Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effekt af Nonacog Beta Pegol (N9-GP) hos tidligere ubehandlede patienter med hæmofili B (paradigm™6)

5. december 2025 opdateret af: Novo Nordisk A/S

Et åbent enkelt-arm multicenter ikke-kontrolleret fase 3 et forsøg, der undersøger sikkerhed og effekt af Nonacog Beta Pegol (N9-GP) i profylakse og behandling af blødningsepisoder hos tidligere ubehandlede patienter med hæmofili B (FIX-aktivitet under eller lig med 2) procent)

Dette forsøg udføres globalt. Formålet med forsøget er at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​nonacog beta pegol (N9-GP) hos tidligere ubehandlede patienter med hæmofili B.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

54

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Algeriet
      • Algiers, Algeriet, 16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Sétif, Algeriet, 19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • Argentina
      • CABA, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentina, X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Canterbury, Det Forenede Kongerige, CT1 3NG
        • Kent and Canterbury Hospital - Kent Haemophilia and Thrombosis Centre
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Royal Hospital For Children
      • Leicester, Det Forenede Kongerige, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Chld Clnc Jacksonville
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University
      • Macon, Georgia, Forenede Stater, 31201
        • Hope for Kids
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins University_Baltimore_3
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-6828
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • University of North Carlolina-Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University Of SC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hsptl Of The Kings
  • Frankrig
      • Clermont-Ferrand, Frankrig, 63003
        • CHU Estaing
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Rennes, Frankrig, 35033
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Strasbourg, Frankrig, 67098
        • CHU Haute Pierre
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
      • Thessaloniki, Grækenland, 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
  • Holland
      • Nijmegen, Holland, 6525 GA
        • Radboudumc
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Italien
      • Florence, Italien, 50139
        • IRCCS Meyer Firenze
      • Florence, Italien, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center _ Hematology / Oncology
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Malaysia
      • Klang, Selangor, Malaysia, 41200
        • Hospital Tengku Ampuan Rahimah
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • National Blood Centre
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, Malaysia, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
  • Mexico
    • México, D.F.
      • Mexico City, México, D.F., Mexico, 06720
        • Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien, 022328
        • 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
    • Timiș County
      • Timișoara, Timiș County, Rumænien, 300011
        • ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • University Children's Hospital Tirsova
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
  • Spanien
      • Esplugues Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital La Fe - Endocrinología y Nutrición
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital - Children Building
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Children's Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital_Pediatric Hematology-Oncology
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Paediatrics
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Duisburg, Tyskland, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • Hanover, Tyskland, 30159
        • Werlhof-Institut
  • Ukraine
      • Donetsk, Ukraine, 83045
        • SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
      • Klagenfurt, Østrig, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz, Østrig, 4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg, Østrig, 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten, Østrig, A 3100
        • Ordination Prof. Zwiauer
      • Vienna, Østrig, A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Informeret samtykke opnået før alle forsøgsrelaterede aktiviteter. Forsøgsrelaterede aktiviteter er alle procedurer, der udføres som en del af forsøget, herunder aktiviteter for at bestemme egnethed til forsøget
  • Mand, alder under 6 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke
  • Patienter med diagnosen hæmofili B (FIX (koagulationsfaktor IX) aktivitetsniveau under eller lig med 2%) baseret på lægejournaler eller centrale laboratorieresultater
  • Tidligere ubehandlet eller udsat for FIX-holdige produkter mindre end eller lig med 3 eksponeringsdage (5 tidligere eksponeringer for blodkomponenter er acceptabelt)

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver historie med FIX-hæmmere (defineret af lægejournaler)
  • Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for prøveprodukt eller relaterede produkter
  • Tidligere deltagelse i dette forsøg. Deltagelse er defineret som første dosis indgivet af forsøgsprodukt
  • Modtagelse af ethvert forsøgslægemiddel inden for 30 dage før screening
  • Medfødt eller erhvervet koagulationsforstyrrelse bortset fra hæmofili B
  • Enhver kronisk lidelse eller alvorlig sygdom, som efter efterforskerens mening kan bringe patientens sikkerhed eller overholdelse af protokollen i fare
  • Patientens forældre/LAR(e) (juridisk acceptabel repræsentant) mental invaliditet, manglende vilje til at samarbejde eller en sprogbarriere, der udelukker tilstrækkelig forståelse og samarbejde

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 50 ED'er (eksponeringsdage)
Medicin: nonacog beta pegol
Til intravenøs (i.v.) injektion. En enkelt dosis på 40 U/kg, medmindre blødningsepisoden er alvorlig, i hvilket tilfælde den skal behandles med 80 U/kg.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med forekomst af hæmmende antistoffer mod koagulationsfaktor IX (FIX) (50 eksponeringsdage)
Tidsramme: Når mindst 20 tidligere ubehandlede patienter (PUP'er) har nået mindst 50 eksponeringsdage (ED) (op til 156 uger)
Antal deltagere med forekomst af hæmmende antistoffer mod FIX efter 50 ED er præsenteret og defineret som en hæmmende antistoftiter større end lig med 0,6 Bethesda-enhed (BU) ved to på hinanden følgende test udført på centrallaboratoriet og også testet positiv for nonacog beta pegol-binding antistoffer.
Når mindst 20 tidligere ubehandlede patienter (PUP'er) har nået mindst 50 eksponeringsdage (ED) (op til 156 uger)
Antal deltagere med forekomst af hæmmende antistoffer mod FIX (100 ED)
Tidsramme: Når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger)
Antal deltagere med forekomst af hæmmende antistoffer mod FIX efter 100 ED er præsenteret og defineret som en hæmmende antistoftiter større end lig med 0,6 Bethesda-enhed (BU) ved to på hinanden følgende test udført på centrallaboratoriet og også testet positiv for nonacog beta pegol-binding antistoffer.
Når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger)
Antal deltagere med forekomst af hæmmende antistoffer mod FIX (ved afslutningen af ​​forsøget)
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​prøveperioden (op til 434 uger)
Antallet af deltagere med forekomst af hæmmende antistoffer mod FIX ved afslutningen af ​​forsøget præsenteres og defineres som en hæmmende antistoftiter større end lig med 0,6 Bethesda-enhed (BU) ved to på hinanden følgende test udført på centrallaboratoriet og også testet positiv for nonacog beta pegol bindende antistoffer.
Ved afslutningen af ​​prøveperioden (op til 434 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal uønskede hændelser
Tidsramme: Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger); ved afslutningen af ​​forsøget (op til 434 uger)
Antallet af uønskede hændelser efter 50 ED, efter 100 ED og ved afslutningen af ​​forsøget vises. En uønsket hændelse blev defineret som enhver uheldig medicinsk hændelse hos en deltager, som fik et produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. Alle præsenterede bivirkninger er uønskede hændelser, der opstår i behandlingen, defineret som en hændelse, der opstod, mens deltageren var i behandling i perioden fra første dosering med nonacog beta pegol til afslutningen af ​​forsøget/seponering af behandlingen.
Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger); ved afslutningen af ​​forsøget (op til 434 uger)
Hyppighed af uønskede hændelser
Tidsramme: Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger); ved afslutningen af ​​forsøget (op til 434 uger)
Hyppigheden af ​​uønskede hændelser efter 50 ED, efter 100 ED og ved afslutningen af ​​forsøget vises. Hyppigheden af ​​uønskede hændelser blev udtrykt som antal uønskede hændelser pr. deltagerår med eksponering (samlet antal hændelser/samlet tid i forsøget). En uønsket hændelse blev defineret som enhver uheldig medicinsk hændelse hos en deltager, som fik et produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. Alle præsenterede bivirkninger er uønskede hændelser, der opstår i behandlingen, defineret som en hændelse, der opstod, mens deltageren var i behandling i perioden fra første dosering med nonacog beta pegol til afslutningen af ​​forsøget/seponering af behandlingen.
Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger); ved afslutningen af ​​forsøget (op til 434 uger)
Antal alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger); ved afslutningen af ​​forsøget (op til 434 uger)
Antallet af alvorlige bivirkninger efter 50 ED, efter 100 ED og ved afslutningen af ​​forsøget er præsenteret. En alvorlig bivirkning var en oplevelse, der ved enhver dosis resulterede i: død; livstruende oplevelse; indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; et vedvarende eller betydeligt handicap/inhabilitet; medfødt anomali/fødselsdefekt; vigtige medicinske hændelser, som muligvis ikke resulterer i døden, er livstruende/kræver hospitalsindlæggelse, kan betragtes som en alvorlig bivirkning baseret på passende medicinsk vurdering.
Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger); ved afslutningen af ​​forsøget (op til 434 uger)
Hyppighed af alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger); ved afslutningen af ​​forsøget (op til 434 uger)
Hyppigheden af ​​alvorlige bivirkninger efter 50 ED, efter 100 ED og ved afslutningen af ​​forsøget vises. Hyppigheden af ​​alvorlige bivirkninger blev udtrykt som antallet af alvorlige bivirkninger pr. deltagerår med eksponering (samlet antal hændelser/samlet tid i forsøget). En alvorlig bivirkning var en oplevelse, der ved enhver dosis resulterede i: død; livstruende oplevelse; indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; et vedvarende eller betydeligt handicap/inhabilitet; medfødt anomali/fødselsdefekt; vigtige medicinske hændelser, som muligvis ikke resulterer i døden, er livstruende/kræver hospitalsindlæggelse, kan betragtes som en alvorlig bivirkning baseret på passende medicinsk vurdering.
Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger); ved afslutningen af ​​forsøget (op til 434 uger)
Antal medicinske begivenheder af særlig interesse
Tidsramme: Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger); ved afslutningen af ​​forsøget (op til 434 uger)
Antal medicinske hændelser af særlig interesse efter 50 ED, efter 100 ED og ved afslutningen af ​​forsøget præsenteres. En medicinsk begivenhed af særlig interesse (MESI) var en begivenhed, der i vurderingen af ​​sikkerheden har et særligt fokus. En MESI var en bivirkning (alvorlig eller ikke-alvorlig bivirkning), der opfylder et eller flere af følgende MESI-kriterier: 1. Medicineringsfejl vedrørende forsøgsproduktet; 2. Inhibitordannelse mod FIX; 3. Tromboemboliske hændelser; 4. Anafylaktisk reaktion; 5. Allergisk reaktion, herunder, men ikke begrænset til, enhver akut immunglobulin E-medieret reaktion af forsinket overfølsomhed (kliniske tegn kan omfatte forskellige typer af hududslæt), som ikke opfylder definitionen af ​​anafylaksi; 6. CNS-relaterede uønskede hændelser, herunder, men ikke begrænset til, eventuelle indlærings- og adfærdsmæssige mangler; 7. Nyrebivirkninger, herunder ny debut af nyresygdom eller nyreinsufficiens eller akut og kronisk nyresvigt.
Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger); ved afslutningen af ​​forsøget (op til 434 uger)
Hyppighed af medicinske begivenheder af særlig interesse
Tidsramme: Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger); ved afslutningen af ​​forsøget (op til 434 uger)
Hyppigheden af ​​medicinske hændelser af særlig interesse efter 50 ED, efter 100 ED og ved afslutningen af ​​forsøget vises. Det blev udtrykt som antal MESI pr. deltager års eksponering (samlet antal hændelser/samlet tid i forsøg). Et MESI var en begivenhed, der i vurderingen af ​​sikkerhed har et særligt fokus. En MESI var en uønsket hændelse, der opfylder et eller flere af MESI-kriterierne: 1. Medicineringsfejl vedrørende forsøgsproduktet; 2. Inhibitordannelse mod FIX; 3. Tromboemboliske hændelser; 4. Anafylaktisk reaktion; 5. Allergisk reaktion, herunder, men ikke begrænset til, enhver akut immunglobulin E-medieret reaktion af forsinket overfølsomhed (kliniske tegn kan omfatte forskellige typer af hududslæt), som ikke opfylder definitionen af ​​anafylaksi; 6. CNS-relaterede uønskede hændelser, herunder, men ikke begrænset til, eventuelle indlærings- og adfærdsmæssige mangler; 7. Nyrebivirkninger, herunder ny debut af nyresygdom eller nyreinsufficiens eller akut og kronisk nyresvigt.
Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger); ved afslutningen af ​​forsøget (op til 434 uger)
Antal gennembrudsblødningsepisoder under profylakse (årlig blødningsfrekvens)
Tidsramme: Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger); ved afslutningen af ​​forsøget (op til 434 uger)
Antallet af gennembrudsblødningsepisoder under profylakse (årlig blødningshastighed) efter 50 ED, efter 100 ED og ved afslutningen af ​​forsøget vises. Årlig blødningshastighed er antallet af blødningsepisoder om året.
Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger); ved afslutningen af ​​forsøget (op til 434 uger)
Hæmostatisk effekt af Nonacog Beta Pegol i behandling af blødningsepisoder efter 4-punkts hæmostatisk responsskala ("fremragende", "god", "moderat" og "dårlig")
Tidsramme: Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger); ved afslutningen af ​​forsøget (op til 434 uger)
Hæmostatisk effekt af nonacog beta pegol i behandling af blødningsepisoder ved 4-punkts hæmostatisk responsskala efter 50 ED, efter 100 ED og ved afslutning af forsøget præsenteres. Det hæmostatiske respons efter behandling af en blødning med nonacog beta pegol blev vurderet på en 4-punkts skala som fremragende, god, moderat eller dårlig. Fremragende: brat smertelindring og/eller tydelig forbedring af objektive tegn på blødning; Godt: mærkbar smertelindring og/eller forbedring af tegn på blødning; Moderat: sandsynlig eller let gavnlig effekt efter den første injektion; Dårlig: ingen forbedring eller forværring af symptomer. Hvis den hæmostatiske respons blev vurderet som fremragende eller god, blev behandlingen af ​​blødningen betragtet som en succes. Hvis det hæmostatiske respons blev vurderet til moderat eller dårligt, blev behandlingen betragtet som en fiasko.
Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger); ved afslutningen af ​​forsøget (op til 434 uger)
Inkrementel restitution efter 30 minutter (IR30min)
Tidsramme: Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger)
Inkrementel restitution 30 minutter efter dosering (IR30min) efter 50 ED, efter 100 ED præsenteres. IR30min blev defineret som stigningen i FIX-aktivitet pr. internationale enheder pr. kg (IU/kg) administreret og blev registreret 30 minutter efter afslutningen af ​​nonacog beta pegol-injektion. Den blev beregnet som den baseline justerede FIX-aktivitet registreret 30 minutter efter afsluttet nonacog beta pegol-injektion divideret med den administrerede dosis (IE/kg legemsvægt). Det blev registreret som internationale enheder pr. milliliter (IU/mL)/internationale enheder pr. kilogram (IU/kg).
Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger)
FIX aktivitet på 30 minutter (C30min)
Tidsramme: Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger)
FIX-aktivitet 30 minutter efter dosering (C30min) efter 50 ED, efter 100 ED vises. FIX-aktiviteten blev målt ved et-trins koagulationsassay - et modificeret aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT) assay.
Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger)
FIX Trough Levels
Tidsramme: Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger); ved afslutningen af ​​forsøget (op til 434 uger)
FIX bundniveauer efter 50 ED, efter 100 ED og ved afslutningen af ​​forsøget præsenteres. FIX-trough-niveau blev defineret som aktiviteten registreret umiddelbart før nonacog beta pegol-injektion blev givet og blev målt ved et-trins koagulationsassay - en modificeret aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT) assay. Analysen er baseret på en blandet model på de log-transformerede plasmakoncentrationer med deltager som en tilfældig effekt. Det gennemsnitlige bundniveau præsenteres tilbagetransformeret til den naturlige skala.
Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger); ved afslutningen af ​​forsøget (op til 434 uger)
Mængde af lægemiddel administreret til behandling af en blødningsepisode
Tidsramme: Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger); ved afslutningen af ​​forsøget (op til 434 uger)
Mængden af ​​nonacog beta pegol administreret (gennemsnitlig dosis af nonacog beta pegol) til behandling af en blødningsepisode efter 50 ED, efter 100 ED og ved afslutningen af ​​forsøget præsenteres som internationale enheder pr. kilogram pr. blødning (IE/kg/blødning).
Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger); ved afslutningen af ​​forsøget (op til 434 uger)
Antal nødvendige injektioner for at behandle en blødningsepisode
Tidsramme: Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger); ved afslutningen af ​​forsøget (op til 434 uger)
Det gennemsnitlige antal injektioner, der er nødvendige for at behandle en blødningsepisode, vises.
Når minimum 20 PUP'er har nået mindst 50 ED (op til 156 uger); når minimum 40 PUP'er har nået mindst 100 ED (op til 208 uger); ved afslutningen af ​​forsøget (op til 434 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. juli 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. oktober 2022

Studieafslutning (Faktiske)

27. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. maj 2014

Først opslået (Anslået)

19. maj 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

23. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NN7999-3895
  • 2012-004867-38 (EudraCT nummer)
  • U1111-1135-9557 (Anden identifikator: WHO)
  • JapicCTI-142611 (Registry Identifier: JAPIC)
  • NL53683.091.15 (Anden identifikator: CCMO)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt blødningsforstyrrelse

Kliniske forsøg med nonacog beta pegol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner