Calibração e Validação dos Questionários PROMIS e Neuro-QOL na Paralisia Cerebral e na Distrofia Muscular Congênita

Qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) é definida como a percepção de um indivíduo de seu bem-estar e satisfação com suas circunstâncias atuais. Como muitas vezes é o caso, na doença neuromuscular (DNM) com início na infância e na paralisia cerebral (PC), atualmente não existem curas definitivas. Como resultado, o principal objetivo do tratamento para essas populações de pacientes é melhorar a qualidade de vida ou, mais especificamente, a QVRS. O interesse da comunidade médica em resultados baseados no paciente, como HRQoL, aumentou nas últimas duas décadas, pois permite uma consideração multidimensional da saúde de um paciente. Este foco tem sido o ímpeto para o desenvolvimento de instrumentos de teste adaptativo computadorizado (CAT), como Qualidade de Vida em Distúrbios Neurológicos (Neuro-QOL) e Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) para fornecer um meio de avaliar a qualidade de vida em populações de pacientes com doenças crônicas, como doenças neuromusculares e paralisia cerebral.

O objetivo deste estudo é, assim, validar os domínios de autoavaliação pediátrica das escalas PROMIS e Neuro-QOL para indivíduos com PC e DNM e os domínios proxy PROMIS para avaliação proxy das mesmas populações. Os questionários serão administrados a um total combinado de 650 indivíduos de dois locais para também calibrar os itens e converter os questionários para o formato CAT.

A população do estudo são pacientes com PC ou NMD, com idades entre 8 e 17 anos, cuidadores de pacientes com PC ou NMD, cujos filhos têm idades entre 5 e 17 anos. Os cuidadores são definidos neste estudo como os pais ou responsáveis ​​legais das crianças.

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O projeto é um estudo prospectivo no qual pacientes e cuidadores preencherão versões online dos questionários PROMIS e Neuro-QOL em um dos dois sites diferentes.

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As medidas de resultado são as respostas aos questionários.

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A validação de questionários de autorrelato e proxy-relato para uso na população pediátrica com doença de início na infância, especificamente CP e DNM, servirá como um complemento ao exame clínico e fornecerá uma maneira para médicos e pesquisadores rastrearem a eficácia de cuidados regulares e intervenções cirúrgicas nestas populações. O objetivo final é produzir avaliações confiáveis ​​e validadas de HRQoL nessas populações por meio do formato de teste CAT com o potencial de usar essas ferramentas para informar a tomada de decisões clínicas e outros esforços de pesquisa para pacientes.