Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Nonacog Beta Pegol (N9-GP) turvallisuus ja teho aiemmin hoitamattomilla hemofilia B -potilailla (paradigm™6)

perjantai 5. joulukuuta 2025 päivittänyt: Novo Nordisk A/S

Avoin yksihaarainen monikeskus, kontrolloimaton vaihe 3 a tutkimus, jossa tutkitaan Nonacog Beta Pegolin (N9-GP) turvallisuutta ja tehoa verenvuotojaksojen ehkäisyssä ja hoidossa aiemmin hoitamattomilla hemofilia B -potilailla (FIX-aktiivisuus alle 2 tai vastaava prosentti)

Tämä koe suoritetaan maailmanlaajuisesti. Tutkimuksen tavoitteena on tutkia nonakogbeeta-pegolin (N9-GP) turvallisuutta ja tehoa aiemmin hoitamattomilla hemofilia B -potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

54

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
        • Radboudumc
  • Algeria
      • Algiers, Algeria, 16000
        • Beni Messous Hospital Issaad Hassani
      • Sétif, Algeria, 19000
        • University Hospital Saadna Abdenour of Setif
  • Argentiina
      • CABA, Argentiina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentiina, X5000FAL
        • Sanatorio Mayo Privado S.A
  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Espanja
      • Esplugues Llobregat, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital La Fe - Endocrinología y Nutrición
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • IRCCS Meyer Firenze
      • Florence, Italia, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
  • Itävalta
      • Graz, Itävalta, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Innsbruck, Itävalta, 6020
        • Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde Innsbruck
      • Klagenfurt, Itävalta, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
      • Linz, Itävalta, 4020
        • Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
      • Salzburg, Itävalta, 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten, Itävalta, A 3100
        • Ordination Prof. Zwiauer
      • Vienna, Itävalta, A 1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • Japani
      • Aichi, Japani, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kanagawa, Japani, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center _ Hematology / Oncology
      • Saitama, Japani, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Japani, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japani, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japani, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
      • Thessaloniki, Kreikka, 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
  • Malesia
      • Klang, Selangor, Malesia, 41200
        • Hospital Tengku Ampuan Rahimah
      • Kuala Lumpur, Malesia, 50400
        • National Blood Centre
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, Malesia, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malesia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
  • Meksiko
    • México, D.F.
      • Mexico City, México, D.F., Meksiko, 06720
        • Centro Medico Nacional SXXI-Hospital de Pediatria, IMSS
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Meksiko, 64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González_Monterrey
  • Portugali
      • Lisbon, Portugali, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
      • Porto, Portugali, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Ranska
      • Clermont-Ferrand, Ranska, 63003
        • CHU Estaing
      • Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Nantes, Ranska, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Rennes, Ranska, 35033
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Strasbourg, Ranska, 67098
        • CHU Haute Pierre
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 022328
        • 1st Paediatric Department, Fundeni Clinical Institute
    • Timiș County
      • Timișoara, Timiș County, Romania, 300011
        • ,,Louis Ţurcanu'' Emergency Hospital for Children
  • Saksa
      • Bonn, Saksa, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Duisburg, Saksa, 47051
        • Coagulation Research Center
      • Frankfurt am Main, Saksa, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • Hanover, Saksa, 30159
        • Werlhof-Institut
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • University Children's Hospital Tirsova
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital_Hematology Dept.
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital - Children Building
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Children's Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital_Pediatric Hematology-Oncology
      • Bangkok, Thaimaa, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Paediatrics
      • Chiang Mai, Thaimaa, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
  • Ukraina
      • Donetsk, Ukraina, 83045
        • SI Institute of Urgent and Recovery Surgery - Haematology
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Canterbury, Yhdistynyt kuningaskunta, CT1 3NG
        • Kent and Canterbury Hospital - Kent Haemophilia and Thrombosis Centre
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children
      • Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Nemours Chld Clnc Jacksonville
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Augusta University
      • Macon, Georgia, Yhdysvallat, 31201
        • Hope for Kids
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Johns Hopkins University_Baltimore_3
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198-6828
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • University of North Carlolina-Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University Of SC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Univ of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hsptl Of The Kings

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 6 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tietoinen suostumus saatu ennen kaikkea tutkimukseen liittyvää toimintaa. Kokeeseen liittyvät toimet ovat mitä tahansa toimenpiteitä, jotka suoritetaan osana koetta, mukaan lukien toimet, joilla määritetään soveltuvuus kokeeseen
  • Mies, alle 6-vuotias tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä
  • Potilaat, joilla on diagnosoitu hemofilia B (FIX (hyytymistekijä IX) aktiivisuustaso alle tai yhtä suuri kuin 2 %) lääketieteellisten asiakirjojen tai keskuslaboratoriotulosten perusteella
  • Aiemmin käsittelemätön tai altistettu FIX-tuotteille enintään 3 altistuspäivää (5 aikaisempaa altistusta veren komponenteille hyväksytään)

Poissulkemiskriteerit:

  • Kaikki FIX-estäjien historia (määritelty lääketieteellisten tietojen perusteella)
  • Tunnettu tai epäilty yliherkkyys koetuotteelle tai vastaaville tuotteille
  • Aikaisempi osallistuminen tähän kokeeseen. Osallistuminen määritellään ensimmäisenä annoksena koevalmistetta
  • Tutkimuslääkkeen vastaanotto 30 päivän sisällä ennen seulontaa
  • Synnynnäinen tai hankittu hyytymishäiriö, muu kuin hemofilia B
  • Mikä tahansa krooninen sairaus tai vakava sairaus, joka tutkijan mielestä saattaa vaarantaa potilaan turvallisuuden tai tutkimussuunnitelman noudattamisen
  • Potilaan vanhemmat/LAR:t (laillisesti hyväksyttävä edustaja) henkinen kyvyttömyys, haluttomuus tehdä yhteistyötä tai kielimuuri, joka estää riittävän ymmärryksen ja yhteistyön

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 50 ED:tä (altistuspäivää)
Lääke: nonacog beta pegol
Suonensisäiseen (i.v.) injektioon. Kerta-annos 40 U/kg, ellei verenvuotojakso ole vakava, jolloin se tulee hoitaa annoksella 80 U/kg.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla esiintyy inhiboivia vasta-aineita hyytymistekijää IX vastaan ​​(FIX) (50 altistuspäivää)
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 aiemmin hoitamatonta potilasta (PUP) on saavuttanut vähintään 50 altistuspäivää (ED) (156 viikkoon asti)
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on inhiboivia vasta-aineita FIX:iä vastaan ​​50 ED:n jälkeen, esitetään ja määritellään estäväksi vasta-ainetiitteriksi, joka on suurempi kuin 0,6 Bethesda-yksikköä (BU) kahdessa peräkkäisessä keskuslaboratoriossa tehdyssä testissä ja myös nonacog beeta pegolin sitoutumisen suhteen. vasta-aineita.
Kun vähintään 20 aiemmin hoitamatonta potilasta (PUP) on saavuttanut vähintään 50 altistuspäivää (ED) (156 viikkoon asti)
Niiden osallistujien määrä, joilla oli FIX-vasta-aineita (100 ED)
Aikaikkuna: Kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti)
Niiden osallistujien määrä, joilla on inhiboivia vasta-aineita FIX:ää vastaan ​​100 ED:n jälkeen, esitetään ja määritellään estäväksi vasta-ainetiitteriksi, joka on suurempi kuin 0,6 Bethesda-yksikköä (BU) kahdessa peräkkäisessä keskuslaboratoriossa tehdyssä testissä ja myös nonacog beeta pegolin sitoutumisen suhteen. vasta-aineita.
Kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti)
Niiden osallistujien määrä, joilla oli FIX-vasta-aineita (kokeen lopussa)
Aikaikkuna: Kokeilujakson lopussa (jopa 434 viikkoa)
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli inhiboivia FIX-vasta-aineita kokeen lopussa, on esitetty estäväksi vasta-ainetiitteriksi, joka on suurempi kuin 0,6 Bethesda-yksikköä (BU) kahdessa peräkkäisessä keskuslaboratoriossa tehdyssä testissä ja myös nonacog beeta-pegolin suhteen. sitovia vasta-aineita.
Kokeilujakson lopussa (jopa 434 viikkoa)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
Haittavaikutusten lukumäärä 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen ja kokeen lopussa esitetään. Haittatapahtumaksi määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolle annettiin tuotetta, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. Kaikki esitetyt haittatapahtumat ovat hoidosta aiheutuvia haittatapahtumia, jotka määritellään tapahtumaksi, joka tapahtui osallistujan ollessa hoidossa ajanjaksona ensimmäisestä nonacog-beeta-pegol-annoksesta tutkimuksen loppuun/hoidon lopettamiseen.
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
Haittatapahtumien taajuus
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
Haittavaikutusten esiintymistiheys 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen ja kokeen lopussa on esitetty. Haittavaikutusten esiintymistiheys ilmaistiin haittatapahtumien lukumääränä osallistujavuosia kohden (tapahtumien kokonaismäärä / kokeen kokonaisaika). Haittatapahtumaksi määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolle annettiin tuotetta, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. Kaikki esitetyt haittatapahtumat ovat hoidosta aiheutuvia haittatapahtumia, jotka määritellään tapahtumaksi, joka tapahtui osallistujan ollessa hoidossa ajanjaksona ensimmäisestä nonacog-beeta-pegol-annoksesta tutkimuksen loppuun/hoidon lopettamiseen.
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
Vakavien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
Vakavien haittatapahtumien lukumäärä 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen ja kokeen lopussa esitetään. Vakava haittatapahtuma oli kokemus, joka millä tahansa annoksella johti: kuolemaan; hengenvaarallinen kokemus; sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentäminen; jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio; tärkeitä lääketieteellisiä tapahtumia, jotka eivät välttämättä johda kuolemaan, ovat hengenvaarallisia / vaativat sairaalahoitoa, voidaan asianmukaisen lääketieteellisen arvion perusteella pitää vakavana haittatapahtumana.
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
Vakavien haittatapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
Vakavien haittatapahtumien esiintymistiheys 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen ja tutkimuksen lopussa on esitetty. Vakavien haittatapahtumien esiintymistiheys ilmaistiin vakavien haittatapahtumien lukumääränä osallistujavuosia kohden (tapahtumien kokonaismäärä / kokeen kokonaisaika). Vakava haittatapahtuma oli kokemus, joka millä tahansa annoksella johti: kuolemaan; hengenvaarallinen kokemus; sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentäminen; jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio; tärkeitä lääketieteellisiä tapahtumia, jotka eivät välttämättä johda kuolemaan, ovat hengenvaarallisia / vaativat sairaalahoitoa, voidaan asianmukaisen lääketieteellisen arvion perusteella pitää vakavana haittatapahtumana.
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
Erityisen kiinnostavien lääketieteellisten tapahtumien määrä
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
Esitetään erityisen kiinnostavien lääketieteellisten tapahtumien lukumäärä 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen ja kokeen lopussa. Erityisen kiinnostava lääketieteellinen tapahtuma (MESI) oli tapahtuma, joka on turvallisuuden arvioinnissa erityisen painopisteenä. MESI oli haittatapahtuma (vakava tai ei-vakava haittatapahtuma), joka täyttää yhden tai useamman seuraavista MESI-kriteereistä: 1. Lääkitysvirheet koetuotteessa; 2. Inhibiittorin muodostuminen FIXiä vastaan; 3. Tromboemboliset tapahtumat; 4. Anafylaktinen reaktio; 5. Allerginen reaktio, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, mikä tahansa akuutti immunoglobuliini E -välitteinen viivästyneen tyypin yliherkkyysreaktio (kliiniset oireet voivat sisältää erityyppisiä ihottumia), joka ei täytä anafylaksin määritelmää; 6. Keskushermostoon liittyvät haittatapahtumat, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, oppimisen ja käyttäytymisen puutteet; 7. Munuaisten haittatapahtumat, mukaan lukien uusi munuaisten vajaatoiminta tai munuaisten vajaatoiminta tai akuutti ja krooninen munuaisten vajaatoiminta.
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
Erityisen kiinnostavien lääketieteellisten tapahtumien tiheys
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
Esitetään erityisen kiinnostavien lääketieteellisten tapahtumien esiintymistiheys 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen ja kokeen lopussa. Se ilmaistiin MESI-lukuna osallistuja-altistusvuotta kohden (tapahtumien kokonaismäärä / kokeen kokonaisaika). MESI oli tapahtuma, joka on turvallisuuden arvioinnissa erityisen painopisteenä. MESI oli haittatapahtuma, joka täyttää yhden tai useamman MESI-kriteerin: 1. Lääkitysvirheet koetuotteessa; 2. Inhibiittorin muodostuminen FIXiä vastaan; 3. Tromboemboliset tapahtumat; 4. Anafylaktinen reaktio; 5. Allerginen reaktio, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, mikä tahansa akuutti immunoglobuliini E -välitteinen viivästyneen tyypin yliherkkyysreaktio (kliiniset oireet voivat sisältää erityyppisiä ihottumia), joka ei täytä anafylaksin määritelmää; 6. Keskushermostoon liittyvät haittatapahtumat, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, oppimisen ja käyttäytymisen puutteet; 7. Munuaisten haittatapahtumat, mukaan lukien uusi munuaisten vajaatoiminta tai munuaisten vajaatoiminta tai akuutti ja krooninen munuaisten vajaatoiminta.
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
Läpimurtoverenvuotojaksojen määrä ennaltaehkäisyn aikana (vuosittainen verenvuototaajuus)
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
Esitetään läpimurtoverenvuotojaksojen lukumäärä ennaltaehkäisyn aikana (vuosittainen verenvuotonopeus) 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen ja tutkimuksen lopussa. Vuosittainen verenvuotoprosentti on vuotuisten vuotojaksojen lukumäärä.
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
Nonacog Beta Pegolin hemostaattinen vaikutus verenvuotojaksojen hoidossa 4-pisteen hemostaattisen vasteen asteikolla ("erinomainen", "hyvä", "kohtalainen" ja "huono")
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
Nonakog beeta pegolin hemostaattinen vaikutus verenvuotojaksojen hoidossa esitetään 4-pisteisellä hemostaattisen vasteasteikolla 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen ja tutkimuksen lopussa. Hemostaattinen vaste verenvuodon nonacog beeta pegolilla hoidon jälkeen arvioitiin 4 pisteen asteikolla erinomaiseksi, hyväksi, kohtalaiseksi tai huonoksi. Erinomainen: äkillinen kivunlievitys ja/tai selkeä paraneminen objektiivisissa verenvuodon oireissa; Hyvä: havaittava kivunlievitys ja/tai verenvuodon merkkien paraneminen; Keskivaikea: todennäköinen tai vähäinen hyödyllinen vaikutus ensimmäisen injektion jälkeen; Huono: ei paranemista tai oireiden pahenemista. Jos hemostaattinen vaste arvioitiin erinomaiseksi tai hyväksi, verenvuodon hoito katsottiin onnistuneeksi. Jos hemostaattinen vaste arvioitiin kohtalaiseksi tai huonoksi, hoidon katsottiin epäonnistuneen.
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
Inkrementaalinen palautuminen 30 minuutissa (IR30 min)
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti)
Inkrementaalinen palautuminen 30 minuuttia annostelun jälkeen (IR30 min) 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen esitetään. IR30min määriteltiin FIX-aktiivisuuden nousuna kansainvälistä yksikköä kohti annettua kilogrammaa (IU/kg) kohden, ja se rekisteröitiin 30 minuuttia nonacog beeta pegol -injektion päättymisen jälkeen. Se laskettiin jaettuna annetulla annoksella (IU/kg ruumiinpaino) 30 minuuttia nonacog-beeta-pegol-injektion päättymisen jälkeen tallennetun lähtötason mukautetun FIX-aktiivisuuden perusteella. Se kirjattiin kansainvälisinä yksikköinä millilitraa kohden (IU/ml)/kansainvälisinä yksikköinä kilogrammaa kohti (IU/kg).
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti)
FIX-toiminta 30 minuutin kohdalla (C30min)
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti)
FIX Activity 30 minuuttia annostelun jälkeen (C30 min) 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen esitetään. FIX-aktiivisuus mitattiin yksivaiheisella hyytymismäärityksellä - modifioidulla aktivoidun osittaisen tromboplastiiniajan (aPTT) määrityksellä.
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti)
KORJAA pohjatasot
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
FIX pohjatasot 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen ja kokeen lopussa esitetään. FIX-alhainen taso määriteltiin aktiivisuudeksi, joka kirjattiin välittömästi ennen nonacog-beeta-pegol-injektion antamista, ja se mitattiin yksivaiheisella hyytymismäärityksellä - modifioidulla aktivoidun osittaisen tromboplastiiniajan (aPTT) määrityksellä. Analyysi perustuu log-muunnettujen plasmapitoisuuksien sekamalliin, jossa osallistuja on satunnaisvaikutus. Keskimääräinen pohjataso esitetään takaisin muunnettuina luonnolliseen mittakaavaan.
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
Verenvuotojakson hoitoon annetun lääkkeen määrä
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
Annetun nonacog-beeta-pegolin määrä (keskimääräinen nonacog-beeta-pegol-annos) verenvuotojakson hoitoon 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen ja kokeen lopussa esitetään kansainvälisinä yksikköinä kilogrammaa kohti verenvuotoa kohti (IU/kg/vuoto).
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
Verenvuotojakson hoitoon tarvittavien injektioiden määrä
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
Verenvuotojakson hoitoon tarvittavien injektioiden keskimääräinen määrä on esitetty.
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novo Nordisk A/S

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 2. heinäkuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 27. lokakuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 27. lokakuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 28. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. toukokuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 19. toukokuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 23. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NN7999-3895
  • 2012-004867-38 (EudraCT-numero)
  • U1111-1135-9557 (Muu tunniste: WHO)
  • JapicCTI-142611 (Rekisterin tunniste: JAPIC)
  • NL53683.091.15 (Muu tunniste: CCMO)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa