Kalibrierung und Validierung der PROMIS- und Neuro-QOL-Fragebögen bei Zerebralparese und angeborener Muskeldystrophie

Unter gesundheitsbezogener Lebensqualität (HRQoL) versteht man die Wahrnehmung eines Individuums über sein Wohlbefinden und seine Zufriedenheit mit seinen aktuellen Umständen. Wie so oft gibt es bei neuromuskulären Erkrankungen (NMD) und Zerebralparese (CP), die im Kindesalter beginnen, derzeit keine endgültigen Heilmittel. Daher besteht das primäre Ziel der Behandlung dieser Patientengruppen darin, die Lebensqualität oder genauer gesagt die Lebensqualität zu verbessern. Das Interesse der medizinischen Gemeinschaft an patientenbasierten Ergebnissen wie HRQoL hat in den letzten zwei Jahrzehnten zugenommen, da sie eine mehrdimensionale Betrachtung der Gesundheit eines Patienten ermöglichen. Dieser Fokus war der Anstoß für die Entwicklung computergestützter adaptiver Testinstrumente (CAT) wie „Quality of Life in Neurological Disorders“ (Neuro-QOL) und „Patient Reported Outcomes Measurement Information System“ (PROMIS), um ein Mittel zur Beurteilung der Lebensqualität bei neurologischen Erkrankungen bereitzustellen Patientenpopulationen mit chronischen Krankheiten wie neuromuskulären Erkrankungen und Zerebralparese.

Das Ziel dieser Studie besteht daher darin, die pädiatrischen Selbsteinschätzungsbereiche der PROMIS- und Neuro-QOL-Skalen für Personen mit CP und NMD sowie die PROMIS-Proxy-Domänen für die Proxy-Einschätzung derselben Populationen zu validieren. Die Fragebögen werden an insgesamt 650 Personen an zwei Standorten verteilt, um auch die Elemente zu kalibrieren und die Fragebögen in das CAT-Format umzuwandeln.

Die Studienpopulation besteht aus Patienten mit CP oder NMD im Alter von 8 bis 17 Jahren, Betreuern von Patienten mit CP oder NMD, deren Kinder im Alter von 5 bis 17 Jahren sind. Betreuer werden in dieser Studie als Eltern oder Erziehungsberechtigte von Kindern definiert.

<TAB>

Das Design ist eine prospektive Studie, in der Patienten und Pflegekräfte Online-Versionen der PROMIS- und Neuro-QOL-Fragebögen an einem von zwei verschiedenen Standorten ausfüllen.

<TAB>

Die Ergebnismaße sind die Antworten auf die Fragebögen.

<TAB>

Die Validierung von Selbstberichts- und Proxy-Berichtsfragebögen zur Verwendung in der pädiatrischen Bevölkerung mit im Kindesalter beginnenden Krankheiten, insbesondere CP und NMD, wird als Ergänzung zur klinischen Untersuchung dienen und Klinikern und Forschern eine Möglichkeit bieten, die Wirksamkeit zu verfolgen regelmäßige Pflege und chirurgische Eingriffe in diesen Bevölkerungsgruppen. Das ultimative Ziel besteht darin, über das CAT-Testformat zuverlässige, validierte Bewertungen der HRQoL in diesen Populationen zu erstellen, mit dem Potenzial, diese Tools sowohl als Grundlage für die klinische Entscheidungsfindung als auch für weitere Forschungsanstrengungen für Patienten zu nutzen.