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Seguridad y eficacia de Nonacog Beta Pegol (N9-GP) en pacientes con hemofilia B no tratados previamente (paradigm™6)

5 de diciembre de 2025 actualizado por: Novo Nordisk A/S

Un ensayo de fase 3, abierto, multicéntrico, de un solo brazo, no controlado, que investiga la seguridad y la eficacia de Nonacog Beta Pegol (N9-GP) en la profilaxis y el tratamiento de episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia B no tratados previamente (actividad FIX inferior o igual a 2 Por ciento)

Este ensayo se lleva a cabo a nivel mundial. El objetivo del ensayo es investigar la seguridad y eficacia de nonacog beta pegol (N9-GP) en pacientes con hemofilia B no tratados previamente.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

54

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Duisburg, Alemania, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Frankfurt am Main, Alemania, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • Hanover, Alemania, 30159
        • Werlhof-Institut
  • Argelia
      • Algiers, Argelia, 16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Sétif, Argelia, 19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • Argentina
      • CABA, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentina, X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
      • Klagenfurt, Austria, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz, Austria, 4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg, Austria, 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten, Austria, A 3100
        • Ordination Prof. Zwiauer
      • Vienna, Austria, A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • España
      • Esplugues Llobregat, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital La Fe - Endocrinología y Nutrición
  • Estados Unidos
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Chld Clnc Jacksonville
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University
      • Macon, Georgia, Estados Unidos, 31201
        • Hope for Kids
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University_Baltimore_3
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-6828
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carlolina-Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University Of SC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hsptl Of The Kings
  • Francia
      • Clermont-Ferrand, Francia, 63003
        • CHU Estaing
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Nantes, Francia, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Rennes, Francia, 35033
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • CHU Haute Pierre
  • Grecia
      • Athens, Grecia, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
      • Thessaloniki, Grecia, 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • IRCCS Meyer Firenze
      • Florence, Italia, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
  • Japón
      • Aichi, Japón, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kanagawa, Japón, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center _ Hematology / Oncology
      • Saitama, Japón, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Japón, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japón, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japón, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Malasia
      • Klang, Selangor, Malasia, 41200
        • Hospital Tengku Ampuan Rahimah
      • Kuala Lumpur, Malasia, 50400
        • National Blood Centre
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, Malasia, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malasia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
  • México
    • México, D.F.
      • Mexico City, México, D.F., México, 06720
        • Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, México, 64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
  • Países Bajos
      • Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
        • Radboudumc
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Canterbury, Reino Unido, CT1 3NG
        • Kent and Canterbury Hospital - Kent Haemophilia and Thrombosis Centre
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children
      • Leicester, Reino Unido, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Rumania
      • Bucharest, Rumania, 022328
        • 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
    • Timiș County
      • Timișoara, Timiș County, Rumania, 300011
        • ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • University Children's Hospital Tirsova
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital_Pediatric Hematology-Oncology
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Paediatrics
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
  • Taiwán
      • Changhua, Taiwán, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Changhua, Taiwán, 500
        • Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
      • Kaohsiung City, Taiwán, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Taiwán, 40447
        • China Medical University Hospital - Children Building
      • Taichung, Taiwán, 40447
        • China Medical University Children's Hospital
      • Taipei, Taiwán, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Ucrania
      • Donetsk, Ucrania, 83045
        • SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
      • Lviv, Ucrania, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 6 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado obtenido antes de cualquier actividad relacionada con el ensayo. Las actividades relacionadas con el ensayo son todos los procedimientos que se llevan a cabo como parte del ensayo, incluidas las actividades para determinar la idoneidad para el ensayo.
  • Varón, edad menor de 6 años al momento de firmar el consentimiento informado
  • Pacientes con el diagnóstico de hemofilia B (nivel de actividad del FIX (factor IX de la coagulación) inferior o igual al 2 %) según los registros médicos o los resultados del laboratorio central
  • Sin tratamiento previo o expuesto a productos que contienen FIX por menos de 3 días de exposición (se aceptan 5 exposiciones previas a componentes sanguíneos)

Criterio de exclusión:

  • Cualquier historial de inhibidores de FIX (definido por registros médicos)
  • Hipersensibilidad conocida o sospechada al producto de prueba o productos relacionados
  • Participación previa en este ensayo. La participación se define como la primera dosis administrada del producto del ensayo.
  • Recepción de cualquier medicamento en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección.
  • Trastorno de la coagulación congénito o adquirido distinto de la hemofilia B
  • Cualquier trastorno crónico o enfermedad grave que, a juicio del Investigador, pueda poner en peligro la seguridad del paciente o el cumplimiento del protocolo.
  • Los padres del paciente/LAR(s) (representante legalmente aceptable) incapacidad mental, falta de voluntad para cooperar o una barrera del idioma que impide la comprensión y la cooperación adecuadas

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 50 ED (días de exposición)
Droga: nonacog beta pegol
Para inyección intravenosa (i.v.). Una dosis única de 40 U/kg, salvo que el episodio hemorrágico sea grave, en cuyo caso deberá tratarse con 80 U/kg.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con incidencia de anticuerpos inhibidores contra el factor IX de coagulación (FIX) (50 días de exposición)
Periodo de tiempo: Cuando un mínimo de 20 pacientes no tratados previamente (PUP) hayan alcanzado al menos 50 días de exposición (DE) (hasta 156 semanas)
El número de participantes con incidencia de anticuerpos inhibidores contra FIX después de 50 DE se presenta y se define como un título de anticuerpos inhibidores mayor que igual a 0,6 unidades Bethesda (BU) en dos pruebas consecutivas realizadas en el laboratorio central y que también dieron positivo para la unión de nonacog beta pegol. anticuerpos.
Cuando un mínimo de 20 pacientes no tratados previamente (PUP) hayan alcanzado al menos 50 días de exposición (DE) (hasta 156 semanas)
Número de participantes con incidencia de anticuerpos inhibidores contra FIX (100 ED)
Periodo de tiempo: Cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas)
El número de participantes con incidencia de anticuerpos inhibidores contra FIX después de 100 ED se presenta y se define como un título de anticuerpos inhibidores mayor que igual a 0,6 unidades Bethesda (BU) en dos pruebas consecutivas realizadas en el laboratorio central y que también dieron positivo para la unión de nonacog beta pegol. anticuerpos.
Cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas)
Número de participantes con incidencia de anticuerpos inhibidores contra FIX (al final del ensayo)
Periodo de tiempo: Al final del ensayo (hasta 434 semanas)
El número de participantes con incidencia de anticuerpos inhibidores contra FIX al final del ensayo se presenta y se define como un título de anticuerpos inhibidores superior a 0,6 unidades Bethesda (UB) en dos pruebas consecutivas realizadas en el laboratorio central y que también dieron positivo para nonacog beta pegol. anticuerpos de unión.
Al final del ensayo (hasta 434 semanas)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de eventos adversos
Periodo de tiempo: Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas); al final del ensayo (hasta 434 semanas)
Se presenta el número de eventos adversos después de 50 DE, después de 100 DE y al final del ensayo. Un evento adverso se definió como cualquier suceso médico adverso en un participante al que se le administró un producto, y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Todos los eventos adversos presentados son eventos adversos emergentes del tratamiento, definidos como un evento que ocurrió mientras el participante estaba en tratamiento en el período desde la primera dosis con nonacog beta pegol hasta el final del ensayo/interrupción del tratamiento.
Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas); al final del ensayo (hasta 434 semanas)
Frecuencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas); al final del ensayo (hasta 434 semanas)
Se presenta la frecuencia de eventos adversos después de 50 DE, después de 100 DE y al final del ensayo. La frecuencia de los eventos adversos se expresó como número de eventos adversos por año de exposición de los participantes (número total de eventos/tiempo total del ensayo). Un evento adverso se definió como cualquier suceso médico adverso en un participante al que se le administró un producto, y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Todos los eventos adversos presentados son eventos adversos emergentes del tratamiento, definidos como un evento que ocurrió mientras el participante estaba en tratamiento en el período desde la primera dosis con nonacog beta pegol hasta el final del ensayo/interrupción del tratamiento.
Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas); al final del ensayo (hasta 434 semanas)
Número de eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas); al final del ensayo (hasta 434 semanas)
Se presenta el número de eventos adversos graves después de 50 DE, después de 100 DE y al final del ensayo. Un evento adverso grave fue una experiencia que, en cualquier dosis, resultó en: muerte; experiencia potencialmente mortal; hospitalización o prolongación de la hospitalización existente; una discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita/defecto de nacimiento; Los eventos médicos importantes que pueden no provocar la muerte, poner en peligro la vida o requerir hospitalización podrían considerarse un evento adverso grave según el criterio médico apropiado.
Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas); al final del ensayo (hasta 434 semanas)
Frecuencia de eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas); al final del ensayo (hasta 434 semanas)
Se presenta la frecuencia de eventos adversos graves después de 50 DE, después de 100 DE y al final del ensayo. La frecuencia de eventos adversos graves se expresó como número de eventos adversos graves por año de exposición de los participantes (número total de eventos/tiempo total en el ensayo). Un evento adverso grave fue una experiencia que, en cualquier dosis, resultó en: muerte; experiencia potencialmente mortal; hospitalización o prolongación de la hospitalización existente; una discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita/defecto de nacimiento; Los eventos médicos importantes que pueden no provocar la muerte, poner en peligro la vida o requerir hospitalización podrían considerarse un evento adverso grave según el criterio médico apropiado.
Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas); al final del ensayo (hasta 434 semanas)
Número de Eventos Médicos de Especial Interés
Periodo de tiempo: Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas); al final del ensayo (hasta 434 semanas)
Se presenta el número de eventos médicos de especial interés después de 50 DE, después de 100 DE y al final del ensayo. Un evento médico de especial interés (MESI) fue un evento que, en la evaluación de la seguridad, tiene un enfoque especial. Un MESI fue un evento adverso (evento adverso grave o no grave) que cumple uno o más de los siguientes criterios MESI: 1. Errores de medicación relacionados con el producto del ensayo; 2. Formación de inhibidores contra FIX; 3. Eventos tromboembólicos; 4. Reacción anafiláctica; 5. Reacción alérgica que incluye, entre otras, cualquier reacción aguda mediada por inmunoglobulina E de hipersensibilidad de tipo retardado (los signos clínicos pueden incluir varios tipos de erupciones cutáneas) que no cumple con la definición de anafilaxia; 6. Eventos adversos relacionados con el SNC que incluyen, entre otros, cualquier déficit de aprendizaje y comportamiento; 7. Eventos adversos renales, incluida la nueva aparición de trastorno renal o insuficiencia renal o insuficiencia renal aguda y crónica.
Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas); al final del ensayo (hasta 434 semanas)
Frecuencia de eventos médicos de especial interés
Periodo de tiempo: Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas); al final del ensayo (hasta 434 semanas)
Se presenta la frecuencia de eventos médicos de especial interés después de 50 DE, después de 100 DE y al final del ensayo. Se expresó como número de MESI por año de exposición de los participantes (número total de eventos/tiempo total en el ensayo). Un MESI fue un evento que, en la evaluación de la seguridad, tiene un enfoque especial. Un MESI fue un evento adverso que cumple uno o más de los criterios MESI: 1. Errores de medicación relacionados con el producto del ensayo; 2. Formación de inhibidores contra FIX; 3. Eventos tromboembólicos; 4. Reacción anafiláctica; 5. Reacción alérgica que incluye, entre otras, cualquier reacción aguda mediada por inmunoglobulina E de hipersensibilidad de tipo retardado (los signos clínicos pueden incluir varios tipos de erupciones cutáneas) que no cumple con la definición de anafilaxia; 6. Eventos adversos relacionados con el SNC que incluyen, entre otros, cualquier déficit de aprendizaje y comportamiento; 7. Eventos adversos renales, incluida la nueva aparición de trastorno renal o insuficiencia renal o insuficiencia renal aguda y crónica.
Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas); al final del ensayo (hasta 434 semanas)
Número de episodios de hemorragia irruptiva durante la profilaxis (tasa de hemorragia anualizada)
Periodo de tiempo: Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas); al final del ensayo (hasta 434 semanas)
Se presenta el número de episodios de hemorragia intermenstrual durante la profilaxis (tasa de hemorragia anualizada) después de 50 DE, después de 100 DE y al final del ensayo. La tasa de hemorragia anualizada es el número de episodios hemorrágicos por año.
Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas); al final del ensayo (hasta 434 semanas)
Efecto hemostático de Nonacog Beta Pegol en el tratamiento de episodios hemorrágicos según una escala de respuesta hemostática de 4 puntos ("Excelente", "Buena", "Moderada" y "Deficiente")
Periodo de tiempo: Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas); al final del ensayo (hasta 434 semanas)
Se presenta el efecto hemostático del nonacog beta pegol en el tratamiento de episodios hemorrágicos mediante una escala de respuesta hemostática de 4 puntos después de 50 DE, después de 100 DE y al final del ensayo. La respuesta hemostática después del tratamiento de una hemorragia con nonacog beta pegol se evaluó en una escala de 4 puntos como excelente, buena, moderada o mala. Excelente: alivio abrupto del dolor y/o mejoría clara de los signos objetivos de sangrado; Bueno: alivio notable del dolor y/o mejora de los signos de sangrado; Moderado: efecto beneficioso probable o leve después de la primera inyección; Deficiente: no hay mejoría o empeoramiento de los síntomas. Si la respuesta hemostática se calificó como excelente o buena, el tratamiento del sangrado se consideró un éxito. Si la respuesta hemostática se calificó como moderada o mala, el tratamiento se consideró un fracaso.
Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas); al final del ensayo (hasta 434 semanas)
Recuperación incremental a los 30 minutos (IR30min)
Periodo de tiempo: Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas)
Se presenta recuperación incremental 30 minutos después de la dosificación (IR30min) después de 50 DE, después de 100 DE. IR30min se definió como el aumento de la actividad de FIX por unidades internacionales por kilogramo (UI/kg) administrado y se registró 30 minutos después del final de la inyección de nonacog beta pegol. Se calculó como la actividad FIX ajustada inicial registrada 30 minutos después de finalizar la inyección de nonacog beta pegol dividida por la dosis administrada (UI/kg de peso corporal). Se registró como unidades internacionales por mililitro (UI/mL)/unidades internacionales por kilogramo (UI/kg).
Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas)
Actividad FIX a los 30 minutos (C30min)
Periodo de tiempo: Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas)
Actividad FIX 30 minutos post dosificación (C30min) después de 50 ED, después de que se presenten 100 ED. La actividad de FIX se midió mediante un ensayo de coagulación de una etapa: un ensayo de tiempo de tromboplastina parcial activada modificado (aPTT).
Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas)
FIJAR niveles mínimos
Periodo de tiempo: Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas); al final del ensayo (hasta 434 semanas)
Se presentan los niveles mínimos de FIX después de 50 DE, después de 100 DE y al final de la prueba. El nivel mínimo de FIX se definió como la actividad registrada inmediatamente antes de administrar la inyección de nonacog beta pegol y se midió mediante un ensayo de coagulación de una etapa: un ensayo de tiempo de tromboplastina parcial activada modificado (aPTT). El análisis se basa en un modelo mixto de concentraciones plasmáticas transformadas logarítmicamente con el participante como efecto aleatorio. El nivel mínimo medio se presenta retrotransformado a la escala natural.
Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas); al final del ensayo (hasta 434 semanas)
Cantidad de medicamento administrado para tratar un episodio hemorrágico
Periodo de tiempo: Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas); al final del ensayo (hasta 434 semanas)
La cantidad de nonacog beta pegol administrada (dosis promedio de nonacog beta pegol) para tratar un episodio hemorrágico después de 50 DE, después de 100 DE y al final del ensayo se presenta como unidades internacionales por kilogramo por hemorragia (UI/kg/sangrado).
Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas); al final del ensayo (hasta 434 semanas)
Número de inyecciones necesarias para tratar un episodio hemorrágico
Periodo de tiempo: Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas); al final del ensayo (hasta 434 semanas)
Se presenta el número medio de inyecciones necesarias para tratar un episodio hemorrágico.
Cuando un mínimo de 20 PUP hayan alcanzado al menos 50 ED (hasta 156 semanas); cuando un mínimo de 40 PUP hayan alcanzado al menos 100 ED (hasta 208 semanas); al final del ensayo (hasta 434 semanas)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novo Nordisk A/S

Investigadores

  • Director de estudio: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de julio de 2014

Finalización primaria (Actual)

27 de octubre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

27 de octubre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de marzo de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de mayo de 2014

Publicado por primera vez (Estimado)

19 de mayo de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

23 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NN7999-3895
  • 2012-004867-38 (Número EudraCT)
  • U1111-1135-9557 (Otro identificador: WHO)
  • JapicCTI-142611 (Identificador de registro: JAPIC)
  • NL53683.091.15 (Otro identificador: CCMO)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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