Calibración y Validación de los Cuestionarios PROMIS y Neuro-QOL en Parálisis Cerebral y Distrofia Muscular Congénita
Fondo:
- Las enfermedades neuromusculares (ENM) no tienen cura. Pero los tratamientos futuros intentarán mejorar la calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) en personas con NMD. Los cuestionarios informáticos pueden ayudar a evaluar la CVRS en personas con NMD. Podrían ayudar a los médicos e investigadores a saber cómo están las personas con NMD y sus cuidadores. También podrían ayudar a mostrar si los tratamientos están marcando la diferencia.
Los investigadores quieren asegurarse de que dos de estos cuestionarios PROMIS (Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente) y Neuro-QOL (Calidad de vida en trastornos neurológicos) funcionen de la misma manera cada vez. También quieren asegurarse de que los cuestionarios prueben las mismas cosas cada vez.
Objetivo:
- Verificar la validez de los cuestionarios PROMIS y Neuro-QOL.
Elegibilidad:
- Niños de 8 a 17 años que tienen NMD. Además, los cuidadores de niños de 5 a 17 años que tienen NMD.
Diseño:
- Los participantes completarán los cuestionarios PROMIS y Neuro-QOL en una computadora. Las versiones para el cuidador y el niño no son las mismas.
- Los participantes completarán los cuestionarios al comienzo del estudio. Tardará unos 15 20 minutos. Completarán los cuestionarios nuevamente después de 2 a 4 semanas. Pueden recibir recordatorios por teléfono o correo electrónico.
- Los participantes completarán los cuestionarios en la clínica ambulatoria de NIH y/o en su propio dispositivo. En NIH, usarán una computadora o tableta.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) se define como la percepción que tiene un individuo de su bienestar y satisfacción con sus circunstancias actuales. Como suele ser el caso, en la enfermedad neuromuscular de inicio en la infancia (ENM) y la parálisis cerebral (PC), actualmente no existen curas definitivas. Como resultado, el objetivo principal del tratamiento para estas poblaciones de pacientes es mejorar la calidad de vida o, más específicamente, la CVRS. El interés de la comunidad médica en los resultados basados en el paciente, como la CVRS, ha aumentado en las últimas dos décadas, ya que permite una consideración multidimensional de la salud del paciente. Este enfoque ha sido el ímpetu para el desarrollo de instrumentos de pruebas adaptativas computarizadas (CAT, por sus siglas en inglés) como Calidad de vida en trastornos neurológicos (Neuro-QOL) y Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) para proporcionar un medio para evaluar la calidad de vida en poblaciones de pacientes con enfermedades crónicas, como enfermedades neuromusculares y parálisis cerebral.
El objetivo de este estudio es, por lo tanto, validar los dominios pediátricos de autoevaluación de las escalas PROMIS y Neuro-QOL para personas con PC y ENM y los dominios proxy PROMIS para la evaluación proxy de las mismas poblaciones. Los cuestionarios se administrarán a un total combinado de 650 personas de dos sitios para calibrar también los elementos y convertir los cuestionarios al formato CAT.
La población de estudio son pacientes con PC o ENM, de 8 a 17 años, cuidadores de pacientes con PC o ENM, cuyos hijos tienen entre 5 y 17 años. Los cuidadores se definen en este estudio como los padres o tutores legales de los niños.
<TABULADOR>
El diseño es un estudio prospectivo en el que los pacientes y cuidadores completarán versiones en línea de los cuestionarios PROMIS y Neuro-QOL en uno de dos sitios diferentes.
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Las medidas de resultado son las respuestas a los cuestionarios.
<TABULADOR>
La validación de los cuestionarios de autoinforme y proxy-report para su uso en la población pediátrica con enfermedad de inicio en la infancia, específicamente PC y NMD, servirá como complemento del examen clínico y proporcionará una forma para que los médicos e investigadores realicen un seguimiento de la eficacia de cuidados regulares e intervenciones quirúrgicas en estas poblaciones. El objetivo final es producir evaluaciones confiables y validadas de HRQoL en estas poblaciones a través del formato de prueba CAT con el potencial de usar estas herramientas para informar tanto la toma de decisiones clínicas como los esfuerzos de investigación adicionales para los pacientes.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
- Niños de 8 a 17 años que han sido diagnosticados con un trastorno neuromuscular.
- Cuidadores de niños de 5 a 17 años diagnosticados con un trastorno neuromuscular.
- Los cuidadores tienen la responsabilidad principal del cuidado del niño.
- Todos los participantes deben poder leer inglés con fluidez.
- Los cuidadores pueden dar su consentimiento para sí mismos y/o para su hijo.
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
-Los cuidadores pueden no ser elegibles para este estudio de investigación si se angustian al hablar sobre la enfermedad de su hijo.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Respuestas a los cuestionarios NeuroQol y PROMIS
Periodo de tiempo: en curso
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en curso
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Katherine G Meilleur, C.R.N.P., National Institute of Nursing Research (NINR)
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Cella D, Riley W, Stone A, Rothrock N, Reeve B, Yount S, Amtmann D, Bode R, Buysse D, Choi S, Cook K, Devellis R, DeWalt D, Fries JF, Gershon R, Hahn EA, Lai JS, Pilkonis P, Revicki D, Rose M, Weinfurt K, Hays R; PROMIS Cooperative Group. The Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) developed and tested its first wave of adult self-reported health outcome item banks: 2005-2008. J Clin Epidemiol. 2010 Nov;63(11):1179-94. doi: 10.1016/j.jclinepi.2010.04.011. Epub 2010 Aug 4.
- Cella D, Nowinski C, Peterman A, Victorson D, Miller D, Lai JS, Moy C. The neurology quality-of-life measurement initiative. Arch Phys Med Rehabil. 2011 Oct;92(10 Suppl):S28-36. doi: 10.1016/j.apmr.2011.01.025.
- Gershon RC, Lai JS, Bode R, Choi S, Moy C, Bleck T, Miller D, Peterman A, Cella D. Neuro-QOL: quality of life item banks for adults with neurological disorders: item development and calibrations based upon clinical and general population testing. Qual Life Res. 2012 Apr;21(3):475-86. doi: 10.1007/s11136-011-9958-8. Epub 2011 Aug 27.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Daño Cerebral Crónico
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Trastornos Musculares Atróficos
- Parálisis cerebral
- Distrofias Musculares
- Parálisis
- Enfermedades Neuromusculares
Otros números de identificación del estudio
- 140118
- 14-NR-0118
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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