Kalibrering och validering av PROMIS och neuro-QOL frågeformulär vid cerebral pares och medfödd muskeldystrofi

Hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) definieras som en individs uppfattning om hans eller hennes välbefinnande och tillfredsställelse med sina nuvarande omständigheter. Som ofta är fallet, vid neuromuskulär sjukdom (NMD) och cerebral pares (CP), finns det för närvarande inga definitiva botemedel. Som ett resultat är det primära målet med behandlingen för dessa patientpopulationer att förbättra livskvaliteten eller, mer specifikt, HRQoL. Det medicinska samfundets intresse för patientbaserade resultat som HRQoL har ökat under de senaste två decennierna eftersom det tillåter en multidimensionell hänsyn till en patients hälsa. Detta fokus har varit drivkraften för utvecklingen av datoriserade adaptiva testinstrument (CAT) såsom livskvalitet vid neurologiska störningar (Neuro-QOL) och Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) för att tillhandahålla ett sätt att bedöma livskvalitet i patientpopulationer med kroniska sjukdomar, såsom neuromuskulär sjukdom och cerebral pares.

Syftet med denna studie är således att validera PROMIS- och Neuro-QOL-skalornas pediatriska domäner för självbedömning för individer med CP och NMD och PROMIS-proxydomänerna för proxy-bedömning av samma populationer. Frågeformulären kommer att administreras till totalt 650 personer från två platser för att även kalibrera objekten och konvertera frågeformulären till CAT-format.

Studiepopulationen är patienter med CP eller NMD i åldrarna 8-17 år, vårdgivare till patienter med CP eller NMD, vars barn är i åldrarna 5-17 år. Vårdgivare definieras i denna studie som föräldrar eller vårdnadshavare till barn.

<TAB>

Designen är en prospektiv studie där patienter och vårdgivare kommer att fylla i onlineversioner av frågeformulären PROMIS och Neuro-QOL på en av två olika platser.

<TAB>

Utfallsmåtten är svaren på enkäterna.

<TAB>

Valideringen av frågeformulär för självrapportering och proxyrapport för användning i den pediatriska populationen med barnsjukdomar, särskilt CP och NMD, kommer att fungera som ett komplement till den kliniska undersökningen och ge ett sätt för kliniker och forskare att spåra effektiviteten av regelbunden vård och kirurgiska ingrepp i dessa populationer. Det slutliga målet är att producera tillförlitliga, validerade bedömningar av HRQoL i dessa populationer via CAT-testformatet med potential att använda dessa verktyg för att informera både kliniskt beslutsfattande och ytterligare forskningsinsatser för patienter.