- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT02141074
Nonacog Beta Pegol (N9-GP) turvallisuus ja teho aiemmin hoitamattomilla hemofilia B -potilailla (paradigm™6)
maanantai 25. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Novo Nordisk A/S
Avoin yksihaarainen monikeskus, kontrolloimaton vaihe 3 a tutkimus, jossa tutkitaan Nonacog Beta Pegolin (N9-GP) turvallisuutta ja tehoa verenvuotojaksojen ehkäisyssä ja hoidossa aiemmin hoitamattomilla hemofilia B -potilailla (FIX-aktiivisuus alle 2 tai vastaava prosentti)
Tämä koe suoritetaan maailmanlaajuisesti.
Tutkimuksen tavoitteena on tutkia nonakogbeeta-pegolin (N9-GP) turvallisuutta ja tehoa aiemmin hoitamattomilla hemofilia B -potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
54
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Algiers, Algeria, 16000
- Beni Messous Hospital Issaad Hassani
-
Setif, Algeria, 19000
- University Hospital Saadna Abdenour of Setif
-
-
-
-
-
Caba, Argentiina, C1245AAM
- Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan
-
Cordoba, Argentiina, X5000FAL
- Sanatorio Mayo Privado S.A
-
-
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Esplugues Llobregat, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital La Fe - Endocrinología y Nutrición
-
-
-
-
-
Tel-Hashomer, Israel, 52621
- Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
-
-
-
-
-
Graz, Itävalta, 8036
- Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
-
Innsbruck, Itävalta, 6020
- Universitätsklinik Kinder-Jugendheilkunde
-
Klagenfurt, Itävalta, 9020
- Klinikum Klagenfurt am Wörthersee (LKH Klagenfurt)
-
Linz, Itävalta, 4020
- Landes-Frauen und Kinderklinik Linz
-
Salzburg, Itävalta, A 5020
- LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
-
St. Poelten, Itävalta, A 3100
- Ordination Prof. Zwiauer
-
Wien, Itävalta, A 1090
- Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
-
-
-
-
-
Saitama, Japani, 330-8777
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
-
-
-
-
-
Georgetown, Penang, Malesia, 10450
- Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
-
Klang, Selangor, Malesia, 41200
- Hospital Tengku Ampuan Rahimah
-
Kuala Lumpur, Malesia, 50400
- National Blood Centre
-
-
Pahang
-
Kuantan, Pahang, Malesia, 25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
-
-
-
-
Clermont Ferrand, Ranska, 63003
- CHU Estaing
-
Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94270
- Hopital de Bicetre
-
Nantes Cedex 1, Ranska, 44093
- Centre régional de traitement de l'Hémophilie
-
-
-
-
-
Changhua, Taiwan, 500
- Changhua Christian Hospital
-
Kaohsiung, Taiwan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Kaohsiung
-
Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University Hospital - Children Building
-
Taipei, Taiwan, 100
- NTU Hospital - Children and Women Hospital
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaimaa, 10400
- Ramathibodi Hospital_Bangkok
-
Chiang Mai, Thaimaa, 50200
- Hematology and Oncology, Dept.of Pediatrics, CMU
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hosp-Los Angeles
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83712
- St. Luke's Mountain States Tumor Institute
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118-5720
- Children's Hosp-New Orleans
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198-6828
- Univ of NE Med Center_Omaha
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
- St.Jude Clin at Novant Hlth Hemby Cld Hosp
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
-
Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
- Children's Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134
- St Christopher Hosp for Child
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Univ of Utah Primary Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 sekunti - 6 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tietoinen suostumus saatu ennen kaikkea tutkimukseen liittyvää toimintaa. Kokeeseen liittyvät toimet ovat mitä tahansa toimenpiteitä, jotka suoritetaan osana koetta, mukaan lukien toimet, joilla määritetään soveltuvuus kokeeseen
- Mies, alle 6-vuotias tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä
- Potilaat, joilla on diagnosoitu hemofilia B (FIX (hyytymistekijä IX) aktiivisuustaso alle tai yhtä suuri kuin 2 %) lääketieteellisten asiakirjojen tai keskuslaboratoriotulosten perusteella
- Aiemmin käsittelemätön tai altistettu FIX-tuotteille enintään 3 altistuspäivää (5 aikaisempaa altistusta veren komponenteille hyväksytään)
Poissulkemiskriteerit:
- Kaikki FIX-estäjien historia (määritelty lääketieteellisten tietojen perusteella)
- Tunnettu tai epäilty yliherkkyys koetuotteelle tai vastaaville tuotteille
- Aikaisempi osallistuminen tähän kokeeseen. Osallistuminen määritellään ensimmäisenä annoksena koevalmistetta
- Tutkimuslääkkeen vastaanotto 30 päivän sisällä ennen seulontaa
- Synnynnäinen tai hankittu hyytymishäiriö, muu kuin hemofilia B
- Mikä tahansa krooninen sairaus tai vakava sairaus, joka tutkijan mielestä saattaa vaarantaa potilaan turvallisuuden tai tutkimussuunnitelman noudattamisen
- Potilaan vanhemmat/LAR:t (laillisesti hyväksyttävä edustaja) henkinen kyvyttömyys, haluttomuus tehdä yhteistyötä tai kielimuuri, joka estää riittävän ymmärryksen ja yhteistyön
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: 50 ED:tä (altistuspäivää)
|
Suonensisäiseen (i.v.) injektioon.
Kerta-annos 40 U/kg, ellei verenvuotojakso ole vakava, jolloin se tulee hoitaa annoksella 80 U/kg.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Osallistujien määrä, joilla esiintyy inhiboivia vasta-aineita hyytymistekijää IX vastaan (FIX) (50 altistuspäivää)
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 aiemmin hoitamatonta potilasta (PUP) on saavuttanut vähintään 50 altistuspäivää (ED) (156 viikkoon asti)
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on inhiboivia vasta-aineita FIX:iä vastaan 50 ED:n jälkeen, esitetään ja määritellään estäväksi vasta-ainetiitteriksi, joka on suurempi kuin 0,6 Bethesda-yksikköä (BU) kahdessa peräkkäisessä keskuslaboratoriossa tehdyssä testissä ja myös nonacog beeta pegolin sitoutumisen suhteen. vasta-aineita.
|
Kun vähintään 20 aiemmin hoitamatonta potilasta (PUP) on saavuttanut vähintään 50 altistuspäivää (ED) (156 viikkoon asti)
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli FIX-vasta-aineita (100 ED)
Aikaikkuna: Kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti)
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on inhiboivia vasta-aineita FIX:ää vastaan 100 ED:n jälkeen, esitetään ja määritellään estäväksi vasta-ainetiitteriksi, joka on suurempi kuin 0,6 Bethesda-yksikköä (BU) kahdessa peräkkäisessä keskuslaboratoriossa tehdyssä testissä ja myös nonacog beeta pegolin sitoutumisen suhteen. vasta-aineita.
|
Kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti)
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli FIX-vasta-aineita (kokeen lopussa)
Aikaikkuna: Kokeilujakson lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli inhiboivia FIX-vasta-aineita kokeen lopussa, on esitetty estäväksi vasta-ainetiitteriksi, joka on suurempi kuin 0,6 Bethesda-yksikköä (BU) kahdessa peräkkäisessä keskuslaboratoriossa tehdyssä testissä ja myös nonacog beeta-pegolin suhteen. sitovia vasta-aineita.
|
Kokeilujakson lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
Haittavaikutusten lukumäärä 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen ja kokeen lopussa esitetään.
Haittatapahtumaksi määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolle annettiin tuotetta, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
Kaikki esitetyt haittatapahtumat ovat hoidosta aiheutuvia haittatapahtumia, jotka määritellään tapahtumaksi, joka tapahtui osallistujan ollessa hoidossa ajanjaksona ensimmäisestä nonacog-beeta-pegol-annoksesta tutkimuksen loppuun/hoidon lopettamiseen.
|
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
Haittatapahtumien taajuus
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
Haittavaikutusten esiintymistiheys 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen ja kokeen lopussa on esitetty.
Haittavaikutusten esiintymistiheys ilmaistiin haittatapahtumien lukumääränä osallistujavuosia kohden (tapahtumien kokonaismäärä / kokeen kokonaisaika).
Haittatapahtumaksi määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolle annettiin tuotetta, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
Kaikki esitetyt haittatapahtumat ovat hoidosta aiheutuvia haittatapahtumia, jotka määritellään tapahtumaksi, joka tapahtui osallistujan ollessa hoidossa ajanjaksona ensimmäisestä nonacog-beeta-pegol-annoksesta tutkimuksen loppuun/hoidon lopettamiseen.
|
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
Vakavien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
Vakavien haittatapahtumien lukumäärä 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen ja kokeen lopussa esitetään.
Vakava haittatapahtuma oli kokemus, joka millä tahansa annoksella johti: kuolemaan; hengenvaarallinen kokemus; sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentäminen; jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio; tärkeitä lääketieteellisiä tapahtumia, jotka eivät välttämättä johda kuolemaan, ovat hengenvaarallisia / vaativat sairaalahoitoa, voidaan asianmukaisen lääketieteellisen arvion perusteella pitää vakavana haittatapahtumana.
|
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
Vakavien haittatapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
Vakavien haittatapahtumien esiintymistiheys 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen ja tutkimuksen lopussa on esitetty.
Vakavien haittatapahtumien esiintymistiheys ilmaistiin vakavien haittatapahtumien lukumääränä osallistujavuosia kohden (tapahtumien kokonaismäärä / kokeen kokonaisaika).
Vakava haittatapahtuma oli kokemus, joka millä tahansa annoksella johti: kuolemaan; hengenvaarallinen kokemus; sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentäminen; jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio; tärkeitä lääketieteellisiä tapahtumia, jotka eivät välttämättä johda kuolemaan, ovat hengenvaarallisia / vaativat sairaalahoitoa, voidaan asianmukaisen lääketieteellisen arvion perusteella pitää vakavana haittatapahtumana.
|
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
Erityisen kiinnostavien lääketieteellisten tapahtumien määrä
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
Esitetään erityisen kiinnostavien lääketieteellisten tapahtumien lukumäärä 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen ja kokeen lopussa.
Erityisen kiinnostava lääketieteellinen tapahtuma (MESI) oli tapahtuma, joka on turvallisuuden arvioinnissa erityisen painopisteenä.
MESI oli haittatapahtuma (vakava tai ei-vakava haittatapahtuma), joka täyttää yhden tai useamman seuraavista MESI-kriteereistä: 1. Lääkitysvirheet koetuotteessa; 2. Inhibiittorin muodostuminen FIXiä vastaan; 3. Tromboemboliset tapahtumat; 4. Anafylaktinen reaktio; 5. Allerginen reaktio, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, mikä tahansa akuutti immunoglobuliini E -välitteinen viivästyneen tyypin yliherkkyysreaktio (kliiniset oireet voivat sisältää erityyppisiä ihottumia), joka ei täytä anafylaksin määritelmää; 6. Keskushermostoon liittyvät haittatapahtumat, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, oppimisen ja käyttäytymisen puutteet; 7. Munuaisten haittatapahtumat, mukaan lukien uusi munuaisten vajaatoiminta tai munuaisten vajaatoiminta tai akuutti ja krooninen munuaisten vajaatoiminta.
|
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
Erityisen kiinnostavien lääketieteellisten tapahtumien tiheys
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
Esitetään erityisen kiinnostavien lääketieteellisten tapahtumien esiintymistiheys 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen ja kokeen lopussa.
Se ilmaistiin MESI-lukuna osallistuja-altistusvuotta kohden (tapahtumien kokonaismäärä / kokeen kokonaisaika).
MESI oli tapahtuma, joka on turvallisuuden arvioinnissa erityisen painopisteenä.
MESI oli haittatapahtuma, joka täyttää yhden tai useamman MESI-kriteerin: 1. Lääkitysvirheet koetuotteessa; 2. Inhibiittorin muodostuminen FIXiä vastaan; 3. Tromboemboliset tapahtumat; 4. Anafylaktinen reaktio; 5. Allerginen reaktio, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, mikä tahansa akuutti immunoglobuliini E -välitteinen viivästyneen tyypin yliherkkyysreaktio (kliiniset oireet voivat sisältää erityyppisiä ihottumia), joka ei täytä anafylaksin määritelmää; 6. Keskushermostoon liittyvät haittatapahtumat, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, oppimisen ja käyttäytymisen puutteet; 7. Munuaisten haittatapahtumat, mukaan lukien uusi munuaisten vajaatoiminta tai munuaisten vajaatoiminta tai akuutti ja krooninen munuaisten vajaatoiminta.
|
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
Läpimurtoverenvuotojaksojen määrä ennaltaehkäisyn aikana (vuosittainen verenvuototaajuus)
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
Esitetään läpimurtoverenvuotojaksojen lukumäärä ennaltaehkäisyn aikana (vuosittainen verenvuotonopeus) 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen ja tutkimuksen lopussa.
Vuosittainen verenvuotoprosentti on vuotuisten vuotojaksojen lukumäärä.
|
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
Nonacog Beta Pegolin hemostaattinen vaikutus verenvuotojaksojen hoidossa 4-pisteen hemostaattisen vasteen asteikolla ("erinomainen", "hyvä", "kohtalainen" ja "huono")
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
Nonakog beeta pegolin hemostaattinen vaikutus verenvuotojaksojen hoidossa esitetään 4-pisteisellä hemostaattisen vasteasteikolla 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen ja tutkimuksen lopussa.
Hemostaattinen vaste verenvuodon nonacog beeta pegolilla hoidon jälkeen arvioitiin 4 pisteen asteikolla erinomaiseksi, hyväksi, kohtalaiseksi tai huonoksi.
Erinomainen: äkillinen kivunlievitys ja/tai selkeä paraneminen objektiivisissa verenvuodon oireissa; Hyvä: havaittava kivunlievitys ja/tai verenvuodon merkkien paraneminen; Keskivaikea: todennäköinen tai vähäinen hyödyllinen vaikutus ensimmäisen injektion jälkeen; Huono: ei paranemista tai oireiden pahenemista.
Jos hemostaattinen vaste arvioitiin erinomaiseksi tai hyväksi, verenvuodon hoito katsottiin onnistuneeksi.
Jos hemostaattinen vaste arvioitiin kohtalaiseksi tai huonoksi, hoidon katsottiin epäonnistuneen.
|
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
Inkrementaalinen palautuminen 30 minuutissa (IR30 min)
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti)
|
Inkrementaalinen palautuminen 30 minuuttia annostelun jälkeen (IR30 min) 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen esitetään.
IR30min määriteltiin FIX-aktiivisuuden nousuna kansainvälistä yksikköä kohti annettua kilogrammaa (IU/kg) kohden, ja se rekisteröitiin 30 minuuttia nonacog beeta pegol -injektion päättymisen jälkeen.
Se laskettiin jaettuna annetulla annoksella (IU/kg ruumiinpaino) 30 minuuttia nonacog-beeta-pegol-injektion päättymisen jälkeen tallennetun lähtötason mukautetun FIX-aktiivisuuden perusteella.
Se kirjattiin kansainvälisinä yksikköinä millilitraa kohden (IU/ml)/kansainvälisinä yksikköinä kilogrammaa kohti (IU/kg).
|
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti)
|
FIX-toiminta 30 minuutin kohdalla (C30min)
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti)
|
FIX Activity 30 minuuttia annostelun jälkeen (C30 min) 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen esitetään.
FIX-aktiivisuus mitattiin yksivaiheisella hyytymismäärityksellä - modifioidulla aktivoidun osittaisen tromboplastiiniajan (aPTT) määrityksellä.
|
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti)
|
KORJAA pohjatasot
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
FIX pohjatasot 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen ja kokeen lopussa esitetään.
FIX-alhainen taso määriteltiin aktiivisuudeksi, joka kirjattiin välittömästi ennen nonacog-beeta-pegol-injektion antamista, ja se mitattiin yksivaiheisella hyytymismäärityksellä - modifioidulla aktivoidun osittaisen tromboplastiiniajan (aPTT) määrityksellä.
Analyysi perustuu log-muunnettujen plasmapitoisuuksien sekamalliin, jossa osallistuja on satunnaisvaikutus.
Keskimääräinen pohjataso esitetään takaisin muunnettuina luonnolliseen mittakaavaan.
|
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
Verenvuotojakson hoitoon annetun lääkkeen määrä
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
Annetun nonacog-beeta-pegolin määrä (keskimääräinen nonacog-beeta-pegol-annos) verenvuotojakson hoitoon 50 ED:n jälkeen, 100 ED:n jälkeen ja kokeen lopussa esitetään kansainvälisinä yksikköinä kilogrammaa kohti verenvuotoa kohti (IU/kg/vuoto).
|
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
Verenvuotojakson hoitoon tarvittavien injektioiden määrä
Aikaikkuna: Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
Verenvuotojakson hoitoon tarvittavien injektioiden keskimääräinen määrä on esitetty.
|
Kun vähintään 20 pentua on saavuttanut vähintään 50 ED-ikää (156 viikkoon asti); kun vähintään 40 pentua on saavuttanut vähintään 100 ED:n (208 viikkoon asti); kokeilun lopussa (jopa 434 viikkoa)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 2. heinäkuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 27. lokakuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 27. lokakuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 28. maaliskuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 16. toukokuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 19. toukokuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 26. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 25. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Hemostaattiset häiriöt
- Hemofilia A
- Hemofilia B
- Veren hyytymishäiriöt
- Verenvuoto
Muut tutkimustunnusnumerot
- NN7999-3895
- 2012-004867-38 (EudraCT-numero)
- U1111-1135-9557 (Muu tunniste: WHO)
- JapicCTI-142611 (Rekisterin tunniste: JAPIC)
- NL53683.091.15 (Muu tunniste: CCMO)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Synnynnäinen verenvuotohäiriö
-
Imagine InstituteEi vielä rekrytointia
-
Universitätsmedizin MannheimValmisPerkutaaninen sepelvaltimon interventio (PCI) | Valtimonsulkulaite | Access Site Bleeding | Haitalliset sydäntapahtumatSaksa
-
Linkoeping UniversityValmisWhiplash Associated DisorderRuotsi
-
University of OuluValmisSeasonal Affective Disorder (SAD)Suomi
-
Universitat Jaume IHospital de la RiberaEi vielä rekrytointiaBorderline Personality Disorder (BPD)Espanja
-
University of OldenburgProf. René Hurlemann; Jella Voelter, M.Sc.RekrytointiBorderline Personality Disorder (BPD)Saksa
-
University Hospital, Basel, SwitzerlandLeading House for the Latin American Region (Seed Money Grant SMG 1730)PeruutettuBorderline Personality Disorder (BPD)
-
GlaxoSmithKlineValmis
-
Kyunghee University Medical CenterUniversity of TsukubaValmis
-
University Hospitals, LeicesterValmisWhiplash Associated DisorderYhdistynyt kuningaskunta
Kliiniset tutkimukset nonacog beta pegol
-
Novo Nordisk A/SValmisSynnynnäinen verenvuotohäiriö | Hemofilia BYhdysvallat, Ruotsi, Espanja, Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta, Tanska, Ranska, Japani
-
Novo Nordisk A/SValmisSynnynnäinen verenvuotohäiriö | Hemofilia BYhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Malesia, Brasilia, Kroatia, Saksa, Italia, Japani, Taiwan
-
Novo Nordisk A/SValmisSynnynnäinen verenvuotohäiriö | Hemofilia BYhdysvallat, Alankomaat, Itävalta, Espanja, Saksa, Makedonia, entinen Jugoslavian tasavalta, Taiwan, Yhdistynyt kuningaskunta, Italia, Malesia, Thaimaa, Ranska, Kreikka, Venäjän federaatio, Turkki, Japani, Etelä-Afrikka, Romani...
-
Novo Nordisk A/SValmisSynnynnäinen verenvuotohäiriö | Hemofilia BYhdysvallat, Alankomaat, Saksa, Makedonia, entinen Jugoslavian tasavalta, Yhdistynyt kuningaskunta, Italia, Malesia, Unkari, Thaimaa, Ranska, Venäjän federaatio, Turkki, Japani, Etelä-Afrikka, Kanada
-
Medexus Pharma, Inc.ValmisHemofilia BYhdysvallat, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Intia, Israel, Italia, Puola
-
AllerganValmis
-
Novo Nordisk A/SAktiivinen, ei rekrytointi
-
Novo Nordisk A/SIlmoittautuminen kutsustaHemofilia BAlankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
LifeTime PharmaceuticalsTuntematon