Étalonnage et validation des questionnaires PROMIS et Neuro-QOL dans la paralysie cérébrale et la dystrophie musculaire congénitale

La qualité de vie liée à la santé (HRQoL) est définie comme la perception qu'a un individu de son bien-être et sa satisfaction vis-à-vis de sa situation actuelle. Comme c'est souvent le cas, dans les maladies neuromusculaires (NMD) et la paralysie cérébrale (PC) de l'enfance, il n'existe actuellement aucun remède définitif. Par conséquent, l'objectif principal du traitement de ces populations de patients est d'améliorer la qualité de vie ou, plus précisément, la QVLS. L'intérêt de la communauté médicale pour les résultats axés sur les patients tels que la QVLS s'est accru au cours des deux dernières décennies, car elle permet une prise en compte multidimensionnelle de la santé d'un patient. Cette orientation a été à l'origine du développement d'instruments de test adaptatif informatisé (CAT) tels que la qualité de vie dans les troubles neurologiques (Neuro-QOL) et le système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS) pour fournir un moyen d'évaluer la qualité de vie dans les populations de patients atteints de maladies chroniques, telles que les maladies neuromusculaires et la paralysie cérébrale.

L'objectif de cette étude est donc de valider les domaines pédiatriques d'auto-évaluation des échelles PROMIS et Neuro-QOL pour les personnes atteintes de PC et de NMD et les domaines proxy PROMIS pour l'évaluation par procuration des mêmes populations. Les questionnaires seront administrés à un total combiné de 650 personnes de deux sites afin de calibrer également les items et de convertir les questionnaires au format CAT.

La population étudiée est constituée de patients atteints de PC ou de NMD, âgés de 8 à 17 ans, soignants de patients atteints de PC ou de NMD, dont les enfants sont âgés de 5 à 17 ans. Les soignants sont définis dans cette étude comme les parents ou les tuteurs légaux des enfants.

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La conception est une étude prospective dans laquelle les patients et les soignants rempliront des versions en ligne des questionnaires PROMIS et Neuro-QOL sur l'un des deux sites différents.

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Les mesures des résultats sont les réponses aux questionnaires.

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La validation des questionnaires d'auto-évaluation et de rapport par procuration destinés à être utilisés dans la population pédiatrique atteinte d'une maladie infantile, en particulier la PC et la NMD, servira de complément à l'examen clinique et fournira aux cliniciens et aux chercheurs un moyen de suivre l'efficacité de soins réguliers et interventions chirurgicales dans ces populations. L'objectif ultime est de produire des évaluations fiables et validées de la QVLS dans ces populations via le format de test CAT avec le potentiel d'utiliser ces outils pour éclairer à la fois la prise de décision clinique et les efforts de recherche supplémentaires pour les patients.