Kalibratie en validatie van de PROMIS- en Neuro-QOL-vragenlijsten bij cerebrale parese en congenitale spierdystrofie

Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) wordt gedefinieerd als de perceptie van een individu van zijn of haar welzijn en tevredenheid met hun huidige omstandigheden. Zoals vaak het geval is, bestaan ​​er bij neuromusculaire aandoeningen (NMD) en hersenverlamming (CP) die in de kindertijd beginnen, momenteel geen definitieve genezingen. Als gevolg hiervan is het primaire doel van de behandeling van deze patiëntenpopulaties het verbeteren van de kwaliteit van leven, of meer specifiek de HRQoL. De belangstelling van de medische gemeenschap voor patiëntgebaseerde uitkomsten, zoals HRQoL, is de afgelopen twee decennia toegenomen, omdat het een multidimensionale overweging van de gezondheid van een patiënt mogelijk maakt. Deze focus is de aanzet geweest voor de ontwikkeling van gecomputeriseerde adaptieve testinstrumenten (CAT) zoals Quality of Life in Neurological Disorders (Neuro-QOL) en Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) om een ​​manier te bieden om de kwaliteit van leven te beoordelen in patiëntenpopulaties met chronische ziekten, zoals neuromusculaire aandoeningen en hersenverlamming.

Het doel van deze studie is dus om de PROMIS- en Neuro-QOL-schalen pediatrische domeinen van zelfbeoordeling te valideren voor individuen met CP en NMD en de PROMIS-proxydomeinen voor proxy-beoordeling van dezelfde populaties. De vragenlijsten zullen worden afgenomen bij in totaal 650 personen van twee locaties om ook de items te kalibreren en de vragenlijsten om te zetten in CAT-formaat.

De onderzoekspopulatie bestaat uit patiënten met CP of NMD in de leeftijd van 8-17 jaar, verzorgers van patiënten met CP of NMD, van wie de kinderen tussen de 5 en 17 jaar oud zijn. Mantelzorgers worden in dit onderzoek gedefinieerd als ouders of wettelijke voogden van kinderen.

<TAB>

Het ontwerp is een prospectieve studie waarin patiënten en zorgverleners online versies van de PROMIS- en Neuro-QOL-vragenlijsten op twee verschillende locaties invullen.

<TAB>

De uitkomstmaten zijn de antwoorden op de vragenlijsten.

<TAB>

De validatie van zelfrapportage- en proxyrapportagevragenlijsten voor gebruik bij de pediatrische populatie met ziekte die in de kindertijd is begonnen, met name CP en NMD, zal dienen als een aanvulling op het klinische onderzoek en een manier bieden voor clinici en onderzoekers om de effectiviteit van reguliere zorg en chirurgische ingrepen in deze populaties. Het uiteindelijke doel is om betrouwbare, gevalideerde beoordelingen van HRQoL in deze populaties te produceren via het CAT-testformaat met het potentieel om deze tools te gebruiken om zowel klinische besluitvorming als verdere onderzoeksinspanningen voor patiënten te informeren.