Kalibrace a validace dotazníků PROMIS a Neuro-QOL u dětské mozkové obrny a vrozené svalové dystrofie

Kvalita života související se zdravím (HRQoL) je definována jako individuální vnímání své pohody a spokojenosti s aktuální situací. Jak se často stává, u neuromuskulárních onemocnění (NMD) a dětské mozkové obrny (CP) v dětství v současnosti neexistuje žádná definitivní léčba. V důsledku toho je primárním cílem léčby těchto populací pacientů zlepšit kvalitu života nebo konkrétněji HRQoL. Zájem lékařské komunity o výsledky založené na pacientech, jako je HRQoL, se v posledních dvou desetiletích zvýšil, protože umožňuje vícerozměrné zvažování zdraví pacienta. Toto zaměření bylo impulsem pro vývoj nástrojů počítačového adaptivního testování (CAT), jako je Quality of Life in Neurological Disorders (Neuro-QOL) a Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS), které poskytují prostředky pro hodnocení kvality života v populace pacientů s chronickými onemocněními, jako je neuromuskulární onemocnění a dětská mozková obrna.

Cílem této studie je tedy validovat pediatrické domény sebehodnocení škál PROMIS a Neuro-QOL pro jedince s CP a NMD a proxy domény PROMIS pro proxy-hodnocení stejných populací. Dotazníky budou administrovány dohromady celkem 650 jednotlivcům ze dvou pracovišť za účelem také kalibrace položek a převedení dotazníků do formátu CAT.

Studovanou populací jsou pacienti s CP nebo NMD ve věku 8-17 let, pečovatelé o pacienty s CP nebo NMD, jejichž děti jsou ve věku 5-17 let. Pečovatelé jsou v této studii definováni jako rodiče nebo zákonní zástupci dětí.

<TAB>

Návrh je prospektivní studií, ve které pacienti a pečovatelé vyplní online verze dotazníků PROMIS a Neuro-QOL na jednom ze dvou různých míst.

<TAB>

Měřítkem výsledku jsou odpovědi na dotazníky.

<TAB>

Validace dotazníků self-report a proxy-report pro použití u dětské populace s onemocněním začínajícím v dětství, konkrétně CP a NMD, bude sloužit jako doplněk ke klinickému vyšetření a poskytne lékařům a výzkumníkům způsob, jak sledovat účinnost pravidelná péče a chirurgické zákroky u těchto populací. Konečným cílem je vytvořit spolehlivá a ověřená hodnocení HRQoL v těchto populacích prostřednictvím formátu testování CAT s potenciálem využít tyto nástroje k informování pacientů o klinickém rozhodování i dalším výzkumném úsilí.