) для лечения эпизода кровотечения после 50 ED, после 100 ED и в конце исследования, представлено в международных единицах на килограмм на кровотечение (МЕ/кг/кровотечение).
Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли не менее 100 ЭД (до 208 недель); в конце исследования (до 434 недель)
Количество инъекций, необходимых для лечения эпизода кровотечения
Временное ограничение: Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли не менее 100 ЭД (до 208 недель); в конце исследования (до 434 недель)
Представлено среднее количество инъекций, необходимых для лечения эпизода кровотечения.
Когда минимум 20 ПНП достигли как минимум 50 ЭД (до 156 недель); когда минимум 40 ПНП достигли не менее 100 ЭД (до 208 недель); в конце исследования (до 434 недель)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novo Nordisk A/S

Следователи

  • Директор по исследованиям: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 июля 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

27 октября 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

27 октября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 марта 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 мая 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

19 мая 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

23 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NN7999-3895
  • 2012-004867-38 (Номер EudraCT)
  • U1111-1135-9557 (Другой идентификатор: WHO)
  • JapicCTI-142611 (Идентификатор реестра: JAPIC)
  • NL53683.091.15 (Другой идентификатор: CCMO)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться