PROMIS- ja Neuro-QOL-kyselyiden kalibrointi ja validointi aivohalvauksessa ja synnynnäisessä lihasdystrofiassa

Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL) määritellään yksilön käsitykseksi hyvinvoinnistaan ​​ja tyytyväisyydestään nykyiseen olosuhteisiinsa. Kuten usein tapahtuu, lapsuudessa alkaneeseen neuromuskulaariseen sairauteen (NMD) ja aivohalvaukseen (CP) ei tällä hetkellä ole olemassa lopullisia parannuskeinoja. Tämän seurauksena näiden potilaspopulaatioiden hoidon ensisijainen tavoite on parantaa elämänlaatua tai tarkemmin sanottuna HRQoL:a. Lääkäriyhteisön kiinnostus potilaslähtöisiin tuloksiin, kuten HRQoL:iin, on lisääntynyt viimeisen kahden vuosikymmenen aikana, koska se mahdollistaa potilaan terveyden moniulotteisen tarkastelun. Tämä painopiste on ollut sysäyksenä tietokoneistetun adaptiivisen testauksen (CAT) kehittämiseen, kuten elämänlaatu neurologisissa häiriöissä (Neuro-QOL) ja potilaiden raportoitujen tulosten mittaustietojärjestelmä (PROMIS), jotta voidaan arvioida elämänlaatua potilaspopulaatiot, joilla on kroonisia sairauksia, kuten neuromuskulaarinen sairaus ja aivohalvaus.

Tämän tutkimuksen tavoitteena on siten validoida PROMIS- ja Neuro-QOL-asteikkojen lasten itsearvioinnin alueet henkilöille, joilla on CP ja NMD, ja PROMIS-välitysalueet samojen populaatioiden välitysarviointia varten. Kyselylomakkeet jaetaan yhteensä 650 henkilölle kahdelta paikkakunnalta, jotta ne myös kalibroidaan ja kyselylomakkeet muunnetaan CAT-muotoon.

Tutkimuspopulaatio on CP- tai NMD-potilaat, iältään 8-17 vuotta, CP- tai NMD-potilaiden omaishoitajia, joiden lapset ovat 5-17-vuotiaita. Omaishoitajat määritellään tässä tutkimuksessa lasten vanhemmiksi tai laillisiksi huoltajiksi.

<TAB>

Suunnitelma on tulevaisuudentutkimus, jossa potilaat ja hoitajat täyttävät online-versiot PROMIS- ja Neuro-QOL-kyselylomakkeista yhdessä kahdesta eri sivustosta.

<TAB>

Tulosmitat ovat kyselylomakkeiden vastaukset.

<TAB>

Itseraportointi- ja välitysraporttikyselylomakkeiden validointi lapsille, joilla on lapsuudessa alkanut sairaus, erityisesti CP ja NMD, toimii lisänä kliiniselle kokeelle ja tarjoaa kliinikoille ja tutkijoille tavan seurata hoidon tehokkuutta. säännöllinen hoito ja kirurgiset toimenpiteet näille väestöryhmille. Lopullisena tavoitteena on tuottaa luotettavia, validoituja HRQoL-arvioita näissä populaatioissa CAT-testausmuodon avulla, jolloin näitä työkaluja voidaan käyttää sekä kliinisen päätöksenteon että potilaiden lisätutkimusten tekemiseen.