脳性麻痺および先天性筋ジストロフィーにおける PROMIS および Neuro-QOL アンケートの校正と検証

健康関連の生活の質 (HRQoL) は、自分の幸福と現在の状況に対する満足度についての個人の認識として定義されます。 よくあることですが、小児期発症の神経筋疾患（NMD）や脳性麻痺（CP）には、現時点では決定的な治療法は存在しません。 結果として、これらの患者集団に対する治療の主な目標は、生活の質、より具体的には HRQoL を改善することです。 HRQoL などの患者ベースのアウトカムに対する医学界の関心は、患者の健康を多面的に考慮できるため、過去 20 年間で高まっています。 この焦点は、神経疾患の生活の質（Neuro-QOL）や患者報告結果測定情報システム（PROMIS）などのコンピュータ適応型検査（CAT）機器の開発の原動力となり、患者の生活の質を評価する手段を提供してきました。神経筋疾患や脳性麻痺などの慢性疾患を患う患者集団。

したがって、この研究の目的は、CP および NMD を持つ個人の自己評価の PROMIS および Neuro-QOL スケールの小児領域と、同じ集団の代理評価のための PROMIS 代理ドメインを検証することです。 アンケートは、項目を調整し、アンケートを CAT 形式に変換するために、2 つのサイトから合計 650 名に実施されます。

研究集団は、8～17歳のCPまたはNMD患者、および5～17歳の子供を持つCPまたはNMD患者の介護者です。 この研究では、養育者は子供の親または法的後見人として定義されます。

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この計画は、患者と介護者が 2 つの異なる施設のいずれかでオンライン版の PROMIS および Neuro-QOL アンケートに回答する前向き研究です。

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結果の尺度は、アンケートへの回答です。

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小児期発症疾患、特にCPおよびNMDを患う小児集団で使用するための自己報告および代理報告の質問票の検証は、臨床検査の補助として機能し、臨床医や研究者が検査の有効性を追跡する方法を提供します。これらの集団に対する定期的なケアと外科的介入。 最終的な目標は、CAT 検査形式を通じてこれらの集団における HRQoL の信頼できる検証された評価を生成することであり、これらのツールを使用して臨床上の意思決定と患者のさらなる研究活動の両方に情報を提供できる可能性があります。