Kalibrering og validering af PROMIS og neuro-QOL spørgeskemaer i cerebral parese og medfødt muskeldystrofi

Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) er defineret som et individs opfattelse af hans eller hendes velbefindende og tilfredshed med deres nuværende omstændigheder. Som det ofte er tilfældet, findes der i øjeblikket ingen definitive helbredelser ved neuromuskulær sygdom (NMD) og cerebral parese (CP). Som følge heraf er det primære mål med behandlingen for disse patientpopulationer at forbedre livskvaliteten eller mere specifikt HRQoL. Det medicinske samfunds interesse for patientbaserede resultater såsom HRQoL er steget i de sidste to årtier, da det giver mulighed for en multidimensionel overvejelse af en patients helbred. Dette fokus har været drivkraften til udviklingen af ​​computeriserede adaptive testinstrumenter (CAT) såsom livskvalitet ved neurologiske lidelser (Neuro-QOL) og Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for at give et middel til at vurdere livskvalitet i patientpopulationer med kroniske sygdomme, såsom neuromuskulær sygdom og cerebral parese.

Formålet med denne undersøgelse er således at validere PROMIS- og Neuro-QOL-skalaernes pædiatriske domæner for selvevaluering for personer med CP og NMD og PROMIS proxy-domænerne til proxy-vurdering af de samme populationer. Spørgeskemaerne vil blive administreret til i alt 650 personer fra to steder for også at kalibrere emnerne og konvertere spørgeskemaerne til CAT-format.

Undersøgelsespopulationen er patienter med CP eller NMD i alderen 8-17 år, plejere af patienter med CP eller NMD, hvis børn er i alderen 5-17 år. Omsorgspersoner defineres i denne undersøgelse som forældre eller værger for børn.

<TAB>

Designet er et prospektivt studie, hvor patienter og plejere vil udfylde onlineversioner af PROMIS og Neuro-QOL spørgeskemaerne på et af to forskellige steder.

<TAB>

Resultatmålene er svarene på spørgeskemaerne.

<TAB>

Valideringen af ​​selvrapporterings- og proxyrapport-spørgeskemaer til brug i den pædiatriske population med børnesygdomme, specifikt CP og NMD, vil tjene som et supplement til den kliniske undersøgelse og give klinikere og forskere en måde at spore effektiviteten af regelmæssig pleje og kirurgiske indgreb i disse populationer. Det ultimative mål er at producere pålidelige, validerede vurderinger af HRQoL i disse populationer via CAT-testformatet med potentiale til at bruge disse værktøjer til at informere både klinisk beslutningstagning og yderligere forskningsindsats for patienter.