脑瘫和先天性肌肉萎缩症患者 PROMIS 和神经 QOL 问卷的校准和验证

与健康相关的生活质量 (HRQoL) 被定义为个人对其当前状况的幸福感和满意度的看法。 通常情况下，对于儿童期发病的神经肌肉疾病 (NMD) 和脑瘫 (CP)，目前尚无明确的治愈方法。 因此，对这些患者群体进行治疗的主要目标是改善生活质量，或者更具体地说，是改善 HRQoL。 在过去的二十年中，医学界对 HRQoL 等基于患者的结果的兴趣有所增加，因为它允许对患者的健康进行多维考虑。 这一重点一直是开发计算机化自适应测试 (CAT) 工具的动力，例如神经系统疾病生活质量 (Neuro-QOL) 和患者报告结果测量信息系统 (PROMIS)，以提供一种评估生活质量的方法患有慢性疾病的患者群体，例如神经肌肉疾病和脑瘫。

因此，本研究的目的是验证 CP 和 NMD 患者自我评估的 PROMIS 和 Neuro-QOL 量表儿科领域，以及用于相同人群代理评估的 PROMIS 代理域。 调查问卷将对来自两个站点的总共 650 人进行管理，以便还校准项目并将调查问卷转换为 CAT 格式。

研究人群是 CP 或 NMD 患者，年龄 8-17 岁，CP 或 NMD 患者的照顾者，其子女年龄为 5-17 岁。 本研究将照顾者定义为儿童的父母或法定监护人。

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该设计是一项前瞻性研究，患者和护理人员将在两个不同站点之一完成 PROMIS 和 Neuro-QOL 问卷的在线版本。

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结果测量是对问卷的回答。

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用于儿童期发病儿科人群的自我报告和代理报告问卷的验证，特别是 CP 和 NMD，将作为临床检查的辅助手段，并为临床医生和研究人员提供一种跟踪有效性的方法对这些人群进行定期护理和手术干预。 最终目标是通过 CAT 测试格式对这些人群的 HRQoL 进行可靠、经过验证的评估，并有可能使用这些工具为患者的临床决策和进一步研究工作提供信息。