Kalibrering og validering av PROMIS og Neuro-QOL spørreskjemaer i cerebral parese og medfødt muskeldystrofi

Helserelatert livskvalitet (HRQoL) er definert som et individs oppfatning av hans eller hennes velvære og tilfredshet med sine nåværende omstendigheter. Som ofte er tilfellet, ved nevromuskulær sykdom (NMD) i barndom og cerebral parese (CP), finnes det for tiden ingen definitive kurer. Som et resultat er det primære målet med behandlingen for disse pasientpopulasjonene å forbedre livskvaliteten eller mer spesifikt HRQoL. Det medisinske fellesskapets interesse for pasientbaserte utfall som HRQoL har økt de siste to tiårene ettersom det tillater en flerdimensjonal vurdering av pasientens helse. Dette fokuset har vært drivkraften for utviklingen av datastyrte adaptive testing (CAT) instrumenter som livskvalitet ved nevrologiske lidelser (Neuro-QOL) og Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for å gi et middel til å vurdere livskvalitet i pasientpopulasjoner med kroniske sykdommer, som nevromuskulær sykdom og cerebral parese.

Målet med denne studien er derfor å validere PROMIS- og Neuro-QOL-skalaene pediatriske domener for selvvurdering for individer med CP og NMD og PROMIS proxy-domener for proxy-vurdering av de samme populasjonene. Spørreskjemaene vil bli administrert til totalt 650 personer fra to nettsteder for også å kalibrere elementene og konvertere spørreskjemaene til CAT-format.

Studiepopulasjonen er pasienter med CP eller NMD i alderen 8-17 år, omsorgspersoner for pasienter med CP eller NMD, hvis barn er i alderen 5-17 år. Omsorgspersoner er i denne studien definert som foreldre eller foresatte for barn.

<TAB>

Designet er en prospektiv studie der pasienter og omsorgspersoner skal fylle ut nettversjoner av spørreskjemaene PROMIS og Neuro-QOL på ett av to forskjellige nettsteder.

<TAB>

Utfallsmålene er svarene på spørreskjemaene.

<TAB>

Valideringen av spørreskjemaer for selvrapportering og proxy-rapporter for bruk i den pediatriske populasjonen med barndomssykdom, spesielt CP og NMD, vil tjene som et tillegg til den kliniske undersøkelsen og gi en måte for klinikere og forskere å spore effektiviteten av regelmessig omsorg og kirurgiske inngrep i disse populasjonene. Det endelige målet er å produsere pålitelige, validerte vurderinger av HRQoL i disse populasjonene via CAT-testformatet med potensial til å bruke disse verktøyene til å informere både klinisk beslutningstaking og videre forskningsinnsats for pasienter.