Калибровка и валидация опросников PROMIS и Neuro-QOL при церебральном параличе и врожденной мышечной дистрофии

Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL), определяется как восприятие человеком своего благополучия и удовлетворенность текущими обстоятельствами. Как это часто бывает, при нервно-мышечном заболевании (НМЗ) и церебральном параличе (ДЦП) в детском возрасте в настоящее время не существует окончательного лечения. В результате основной целью лечения этих групп пациентов является улучшение качества жизни или, более конкретно, HRQoL. За последние два десятилетия интерес медицинского сообщества к результатам, основанным на пациентах, таким как HRQoL, возрос, поскольку это позволяет многомерно рассматривать здоровье пациента. Этот акцент послужил стимулом для разработки инструментов компьютеризированного адаптивного тестирования (CAT), таких как качество жизни при неврологических расстройствах (Neuro-QOL) и информационная система измерения исходов, сообщаемых пациентами (PROMIS), для обеспечения средств оценки качества жизни в популяции пациентов с хроническими заболеваниями, такими как нервно-мышечные заболевания и церебральный паралич.

Таким образом, цель данного исследования состоит в том, чтобы подтвердить педиатрические домены самооценки по шкалам PROMIS и Neuro-QOL для лиц с ХП и НМД и прокси-домены PROMIS для прокси-оценки тех же популяций. Анкеты будут отправлены в общей сложности 650 лицам из двух мест, чтобы также откалибровать элементы и преобразовать анкеты в формат CAT.

Исследуемую популяцию составляют пациенты с ХП или НМД в возрасте 8–17 лет, лица, осуществляющие уход за больными ХП или НМД, дети которых в возрасте 5–17 лет. В данном исследовании опекуны определяются как родители или законные опекуны детей.

<TAB>

Дизайн представляет собой проспективное исследование, в котором пациенты и лица, осуществляющие уход, будут заполнять онлайн-версии опросников PROMIS и Neuro-QOL на одном из двух разных сайтов.

<TAB>

Мерой результата являются ответы на анкеты.

<TAB>

Валидация вопросников самоотчетов и косвенных отчетов для использования в педиатрической популяции с заболеваниями, дебютировавшими в детском возрасте, особенно с ХП и НМД, послужит дополнением к клиническому обследованию и предоставит клиницистам и исследователям возможность отслеживать эффективность регулярный уход и хирургические вмешательства в этих группах населения. Конечная цель состоит в том, чтобы произвести надежные, проверенные оценки HRQoL в этих группах населения с помощью формата тестирования CAT с потенциалом использования этих инструментов для информирования как принятия клинических решений, так и дальнейших исследований для пациентов.